Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i aktywność biologiczną ATYR1940 u pacjentów z dystrofią obręczy kończyny dolnej i twarzowo-łopatkowo-ramienną dystrofią mięśniową (FSHD)
4 grudnia 2023 zaktualizowane przez: aTyr Pharma, Inc.
Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności biologicznej ATYR1940 u pacjentów z obręczą kończynową i dystrofią mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienną
ATYR1940-C-006 to międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie prowadzone w ośrodkach w Stanach Zjednoczonych (USA) i Europie, które uczestniczyły w badaniu ATYR1940-C-003 (tylko etap 1) lub ATYR1940-C-004 (tj. studia rodziców).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie ATYR1940-C-006 to międzynarodowe, wieloośrodkowe, otwarte badanie uzupełniające, którego celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, wpływu na mięśnie i PD ATYR1940 u pacjentów z LGMD2B lub FSHD leczonych wcześniej w ramach protokołu ATYR1940 -C-003 (tylko etap 1) lub ATYR1940-C-004 (tj. badania nadrzędne). Badanie to zostanie przeprowadzone w tych samych ośrodkach badawczych, w których pacjenci zostali włączeni do badań macierzystych.
Pacjenci, którzy ukończyli okres leczenia w badaniu macierzystym; w opinii Badacza wykazują akceptowalną tolerancję ATYR1940, są uznawane przez Badacza za zgodne z ATYR1940 i procedurami badania oraz nie spełniają żadnego kryterium przerwania stosowania ATYR1940 kwalifikują się do udziału w bieżącym badaniu, pod warunkiem uzyskania zgody Badacza i pacjenta kontynuować leczenie ATYR1940.
Przez pierwsze 12 tygodni w tym rozszerzonym badaniu pacjenci będą otrzymywać ATYR1940 w najwyższej tolerowanej dawce otrzymanej w badaniu macierzystym; żadne modyfikacje dawki nie są dozwolone w tym 12-tygodniowym okresie. Po 12 tygodniach, jeśli pacjent wykazuje dobrą tolerancję, dawka ATYR1940 może zostać zwiększona indywidualnie dla danego pacjenta według uznania Badacza, w porozumieniu ze Sponsorem i Monitorem Medycznym. Zwiększenie dawki ATYR1940 do >3,0 mg/kg jest niedopuszczalne.
W tym badaniu wszyscy pacjenci będą otrzymywać ATYR1940 co tydzień, niezależnie od częstotliwości dawkowania w badaniu macierzystym. ATYR1940 będzie podawany we wlewie dożylnym trwającym 90 minut. Jeśli istnieją wskazania medyczne, czas trwania i objętość wlewu mogą być dostosowane według uznania Badacza w porozumieniu z Monitorem Medycznym i Sponsorem.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
8
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Copenhagen, Dania
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
- University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20133
- Foundation IRCCS Neurological Institute Carlo
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat do 25 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zarejestrowano się i ukończono okres leczenia w badaniu nadrzędnym.
- Wykazano, w opinii Sponsora i Badacza, akceptowalną tolerancję ATYR1940.
- W opinii badacza pacjent wykazał akceptowalną zgodność z ATYR1940 i procedurami badania w badaniu macierzystym oraz jest chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur w bieżącym badaniu.
- Jest w opinii Badacza i Sponsora odpowiednim kandydatem do kontynuacji leczenia ATYR1940.
- Wyrazić pisemną świadomą zgodę lub zgodę po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
Kryteria wyłączenia:
- Oczekuje się, że będzie wymagał leczenia kurkuminą lub ogólnoustrojowym albuterolem (przerywane wziewne albuterol jest dopuszczalne) podczas udziału w badaniu; lub stosowanie produktu, który przypuszczalnie zwiększa wzrost mięśni (np. insulinopodobny czynnik wzrostu, hormon wzrostu) lub aktywność (np. koenzym Q, koenzym A, kreatyna, L-karnityna) w sposób przewlekły; lub rozpoczęcie leczenia statynami lub istotna modyfikacja schematu leczenia statynami (dopuszczalne jest stabilne, przewlekłe stosowanie statyn).
- Planowane otrzymanie jakiegokolwiek szczepienia podczas udziału w badaniu.
- Nieprawidłowe wyniki wyjściowe, schorzenia lub wyniki badań laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub zmniejszyć szansę na uzyskanie zadowalających danych potrzebnych do osiągnięcia celów badania.
- Dowody na klinicznie istotną chorobę sercowo-naczyniową, płucną, wątrobową, nerkową, hematologiczną, metaboliczną, dermatologiczną lub żołądkowo-jelitową lub stan, który wymaga natychmiastowej interwencji chirurgicznej lub innego leczenia lub może uniemożliwić bezpieczne uczestnictwo.
- Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym (przed menopauzą i nie jest sterylna chirurgicznie), ma pozytywny wynik testu ciążowego przy wejściu lub nie chce stosować antykoncepcji od momentu wejścia do 3-miesięcznej wizyty kontrolnej. Dopuszczalne metody kontroli urodzeń obejmują abstynencję, metody barierowe, hormony lub wkładkę wewnątrzmaciczną.
- Jeśli mężczyzna, nie chce używać prezerwatywy i środka plemnikobójczego podczas stosunku płciowego od momentu wejścia do 1-miesięcznej wizyty kontrolnej.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ATYR1940
Uczestnicy będą otrzymywać ATYR1940 w dawce do 3,0 miligramów na kilogram (mg/kg) w infuzji dożylnej (IV) raz w tygodniu do czasu zatwierdzenia leku ATYR1940, zaprzestania jego rozwoju, zamknięcia badania przez Sponsora lub spełnienia kryterium zaprzestania stosowania badanego leku (do 34 tygodnie).
|
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane (AE) pojawiające się po podaniu pierwszej dawki badanego leku.
Działania niepożądane zdefiniowano jako wszelkie nieprzewidziane zdarzenia medyczne związane z lekiem podanym uczestnikowi, które niekoniecznie mają związek przyczynowy z badanym lekiem.
Pogorszenie istniejącego wcześniej stanu chorobowego należy uznać za zdarzenie niepożądane, jeśli nastąpiło zwiększenie nasilenia, częstości występowania lub czasu trwania choroby albo powiązanie ze znacznie gorszymi wynikami.
SAE zdefiniowano jako dowolne zdarzenie niepożądane, które w opinii Badacza lub Sponsora spowodowało którykolwiek z następujących skutków: śmiertelny, zagrażający życiu, wymagający hospitalizacji uczestnika lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkujący trwałą lub znaczącą niepełnosprawnością/ niesprawność, wada wrodzona/wada wrodzona, ważne wydarzenie medyczne.
Podsumowanie wszystkich SAE i innych AE (niepoważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłaszane zdarzenia niepożądane”.
|
Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
|
Liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA)
Ramy czasowe: Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
Podsumowanie mian podano poniżej.
|
Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
|
Liczba uczestników z wynikiem testu na przeciwciała Jo-1 (Ab) ≥1,5 jednostki/mililitr (U/ml)
Ramy czasowe: Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
Uczestnikom, u których poziom Jo-1 Ab wynosił ≥1,5 U/ml, należało przerwać podawanie badanego leku.
|
Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych prowadzące do zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
Parametry laboratoryjne obejmowały hematologię (hematokryt, hemoglobina, liczba czerwonych krwinek, liczba białych krwinek, neutrofile, limfocyty, monocyty, eozynofile, bazofile i liczba płytek krwi); skład chemiczny surowicy (azot mocznikowy we krwi, kreatynina, bilirubina całkowita, aminotransferaza asparaginianowa, aminotransferaza alaninowa, transferaza gamma-glutamylowa, fosfataza alkaliczna, białko całkowite, sód, potas, wodorowęglany, wapń, chlorki, magnez, fosforan nieorganiczny, kinaza kreatynowa, dehydrogenaza mleczanowa, białko C-reaktywne, troponina, mioglobina, insulinopodobny czynnik wzrostu 1 i cholesterol [na czczo]); i analiza moczu (barwa, pH, ciężar właściwy, białko, glukoza, ketony i krew).
Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych zostały ustalone według uznania badacza.
Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
|
Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiło klinicznie istotne zdarzenie dotyczące czynności płuc skutkujące TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
Ocena płuc obejmowała badania czynnościowe płuc i pulsoksymetrię.
Zmiany istotne klinicznie należało zgłaszać jako zdarzenia niepożądane.
Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
|
Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotną nieprawidłowością w elektrokardiogramie (EKG) prowadzącą do TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
Oceniane parametry EKG obejmowały częstość akcji serca oraz odstępy PR, QR i QT.
Klinicznie istotna nieprawidłowość w EKG została uznana przez badacza.
Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
|
Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w zakresie funkcji życiowych skutkującymi TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
Oceniane parametry czynności życiowych obejmowały częstość akcji serca, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi, częstość oddechów, a także temperaturę.
Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
|
Do końca badania (do około 39. tygodnia)
|
|
Zmiana wyniku w ręcznym teście mięśni (MMT) w stosunku do wartości wyjściowych w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
MMT (siła mięśni) będzie oceniana przy użyciu zmodyfikowanej skali Medical Research Council.
Wyniki przeliczono na 13-punktową skalę (zakres od 0 [przy wyczuwalnym skurczu] do 12 [normalna siła]).
Ogólny całkowity wynik obliczono poprzez zsumowanie wszystkich wyników, co dało łączny możliwy wynik wynoszący 336.
Zmniejszona siła mięśni była wskazywana przez obniżoną punktację.
Ogólny wynik całkowity obliczano pod warunkiem, że nie brakowało 24 z 28 indywidualnych wyników.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej kinazy kreatyninowej w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 lipca 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 kwietnia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
18 kwietnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 czerwca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 lipca 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
19 lipca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 grudnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 grudnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ATYR1940-C-006
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .