Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och den biologiska aktiviteten av ATYR1940 hos patienter med lemmar gördel och facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

4 december 2023 uppdaterad av: aTyr Pharma, Inc.

En öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och den biologiska aktiviteten hos ATYR1940 hos patienter med extremitetsgördel och facioscapulohumeral muskeldystrofi

ATYR1940-C-006 är en multinationell multicenterstudie som genomförs vid centra i USA (USA) och Europa som deltog i studien ATYR1940-C-003 (endast steg 1) eller ATYR1940-C-004 (dvs. föräldrastudierna).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studie ATYR1940-C-006 är en multinationell, multicenter, öppen förlängningsstudie utformad för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, effekterna på muskler och PD av ATYR1940 hos patienter med LGMD2B eller FSHD som tidigare behandlats i ATYR1940-protokollet -C-003 (endast steg 1) eller ATYR1940-C-004 (dvs. föräldrastudierna). Denna studie kommer att genomföras vid samma studiecenter där patienterna inkluderades i föräldrastudierna.

Patienter som fullföljde behandlingsperioden i moderstudien; enligt utredarens åsikt, påvisad acceptabel tolerabilitet av ATYR1940, anses av utredaren vara kompatibla med ATYR1940 och studieprocedurerna, och uppfyller inte något kriterium för att ATYR1940 avbryts är kvalificerade för deltagande i den aktuella studien, beroende på utredarens och patientens överenskommelse för att fortsätta behandlingen med ATYR1940.

Under de första 12 veckorna i denna förlängningsstudie kommer patienter att få ATYR1940 i den högsta tolererade dosen som erhölls i moderstudien; inga dosjusteringar är tillåtna under denna 12-veckorsperiod. Efter 12 veckor, om patienten visar god tolerabilitet, kan ATYR1940-dosen ökas på patientspecifik basis efter utredarens gottfinnande, i samråd med sponsorn och medicinsk monitor. Dosökningar av ATYR1940 till >3,0 mg/kg är inte tillåtna.

Alla patienter kommer att få ATYR1940 på veckobasis i denna studie, oavsett doseringsfrekvensen i moderstudien. ATYR1940 kommer att administreras via IV-infusion under 90 minuter. Om det är medicinskt indicerat kan infusionslängden och volymen justeras efter utredarens gottfinnande i samråd med medicinsk monitor och sponsor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Foundation IRCCS Neurological Institute Carlo

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 25 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Inskrivna i och avslutade behandlingsperioden i föräldrastudien.
  2. Visade, enligt sponsorns och utredarens åsikter, acceptabel tolerans för ATYR1940.
  3. Enligt utredarens uppfattning har patienten visat acceptabel överensstämmelse med ATYR1940 och studieprocedurerna i moderstudien och är villig och kapabel att följa alla procedurer i den aktuella studien.
  4. Är, enligt Utredaren och Sponsorns uppfattning, en lämplig kandidat för fortsatt ATYR1940-behandling.
  5. Ge skriftligt informerat samtycke eller samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan eventuella forskningsrelaterade procedurer utförs.

Exklusions kriterier:

  1. Förväntas kräva behandling med curcumin eller systemisk albuterol (intermittent inhalerat albuterol är tillåtet) under studiedeltagande; eller användning av en produkt som förmodat förbättrar muskeltillväxt (t.ex. insulinliknande tillväxtfaktor, tillväxthormon) eller aktivitet (t.ex. koenzym Q, koenzym A, kreatin, L-karnitin) på en kronisk basis; eller initiering av statinbehandling eller betydande justering av statinregim (stabil, kronisk statinanvändning är tillåten).
  2. Planerade att få eventuell vaccination under studiedeltagandet.
  3. Onormala baslinjefynd, medicinska tillstånd eller laboratoriefynd som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens säkerhet eller minska chansen att erhålla tillfredsställande data som behövs för att uppnå studiens mål.
  4. Bevis på kliniskt signifikant kardiovaskulär, pulmonell, lever-, njur-, hematologisk, metabolisk, dermatologisk eller gastrointestinal sjukdom, eller har ett tillstånd som kräver omedelbar kirurgisk ingrepp eller annan behandling eller kanske inte tillåter säkert deltagande.
  5. Om en kvinna och i fertil ålder (premenopausal och inte kirurgiskt steril), har ett positivt graviditetstest vid inträdet eller är ovillig att använda preventivmedel från tidpunkten för inträdet till det 3-månaders uppföljningsbesöket. Acceptabla metoder för preventivmedel inkluderar abstinens, barriärmetoder, hormoner eller intrauterin enhet.
  6. Om man är ovillig att använda kondom plus spermiedödande medel under samlag från tidpunkten för inresan till och med 1 månads uppföljningsbesök.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ATYR1940
Deltagarna kommer att få ATYR1940 upp till 3,0 milligram per kilogram (mg/kg) intravenös (IV) infusion en gång i veckan fram till godkännande av ATYR1940, avbrytande av utvecklingen, studien avslutades av sponsorn, eller ett kriterium för avbrytande av studieläkemedlet (upp till 34 veckor).
Läkemedel: ATYR1940
Koncentrat till infusionsvätska, lösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
TEAE definierades som biverkningar (AE) med en början efter administrering av den första dosen av studieläkemedlet. Biverkningar definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser i en deltagare som administrerade studieläkemedlet och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med studieläkemedlet. Försämring av ett redan existerande medicinskt tillstånd borde ha betraktats som en biverkning om det var antingen en ökning i svårighetsgrad, frekvens eller varaktighet av tillståndet eller ett samband med signifikant sämre resultat. SAE definierades som alla biverkningar som, enligt antingen utredaren eller sponsorn, resulterade i något av följande utfall som dödlig, livshotande, krävd sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i bestående eller betydande funktionsnedsättning/ oförmåga, en medfödd anomali/födelseskada, en viktig medicinsk händelse. En sammanfattning av alla SAE och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
Antal deltagare med positiva anti-drogantikroppar (ADA)
Tidsram: Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
Sammanfattade titrar rapporteras nedan.
Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
Antal deltagare med ett Jo-1-antikroppstestresultat (Ab) ≥1,5 enheter/milliliter (U/ml)
Tidsram: Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
Deltagare med Jo-1 Ab-nivåer ≥1,5 U/ml skulle avbrytas från doseringen av studieläkemedlet.
Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
Antal deltagare med en klinisk laboratorieavvikelse som leder till en AE
Tidsram: Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
Laboratorieparametrar inkluderade hematologi (hematokrit, hemoglobin, antal röda blodkroppar, antal vita blodkroppar neutrofiler, lymfocyter, monocyter, eosinofiler, basofiler och antal blodplättar); serumkemi (blodkarbamid, kväve, kreatinin, totalt bilirubin, aspartataminotransferas, alaninaminotransferas, gamma-glutamyltransferas, alkaliskt fosfatas, totalt protein, natrium, kalium, bikarbonat, kalcium, klorid, magnesium, oorganiskt fosfatkinas, kreatin, kreatinkinas, kreatin C-reaktivt protein, troponin, myoglobin, insulinliknande tillväxtfaktor 1 och kolesterol [icke fastande]); och urinanalys (färg, pH, specifik vikt, protein, glukos, ketoner och blod). Kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser baserades på utredarens bedömning. En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
Antal deltagare med en kliniskt signifikant lungfunktionshändelse som resulterar i en TEAE
Tidsram: Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
Lungutvärderingar inkluderade lungfunktionstester och pulsoximetri. Kliniskt signifikanta förändringar skulle rapporteras som biverkningar. En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
Antal deltagare med en kliniskt signifikant elektrokardiogramavvikelse (EKG) som leder till en TEAE
Tidsram: Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
EKG-parametrar som utvärderades inkluderade hjärtfrekvens och PR-, QR- och QT-intervall. En kliniskt signifikant EKG-avvikelse baserades på utredarens bedömning. En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
Antal deltagare med avvikelse från vitala tecken som resulterar i en TEAE
Tidsram: Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
De vitala parametrarna som utvärderades inkluderade hjärtfrekvens, systoliskt och diastoliskt blodtryck och andningsfrekvens samt temperatur. En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
Fram till slutet av studien (upp till ungefär vecka 39)
Ändring från baslinjen för manuell muskeltestning (MMT) poäng vid vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
MMT (muskelstyrka) kommer att bedömas med hjälp av en modifierad skala för Medical Research Council. Poängen omvandlades till en 13-gradig skala (från 0 [vid sammandragning palpabel] till 12 [normal styrka]). En total poäng beräknades genom att summera alla poäng för en total möjlig poäng på 336. Minskad muskelstyrka indikerades av en minskad poäng. En total totalpoäng beräknades så länge som 24 av de 28 individuella poängen inte saknades.
Baslinje, vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i kreatininkinas vid vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

aTyr Pharma, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 juli 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

18 april 2017

Avslutad studie (Faktisk)

18 april 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 juni 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 juli 2016

Första postat (Beräknad)

19 juli 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ATYR1940-C-006

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Facioscapulohumeral muskeldystrofi

Kliniska prövningar på ATYR1940

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera