Limb Girdle 및 Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy 환자에서 ATYR1940의 장기 안전성, 내약성 및 생물학적 활성을 평가하기 위한 연구 (FSHD)

포함 기준:

1. 모 연구에 등록하고 치료 기간을 완료했습니다.
2. 의뢰자 및 연구자의 의견에 따라 ATYR1940의 수용 가능한 내약성이 입증되었습니다.
3. 연구자의 의견에 따르면, 환자는 모 연구에서 ATYR1940 및 연구 절차에 대해 수용 가능한 순응을 보였고 현재 연구에서 모든 절차를 따를 의지와 능력이 있습니다.
4. 조사자 및 후원자의 의견에 따라 지속적인 ATYR1940 치료에 적합한 후보입니다.
5. 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서 또는 승인을 제공합니다.

제외 기준:

1. 연구 참여 기간 동안 커큐민 또는 전신 알부테롤(간헐적으로 흡입되는 알부테롤은 허용됨)로 치료가 필요할 것으로 예상되는 경우, 또는 만성적으로 근육 성장(예: 인슐린 유사 성장 인자, 성장 호르몬) 또는 활동(예: 코엔자임 Q, 코엔자임 A, 크레아틴, L-카르니틴)을 향상시키는 것으로 추정되는 제품의 사용; 또는 스타틴 치료 시작 또는 스타틴 요법에 대한 상당한 조정(안정적이고 만성적인 스타틴 사용이 허용됨).
2. 연구 참여 기간 동안 모든 예방접종을 받을 계획입니다.
3. 연구자의 의견에 따라 환자의 안전을 위태롭게 하거나 연구 목적을 달성하는 데 필요한 만족스러운 데이터를 얻을 기회를 감소시킬 수 있는 비정상적인 기본 소견, 의학적 상태 또는 실험실 소견.
4. 임상적으로 유의미한 심혈관, 폐, 간, 신장, 혈액, 대사, 피부, 소화기 질환의 증거가 있거나 즉각적인 외과 개입 또는 기타 치료가 필요하거나 안전한 참여를 허용하지 않을 수 있는 상태.
5. 여성 및 가임기(폐경 전 및 외과적 불임)인 경우, 등록 시 양성 임신 테스트 결과가 나타나거나 등록 시점부터 3개월 후속 방문까지 피임법을 사용하지 않으려 합니다. 허용되는 피임 방법에는 금욕, 장벽 방법, 호르몬 또는 자궁 내 장치가 포함됩니다.
6. 남성의 경우 입국 시점부터 1개월 후속 방문까지 성교 중에 콘돔과 살정제를 사용하지 않습니다.