Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az ATYR1940 hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és biológiai aktivitásának értékelésére végtagövben és facioscapulohumeralis izomdisztrófiában szenvedő betegeknél (FSHD)

2023. december 4. frissítette: aTyr Pharma, Inc.

Nyílt kiterjesztésű vizsgálat az ATYR1940 hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és biológiai aktivitásának értékelésére végtagövben és facioscapulohumeralis izomdisztrófiában szenvedő betegeknél

Az ATYR1940-C-006 egy többnemzetiségű, többközpontú vizsgálat, amelyet az Egyesült Államokban (USA) és Európában olyan központokban végeznek, amelyek részt vettek az ATYR1940-C-003 (csak 1. szakasz) vagy az ATYR1940-C-004 (azaz a szülő tanul).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az ATYR1940-C-006 vizsgálat egy multinacionális, többközpontú, nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat, amelynek célja az ATYR1940 hosszú távú biztonságosságának, izomzatra gyakorolt ​​hatásának és PD-jének értékelése olyan LGMD2B-ben vagy FSHD-ben szenvedő betegeknél, akiket korábban az ATYR1940 protokoll szerint kezeltek. -C-003 (csak az 1. szakasz) vagy ATYR1940-C-004 (azaz a szülővizsgálatok). Ezt a vizsgálatot ugyanabban a vizsgálati központban fogják végezni, ahol a betegeket a szülővizsgálatokba bevonták.

Azok a betegek, akik befejezték a kezelési időszakot a szülővizsgálatban; a vizsgáló véleménye szerint az ATYR1940 elfogadható tolerálhatóságát bizonyítottan, a vizsgáló az ATYR1940-nek és a vizsgálati eljárásoknak megfelelőnek tekinti, és nem teljesítik az ATYR1940 leállításának egyetlen feltételét sem, részt vehetnek a jelenlegi vizsgálatban, a vizsgáló és a beteg megállapodásától függően. az ATYR1940 kezelés folytatásához.

A kiterjesztett vizsgálat első 12 hetében a betegek ATYR1940-et kapnak a szülővizsgálatban kapott legmagasabb tolerált dózisban; ebben a 12 hetes időszakban az adag módosítása nem megengedett. 12 hét elteltével, ha a beteg jó tolerálhatóságot mutat, az ATYR1940 dózis betegspecifikus alapon a vizsgáló belátása szerint, a szponzorral és az orvosi monitorral egyeztetve növelhető. Az ATYR1940 dózisának >3,0 mg/kg-ra történő emelése nem megengedett.

Ebben a vizsgálatban minden beteg heti rendszerességgel kap ATYR1940-et, függetlenül a szülővizsgálatban az adagolás gyakoriságától. Az ATYR1940-et 90 percen keresztül iv. infúzióban adják be. Ha orvosilag indokolt, az infúzió időtartama és mennyisége a vizsgáló belátása szerint módosítható az orvosi megfigyelővel és a szponzorral egyeztetve.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Egyesült Államok
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20133
        • Foundation IRCCS Neurological Institute Carlo

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Beiratkozott a szülővizsgálatba, és befejezte a kezelési időszakot.
  2. A szponzor és a nyomozó véleménye szerint igazolta az ATYR1940 elfogadható tolerálhatóságát.
  3. A vizsgáló véleménye szerint a páciens az ATYR1940-nek és a vizsgálati eljárásoknak való megfelelést mutatta be a szülővizsgálatban, és hajlandó és képes megfelelni a jelenlegi vizsgálatban szereplő összes eljárásnak.
  4. A nyomozó és a szponzor véleménye szerint megfelelő jelölt az ATYR1940 kezelés folytatására.
  5. Adjon írásos beleegyező nyilatkozatot vagy hozzájárulást a vizsgálat természetének ismertetése után és a kutatással kapcsolatos eljárások elvégzése előtt.

Kizárási kritériumok:

  1. várhatóan kurkuminnal vagy szisztémás albuterollal történő kezelést igényel (szakaszos inhalációs albuterol megengedett) a vizsgálatban való részvétel során; vagy olyan termék használata, amely feltételezhetően fokozza az izomnövekedést (pl. inzulinszerű növekedési faktor, növekedési hormon) vagy aktivitást (például Q koenzim, koenzim A, kreatin, L-karnitin) krónikus alapon; vagy a sztatin kezelés megkezdése vagy a sztatin kezelés jelentős módosítása (stabil, krónikus sztatinhasználat megengedett).
  2. A tanulmányban való részvétel során bármilyen védőoltást terveznek.
  3. Rendellenes kiindulási leletek, egészségügyi állapot(ok) vagy laboratóriumi leletek, amelyek a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztethetik a beteg biztonságát, vagy csökkenthetik a vizsgálat céljainak eléréséhez szükséges kielégítő adatok megszerzésének esélyét.
  4. Klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, tüdő-, máj-, vese-, hematológiai, anyagcsere-, bőrgyógyászati ​​vagy gasztrointesztinális betegség bizonyítéka, vagy olyan állapota van, amely azonnali sebészeti beavatkozást vagy egyéb kezelést igényel, vagy nem teszi lehetővé a biztonságos részvételt.
  5. Ha nő és fogamzóképes korú (premenopauzális és nem műtétileg steril), pozitív terhességi tesztje van a belépéskor, vagy nem hajlandó fogamzásgátlást alkalmazni a belépéstől a 3 hónapos ellenőrző látogatásig. A fogamzásgátlás elfogadható módszerei közé tartozik az absztinencia, a barrier módszerek, a hormonok vagy az intrauterin eszköz.
  6. Ha férfi, nem hajlandó óvszert és spermicidet használni szexuális kapcsolat során a belépéstől az 1 hónapos ellenőrző látogatásig.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ATYR1940
A résztvevők hetente egyszer kapnak ATYR1940-et 3,0 milligramm/kg-ig (mg/kg) intravénás (IV) infúzióban az ATYR1940 jóváhagyásáig, fejlesztésének leállításáig, a vizsgálatot a szponzor lezárta, vagy a vizsgálati gyógyszer abbahagyásának kritériumáig (max. 34 hét).
Drog: ATYR1940
Koncentrátum oldatos infúzióhoz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél vészhelyzeti nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) fordultak elő
Időkeret: A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
A TEAE-ket nemkívánatos eseményekként (AE) határozták meg, amelyek a vizsgálati gyógyszer első dózisának beadását követően jelentkeztek. A nemkívánatos eseményeket úgy határozták meg, mint bármely nemkívánatos orvosi eseményt egy résztvevőnek beadott vizsgálati gyógyszerrel, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a vizsgált gyógyszerrel. A már meglévő egészségügyi állapot súlyosbodását nemkívánatos eseménynek kellett volna tekinteni, ha az állapot súlyossága, gyakorisága vagy időtartama megnövekedett, vagy ha szignifikánsan rosszabb kimenetelekkel társult. SAE-nek minősül minden olyan nemkívánatos esemény, amely akár a vizsgáló, akár a szponzor véleménye szerint az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezte, mint halálos, életveszélyes, részt vett kórházi kezelést igényelt vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását, tartós vagy jelentős rokkantságot eredményezett/ cselekvőképtelenség, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, fontos egészségügyi esemény. Az ok-okozati összefüggéstől függetlenül az összes SAE és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalása a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
A pozitív gyógyszerellenes antitestekkel (ADA) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
Az összesített titereket az alábbiakban közöljük.
A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
Azon résztvevők száma, akiknél a Jo-1 antitest (Ab) teszt eredménye ≥1,5 egység/milliliter (E/mL)
Időkeret: A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
Azon résztvevőknél, akiknek Jo-1 Ab szintje ≥1,5 U/ml volt, abba kellett hagyni a vizsgálati gyógyszer adagolását.
A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
Azon résztvevők száma, akiknél a klinikai laboratóriumi eltérés AE-hez vezetett
Időkeret: A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
A laboratóriumi paraméterek közé tartozott a hematológia (hematokrit, hemoglobin, vörösvérsejtszám, fehérvérsejtszám, neutrofilek, limfociták, monociták, eozinofilek, bazofilek és vérlemezkeszám); szérumkémia (vér karbamid-nitrogén, kreatinin, összbilirubin, aszpartát-aminotranszferáz, alanin-aminotranszferáz, gamma-glutamil-transzferáz, alkalikus foszfatáz, összfehérje, nátrium, kálium, bikarbonát, kalcium, klorid, magnézium, szervetlen bilirubin, kreogén-lakkináz C-reaktív fehérje, troponin, mioglobin, inzulinszerű növekedési faktor 1 és koleszterin [nem éhezés]); és vizeletvizsgálat (szín, pH, fajsúly, fehérje, glükóz, ketonok és vér). A klinikailag szignifikáns laboratóriumi eltéréseket a vizsgáló belátása szerint határozták meg. Az összes súlyos nemkívánatos esemény és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalója az okozati összefüggéstől függetlenül a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
TEAE-t eredményező klinikailag jelentős tüdőfunkciós eseményben résztvevők száma
Időkeret: A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
A pulmonalis értékelések közé tartozott a tüdőfunkciós tesztek és a pulzoximetria. A klinikailag jelentős változásokat nemkívánatos eseményként kellett jelenteni. Az összes súlyos nemkívánatos esemény és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalója az okozati összefüggéstől függetlenül a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős elektrokardiogram (EKG) eltérés mutatkozik TEAE-hez
Időkeret: A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
A kiértékelt EKG-paraméterek közé tartozott a pulzusszám, valamint a PR, QR és QT intervallum. A klinikailag szignifikáns EKG-eltérés a vizsgáló döntése alapján történt. Az összes súlyos nemkívánatos esemény és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalója az okozati összefüggéstől függetlenül a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
TEAE-t eredményező életjel-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
A kiértékelt életjel-paraméterek közé tartozott a pulzusszám, a szisztolés és diasztolés vérnyomás, valamint a légzésszám és a hőmérséklet. Az összes súlyos nemkívánatos esemény és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalója az okozati összefüggéstől függetlenül a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
A tanulmány végéig (kb. 39. hétig)
Változás az alapvonalhoz képest a kézi izomteszt (MMT) pontszámában a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
Az MMT (izomerő) osztályozása egy módosított Medical Research Council skála alapján történik. A pontszámokat 13 pontos skálára konvertáltuk (0-tól [tapintható összehúzódáskor] 12-ig [normál erősség]). Az összesített összpontszámot úgy számítottuk ki, hogy az összes pontszámot összeadtuk, és a lehetséges összpontszám 336 volt. A csökkent izomerőt a pontszám csökkenése jelezte. Az összesített összpontszámot addig számították, amíg a 28 egyéni pontszámból 24 nem hiányzott.
Alapállapot, 12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kreatinin-kináz alapértékének változása a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
Alapállapot, 12. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

aTyr Pharma, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. július 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. április 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. április 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. június 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. július 14.

Első közzététel (Becsült)

2016. július 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 4.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ATYR1940-C-006

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Facioscapulohumeralis izomdisztrófia

Klinikai vizsgálatok a ATYR1940

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belarus

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel