- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02817997
Międzynarodowy rejestr pacjentów z chorobą Castlemana (ACCELERATE)
ACCELERATE (Postęp w opiece nad Castlemanem dzięki elektronicznemu rejestrowi podłużnemu, elektronicznemu repozytorium oraz badaniom nad leczeniem/skutecznością): międzynarodowy rejestr pacjentów z chorobą Castlemana
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Ten projekt jest wspierany przez Sieć współpracy Castleman Disease.
Odwiedź witrynę CDCN pod adresem http://www.cdcn.org/accelerate, aby zarejestrować się w rejestrze ACCELERATE!
Rejestr pacjentów ACCELERATE umożliwi pacjentom i rodzinom przekazanie swoich danych medycznych w celu lepszego zrozumienia choroby Castlemana. Rejestr pacjentów będzie zawierał rzeczywiste wyniki demograficzne, kliniczne, laboratoryjne i zgłaszane przez pacjentów oraz dane dotyczące leczenia 1000 pacjentów z chorobą Castlemana na całym świecie.
Ten rejestr pomoże dostarczyć ważnych danych dla przyszłych badań nad chorobą Castlemana. Rejestr pacjentów pomaga scentralizować informacje na temat tej rzadkiej choroby i zapewnia naukowcom sposób na uzyskanie danych na temat pacjentów z chorobą Castlemana. Do głównych celów rejestru należą:
- Poprawić naszą wiedzę na temat historii naturalnej (oznaki, objawy, wartości laboratoryjne, dane dotyczące przeżycia, czynniki prognostyczne), patogenezy i leczenia choroby Castlemana poprzez zebranie znormalizowanego zestawu danych demograficznych i długoterminowych od pacjentów z CD,
- Zbuduj możliwości współpracy między pacjentami, usługodawcami, naukowcami i przemysłem, zbierając dane kliniczne i śledząc lokalizację wszystkich dostępnych próbek tkanek do przyszłych badań („wirtualne biorepozytorium”) oraz
- Gromadź dane „rzeczywiste” dotyczące ciężaru choroby, stosowanych metod leczenia, tolerancji i bezpieczeństwa.
Do rejestru zapraszamy osoby dotknięte chorobą Castlemana oraz rodziny zmarłych pacjentów. Rejestr pacjentów będzie miał dwie metody wpisu. Zaleca się, aby pacjenci z następujących krajów (Niemcy, Francja, Włochy, Wielka Brytania lub Hiszpania) kontaktowali się z określonymi badaczami w ośrodkach wymienionych poniżej. Uczestniczący lekarze będą wyrażać zgodę i rejestrować pacjentów, wprowadzać dane dotyczące ich dokumentacji medycznej do rejestru i okresowo aktualizować dokumentację medyczną.
Pacjenci zlokalizowani w dowolnym miejscu w Stanach Zjednoczonych Ameryki (USA), Kanadzie lub w pozostałej części świata (z wyjątkiem pacjentów w wybranych krajach UE wymienionych poniżej) będą mogli zarejestrować się bezpośrednio w rejestrze. Uczestnicy zarejestrują się online i zostaną poproszeni o dostarczenie swojej elektronicznej dokumentacji medycznej naukowcom z University of Pennsylvania w celu ekstrakcji danych. Wszyscy pacjenci w obu grupach będą również proszeni o wypełnianie kwestionariuszy co trzy miesiące na temat ich objawów, leczenia i doświadczeń z chorobą Castlemana. Pełne informacje o uczestnikach będą przechowywane w bezpiecznej bazie danych.
Naukowcy zainteresowani badaniem choroby Castlemana mogą również poprosić o dostęp do zestawów danych rejestru.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: David C Fajgenbaum, MD, MBA, MSc
- Numer telefonu: 215-614-0936
- E-mail: davidfa@mail.med.upenn.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Joshua D Brandstadter, MD PhD MSc
- Numer telefonu: 267-847-8220
- E-mail: accelerate@uphs.upenn.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- University of Pennsylvania
-
Kontakt:
- David C Fajgenbaum, MD, MBA, MSc
- Numer telefonu: 215-614-0936
- E-mail: davidfa@mail.med.upenn.edu
-
Główny śledczy:
- David C Fajgenbaum, MD, MBA, MSc
-
Kontakt:
- Joshua D Brandstadter, MD PhD MSc
- Numer telefonu: 215-614-0936
- E-mail: accelerate@uphs.upenn.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoba w każdym wieku
- Mieć referencyjny raport patologiczny sugerujący „chorobę Castlemana”, który nie ogranicza się tylko do zajęcia skóry, który można przesłać
- Być w stanie udzielić świadomej zgody drogą elektroniczną, zgodnie z lokalnymi przepisami
- Pacjenci zmarli mogą również zostać zapisani, jeśli można dostarczyć referencyjny raport patologiczny sugerujący „chorobę Castlemana” lub gdy ART jest w stanie zlokalizować i przesłać taki raport patologiczny.
Kryteria wyłączenia:
- Ponieważ ten rejestr ma na celu zapewnienie jak najszerszego obrazu rutynowej praktyki klinicznej, kryteria włączenia są celowo szerokie i nie ma kryteriów wykluczenia.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Inny
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Typowe objawy
Ramy czasowe: 5 lat
|
W tym rejestrze nie ma żadnej testowanej interwencji.
Chcemy ustalić, jakie są typowe objawy związane z chorobą Castlemana.
Będziemy sprawdzać, ile przypadków odnotowuje się w dokumentacji medycznej różne objawy, takie jak zmęczenie, złe samopoczucie, gorączka.
|
5 lat
|
Częste nieprawidłowości laboratoryjne
Ramy czasowe: 5 lat
|
W tym rejestrze nie ma żadnej testowanej interwencji.
Chcemy ustalić, jakie są typowe nieprawidłowości laboratoryjne związane z chorobą Castlemana.
Będziemy badać wartości określonych wartości laboratoryjnych związanych z chorobą Castlemana, takich jak białko C-reaktywne (CRP), ferrytyna i hemoglobina odnotowane w dokumentacji medycznej.
|
5 lat
|
Leczenie
Ramy czasowe: 5 lat
|
W tym rejestrze nie ma żadnej testowanej interwencji.
Chcemy ustalić, jakie są typowe metody leczenia pacjentów z chorobą Castlemana.
Będziemy badać liczbę przypadków, w których określone metody leczenia, takie jak sterydy i chemioterapia, są odnotowywane w dokumentacji medycznej.
|
5 lat
|
Przetrwanie
Ramy czasowe: 5 lat
|
W tym rejestrze nie ma żadnej testowanej interwencji.
Rozkład zmiennych czasu do zdarzenia zostanie oszacowany przy użyciu standardowych metod analizy przeżycia, w tym krzywych przeżycia granicznego produktu Kaplana-Meiera.
Oszacowany zostanie mediana czasu do zdarzenia z dwustronnymi 95% przedziałami ufności.
|
5 lat
|
Zidentyfikuj podtypy pacjentów
Ramy czasowe: 4 lata
|
Wykorzystamy dane zebrane w ramach tego badania, aby zidentyfikować podgrupy pacjentów, szczególnie tych, którzy nie reagują na obecne leczenie
|
4 lata
|
Zidentyfikuj miary wyniku klinicznego
Ramy czasowe: 4 lata
|
Wykorzystamy dane zebrane w ramach tego badania, aby określić optymalne parametry nadrzędnych miar wyników klinicznych do wykorzystania w przyszłych badaniach
|
4 lata
|
Zidentyfikuj kliniczne biomarkery
Ramy czasowe: 4 lata
|
Wykorzystamy dane zebrane w ramach tego badania do identyfikacji biomarkerów odpowiedzi na leczenie
|
4 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: David C Fajgenbaum, MD, MBA, MSc, University of Pennsylvania
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Liu AY, Nabel CS, Finkelman BS, Ruth JR, Kurzrock R, van Rhee F, Krymskaya VP, Kelleher D, Rubenstein AH, Fajgenbaum DC. Idiopathic multicentric Castleman's disease: a systematic literature review. Lancet Haematol. 2016 Apr;3(4):e163-75. doi: 10.1016/S2352-3026(16)00006-5. Epub 2016 Mar 17.
- Fajgenbaum DC, van Rhee F, Nabel CS. HHV-8-negative, idiopathic multicentric Castleman disease: novel insights into biology, pathogenesis, and therapy. Blood. 2014 May 8;123(19):2924-33. doi: 10.1182/blood-2013-12-545087. Epub 2014 Mar 12.
- Pierson SK, Khor JS, Ziglar J, Liu A, Floess K, NaPier E, Gorzewski AM, Tamakloe MA, Powers V, Akhter F, Haljasmaa E, Jayanthan R, Rubenstein A, Repasky M, Elenitoba-Johnson K, Ruth J, Jacobs B, Streetly M, Angenendt L, Patier JL, Ferrero S, Zinzani PL, Terriou L, Casper C, Jaffe E, Hoffmann C, Oksenhendler E, Fossa A, Srkalovic G, Chadburn A, Uldrick TS, Lim M, van Rhee F, Fajgenbaum DC. ACCELERATE: A Patient-Powered Natural History Study Design Enabling Clinical and Therapeutic Discoveries in a Rare Disorder. Cell Rep Med. 2020 Dec 22;1(9):100158. doi: 10.1016/j.xcrm.2020.100158. eCollection 2020 Dec 22.
- Pierson SK, Stonestrom AJ, Shilling D, Ruth J, Nabel CS, Singh A, Ren Y, Stone K, Li H, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Plasma proteomics identifies a 'chemokine storm' in idiopathic multicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2018 Jul;93(7):902-912. doi: 10.1002/ajh.25123. Epub 2018 May 16.
- Fajgenbaum DC, Langan RA, Japp AS, Partridge HL, Pierson SK, Singh A, Arenas DJ, Ruth JR, Nabel CS, Stone K, Okumura M, Schwarer A, Jose FF, Hamerschlak N, Wertheim GB, Jordan MB, Cohen AD, Krymskaya V, Rubenstein A, Betts MR, Kambayashi T, van Rhee F, Uldrick TS. Identifying and targeting pathogenic PI3K/AKT/mTOR signaling in IL-6-blockade-refractory idiopathic multicentric Castleman disease. J Clin Invest. 2019 Aug 13;129(10):4451-4463. doi: 10.1172/JCI126091.
- Arenas DJ, Floess K, Kobrin D, Pai RL, Srkalovic MB, Tamakloe MA, Rasheed R, Ziglar J, Khor J, Parente SAT, Pierson SK, Martinez D, Wertheim GB, Kambayashi T, Baur J, Teachey DT, Fajgenbaum DC. Increased mTOR activation in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2020 May 7;135(19):1673-1684. doi: 10.1182/blood.2019002792.
- Pai RL, Japp AS, Gonzalez M, Rasheed RF, Okumura M, Arenas D, Pierson SK, Powers V, Layman AAK, Kao C, Hakonarson H, van Rhee F, Betts MR, Kambayashi T, Fajgenbaum DC. Type I IFN response associated with mTOR activation in the TAFRO subtype of idiopathic multicentric Castleman disease. JCI Insight. 2020 May 7;5(9):e135031. doi: 10.1172/jci.insight.135031.
- van Rhee F, Oksenhendler E, Srkalovic G, Voorhees P, Lim M, Dispenzieri A, Ide M, Parente S, Schey S, Streetly M, Wong R, Wu D, Maillard I, Brandstadter J, Munshi N, Bowne W, Elenitoba-Johnson KS, Fossa A, Lechowicz MJ, Chandrakasan S, Pierson SK, Greenway A, Nasta S, Yoshizaki K, Kurzrock R, Uldrick TS, Casper C, Chadburn A, Fajgenbaum DC. International evidence-based consensus diagnostic and treatment guidelines for unicentric Castleman disease. Blood Adv. 2020 Dec 8;4(23):6039-6050. doi: 10.1182/bloodadvances.2020003334.
- Koa B, Borja AJ, Aly M, Padmanabhan S, Tran J, Zhang V, Rojulpote C, Pierson SK, Tamakloe MA, Khor JS, Werner TJ, Fajgenbaum DC, Alavi A, Revheim ME. Emerging role of 18F-FDG PET/CT in Castleman disease: a review. Insights Imaging. 2021 Mar 11;12(1):35. doi: 10.1186/s13244-021-00963-1.
- Nishimura Y, Fajgenbaum DC, Pierson SK, Iwaki N, Nishikori A, Kawano M, Nakamura N, Izutsu K, Takeuchi K, Nishimura MF, Maeda Y, Otsuka F, Yoshizaki K, Oksenhendler E, van Rhee F, Sato Y. Validated international definition of the thrombocytopenia, anasarca, fever, reticulin fibrosis, renal insufficiency, and organomegaly clinical subtype (TAFRO) of idiopathic multicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2021 Oct 1;96(10):1241-1252. doi: 10.1002/ajh.26292. Epub 2021 Jul 28.
- Pierson SK, Shenoy S, Oromendia AB, Gorzewski AM, Langan Pai RA, Nabel CS, Ruth JR, Parente SAT, Arenas DJ, Guilfoyle M, Reddy M, Weinblatt M, Shadick N, Bower M, Pria AD, Masaki Y, Katz L, Mezey J, Beineke P, Lee D, Tendler C, Kambayashi T, Fossa A, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Discovery and validation of a novel subgroup and therapeutic target in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood Adv. 2021 Sep 14;5(17):3445-3456. doi: 10.1182/bloodadvances.2020004016.
- Belyaeva E, Rubenstein A, Pierson SK, Dalldorf D, Frank D, Lim MS, Fajgenbaum DC. Bone marrow findings of idiopathic Multicentric Castleman disease: A histopathologic analysis and systematic literature review. Hematol Oncol. 2022 Apr;40(2):191-201. doi: 10.1002/hon.2969. Epub 2022 Feb 18.
- Phillips AD, Kakkis JJ, Tsao PY, Pierson SK, Fajgenbaum DC. Increased mTORC2 pathway activation in lymph nodes of iMCD-TAFRO. J Cell Mol Med. 2022 Jun;26(11):3147-3152. doi: 10.1111/jcmm.17251. Epub 2022 Apr 30.
- Fajgenbaum DC, Pierson SK, Kanhai K, Bagg A, Alapat D, Lim MS, Lechowicz MJ, Srkalovic G, Uldrick TS, van Rhee F; ACCELERATE Registry Team. The disease course of Castleman disease patients with fatal outcomes in the ACCELERATE registry. Br J Haematol. 2022 Jul;198(2):307-316. doi: 10.1111/bjh.18214. Epub 2022 May 4.
- Pierson SK, Katz L, Williams R, Mumau M, Gonzalez M, Guzman S, Rubenstein A, Oromendia AB, Beineke P, Fossa A, van Rhee F, Fajgenbaum DC. CXCL13 is a predictive biomarker in idiopathic multicentric Castleman disease. Nat Commun. 2022 Nov 24;13(1):7236. doi: 10.1038/s41467-022-34873-7.
- Dispenzieri A, Fajgenbaum DC. Overview of Castleman disease. Blood. 2020 Apr 16;135(16):1353-1364. doi: 10.1182/blood.2019000931.
- van Rhee F, Voorhees P, Dispenzieri A, Fossa A, Srkalovic G, Ide M, Munshi N, Schey S, Streetly M, Pierson SK, Partridge HL, Mukherjee S, Shilling D, Stone K, Greenway A, Ruth J, Lechowicz MJ, Chandrakasan S, Jayanthan R, Jaffe ES, Leitch H, Pemmaraju N, Chadburn A, Lim MS, Elenitoba-Johnson KS, Krymskaya V, Goodman A, Hoffmann C, Zinzani PL, Ferrero S, Terriou L, Sato Y, Simpson D, Wong R, Rossi JF, Nasta S, Yoshizaki K, Kurzrock R, Uldrick TS, Casper C, Oksenhendler E, Fajgenbaum DC. International, evidence-based consensus treatment guidelines for idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2018 Nov 15;132(20):2115-2124. doi: 10.1182/blood-2018-07-862334. Epub 2018 Sep 4.
- Sarmiento Bustamante M, Shyamsundar S, Coren FR, Bagg A, Srkalovic G, Alapat D, van Rhee F, Lim MS, Lechowicz MJ, Brandstadter JD, Pierson SK, Fajgenbaum DC. Ongoing symptoms following complete surgical excision in unicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2023 Nov;98(11):E334-E337. doi: 10.1002/ajh.27065. Epub 2023 Aug 28. No abstract available.
- Pierson SK, Lim MS, Srkalovic G, Brandstadter JD, Sarmiento Bustamante M, Shyamsundar S, Mango N, Lavery C, Austin B, Alapat D, Lechowicz MJ, Bagg A, Li H, Casper C, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Treatment consistent with idiopathic multicentric Castleman disease guidelines is associated with improved outcomes. Blood Adv. 2023 Nov 14;7(21):6652-6664. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010745.
- Mango NA, Pierson SK, Sarmiento Bustamante M, Brandstadter JD, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Siltuximab administration results in spurious IL-6 elevation in peripheral blood. Am J Hematol. 2024 Jan;99(1):E15-E18. doi: 10.1002/ajh.27132. Epub 2023 Oct 23. No abstract available.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 10055241
- 824758 (Inny identyfikator: University of Pennsylvania IRB)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Castlemana
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone