Étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'activité biologique à long terme d'ATYR1940 chez des patients atteints de dystrophie des ceintures des membres et de la dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)

Critère d'intégration:

1. Inscrit et terminé la période de traitement dans l'étude parentale.
2. A démontré, de l'avis du commanditaire et de l'investigateur, une tolérabilité acceptable d'ATYR1940.
3. De l'avis de l'investigateur, le patient a montré une conformité acceptable avec ATYR1940 et les procédures d'étude dans l'étude parente et est disposé et capable de se conformer à toutes les procédures de l'étude en cours.
4. Est, de l'avis de l'investigateur et du sponsor, un candidat approprié pour la poursuite du traitement ATYR1940.
5. Fournir un consentement éclairé écrit ou un assentiment après que la nature de l'étude a été expliquée et avant l'exécution de toute procédure liée à la recherche.

Critère d'exclusion:

1. Devrait nécessiter un traitement avec de la curcumine ou de l'albutérol systémique (l'albutérol inhalé par intermittence est autorisé) pendant la participation à l'étude ; ou l'utilisation d'un produit qui améliore supposément la croissance musculaire (par exemple, le facteur de croissance analogue à l'insuline, l'hormone de croissance) ou l'activité (par exemple, la coenzyme Q, la coenzyme A, la créatine, la L-carnitine) sur une base chronique ; ou initiation d'un traitement aux statines ou ajustement significatif du régime de statines (l'utilisation stable et chronique de statines est autorisée).
2. Envisagé de recevoir une vaccination pendant la participation à l'étude.
3. Résultats de base anormaux, conditions médicales ou résultats de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient compromettre la sécurité du patient ou diminuer les chances d'obtenir des données satisfaisantes nécessaires pour atteindre les objectifs de l'étude.
4. Preuve d'une maladie cardiovasculaire, pulmonaire, hépatique, rénale, hématologique, métabolique, dermatologique ou gastro-intestinale cliniquement significative, ou a une condition qui nécessite une intervention chirurgicale immédiate ou un autre traitement ou peut ne pas permettre une participation en toute sécurité.
5. Si femme et en âge de procréer (préménopause et non stérile chirurgicalement), a un test de grossesse positif à l'entrée ou ne veut pas utiliser de contraception à partir du moment de l'entrée jusqu'à la visite de suivi de 3 mois. Les méthodes de contraception acceptables comprennent l'abstinence, les méthodes de barrière, les hormones ou le dispositif intra-utérin.
6. S'il s'agit d'un homme, refuse d'utiliser un préservatif et un spermicide pendant les rapports sexuels à partir du moment de l'entrée jusqu'à la visite de suivi d'un mois.