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Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la actividad biológica a largo plazo de ATYR1940 en pacientes con distrofia muscular de cinturas y facioescapulohumeral (FSHD)

4 de diciembre de 2023 actualizado por: aTyr Pharma, Inc.

Un estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la actividad biológica a largo plazo de ATYR1940 en pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral y de cinturas escapulares

ATYR1940-C-006 es un estudio multicéntrico y multinacional que se está realizando en centros de los Estados Unidos (EE. UU.) y Europa que participaron en el estudio ATYR1940-C-003 (solo etapa 1) o ATYR1940-C-004 (es los padres estudian).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio ATYR1940-C-006 es un estudio de extensión abierto, multinacional y multicéntrico diseñado para evaluar la seguridad a largo plazo, los efectos sobre los músculos y la EP de ATYR1940 en pacientes con LGMD2B o FSHD tratados previamente en el Protocolo ATYR1940 -C-003 (solo etapa 1) o ATYR1940-C-004 (es decir, los estudios principales). Este estudio se llevará a cabo en los mismos centros de estudio en los que se inscribió a los pacientes en los estudios originales.

Pacientes que completaron el período de tratamiento en el estudio principal; en opinión del investigador, demostraron una tolerabilidad aceptable de ATYR1940, el investigador considera que cumplen con ATYR1940 y los procedimientos del estudio, y no cumplen con ningún criterio para la interrupción de ATYR1940 son elegibles para participar en el estudio actual, dependiendo del acuerdo del investigador y del paciente para continuar el tratamiento con ATYR1940.

Durante las primeras 12 semanas de este estudio de extensión, los pacientes recibirán ATYR1940 en la dosis más alta tolerada recibida en el estudio principal; no se permiten ajustes de dosis durante este período de 12 semanas. Después de 12 semanas, si el paciente demuestra una buena tolerabilidad, la dosis de ATYR1940 puede aumentarse según el paciente específico a discreción del investigador, en consulta con el patrocinador y el monitor médico. No se permiten aumentos de dosis de ATYR1940 a >3,0 mg/kg.

Todos los pacientes recibirán ATYR1940 semanalmente en este estudio, independientemente de la frecuencia de dosificación en el estudio principal. ATYR1940 se administrará mediante infusión IV durante 90 minutos. Si está médicamente indicado, la duración y el volumen de la infusión se pueden ajustar a discreción del investigador en consulta con el monitor médico y el patrocinador.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Foundation IRCCS Neurological Institute Carlo

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 25 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Se inscribió y completó el período de tratamiento en el estudio principal.
  2. Demostró, en opinión del patrocinador y del investigador, tolerabilidad aceptable de ATYR1940.
  3. En opinión del investigador, el paciente ha demostrado un cumplimiento aceptable de ATYR1940 y los procedimientos del estudio principal y está dispuesto y es capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio actual.
  4. Es, en opinión del investigador y patrocinador, un candidato adecuado para continuar el tratamiento con ATYR1940.
  5. Proporcionar consentimiento informado por escrito o asentimiento después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.

Criterio de exclusión:

  1. Se espera que requiera tratamiento con curcumina o albuterol sistémico (se permite el albuterol inhalado intermitentemente) durante la participación en el estudio; o el uso de un producto que supuestamente mejora el crecimiento muscular (p. ej., factor de crecimiento similar a la insulina, hormona del crecimiento) o la actividad (p. ej., coenzima Q, coenzima A, creatina, L-carnitina) de forma crónica; o inicio de tratamiento con estatinas o ajuste significativo al régimen de estatinas (se permite el uso estable y crónico de estatinas).
  2. Planeó recibir alguna vacuna durante la participación en el estudio.
  3. Hallazgos basales anormales, condiciones médicas o hallazgos de laboratorio que, en opinión del investigador, podrían poner en peligro la seguridad del paciente o disminuir la posibilidad de obtener datos satisfactorios necesarios para lograr los objetivos del estudio.
  4. Evidencia de enfermedad cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, metabólica, dermatológica o gastrointestinal clínicamente significativa, o tiene una condición que requiere intervención quirúrgica inmediata u otro tratamiento o puede no permitir una participación segura.
  5. Si es mujer y en edad fértil (premenopáusica y no estéril quirúrgicamente), tiene una prueba de embarazo positiva al ingreso o no está dispuesta a usar anticonceptivos desde el momento del ingreso hasta la visita de seguimiento de 3 meses. Los métodos aceptables de control de la natalidad incluyen la abstinencia, los métodos de barrera, las hormonas o el dispositivo intrauterino.
  6. Si es hombre, no está dispuesto a usar un condón más espermicida durante las relaciones sexuales desde el momento de la entrada hasta la visita de seguimiento de 1 mes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ATYR1940
Los participantes recibirán ATYR1940 hasta 3,0 miligramos por kilogramo (mg/kg) en infusión intravenosa (IV) una vez a la semana hasta la aprobación de ATYR1940, la interrupción de su desarrollo, el estudio fue cerrado por el patrocinador o un criterio para la interrupción del fármaco del estudio (hasta 34 semanas).
Droga: ATYR1940
Concentrado para solución para perfusión

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Los TEAE se definieron como eventos adversos (EA) que comenzaron después de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio. Los EA se definieron como cualquier acontecimiento médico adverso en un fármaco del estudio administrado a un participante y que no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio. El empeoramiento de una afección médica preexistente debería haberse considerado un EA si hubo un aumento en la gravedad, la frecuencia o la duración de la afección o una asociación con resultados significativamente peores. Los EAG se definieron como cualquier EA que, en opinión del investigador o del patrocinador, tuvo como resultado cualquiera de los siguientes resultados: fatal, potencialmente mortal, requirió hospitalización del participante o prolongación de la hospitalización existente, o resultó en una discapacidad persistente o significativa. incapacidad, una anomalía congénita/defecto de nacimiento, un evento médico importante. En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los EAG y otros EA (no graves), independientemente de la causalidad.
Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) positivos
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Los títulos resumidos se informan a continuación.
Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Número de participantes con un resultado de la prueba de anticuerpo Jo-1 (Ab) ≥1,5 unidades/mililitro (U/mL)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
A los participantes con niveles de Jo-1 Ab ≥1,5 U/mL se les debía suspender la dosificación del fármaco del estudio.
Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Número de participantes con una anomalía de laboratorio clínico que provocó un EA
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Los parámetros de laboratorio incluyeron hematología (hematocrito, hemoglobina, recuento de glóbulos rojos, recuento de glóbulos blancos, neutrófilos, linfocitos, monocitos, eosinófilos, basófilos y recuento de plaquetas); química sérica (nitrógeno ureico en sangre, creatinina, bilirrubina total, aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa, gamma-glutamil transferasa, fosfatasa alcalina, proteína total, sodio, potasio, bicarbonato, calcio, cloruro, magnesio, fosfato inorgánico, creatina quinasa, lactato deshidrogenasa, Proteína C reactiva, troponina, mioglobina, factor de crecimiento similar a la insulina 1 y colesterol [sin ayuno]); y análisis de orina (color, pH, gravedad específica, proteínas, glucosa, cetonas y sangre). Las anomalías de laboratorio clínicamente significativas se basaron en el criterio del investigador. En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves), independientemente de la causalidad.
Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Número de participantes con un evento de función pulmonar clínicamente significativo que resultó en un TEAE
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Las evaluaciones pulmonares incluyeron pruebas de función pulmonar y oximetría de pulso. Los cambios clínicamente significativos debían informarse como eventos adversos. En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves), independientemente de la causalidad.
Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Número de participantes con una anomalía clínicamente significativa del electrocardiograma (ECG) que conduce a un TEAE
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Los parámetros de ECG que se evaluaron incluyeron la frecuencia cardíaca y los intervalos PR, QR y QT. Una anomalía del ECG clínicamente significativa se basó en el criterio del investigador. En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves), independientemente de la causalidad.
Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Número de participantes con anomalía de los signos vitales que resultó en un TEAE
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Los parámetros de signos vitales que se evaluaron incluyeron frecuencia cardíaca, presión arterial sistólica y diastólica, frecuencia respiratoria y temperatura. En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves), independientemente de la causalidad.
Hasta el final del estudio (hasta aproximadamente la semana 39)
Cambio desde el inicio en la puntuación de la prueba muscular manual (MMT) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
MMT (fuerza muscular) se calificará utilizando una escala modificada del Medical Research Council. Las puntuaciones se convirtieron a una escala de 13 puntos (rango de 0 [en contracción palpable] a 12 [fuerza normal]). Se calculó una puntuación total sumando todas las puntuaciones para obtener una puntuación total posible de 336. La disminución de la fuerza muscular se indicó mediante una puntuación disminuida. Se calculó una puntuación total general siempre que no faltaran 24 de las 28 puntuaciones individuales.
Línea de base, semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la creatinina quinasa en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
Línea de base, semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

aTyr Pharma, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de julio de 2016

Finalización primaria (Actual)

18 de abril de 2017

Finalización del estudio (Actual)

18 de abril de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de junio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

19 de julio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ATYR1940-C-006

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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