Mezinárodní registr pacientů s Castlemanovou chorobou (ACCELERATE)
27. února 2026 aktualizováno: University of Pennsylvania
ACCELERATE (Pokrok v Castlemanově péči s elektronickým podélným registrem, E-úložištěm a výzkumem léčby/efektivity): Mezinárodní registr pro pacienty s Castlemanovou chorobou
Účelem této studie je shromáždit klinická, laboratorní data a údaje z průzkumu pacientů od pacientů s Castlemanovou chorobou, aby se zlepšilo porozumění, diagnostika a léčba této nemoci.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Detailní popis
Tento projekt je podporován sítí Castleman Disease Collaborative Network.
Navštivte web CDCN na adrese http://www.cdcn.org/accelerate a zaregistrujte se do registru ACCELERATE!
Registr pacientů ACCELERATE dá pacientům a rodinám příležitost přispět svými lékařskými údaji ke zlepšení porozumění Castlemanově nemoci. Registr pacientů bude získávat skutečné demografické, klinické, laboratorní a pacienty hlášené výsledky a údaje o léčbě od 1000 pacientů po celém světě s Castlemanovou chorobou.
Tento registr pomůže poskytnout důležitá data pro budoucí výzkumné studie Castlemanovy choroby. Registr pacientů pomáhá centralizovat informace o tomto vzácném onemocnění a poskytuje výzkumníkům způsob, jak získat data o pacientech s Castlemanovou chorobou. Mezi hlavní cíle registru patří:
- Zlepšete naše chápání přirozené historie (známky, symptomy, laboratorní hodnoty, údaje o přežití, prediktory výsledků), patogenezi a léčbu Castlemanovy choroby sběrem standardizovaného souboru demografických a longitudinálních dat od pacientů s CD,
- Vybudujte kapacitu pro spolupráci mezi pacienty, poskytovateli, výzkumníky a průmyslem sběrem klinických dat a sledováním umístění všech dostupných vzorků tkání pro budoucí studie („virtuální bioúložiště“) a
- Shromažďujte data z „reálného světa“ týkající se zátěže nemocí, používaných léčebných postupů, snášenlivosti a údajů o bezpečnosti.
Jednotlivci postižení Castlemanovou chorobou a rodiny zemřelých pacientů jsou zváni, aby se připojili k registru. Registr pacientů bude mít dva způsoby zápisu. Pacientům v následujících zemích (Německo, Francie, Itálie, Spojené království nebo Španělsko) se doporučuje kontaktovat konkrétní zkoušející na níže uvedených místech. Zúčastnění lékaři dají souhlas a zapisují pacienty, zapisují údaje o jejich zdravotní dokumentaci do registru a pravidelně zdravotní dokumentaci aktualizují.
Pacienti nacházející se kdekoli ve Spojených státech amerických (USA), Kanadě nebo zbytku světa (kromě pacientů ve vybraných zemích EU uvedených níže) se budou moci zapsat přímo do registru. Účastníci se zaregistrují online a budou požádáni, aby poskytli své elektronické lékařské záznamy výzkumníkům z University of Pennsylvania k extrakci dat. Všichni pacienti v obou skupinách budou také požádáni, aby každé tři měsíce vyplnili dotazníky o jejich symptomech, léčbě a zkušenostech s Castlemanovou chorobou. Kompletní informace o účastnících budou uloženy v zabezpečené databázi.
Výzkumníci, kteří mají zájem studovat Castlemanovu chorobu, mohou také požádat o přístup k datovým sadám registru.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
1000
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Joshua Brandstadter, MD, PhD, MSc
- Telefonní číslo: 267-847-8220
- E-mail: joshua.brandstadter@pennmedicine.upenn.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Bridget Austin, MSc
- Telefonní číslo: 2675869977
- E-mail: accelerate@uphs.upenn.edu
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- University of Pennsylvania
-
Kontakt:
- Joshua Brandstadter, MD, PhD, MSc
- Telefonní číslo: 267-847-8220
- E-mail: joshua.brandstadter@pennmedicine.upenn.edu
-
Kontakt:
- Bridget Austin, MSc
- Telefonní číslo: 267-586-9977
- E-mail: accelerate@uphs.upenn.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Joshua C Brandstadter, MD, PhD, MSc
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s Castlemanovou chorobou po celém světě
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Osoba jakéhokoli věku
- Nechte si nahrát referenční patologickou zprávu s návrhem „Castlemanova nemoc“, která se neomezuje pouze na kožní postižení
- Být schopen poskytnout elektronický informovaný souhlas v souladu s místními předpisy
- Zesnulí pacienti mohou být také zapsáni, pokud lze dodat referenční patologickou zprávu naznačující „Castlemanovu chorobu“ nebo když je ART schopen takovou patologickou zprávu najít a nahrát.
Kritéria vyloučení:
- Protože je tento registr navržen tak, aby poskytoval co nejširší obraz rutinní klinické praxe, jsou kritéria pro zařazení stanovena záměrně široká a neexistují žádná kritéria pro vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Jiný
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Běžné příznaky
Časové okno: 5 let
|
V tomto registru není testován žádný zásah.
Chceme zjistit, jaké jsou běžné příznaky spojené s Castlemanovou chorobou.
Budeme zkoumat počet případů, kdy jsou v lékařských záznamech zaznamenány různé příznaky jako únava, malátnost, horečka.
|
5 let
|
|
Běžné laboratorní abnormality
Časové okno: 5 let
|
V tomto registru není testován žádný zásah.
Chceme zjistit, jaké jsou běžné laboratorní abnormality spojené s Castlemanovou chorobou.
Budeme zkoumat hodnoty specifických laboratorních hodnot souvisejících s Castlemanovou chorobou, jako je C-reaktivní protein (CRP), feritin a hemoglobin zaznamenané v lékařské dokumentaci.
|
5 let
|
|
Léčba
Časové okno: 5 let
|
V tomto registru není testován žádný zásah.
Chceme zjistit, jaké jsou běžné způsoby léčby pacientů s Castlemanovou chorobou.
Budeme zkoumat počet případů, kdy je v lékařských záznamech zaznamenána specifická léčba, jako jsou steroidy a chemoterapie.
|
5 let
|
|
Přežití
Časové okno: 5 let
|
V tomto registru není testován žádný zásah.
Distribuce proměnných od času do události bude odhadnuta pomocí standardních metod analýzy přežití, včetně křivek přežití podle Kaplan-Meierova produktu.
Odhadne se střední doba do události s 2strannými 95% intervaly spolehlivosti.
|
5 let
|
|
Identifikujte podtypy pacientů
Časové okno: 4 roky
|
Údaje shromážděné prostřednictvím této studie použijeme k identifikaci podskupin pacientů, zejména těch, kteří nereagují na současnou léčbu
|
4 roky
|
|
Identifikujte míry klinického výsledku
Časové okno: 4 roky
|
Údaje shromážděné prostřednictvím této studie použijeme k určení optimálních parametrů pro zastřešující měření klinických výsledků pro použití v budoucích studiích
|
4 roky
|
|
Identifikujte klinické biomarkery
Časové okno: 4 roky
|
Údaje shromážděné prostřednictvím této studie použijeme k identifikaci biomarkerů odpovědi na léčbu
|
4 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Joshua Brandstadter, MD, PhD, MSc, University of Pennsylvania
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Liu AY, Nabel CS, Finkelman BS, Ruth JR, Kurzrock R, van Rhee F, Krymskaya VP, Kelleher D, Rubenstein AH, Fajgenbaum DC. Idiopathic multicentric Castleman's disease: a systematic literature review. Lancet Haematol. 2016 Apr;3(4):e163-75. doi: 10.1016/S2352-3026(16)00006-5. Epub 2016 Mar 17.
- Fajgenbaum DC, van Rhee F, Nabel CS. HHV-8-negative, idiopathic multicentric Castleman disease: novel insights into biology, pathogenesis, and therapy. Blood. 2014 May 8;123(19):2924-33. doi: 10.1182/blood-2013-12-545087. Epub 2014 Mar 12.
- Pierson SK, Khor JS, Ziglar J, Liu A, Floess K, NaPier E, Gorzewski AM, Tamakloe MA, Powers V, Akhter F, Haljasmaa E, Jayanthan R, Rubenstein A, Repasky M, Elenitoba-Johnson K, Ruth J, Jacobs B, Streetly M, Angenendt L, Patier JL, Ferrero S, Zinzani PL, Terriou L, Casper C, Jaffe E, Hoffmann C, Oksenhendler E, Fossa A, Srkalovic G, Chadburn A, Uldrick TS, Lim M, van Rhee F, Fajgenbaum DC. ACCELERATE: A Patient-Powered Natural History Study Design Enabling Clinical and Therapeutic Discoveries in a Rare Disorder. Cell Rep Med. 2020 Dec 22;1(9):100158. doi: 10.1016/j.xcrm.2020.100158. eCollection 2020 Dec 22.
- Pierson SK, Stonestrom AJ, Shilling D, Ruth J, Nabel CS, Singh A, Ren Y, Stone K, Li H, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Plasma proteomics identifies a 'chemokine storm' in idiopathic multicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2018 Jul;93(7):902-912. doi: 10.1002/ajh.25123. Epub 2018 May 16.
- Fajgenbaum DC, Langan RA, Japp AS, Partridge HL, Pierson SK, Singh A, Arenas DJ, Ruth JR, Nabel CS, Stone K, Okumura M, Schwarer A, Jose FF, Hamerschlak N, Wertheim GB, Jordan MB, Cohen AD, Krymskaya V, Rubenstein A, Betts MR, Kambayashi T, van Rhee F, Uldrick TS. Identifying and targeting pathogenic PI3K/AKT/mTOR signaling in IL-6-blockade-refractory idiopathic multicentric Castleman disease. J Clin Invest. 2019 Aug 13;129(10):4451-4463. doi: 10.1172/JCI126091.
- Arenas DJ, Floess K, Kobrin D, Pai RL, Srkalovic MB, Tamakloe MA, Rasheed R, Ziglar J, Khor J, Parente SAT, Pierson SK, Martinez D, Wertheim GB, Kambayashi T, Baur J, Teachey DT, Fajgenbaum DC. Increased mTOR activation in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2020 May 7;135(19):1673-1684. doi: 10.1182/blood.2019002792.
- Pai RL, Japp AS, Gonzalez M, Rasheed RF, Okumura M, Arenas D, Pierson SK, Powers V, Layman AAK, Kao C, Hakonarson H, van Rhee F, Betts MR, Kambayashi T, Fajgenbaum DC. Type I IFN response associated with mTOR activation in the TAFRO subtype of idiopathic multicentric Castleman disease. JCI Insight. 2020 May 7;5(9):e135031. doi: 10.1172/jci.insight.135031.
- van Rhee F, Oksenhendler E, Srkalovic G, Voorhees P, Lim M, Dispenzieri A, Ide M, Parente S, Schey S, Streetly M, Wong R, Wu D, Maillard I, Brandstadter J, Munshi N, Bowne W, Elenitoba-Johnson KS, Fossa A, Lechowicz MJ, Chandrakasan S, Pierson SK, Greenway A, Nasta S, Yoshizaki K, Kurzrock R, Uldrick TS, Casper C, Chadburn A, Fajgenbaum DC. International evidence-based consensus diagnostic and treatment guidelines for unicentric Castleman disease. Blood Adv. 2020 Dec 8;4(23):6039-6050. doi: 10.1182/bloodadvances.2020003334.
- Koa B, Borja AJ, Aly M, Padmanabhan S, Tran J, Zhang V, Rojulpote C, Pierson SK, Tamakloe MA, Khor JS, Werner TJ, Fajgenbaum DC, Alavi A, Revheim ME. Emerging role of 18F-FDG PET/CT in Castleman disease: a review. Insights Imaging. 2021 Mar 11;12(1):35. doi: 10.1186/s13244-021-00963-1.
- Nishimura Y, Fajgenbaum DC, Pierson SK, Iwaki N, Nishikori A, Kawano M, Nakamura N, Izutsu K, Takeuchi K, Nishimura MF, Maeda Y, Otsuka F, Yoshizaki K, Oksenhendler E, van Rhee F, Sato Y. Validated international definition of the thrombocytopenia, anasarca, fever, reticulin fibrosis, renal insufficiency, and organomegaly clinical subtype (TAFRO) of idiopathic multicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2021 Oct 1;96(10):1241-1252. doi: 10.1002/ajh.26292. Epub 2021 Jul 28.
- Pierson SK, Shenoy S, Oromendia AB, Gorzewski AM, Langan Pai RA, Nabel CS, Ruth JR, Parente SAT, Arenas DJ, Guilfoyle M, Reddy M, Weinblatt M, Shadick N, Bower M, Pria AD, Masaki Y, Katz L, Mezey J, Beineke P, Lee D, Tendler C, Kambayashi T, Fossa A, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Discovery and validation of a novel subgroup and therapeutic target in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood Adv. 2021 Sep 14;5(17):3445-3456. doi: 10.1182/bloodadvances.2020004016.
- Belyaeva E, Rubenstein A, Pierson SK, Dalldorf D, Frank D, Lim MS, Fajgenbaum DC. Bone marrow findings of idiopathic Multicentric Castleman disease: A histopathologic analysis and systematic literature review. Hematol Oncol. 2022 Apr;40(2):191-201. doi: 10.1002/hon.2969. Epub 2022 Feb 18.
- Phillips AD, Kakkis JJ, Tsao PY, Pierson SK, Fajgenbaum DC. Increased mTORC2 pathway activation in lymph nodes of iMCD-TAFRO. J Cell Mol Med. 2022 Jun;26(11):3147-3152. doi: 10.1111/jcmm.17251. Epub 2022 Apr 30.
- Fajgenbaum DC, Pierson SK, Kanhai K, Bagg A, Alapat D, Lim MS, Lechowicz MJ, Srkalovic G, Uldrick TS, van Rhee F; ACCELERATE Registry Team. The disease course of Castleman disease patients with fatal outcomes in the ACCELERATE registry. Br J Haematol. 2022 Jul;198(2):307-316. doi: 10.1111/bjh.18214. Epub 2022 May 4.
- Pierson SK, Katz L, Williams R, Mumau M, Gonzalez M, Guzman S, Rubenstein A, Oromendia AB, Beineke P, Fossa A, van Rhee F, Fajgenbaum DC. CXCL13 is a predictive biomarker in idiopathic multicentric Castleman disease. Nat Commun. 2022 Nov 24;13(1):7236. doi: 10.1038/s41467-022-34873-7.
- Dispenzieri A, Fajgenbaum DC. Overview of Castleman disease. Blood. 2020 Apr 16;135(16):1353-1364. doi: 10.1182/blood.2019000931.
- van Rhee F, Voorhees P, Dispenzieri A, Fossa A, Srkalovic G, Ide M, Munshi N, Schey S, Streetly M, Pierson SK, Partridge HL, Mukherjee S, Shilling D, Stone K, Greenway A, Ruth J, Lechowicz MJ, Chandrakasan S, Jayanthan R, Jaffe ES, Leitch H, Pemmaraju N, Chadburn A, Lim MS, Elenitoba-Johnson KS, Krymskaya V, Goodman A, Hoffmann C, Zinzani PL, Ferrero S, Terriou L, Sato Y, Simpson D, Wong R, Rossi JF, Nasta S, Yoshizaki K, Kurzrock R, Uldrick TS, Casper C, Oksenhendler E, Fajgenbaum DC. International, evidence-based consensus treatment guidelines for idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2018 Nov 15;132(20):2115-2124. doi: 10.1182/blood-2018-07-862334. Epub 2018 Sep 4.
- Sarmiento Bustamante M, Shyamsundar S, Coren FR, Bagg A, Srkalovic G, Alapat D, van Rhee F, Lim MS, Lechowicz MJ, Brandstadter JD, Pierson SK, Fajgenbaum DC. Ongoing symptoms following complete surgical excision in unicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2023 Nov;98(11):E334-E337. doi: 10.1002/ajh.27065. Epub 2023 Aug 28. No abstract available.
- Pierson SK, Lim MS, Srkalovic G, Brandstadter JD, Sarmiento Bustamante M, Shyamsundar S, Mango N, Lavery C, Austin B, Alapat D, Lechowicz MJ, Bagg A, Li H, Casper C, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Treatment consistent with idiopathic multicentric Castleman disease guidelines is associated with improved outcomes. Blood Adv. 2023 Nov 14;7(21):6652-6664. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010745.
- Mango NA, Pierson SK, Sarmiento Bustamante M, Brandstadter JD, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Siltuximab administration results in spurious IL-6 elevation in peripheral blood. Am J Hematol. 2024 Jan;99(1):E15-E18. doi: 10.1002/ajh.27132. Epub 2023 Oct 23. No abstract available.
- Shyamsundar S, Pierson SK, Connolly CM, Teles M, Segev DL, Werbel WA, van Rhee F, Casper C, Brandstadter JD, Noy A, Fajgenbaum DC. Castleman disease patients report mild COVID-19 symptoms and mount a humoral response to SARS-CoV-2 vaccination. Blood Neoplasia. 2024 Mar;1(1):100002. doi: 10.1016/j.bneo.2024.100002. Epub 2024 Feb 15.
- Rubenstein AI, Pierson SK, Shyamsundar S, Bustamante MS, Gonzalez MV, Milller ID, Brandstadter JD, Mumau MD, Fajgenbaum DC. Immune-mediated thrombocytopenia and IL-6-mediated thrombocytosis observed in idiopathic multicentric Castleman disease. Br J Haematol. 2024 Mar;204(3):921-930. doi: 10.1111/bjh.19279. Epub 2024 Jan 2.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2016
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. června 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. června 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
29. června 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 10055241
- R01FD007632 (Grant/smlouva FDA USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci, kteří požádají o přístup k databázi a následně budou schváleni, získají přístup k omezenému souboru dat s odstraněnými přímými identifikátory ve formátu souboru kompatibilním s Excelem nebo v jednotlivých souborech dat SAS.
Podvýbor pro certifikaci a přístup bude průběžně posuzovat žádosti kvalifikovaných výzkumných pracovníků.
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .