Международный регистр пациентов с болезнью Кастлемана (ACCELERATE)
27 февраля 2026 г. обновлено: University of Pennsylvania
ACCELERATE (Развитие лечения Кастлемана с помощью электронного продольного реестра, электронного репозитория и исследований в области лечения/эффективности): Международный реестр пациентов с болезнью Кастлемана
Целью данного исследования является сбор клинических, лабораторных данных и данных обследования пациентов с болезнью Кастлемана для улучшения понимания, диагностики и лечения заболевания.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
- Болезнь Кастлемана
- Болезнь Кастлемана
- Гигантская гиперплазия лимфатических узлов
- Ангиофолликулярная лимфатическая гиперплазия
- Ангиофолликулярная гиперплазия лимфатических узлов
- Ангиофолликулярная лимфоидная гиперплазия
- ГЛНХ
- Гиперплазия, Гигантский лимфатический узел
- Гиперплазия лимфатических узлов, Гигантская
Подробное описание
Этот проект поддерживается Совместной сетью по борьбе с болезнью Кастлемана.
Посетите веб-сайт CDCN по адресу http://www.cdcn.org/accelerate, чтобы зарегистрироваться в реестре ACCELERATE!
Реестр пациентов ACCELERATE даст пациентам и их семьям возможность поделиться своими медицинскими данными, чтобы лучше понять болезнь Кастлемана. Реестр пациентов будет получать реальные демографические, клинические, лабораторные результаты и отчеты пациентов, а также данные о лечении 1000 пациентов по всему миру с болезнью Кастлемана.
Этот реестр поможет предоставить важные данные для будущих исследований болезни Кастлемана. Реестр пациентов помогает централизовать информацию об этом редком заболевании и предоставляет исследователям возможность получать данные о пациентах с болезнью Кастлемана. К основным задачам реестра относятся:
- Улучшить наше понимание естественного течения (признаки, симптомы, лабораторные показатели, данные о выживаемости, предикторы исхода), патогенеза и лечения болезни Кастлемана путем сбора стандартизированного набора демографических и лонгитюдных данных о пациентах с БК,
- Наращивать потенциал для сотрудничества между пациентами, поставщиками медицинских услуг, исследователями и промышленностью путем сбора клинических данных и отслеживания местоположения всех доступных образцов тканей для будущих исследований («виртуальный биорепозиторий»), а также
- Соберите «реальные» данные, касающиеся бремени болезни, используемых методов лечения, данных о переносимости и безопасности.
Лица, страдающие болезнью Кастлемана, и семьи умерших пациентов приглашаются присоединиться к реестру. Реестр пациентов будет иметь два способа записи. Пациентам, проживающим в следующих странах (Германия, Франция, Италия, Великобритания или Испания), рекомендуется связаться с конкретными исследователями в перечисленных ниже местах. Участвующие врачи будут давать согласие и регистрировать пациентов, вносить данные своей медицинской карты в реестр и периодически обновлять медицинские записи.
Пациенты, находящиеся в любой точке Соединенных Штатов Америки (США), Канады или остального мира (за исключением пациентов в некоторых странах ЕС, перечисленных ниже), смогут зарегистрироваться непосредственно в реестре. Участники будут регистрироваться онлайн, и им будет предложено предоставить свои электронные медицинские записи исследователям Пенсильванского университета для извлечения данных. Всем пациентам в обеих группах также будет предложено каждые три месяца заполнять анкеты об их симптомах, лечении и опыте болезни Кастлемана. Полная информация об участниках будет храниться в защищенной базе данных.
Исследователи, заинтересованные в изучении болезни Кастлемана, также могут запросить доступ к наборам данных реестра.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
1000
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Joshua Brandstadter, MD, PhD, MSc
- Номер телефона: 267-847-8220
- Электронная почта: joshua.brandstadter@pennmedicine.upenn.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Bridget Austin, MSc
- Номер телефона: 2675869977
- Электронная почта: accelerate@uphs.upenn.edu
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- University of Pennsylvania
-
Контакт:
- Joshua Brandstadter, MD, PhD, MSc
- Номер телефона: 267-847-8220
- Электронная почта: joshua.brandstadter@pennmedicine.upenn.edu
-
Контакт:
- Bridget Austin, MSc
- Номер телефона: 267-586-9977
- Электронная почта: accelerate@uphs.upenn.edu
-
Главный следователь:
- Joshua C Brandstadter, MD, PhD, MSc
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с болезнью Кастлемана во всем мире
Описание
Критерии включения:
- Человек любого возраста
- Иметь справочный отчет о патологии, предполагающий «болезнь Кастлемана», не ограничивающийся только поражением кожи, который можно загрузить
- Иметь возможность предоставить электронное информированное согласие в соответствии с местным законодательством.
- Умершие пациенты также могут быть зачислены, когда может быть предоставлен справочный отчет о патологии, предполагающий «болезнь Кастлемана», или когда ART может найти и загрузить такой отчет о патологии.
Критерий исключения:
- Поскольку этот реестр предназначен для предоставления как можно более широкой картины повседневной клинической практики, критерии включения в него намеренно расширены, а критерии исключения отсутствуют.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Другой
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общие симптомы
Временное ограничение: 5 лет
|
В этом реестре нет протестированных вмешательств.
Мы хотим определить, какие общие симптомы связаны с болезнью Кастлемана.
Мы будем изучать количество случаев, когда различные симптомы, такие как усталость, недомогание, лихорадка, регистрируются в медицинских картах.
|
5 лет
|
|
Общие лабораторные отклонения
Временное ограничение: 5 лет
|
В этом реестре нет протестированных вмешательств.
Мы хотим определить, какие общие лабораторные отклонения связаны с болезнью Кастлемана.
Мы будем изучать значения конкретных лабораторных показателей, связанных с болезнью Кастлемана, таких как С-реактивный белок (СРБ), ферритин и гемоглобин, зарегистрированные в медицинских записях.
|
5 лет
|
|
Уход
Временное ограничение: 5 лет
|
В этом реестре нет протестированных вмешательств.
Мы хотим определить, какие общие методы лечения используются для пациентов с болезнью Кастлемана.
Мы будем изучать количество случаев, когда в медицинских записях зарегистрировано определенное лечение, такое как стероиды и химиотерапия.
|
5 лет
|
|
Выживание
Временное ограничение: 5 лет
|
В этом реестре нет протестированных вмешательств.
Распределение переменных времени до события будет оцениваться с использованием стандартных методов анализа выживаемости, включая кривые выживаемости по продукту-пределу Каплана-Мейера.
Будет оцениваться среднее время до события с двусторонними 95% доверительными интервалами.
|
5 лет
|
|
Определите подтипы пациентов
Временное ограничение: 4 года
|
Мы будем использовать данные, собранные в ходе этого исследования, для выявления подгрупп пациентов, особенно тех, которые не реагируют на текущее лечение.
|
4 года
|
|
Определить показатели клинического исхода
Временное ограничение: 4 года
|
Мы будем использовать данные, собранные в ходе этого исследования, чтобы определить оптимальные параметры для общих показателей клинических исходов для использования в будущих исследованиях.
|
4 года
|
|
Определить клинические биомаркеры
Временное ограничение: 4 года
|
Мы будем использовать данные, собранные в ходе этого исследования, для определения биомаркеров ответа на лечение.
|
4 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Joshua Brandstadter, MD, PhD, MSc, University of Pennsylvania
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Liu AY, Nabel CS, Finkelman BS, Ruth JR, Kurzrock R, van Rhee F, Krymskaya VP, Kelleher D, Rubenstein AH, Fajgenbaum DC. Idiopathic multicentric Castleman's disease: a systematic literature review. Lancet Haematol. 2016 Apr;3(4):e163-75. doi: 10.1016/S2352-3026(16)00006-5. Epub 2016 Mar 17.
- Fajgenbaum DC, van Rhee F, Nabel CS. HHV-8-negative, idiopathic multicentric Castleman disease: novel insights into biology, pathogenesis, and therapy. Blood. 2014 May 8;123(19):2924-33. doi: 10.1182/blood-2013-12-545087. Epub 2014 Mar 12.
- Pierson SK, Khor JS, Ziglar J, Liu A, Floess K, NaPier E, Gorzewski AM, Tamakloe MA, Powers V, Akhter F, Haljasmaa E, Jayanthan R, Rubenstein A, Repasky M, Elenitoba-Johnson K, Ruth J, Jacobs B, Streetly M, Angenendt L, Patier JL, Ferrero S, Zinzani PL, Terriou L, Casper C, Jaffe E, Hoffmann C, Oksenhendler E, Fossa A, Srkalovic G, Chadburn A, Uldrick TS, Lim M, van Rhee F, Fajgenbaum DC. ACCELERATE: A Patient-Powered Natural History Study Design Enabling Clinical and Therapeutic Discoveries in a Rare Disorder. Cell Rep Med. 2020 Dec 22;1(9):100158. doi: 10.1016/j.xcrm.2020.100158. eCollection 2020 Dec 22.
- Pierson SK, Stonestrom AJ, Shilling D, Ruth J, Nabel CS, Singh A, Ren Y, Stone K, Li H, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Plasma proteomics identifies a 'chemokine storm' in idiopathic multicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2018 Jul;93(7):902-912. doi: 10.1002/ajh.25123. Epub 2018 May 16.
- Fajgenbaum DC, Langan RA, Japp AS, Partridge HL, Pierson SK, Singh A, Arenas DJ, Ruth JR, Nabel CS, Stone K, Okumura M, Schwarer A, Jose FF, Hamerschlak N, Wertheim GB, Jordan MB, Cohen AD, Krymskaya V, Rubenstein A, Betts MR, Kambayashi T, van Rhee F, Uldrick TS. Identifying and targeting pathogenic PI3K/AKT/mTOR signaling in IL-6-blockade-refractory idiopathic multicentric Castleman disease. J Clin Invest. 2019 Aug 13;129(10):4451-4463. doi: 10.1172/JCI126091.
- Arenas DJ, Floess K, Kobrin D, Pai RL, Srkalovic MB, Tamakloe MA, Rasheed R, Ziglar J, Khor J, Parente SAT, Pierson SK, Martinez D, Wertheim GB, Kambayashi T, Baur J, Teachey DT, Fajgenbaum DC. Increased mTOR activation in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2020 May 7;135(19):1673-1684. doi: 10.1182/blood.2019002792.
- Pai RL, Japp AS, Gonzalez M, Rasheed RF, Okumura M, Arenas D, Pierson SK, Powers V, Layman AAK, Kao C, Hakonarson H, van Rhee F, Betts MR, Kambayashi T, Fajgenbaum DC. Type I IFN response associated with mTOR activation in the TAFRO subtype of idiopathic multicentric Castleman disease. JCI Insight. 2020 May 7;5(9):e135031. doi: 10.1172/jci.insight.135031.
- van Rhee F, Oksenhendler E, Srkalovic G, Voorhees P, Lim M, Dispenzieri A, Ide M, Parente S, Schey S, Streetly M, Wong R, Wu D, Maillard I, Brandstadter J, Munshi N, Bowne W, Elenitoba-Johnson KS, Fossa A, Lechowicz MJ, Chandrakasan S, Pierson SK, Greenway A, Nasta S, Yoshizaki K, Kurzrock R, Uldrick TS, Casper C, Chadburn A, Fajgenbaum DC. International evidence-based consensus diagnostic and treatment guidelines for unicentric Castleman disease. Blood Adv. 2020 Dec 8;4(23):6039-6050. doi: 10.1182/bloodadvances.2020003334.
- Koa B, Borja AJ, Aly M, Padmanabhan S, Tran J, Zhang V, Rojulpote C, Pierson SK, Tamakloe MA, Khor JS, Werner TJ, Fajgenbaum DC, Alavi A, Revheim ME. Emerging role of 18F-FDG PET/CT in Castleman disease: a review. Insights Imaging. 2021 Mar 11;12(1):35. doi: 10.1186/s13244-021-00963-1.
- Nishimura Y, Fajgenbaum DC, Pierson SK, Iwaki N, Nishikori A, Kawano M, Nakamura N, Izutsu K, Takeuchi K, Nishimura MF, Maeda Y, Otsuka F, Yoshizaki K, Oksenhendler E, van Rhee F, Sato Y. Validated international definition of the thrombocytopenia, anasarca, fever, reticulin fibrosis, renal insufficiency, and organomegaly clinical subtype (TAFRO) of idiopathic multicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2021 Oct 1;96(10):1241-1252. doi: 10.1002/ajh.26292. Epub 2021 Jul 28.
- Pierson SK, Shenoy S, Oromendia AB, Gorzewski AM, Langan Pai RA, Nabel CS, Ruth JR, Parente SAT, Arenas DJ, Guilfoyle M, Reddy M, Weinblatt M, Shadick N, Bower M, Pria AD, Masaki Y, Katz L, Mezey J, Beineke P, Lee D, Tendler C, Kambayashi T, Fossa A, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Discovery and validation of a novel subgroup and therapeutic target in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood Adv. 2021 Sep 14;5(17):3445-3456. doi: 10.1182/bloodadvances.2020004016.
- Belyaeva E, Rubenstein A, Pierson SK, Dalldorf D, Frank D, Lim MS, Fajgenbaum DC. Bone marrow findings of idiopathic Multicentric Castleman disease: A histopathologic analysis and systematic literature review. Hematol Oncol. 2022 Apr;40(2):191-201. doi: 10.1002/hon.2969. Epub 2022 Feb 18.
- Phillips AD, Kakkis JJ, Tsao PY, Pierson SK, Fajgenbaum DC. Increased mTORC2 pathway activation in lymph nodes of iMCD-TAFRO. J Cell Mol Med. 2022 Jun;26(11):3147-3152. doi: 10.1111/jcmm.17251. Epub 2022 Apr 30.
- Fajgenbaum DC, Pierson SK, Kanhai K, Bagg A, Alapat D, Lim MS, Lechowicz MJ, Srkalovic G, Uldrick TS, van Rhee F; ACCELERATE Registry Team. The disease course of Castleman disease patients with fatal outcomes in the ACCELERATE registry. Br J Haematol. 2022 Jul;198(2):307-316. doi: 10.1111/bjh.18214. Epub 2022 May 4.
- Pierson SK, Katz L, Williams R, Mumau M, Gonzalez M, Guzman S, Rubenstein A, Oromendia AB, Beineke P, Fossa A, van Rhee F, Fajgenbaum DC. CXCL13 is a predictive biomarker in idiopathic multicentric Castleman disease. Nat Commun. 2022 Nov 24;13(1):7236. doi: 10.1038/s41467-022-34873-7.
- Dispenzieri A, Fajgenbaum DC. Overview of Castleman disease. Blood. 2020 Apr 16;135(16):1353-1364. doi: 10.1182/blood.2019000931.
- van Rhee F, Voorhees P, Dispenzieri A, Fossa A, Srkalovic G, Ide M, Munshi N, Schey S, Streetly M, Pierson SK, Partridge HL, Mukherjee S, Shilling D, Stone K, Greenway A, Ruth J, Lechowicz MJ, Chandrakasan S, Jayanthan R, Jaffe ES, Leitch H, Pemmaraju N, Chadburn A, Lim MS, Elenitoba-Johnson KS, Krymskaya V, Goodman A, Hoffmann C, Zinzani PL, Ferrero S, Terriou L, Sato Y, Simpson D, Wong R, Rossi JF, Nasta S, Yoshizaki K, Kurzrock R, Uldrick TS, Casper C, Oksenhendler E, Fajgenbaum DC. International, evidence-based consensus treatment guidelines for idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2018 Nov 15;132(20):2115-2124. doi: 10.1182/blood-2018-07-862334. Epub 2018 Sep 4.
- Sarmiento Bustamante M, Shyamsundar S, Coren FR, Bagg A, Srkalovic G, Alapat D, van Rhee F, Lim MS, Lechowicz MJ, Brandstadter JD, Pierson SK, Fajgenbaum DC. Ongoing symptoms following complete surgical excision in unicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2023 Nov;98(11):E334-E337. doi: 10.1002/ajh.27065. Epub 2023 Aug 28. No abstract available.
- Pierson SK, Lim MS, Srkalovic G, Brandstadter JD, Sarmiento Bustamante M, Shyamsundar S, Mango N, Lavery C, Austin B, Alapat D, Lechowicz MJ, Bagg A, Li H, Casper C, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Treatment consistent with idiopathic multicentric Castleman disease guidelines is associated with improved outcomes. Blood Adv. 2023 Nov 14;7(21):6652-6664. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010745.
- Mango NA, Pierson SK, Sarmiento Bustamante M, Brandstadter JD, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Siltuximab administration results in spurious IL-6 elevation in peripheral blood. Am J Hematol. 2024 Jan;99(1):E15-E18. doi: 10.1002/ajh.27132. Epub 2023 Oct 23. No abstract available.
- Shyamsundar S, Pierson SK, Connolly CM, Teles M, Segev DL, Werbel WA, van Rhee F, Casper C, Brandstadter JD, Noy A, Fajgenbaum DC. Castleman disease patients report mild COVID-19 symptoms and mount a humoral response to SARS-CoV-2 vaccination. Blood Neoplasia. 2024 Mar;1(1):100002. doi: 10.1016/j.bneo.2024.100002. Epub 2024 Feb 15.
- Rubenstein AI, Pierson SK, Shyamsundar S, Bustamante MS, Gonzalez MV, Milller ID, Brandstadter JD, Mumau MD, Fajgenbaum DC. Immune-mediated thrombocytopenia and IL-6-mediated thrombocytosis observed in idiopathic multicentric Castleman disease. Br J Haematol. 2024 Mar;204(3):921-930. doi: 10.1111/bjh.19279. Epub 2024 Jan 2.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 октября 2016 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 сентября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 июня 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 июня 2016 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
29 июня 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 10055241
- R01FD007632 (Грант/контракт FDA США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи, подавшие заявку на доступ к базе данных и получившие впоследствии одобрение, получат доступ к ограниченному набору данных с удаленными прямыми идентификаторами в формате файлов, совместимом с Excel, или отдельных файлах данных SAS.
Подкомитет по сертификации и доступу будет рассматривать заявки от квалифицированных исследователей на постоянной основе.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .