评估 ATYR1940 在肢带和面肩肱型肌营养不良症患者中的长期安全性、耐受性和生物活性的研究 (FSHD)

纳入标准：

1. 在家长研究中注册并完成治疗期。
2. 在发起人和研究者的意见中，证明了 ATYR1940 的可接受耐受性。
3. 在研究者看来，患者已表现出可接受的 ATYR1940 依从性和母研究中的研究程序，并且愿意并能够遵守当前研究中的所有程序。
4. 在研究者和申办者看来，是继续 ATYR1940 治疗的合适人选。
5. 在解释研究的性质之后和执行任何与研究相关的程序之前，提供书面知情同意或同意。

排除标准：

1. 预计在参与研究期间需要用姜黄素或全身性沙丁胺醇治疗（允许间歇性吸入沙丁胺醇）；长期使用推定可增强肌肉生长（例如胰岛素样生长因子、生长激素）或活性（例如辅酶 Q、辅酶 A、肌酸、左旋肉碱）的产品；或他汀类药物治疗开始或对他汀类药物治疗方案进行重大调整（允许稳定、长期使用他汀类药物）。
2. 计划在参与研究期间接受任何疫苗接种。
3. 研究者认为可能危及患者安全或降低获得实现研究目标所需的满意数据的机会的异常基线发现、医疗状况或实验室发现。
4. 有临床意义的心血管、肺、肝、肾、血液、代谢、皮肤病或胃肠道疾病的证据，或有需要立即手术干预或其他治疗或可能不允许安全参与的情况。
5. 如果女性且有生育能力（绝经前且未手术绝育），在入组时妊娠试验呈阳性或在入组后 3 个月的随访期间不愿采取避孕措施。 可接受的节育方法包括禁欲、屏障方法、激素或宫内节育器。
6. 如果是男性，从进入时到 1 个月的随访期间，不愿意在性交过程中使用避孕套和杀精子剂。