Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке долгосрочной безопасности, переносимости и биологической активности ATYR1940 у пациентов с дистрофией пояса конечностей и плечелопаточно-лицевой мышцы (FSHD)

4 декабря 2023 г. обновлено: aTyr Pharma, Inc.

Открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и биологической активности ATYR1940 у пациентов с дистрофией пояса конечностей и плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофией

ATYR1940-C-006 — это многонациональное многоцентровое исследование, проводимое в центрах США и Европы, которые участвовали в исследовании ATYR1940-C-003 (только этап 1) или ATYR1940-C-004 (т. е., родительские занятия).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование ATYR1940-C-006 — это многонациональное, многоцентровое, открытое расширенное исследование, предназначенное для оценки долгосрочной безопасности, воздействия на мышцы и PD ATYR1940 у пациентов с LGMD2B или FSHD, ранее получавших лечение по протоколу ATYR1940. -C-003 (только этап 1) или ATYR1940-C-004 (т. е. исходные исследования). Это исследование будет проводиться в тех же исследовательских центрах, в которых пациенты были зарегистрированы в исходных исследованиях.

Пациенты, завершившие период лечения в родительском исследовании; по мнению исследователя, продемонстрировали приемлемую переносимость ATYR1940, считаются исследователем соответствующими ATYR1940 и процедурам исследования и не соответствуют ни одному критерию прекращения приема ATYR1940, имеют право на участие в текущем исследовании при условии согласия исследователя и пациента продолжать лечение ATYR1940.

В течение первых 12 недель в этом расширенном исследовании пациенты будут получать ATYR1940 в максимально переносимой дозе, полученной в исходном исследовании; в течение этого 12-недельного периода не допускается коррекция дозы. Через 12 недель, если пациент демонстрирует хорошую переносимость, доза ATYR1940 может быть увеличена в зависимости от конкретного пациента по усмотрению исследователя после консультации со спонсором и медицинским наблюдателем. Увеличение дозы ATYR1940 до >3,0 мг/кг недопустимо.

Все пациенты будут получать ATYR1940 еженедельно в этом исследовании, независимо от частоты дозирования в исходном исследовании. ATYR1940 будет вводиться путем внутривенной инфузии в течение 90 минут. По медицинским показаниям продолжительность и объем инфузии могут быть скорректированы по усмотрению исследователя после консультации с медицинским наблюдателем и спонсором.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Италия
      • Milan, Италия, 20133
        • Foundation IRCCS Neurological Institute Carlo
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 25 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Включен и завершил период лечения в родительском исследовании.
  2. Продемонстрирована, по мнению Спонсора и Исследователя, приемлемая переносимость ATYR1940.
  3. По мнению исследователя, пациент продемонстрировал приемлемое соблюдение требований ATYR1940 и процедур исследования в исходном исследовании и готов и способен соблюдать все процедуры текущего исследования.
  4. Является, по мнению исследователя и спонсора, подходящим кандидатом для продолжения лечения ATYR1940.
  5. Предоставлять письменное информированное согласие или согласие после объяснения характера исследования и до выполнения любых процедур, связанных с исследованием.

Критерий исключения:

  1. Ожидается, что во время участия в исследовании потребуется лечение куркумином или системным альбутеролом (допускается периодический ингаляционный альбутерол); или использование продукта, который предположительно увеличивает мышечный рост (например, инсулиноподобный фактор роста, гормон роста) или активность (например, коэнзим Q, коэнзим A, креатин, L-карнитин) на постоянной основе; или начало лечения статинами, или значительная корректировка режима приема статинов (допустимо стабильное, длительное применение статинов).
  2. Планируется получить какую-либо вакцинацию во время участия в исследовании.
  3. Аномальные исходные результаты, медицинские состояния или результаты лабораторных исследований, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность пациента или снизить вероятность получения удовлетворительных данных, необходимых для достижения целей исследования.
  4. Доказательства клинически значимого сердечно-сосудистого, легочного, печеночного, почечного, гематологического, метаболического, дерматологического или желудочно-кишечного заболевания или наличие состояния, которое требует немедленного хирургического вмешательства или другого лечения или может не позволить безопасное участие.
  5. Если женщина детородного возраста (в пременопаузе и не стерильна хирургически), имеет положительный тест на беременность при поступлении или не желает использовать противозачаточные средства с момента поступления в течение 3-месячного последующего визита. Приемлемые методы контроля рождаемости включают воздержание, барьерные методы, гормоны или внутриматочную спираль.
  6. Если мужчина, он не желает использовать презерватив и спермицид во время полового акта с момента вступления до 1-месячного последующего визита.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: АТЫР1940
Участники будут получать ATYR1940 в дозе до 3,0 миллиграммов на килограмм (мг/кг) внутривенно (в/в) один раз в неделю до одобрения ATYR1940, прекращения его разработки, закрытия исследования спонсором или критерия прекращения исследуемого препарата (до 34 недели).
Лекарство: АТЫР1940
Концентрат для приготовления раствора для инфузий

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
TEAE определялись как нежелательные явления (НЯ), возникшие после введения первой дозы исследуемого препарата. НЯ определялись как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили исследуемый препарат, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с исследуемым препаратом. Ухудшение ранее существовавшего заболевания следовало рассматривать как НЯ, если имело место увеличение тяжести, частоты или продолжительности заболевания, либо связь со значительно худшими исходами. СНЯ определялись как любые НЯ, которые, по мнению исследователя или спонсора, приводили к любому из следующих исходов: летальному исходу, угрозе жизни, требовали госпитализации участника или продлению существующей госпитализации, приводили к стойкой или значительной инвалидности/ недееспособность, врожденная аномалия/врожденный дефект, важное медицинское событие. Сводная информация обо всех СНЯ и других НЯ (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи представлена ​​в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Количество участников с положительными антилекарственными антителами (ADA)
Временное ограничение: До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Суммарные титры приведены ниже.
До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Количество участников с результатом теста на антитела к Jo-1 (Ab) ≥1,5 единиц/миллилитр (Ед/мл)
Временное ограничение: До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Участники с уровнем антител Jo-1 ≥1,5 Ед/мл должны были быть прекращены от приема исследуемого препарата.
До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Количество участников с клиническими лабораторными отклонениями, приводящими к НЯ
Временное ограничение: До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Лабораторные параметры включали гематологические показатели (гематокрит, гемоглобин, количество эритроцитов, количество лейкоцитов, нейтрофилы, лимфоциты, моноциты, эозинофилы, базофилы и количество тромбоцитов); биохимические показатели сыворотки (азот мочевины крови, креатинин, общий билирубин, аспартатаминотрансфераза, аланинаминотрансфераза, гамма-глутамилтрансфераза, щелочная фосфатаза, общий белок, натрий, калий, бикарбонат, кальций, хлорид, магний, неорганический фосфат, креатинкиназа, лактатдегидрогеназа, С-реактивный белок, тропонин, миоглобин, инсулиноподобный фактор роста 1 и холестерин (не натощак)); и анализ мочи (цвет, pH, удельный вес, белок, глюкоза, кетоны и кровь). Клинически значимые лабораторные отклонения определялись по усмотрению исследователя. Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных), независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Количество участников с клинически значимым событием нарушения функции легких, приведшим к TEAE
Временное ограничение: До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Оценка состояния легких включала функциональные тесты легких и пульсоксиметрию. Клинически значимые изменения должны были быть зарегистрированы как нежелательные явления. Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных), независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Количество участников с клинически значимыми отклонениями на электрокардиограмме (ЭКГ), приводящими к TEAE
Временное ограничение: До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Оцениваемые параметры ЭКГ включали частоту сердечных сокращений и интервалы PR, QR и QT. Клинически значимое отклонение ЭКГ определялось по усмотрению исследователя. Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных), независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Количество участников с нарушением жизненно важных функций, приводящим к TEAE
Временное ограничение: До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Оцениваемые параметры жизненно важных функций включали частоту сердечных сокращений, систолическое и диастолическое артериальное давление, частоту дыхания, а также температуру. Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных), независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
До конца обучения (приблизительно до 39-й недели)
Изменение результатов мануального мышечного тестирования (ММТ) по сравнению с исходным уровнем на 12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
MMT (мышечная сила) будет оцениваться с использованием модифицированной шкалы Совета медицинских исследований. Оценки были преобразованы в 13-балльную шкалу (диапазон от 0 (при пальпируемом сокращении) до 12 (нормальная сила)). Общий общий балл рассчитывался путем суммирования всех баллов и получения общего возможного балла, равного 336. На снижение мышечной силы указывалось снижение балла. Общий общий балл рассчитывался при условии, что 24 из 28 индивидуальных баллов не были пропущены.
Исходный уровень, 12-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение уровня креатининкиназы по сравнению с исходным уровнем на 12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
Исходный уровень, 12-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

aTyr Pharma, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 июля 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 апреля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 апреля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 июня 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июля 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

19 июля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ATYR1940-C-006

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться