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四肢帯および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー患者における ATYR1940 の長期的な安全性、忍容性、および生物活性を評価するための研究 (FSHD)

2023年12月4日 更新者：aTyr Pharma, Inc.

肢帯および顔面肩甲上腕筋ジストロフィー患者における ATYR1940 の長期安全性、忍容性、および生物学的活性を評価するための非盲検継続試験

ATYR1940-C-006 は、ATYR1940-C-003 試験 (ステージ 1 のみ) または ATYR1940-C-004 試験 (すなわち、親が勉強します）。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

ATYR1940-C-006 試験は、プロトコル ATYR1940 で以前に治療された LGMD2B または FSHD 患者における ATYR1940 の長期安全性、筋肉への影響、および PD を評価するために設計された、多国籍、多施設、非盲検延長試験です。 -C-003 (ステージ 1 のみ) または ATYR1940-C-004 (つまり、親研究)。 この研究は、患者が親研究に登録されたのと同じ研究センターで実施されます。

親研究の治療期間を完了した患者; -治験責任医師の意見では、ATYR1940の許容可能な忍容性が実証され、治験責任医師によってATYR1940および研究手順に準拠していると見なされ、ATYR1940中止の基準を満たさない 治験責任医師および患者の同意を条件として、現在の研究への参加に適格ATYR1940治療を継続する。

この延長試験の最初の 12 週間、患者は親試験で受けた最高耐用量で ATYR1940 を投与されます。この 12 週間の期間中、用量調整は許可されません。 12週間後、患者が良好な忍容性を示している場合、スポンサーおよびメディカルモニターと相談して、治験責任医師の裁量で患者ごとにATYR1940の用量を増やすことができます。 ATYR1940 の用量を 3.0 mg/kg 以上に増やすことは許可されていません。

この研究では、親研究での投与頻度に関係なく、すべての患者が毎週 ATYR1940 を投与されます。 ATYR1940 は、90 分かけて IV 注入によって投与されます。 医学的に指示されている場合は、医療モニターおよびスポンサーと相談して、治験責任医師の裁量で注入時間と量を調整することができます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20133
        • Foundation IRCCS Neurological Institute Carlo
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～25年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -親研究に登録し、治療期間を完了しました。
  2. 治験依頼者および治験責任医師の意見において、ATYR1940 の許容可能な忍容性が実証されました。
  3. 治験責任医師の意見では、患者は ATYR1940 および親研究の研究手順に許容できる順守を示しており、現在の研究のすべての手順を進んで順守することができます。
  4. 治験責任医師および治験依頼者の意見では、継続的な ATYR1940 治療の適切な候補です。
  5. 研究の性質が説明された後、研究関連の手順を実行する前に、書面によるインフォームド コンセントまたは同意を提供します。

除外基準:

  1. -研究参加中にクルクミンまたは全身アルブテロールによる治療が必要になると予想されます（アルブテロールの断続的な吸入は許容されます）;筋肉の成長（例：インスリン様成長因子、成長ホルモン）または活動（例：コエンザイムQ、コエンザイムA、クレアチン、L-カルニチン）を慢性的に増強すると推定される製品の使用;またはスタチン治療の開始またはスタチンレジメンへの大幅な調整（安定した慢性的なスタチンの使用は許容されます）。
  2. -研究参加中に予防接種を受ける予定。
  3. -治験責任医師の意見では、異常なベースライン所見、病状、または検査所見は、患者の安全を危険にさらしたり、研究の目的を達成するために必要な満足のいくデータを得る機会を減らしたりする可能性があります。
  4. -臨床的に重要な心血管、肺、肝臓、腎臓、血液、代謝、皮膚、または胃腸の疾患の証拠、または緊急の外科的介入またはその他の治療を必要とする状態がある、または安全な参加を許可しない可能性があります。
  5. 女性で出産の可能性がある場合（閉経前で外科的に無菌ではない）、入国時に妊娠検査が陽性であるか、入国時から3か月のフォローアップ訪問まで避妊を使用することを望まない。 許容される避妊法には、禁欲、バリア法、ホルモン、子宮内避妊器具などがあります。
  6. 男性の場合、入国時から1か月のフォローアップ訪問までの性交中にコンドームと殺精子剤を使用したくない.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ATYR1940
参加者は、ATYR1940の承認、開発の中止、治験依頼者による研究の終了、または治験薬の中止基準（最大3.0ミリグラム/キログラム（mg/kg））のATYR1940を週に1回静脈内（IV）注入されます。 34週間）。
薬：ATYR1940
輸液用濃縮液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療により緊急有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の数
時間枠：研究終了まで（およそ39週目まで）
TEAEは、治験薬の初回投与後に発症する有害事象（AE）として定義されました。 AE は、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事として定義され、必ずしも治験薬との因果関係があるわけではありません。 既存の病状の重症度、頻度、期間の増加、または著しく悪化した転帰との関連があった場合、既存の病状の悪化は AE とみなされるべきでした。 SAEは、治験責任医師またはスポンサーのいずれかの観点から、致命的、生命を脅かす、参加者の入院が必要または既存の入院の延長として以下の結果のいずれかをもたらし、持続的または重大な障害をもたらしたAEとして定義されました。身体能力の低下、先天異常/先天異常、重要な医療事故。 因果関係にかかわらず、すべての SAE およびその他の AE (非重篤) の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
研究終了まで（およそ39週目まで）
抗薬物抗体（ADA）陽性の参加者の数
時間枠：研究終了まで（およそ39週目まで）
要約された力価を以下に報告する。
研究終了まで（およそ39週目まで）
Jo-1 抗体 (Ab) 検査結果が 1.5 単位/ミリリットル (U/mL) 以上の参加者の数
時間枠：研究終了まで（およそ39週目まで）
Jo-1 Ab レベルが 1.5 U/mL 以上の参加者は治験薬の投与を中止する必要がありました。
研究終了まで（およそ39週目まで）
AEにつながる臨床検査異常のある参加者の数
時間枠：研究終了まで（およそ39週目まで）
検査パラメータには、血液学 (ヘマトクリット、ヘモグロビン、赤血球数、白血球数、好中球、リンパ球、単球、好酸球、好塩基球、血小板数) が含まれていました。血清化学（血中尿素窒素、クレアチニン、総ビリルビン、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、ガンマ-グルタミルトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、総タンパク質、ナトリウム、カリウム、重炭酸、カルシウム、塩化物、マグネシウム、無機リン酸、クレアチンキナーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼ、 C 反応性タンパク質、トロポニン、ミオグロビン、インスリン様成長因子 1、およびコレステロール [非絶食時])。尿検査（色、pH、比重、タンパク質、グルコース、ケトン、血液）。 臨床的に重大な検査異常は、治験責任医師の裁量に基づいて行われました。 因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
研究終了まで（およそ39週目まで）
TEAEを引き起こす臨床的に重大な肺機能イベントを起こした参加者の数
時間枠：研究終了まで（およそ39週目まで）
肺の評価には、肺機能検査とパルスオキシメトリーが含まれます。 臨床的に重大な変化は有害事象として報告されることになっていた。 因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
研究終了まで（およそ39週目まで）
TEAEにつながる臨床的に重大な心電図（ECG）異常のある参加者の数
時間枠：研究終了まで（およそ39週目まで）
評価された ECG パラメータには、心拍数、PR、QR、QT 間隔が含まれていました。 臨床的に重大な ECG 異常は、治験責任医師の裁量に基づいています。 因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
研究終了まで（およそ39週目まで）
TEAEを引き起こしたバイタルサイン異常のある参加者の数
時間枠：研究終了まで（およそ39週目まで）
評価されたバイタルサインパラメータには、心拍数、収縮期血圧と拡張期血圧、呼吸数、および体温が含まれます。 因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
研究終了まで（およそ39週目まで）
12週目の徒手筋力テスト（MMT）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 週目
MMT (筋力) は、修正された Medical Research Council スケールを使用して等級付けされます。 スコアは 13 点スケール (0 [触知できる収縮時] から 12 [通常の強度] の範囲) に変換されました。 全体的な合計スコアは、すべてのスコアを合計して、可能な合計スコアが 336 になるように計算されました。 筋力の低下はスコアの低下によって示されました。 28 個の個別スコアのうち 24 個が欠落していない限り、全体の合計スコアが計算されました。
ベースライン、12 週目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
12週目のクレアチニンキナーゼのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 週目
ベースライン、12 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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aTyr Pharma, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Gennyne Walker、aTyr Pharma, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年7月13日

一次修了 (実際)

2017年4月18日

研究の完了 (実際)

2017年4月18日

試験登録日

最初に提出

2016年6月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年7月14日

最初の投稿 (推定)

2016年7月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年12月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月4日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ATYR1940-C-006

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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