- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02817997
Kansainvälinen rekisteri Castlemanin tautia sairastaville potilaille (ACCELERATE)
ACCELERATE (Castleman-hoidon edistäminen sähköisen pitkittäisrekisterin, sähköisen arkiston ja hoito-/tehokkuustutkimuksen avulla): kansainvälinen rekisteri Castlemanin tautia sairastaville potilaille
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tätä hanketta tukee Castleman Disease Collaborative Network.
Vieraile CDCN-verkkosivustolla osoitteessa http://www.cdcn.org/accelerate rekisteröityäksesi ACCELERATE-rekisteriin!
ACCELERATE-potilasrekisteri antaa potilaille ja perheille mahdollisuuden antaa lääketieteellisiä tietojaan Castlemanin taudin ymmärtämisen parantamiseksi. Potilasrekisteri kerää todelliset demografiset, kliiniset, laboratorio- ja potilaiden raportoimat tulokset sekä hoitotiedot 1000 Castlemanin tautia sairastavalta potilaalta maailmanlaajuisesti.
Tämä rekisteri auttaa tarjoamaan tärkeitä tietoja tulevia Castlemanin taudin tutkimustutkimuksia varten. Potilasrekisteri auttaa keskittämään tietoa tästä harvinaisesta sairaudesta ja tarjoaa tutkijoille tavan saada tietoja Castlemanin taudin potilaista. Rekisterin tärkeimpiä tavoitteita ovat:
- Paranna ymmärrystämme Castlemanin taudin luonnonhistoriasta (merkit, oireet, laboratorioarvot, eloonjäämistiedot, tulosennusteet), patogeneesistä ja hoidosta keräämällä standardoitu joukko demografisia ja pitkittäisiä tietoja CD-potilailta,
- Rakenna valmiuksia potilaiden, palveluntarjoajien, tutkijoiden ja teollisuuden väliseen yhteistyöhön keräämällä kliinistä tietoa ja seuraamalla kaikkien saatavilla olevien kudosnäytteiden sijaintia tulevia tutkimuksia varten ("virtuaalinen biovarasto") ja
- Kokoa "todellisen maailman" tiedot, jotka liittyvät sairaustaakkaan, käytettyihin hoitoihin, siedettävyyteen ja turvallisuustietoihin.
Castlemanin taudista kärsiviä henkilöitä ja kuolleiden potilaiden omaisia kutsutaan liittymään rekisteriin. Potilasrekisterissä on kaksi tapaa kirjautua sisään. Seuraavissa maissa (Saksassa, Ranskassa, Italiassa, Isossa-Britanniassa tai Espanjassa) asuvia potilaita suositellaan ottamaan yhteyttä tiettyihin tutkijoihin alla luetelluissa paikoissa. Osallistuvat lääkärit antavat suostumuksensa ja rekisteröivät potilaat, syöttävät potilastietonsa rekisteriin ja päivittävät potilastiedot säännöllisesti.
Potilaat, jotka sijaitsevat missä tahansa Yhdysvalloissa (USA), Kanadassa tai muualla maailmassa (paitsi potilaat tietyissä alla luetelluissa EU-maissa), voivat rekisteröityä suoraan rekisteriin. Osallistujat ilmoittautuvat verkossa ja heitä pyydetään toimittamaan sähköiset potilastietonsa Pennsylvanian yliopiston tutkijoille tietojen poimimista varten. Kaikkia molempien ryhmien potilaita pyydetään myös täyttämään kolmen kuukauden välein kyselylomakkeet oireistaan, hoidoistaan ja kokemuksistaan Castlemanin taudista. Täydelliset osallistujatiedot tallennetaan suojattuun tietokantaan.
Castlemanin taudin tutkimisesta kiinnostuneet tutkijat voivat myös pyytää pääsyä rekisteritietoihin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: David C Fajgenbaum, MD, MBA, MSc
- Puhelinnumero: 215-614-0936
- Sähköposti: davidfa@mail.med.upenn.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Joshua D Brandstadter, MD PhD MSc
- Puhelinnumero: 267-847-8220
- Sähköposti: accelerate@uphs.upenn.edu
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- University of Pennsylvania
-
Ottaa yhteyttä:
- David C Fajgenbaum, MD, MBA, MSc
- Puhelinnumero: 215-614-0936
- Sähköposti: davidfa@mail.med.upenn.edu
-
Päätutkija:
- David C Fajgenbaum, MD, MBA, MSc
-
Ottaa yhteyttä:
- Joshua D Brandstadter, MD PhD MSc
- Puhelinnumero: 215-614-0936
- Sähköposti: accelerate@uphs.upenn.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä tahansa henkilö
- Pyydä viitepatologiaraporttia, jossa ehdotetaan "Castlemanin tautia", joka ei rajoitu vain ihoon ja joka voidaan ladata
- Pystyy antamaan sähköinen tietoinen suostumus paikallisten määräysten mukaisesti
- Kuolleet potilaat voidaan myös ottaa mukaan, kun voidaan toimittaa viitepatologiaraportti, joka viittaa "Castlemanin tautiin", tai kun ART pystyy paikantamaan ja lataamaan tällaisen patologiaraportin.
Poissulkemiskriteerit:
- Koska tämä rekisteri on suunniteltu tarjoamaan mahdollisimman laaja kuva rutiininomaisesta kliinisestä käytännöstä, sisällyttämiskriteerit asetetaan tarkoituksella laajalle eikä poissulkemiskriteerejä ole.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Muut
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Yleiset oireet
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Tässä rekisterissä ei ole testattu interventioita.
Haluamme selvittää, mitkä ovat yleisiä Castlemanin taudin oireita.
Selvitämme, kuinka monta tapausta eri oireista, kuten väsymys, huonovointisuus, kuume on kirjattu potilastietoihin.
|
5 vuotta
|
Yleiset laboratoriopoikkeamat
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Tässä rekisterissä ei ole testattu interventioita.
Haluamme selvittää, mitkä ovat yleisiä Castlemanin tautiin liittyviä laboratoriopoikkeavuuksia.
Tutkimme Castlemanin tautiin liittyvien tiettyjen laboratorioarvojen, kuten C-reaktiivisen proteiinin (CRP), ferritiinin ja hemoglobiinin, arvoja, jotka on kirjattu potilastietoihin.
|
5 vuotta
|
Hoito
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Tässä rekisterissä ei ole testattu interventioita.
Haluamme selvittää, mitä yleisiä hoitoja käytetään Castlemanin tautia sairastaville potilaille.
Tutkimme tapausten lukumäärää, joissa erityisiä hoitoja, kuten steroideja ja kemoterapiaa, on kirjattu lääketieteellisiin asiakirjoihin.
|
5 vuotta
|
Eloonjääminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Tässä rekisterissä ei ole testattu interventioita.
Ajan ja tapahtuman muuttujien jakautuminen arvioidaan käyttämällä tavanomaisia eloonjäämisanalyysimenetelmiä, mukaan lukien Kaplan-Meierin tuoteraja-eloonjäämiskäyrät.
Mediaaniaika tapahtumaan 2-puolisilla 95 %:n luottamusvälillä arvioidaan.
|
5 vuotta
|
Tunnista potilaiden alatyypit
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Käytämme tämän tutkimuksen aikana kerättyjä tietoja tunnistaaksemme potilasalaryhmät, erityisesti ne, jotka eivät reagoi nykyisiin hoitoihin.
|
4 Vuotta
|
Tunnista kliiniset tulosmittaukset
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Käytämme tämän tutkimuksen aikana kerättyjä tietoja määrittääksemme optimaaliset parametrit yleisiä kliinisiä tulosmittauksia varten käytettäväksi tulevissa tutkimuksissa.
|
4 Vuotta
|
Tunnista kliiniset biomarkkerit
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Käytämme tämän tutkimuksen aikana kerättyjä tietoja tunnistaaksemme hoitovasteen biomarkkereita
|
4 Vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: David C Fajgenbaum, MD, MBA, MSc, University of Pennsylvania
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Liu AY, Nabel CS, Finkelman BS, Ruth JR, Kurzrock R, van Rhee F, Krymskaya VP, Kelleher D, Rubenstein AH, Fajgenbaum DC. Idiopathic multicentric Castleman's disease: a systematic literature review. Lancet Haematol. 2016 Apr;3(4):e163-75. doi: 10.1016/S2352-3026(16)00006-5. Epub 2016 Mar 17.
- Fajgenbaum DC, van Rhee F, Nabel CS. HHV-8-negative, idiopathic multicentric Castleman disease: novel insights into biology, pathogenesis, and therapy. Blood. 2014 May 8;123(19):2924-33. doi: 10.1182/blood-2013-12-545087. Epub 2014 Mar 12.
- Pierson SK, Khor JS, Ziglar J, Liu A, Floess K, NaPier E, Gorzewski AM, Tamakloe MA, Powers V, Akhter F, Haljasmaa E, Jayanthan R, Rubenstein A, Repasky M, Elenitoba-Johnson K, Ruth J, Jacobs B, Streetly M, Angenendt L, Patier JL, Ferrero S, Zinzani PL, Terriou L, Casper C, Jaffe E, Hoffmann C, Oksenhendler E, Fossa A, Srkalovic G, Chadburn A, Uldrick TS, Lim M, van Rhee F, Fajgenbaum DC. ACCELERATE: A Patient-Powered Natural History Study Design Enabling Clinical and Therapeutic Discoveries in a Rare Disorder. Cell Rep Med. 2020 Dec 22;1(9):100158. doi: 10.1016/j.xcrm.2020.100158. eCollection 2020 Dec 22.
- Pierson SK, Stonestrom AJ, Shilling D, Ruth J, Nabel CS, Singh A, Ren Y, Stone K, Li H, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Plasma proteomics identifies a 'chemokine storm' in idiopathic multicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2018 Jul;93(7):902-912. doi: 10.1002/ajh.25123. Epub 2018 May 16.
- Fajgenbaum DC, Langan RA, Japp AS, Partridge HL, Pierson SK, Singh A, Arenas DJ, Ruth JR, Nabel CS, Stone K, Okumura M, Schwarer A, Jose FF, Hamerschlak N, Wertheim GB, Jordan MB, Cohen AD, Krymskaya V, Rubenstein A, Betts MR, Kambayashi T, van Rhee F, Uldrick TS. Identifying and targeting pathogenic PI3K/AKT/mTOR signaling in IL-6-blockade-refractory idiopathic multicentric Castleman disease. J Clin Invest. 2019 Aug 13;129(10):4451-4463. doi: 10.1172/JCI126091.
- Arenas DJ, Floess K, Kobrin D, Pai RL, Srkalovic MB, Tamakloe MA, Rasheed R, Ziglar J, Khor J, Parente SAT, Pierson SK, Martinez D, Wertheim GB, Kambayashi T, Baur J, Teachey DT, Fajgenbaum DC. Increased mTOR activation in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2020 May 7;135(19):1673-1684. doi: 10.1182/blood.2019002792.
- Pai RL, Japp AS, Gonzalez M, Rasheed RF, Okumura M, Arenas D, Pierson SK, Powers V, Layman AAK, Kao C, Hakonarson H, van Rhee F, Betts MR, Kambayashi T, Fajgenbaum DC. Type I IFN response associated with mTOR activation in the TAFRO subtype of idiopathic multicentric Castleman disease. JCI Insight. 2020 May 7;5(9):e135031. doi: 10.1172/jci.insight.135031.
- van Rhee F, Oksenhendler E, Srkalovic G, Voorhees P, Lim M, Dispenzieri A, Ide M, Parente S, Schey S, Streetly M, Wong R, Wu D, Maillard I, Brandstadter J, Munshi N, Bowne W, Elenitoba-Johnson KS, Fossa A, Lechowicz MJ, Chandrakasan S, Pierson SK, Greenway A, Nasta S, Yoshizaki K, Kurzrock R, Uldrick TS, Casper C, Chadburn A, Fajgenbaum DC. International evidence-based consensus diagnostic and treatment guidelines for unicentric Castleman disease. Blood Adv. 2020 Dec 8;4(23):6039-6050. doi: 10.1182/bloodadvances.2020003334.
- Koa B, Borja AJ, Aly M, Padmanabhan S, Tran J, Zhang V, Rojulpote C, Pierson SK, Tamakloe MA, Khor JS, Werner TJ, Fajgenbaum DC, Alavi A, Revheim ME. Emerging role of 18F-FDG PET/CT in Castleman disease: a review. Insights Imaging. 2021 Mar 11;12(1):35. doi: 10.1186/s13244-021-00963-1.
- Nishimura Y, Fajgenbaum DC, Pierson SK, Iwaki N, Nishikori A, Kawano M, Nakamura N, Izutsu K, Takeuchi K, Nishimura MF, Maeda Y, Otsuka F, Yoshizaki K, Oksenhendler E, van Rhee F, Sato Y. Validated international definition of the thrombocytopenia, anasarca, fever, reticulin fibrosis, renal insufficiency, and organomegaly clinical subtype (TAFRO) of idiopathic multicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2021 Oct 1;96(10):1241-1252. doi: 10.1002/ajh.26292. Epub 2021 Jul 28.
- Pierson SK, Shenoy S, Oromendia AB, Gorzewski AM, Langan Pai RA, Nabel CS, Ruth JR, Parente SAT, Arenas DJ, Guilfoyle M, Reddy M, Weinblatt M, Shadick N, Bower M, Pria AD, Masaki Y, Katz L, Mezey J, Beineke P, Lee D, Tendler C, Kambayashi T, Fossa A, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Discovery and validation of a novel subgroup and therapeutic target in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood Adv. 2021 Sep 14;5(17):3445-3456. doi: 10.1182/bloodadvances.2020004016.
- Belyaeva E, Rubenstein A, Pierson SK, Dalldorf D, Frank D, Lim MS, Fajgenbaum DC. Bone marrow findings of idiopathic Multicentric Castleman disease: A histopathologic analysis and systematic literature review. Hematol Oncol. 2022 Apr;40(2):191-201. doi: 10.1002/hon.2969. Epub 2022 Feb 18.
- Phillips AD, Kakkis JJ, Tsao PY, Pierson SK, Fajgenbaum DC. Increased mTORC2 pathway activation in lymph nodes of iMCD-TAFRO. J Cell Mol Med. 2022 Jun;26(11):3147-3152. doi: 10.1111/jcmm.17251. Epub 2022 Apr 30.
- Fajgenbaum DC, Pierson SK, Kanhai K, Bagg A, Alapat D, Lim MS, Lechowicz MJ, Srkalovic G, Uldrick TS, van Rhee F; ACCELERATE Registry Team. The disease course of Castleman disease patients with fatal outcomes in the ACCELERATE registry. Br J Haematol. 2022 Jul;198(2):307-316. doi: 10.1111/bjh.18214. Epub 2022 May 4.
- Pierson SK, Katz L, Williams R, Mumau M, Gonzalez M, Guzman S, Rubenstein A, Oromendia AB, Beineke P, Fossa A, van Rhee F, Fajgenbaum DC. CXCL13 is a predictive biomarker in idiopathic multicentric Castleman disease. Nat Commun. 2022 Nov 24;13(1):7236. doi: 10.1038/s41467-022-34873-7.
- Dispenzieri A, Fajgenbaum DC. Overview of Castleman disease. Blood. 2020 Apr 16;135(16):1353-1364. doi: 10.1182/blood.2019000931.
- van Rhee F, Voorhees P, Dispenzieri A, Fossa A, Srkalovic G, Ide M, Munshi N, Schey S, Streetly M, Pierson SK, Partridge HL, Mukherjee S, Shilling D, Stone K, Greenway A, Ruth J, Lechowicz MJ, Chandrakasan S, Jayanthan R, Jaffe ES, Leitch H, Pemmaraju N, Chadburn A, Lim MS, Elenitoba-Johnson KS, Krymskaya V, Goodman A, Hoffmann C, Zinzani PL, Ferrero S, Terriou L, Sato Y, Simpson D, Wong R, Rossi JF, Nasta S, Yoshizaki K, Kurzrock R, Uldrick TS, Casper C, Oksenhendler E, Fajgenbaum DC. International, evidence-based consensus treatment guidelines for idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2018 Nov 15;132(20):2115-2124. doi: 10.1182/blood-2018-07-862334. Epub 2018 Sep 4.
- Sarmiento Bustamante M, Shyamsundar S, Coren FR, Bagg A, Srkalovic G, Alapat D, van Rhee F, Lim MS, Lechowicz MJ, Brandstadter JD, Pierson SK, Fajgenbaum DC. Ongoing symptoms following complete surgical excision in unicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2023 Nov;98(11):E334-E337. doi: 10.1002/ajh.27065. Epub 2023 Aug 28. No abstract available.
- Pierson SK, Lim MS, Srkalovic G, Brandstadter JD, Sarmiento Bustamante M, Shyamsundar S, Mango N, Lavery C, Austin B, Alapat D, Lechowicz MJ, Bagg A, Li H, Casper C, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Treatment consistent with idiopathic multicentric Castleman disease guidelines is associated with improved outcomes. Blood Adv. 2023 Nov 14;7(21):6652-6664. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010745.
- Mango NA, Pierson SK, Sarmiento Bustamante M, Brandstadter JD, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Siltuximab administration results in spurious IL-6 elevation in peripheral blood. Am J Hematol. 2024 Jan;99(1):E15-E18. doi: 10.1002/ajh.27132. Epub 2023 Oct 23. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 10055241
- 824758 (Muu tunniste: University of Pennsylvania IRB)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .