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Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und biologischen Aktivität von ATYR1940 bei Patienten mit Gliedmaßengürtel und fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD)

4. Dezember 2023 aktualisiert von: aTyr Pharma, Inc.

Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und biologischen Aktivität von ATYR1940 bei Patienten mit Gliedmaßengürtel und fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie

ATYR1940-C-006 ist eine multinationale, multizentrische Studie, die an Zentren in den Vereinigten Staaten (USA) und Europa durchgeführt wird, die an der Studie ATYR1940-C-003 (nur Stufe 1) oder ATYR1940-C-004 (d. h. das Elternstudium).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ATYR1940-C-006 ist eine multinationale, multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit, der Auswirkungen auf Muskeln und PD von ATYR1940 bei Patienten mit LGMD2B oder FSHD, die zuvor im Protokoll ATYR1940 behandelt wurden -C-003 (nur Stufe 1) oder ATYR1940-C-004 (d. h. die Elternstudien). Diese Studie wird an denselben Studienzentren durchgeführt, an denen Patienten in die Stammstudien aufgenommen wurden.

Patienten, die den Behandlungszeitraum in der Mutterstudie abgeschlossen haben; nach Ansicht des Prüfarztes eine akzeptable Verträglichkeit von ATYR1940 gezeigt haben, vom Prüfarzt als konform mit ATYR1940 und den Studienverfahren angesehen werden und keine Kriterien für den Abbruch von ATYR1940 erfüllen, für die Teilnahme an der aktuellen Studie in Frage kommen, abhängig von der Zustimmung des Prüfarztes und des Patienten um die Behandlung mit ATYR1940 fortzusetzen.

In den ersten 12 Wochen dieser Verlängerungsstudie erhalten die Patienten ATYR1940 in der höchsten verträglichen Dosis, die in der Stammstudie erhalten wurde; während dieses 12-wöchigen Zeitraums sind keine Dosisanpassungen zulässig. Wenn der Patient nach 12 Wochen eine gute Verträglichkeit zeigt, kann die ATYR1940-Dosis nach Ermessen des Prüfarztes und in Absprache mit dem Sponsor und dem medizinischen Monitor patientenspezifisch erhöht werden. ATYR1940-Dosiserhöhungen auf >3,0 mg/kg sind nicht zulässig.

Alle Patienten erhalten in dieser Studie wöchentlich ATYR1940, unabhängig von der Dosierungshäufigkeit in der Stammstudie. ATYR1940 wird über 90 Minuten als intravenöse Infusion verabreicht. Falls medizinisch angezeigt, können Dauer und Volumen der Infusion nach Ermessen des Prüfarztes in Absprache mit dem medizinischen Monitor und dem Sponsor angepasst werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Foundation IRCCS Neurological Institute Carlo
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. In die Elternstudie eingeschrieben und den Behandlungszeitraum abgeschlossen.
  2. Nach Ansicht des Sponsors und des Prüfarztes zeigte sich eine akzeptable Verträglichkeit von ATYR1940.
  3. Nach Ansicht des Prüfarztes hat der Patient eine akzeptable Compliance mit ATYR1940 und den Studienverfahren in der Stammstudie gezeigt und ist bereit und in der Lage, alle Verfahren in der aktuellen Studie einzuhalten.
  4. Ist nach Meinung des Prüfarztes und des Sponsors ein geeigneter Kandidat für eine fortgesetzte Behandlung mit ATYR1940.
  5. Geben Sie eine schriftliche Einverständniserklärung oder Zustimmung ab, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und bevor Sie forschungsbezogene Verfahren durchführen.

Ausschlusskriterien:

  1. Voraussichtlich eine Behandlung mit Curcumin oder systemischem Albuterol (intermittierendes inhalatives Albuterol ist zulässig) während der Studienteilnahme erforderlich; oder die Verwendung eines Produkts, das mutmaßlich das Muskelwachstum (z. B. insulinähnlicher Wachstumsfaktor, Wachstumshormon) oder die Aktivität (z. B. Coenzym Q, Coenzym A, Kreatin, L-Carnitin) auf chronischer Basis fördert; oder Beginn der Statinbehandlung oder signifikante Anpassung des Statinregimes (stabile, chronische Statinanwendung ist zulässig).
  2. Geplant, während der Studienteilnahme Impfungen zu erhalten.
  3. Abnormale Ausgangsbefunde, Erkrankungen oder Laborbefunde, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten gefährden oder die Chance verringern könnten, zufriedenstellende Daten zu erhalten, die zum Erreichen der Studienziele erforderlich sind.
  4. Nachweis einer klinisch signifikanten kardiovaskulären, pulmonalen, hepatischen, renalen, hämatologischen, metabolischen, dermatologischen oder gastrointestinalen Erkrankung oder ein Zustand, der einen sofortigen chirurgischen Eingriff oder eine andere Behandlung erfordert oder eine sichere Teilnahme nicht ermöglicht.
  5. Wenn weiblich und im gebärfähigen Alter (prämenopausal und nicht chirurgisch steril), einen positiven Schwangerschaftstest bei der Einreise hat oder ab dem Zeitpunkt der Einreise bis zum 3-monatigen Nachsorgebesuch nicht bereit ist, Verhütungsmittel zu verwenden. Akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung sind Abstinenz, Barrieremethoden, Hormone oder Intrauterinpessaren.
  6. Wenn männlich, nicht bereit ist, ein Kondom plus Spermizid während des Geschlechtsverkehrs vom Zeitpunkt der Einreise bis zum 1-Monats-Follow-up-Besuch zu verwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ATYR1940
Die Teilnehmer erhalten ATYR1940 bis zu 3,0 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) als intravenöse (IV) Infusion einmal wöchentlich bis zur Zulassung von ATYR1940, dem Abbruch seiner Entwicklung, dem Abschluss der Studie durch den Sponsor oder einem Kriterium für den Abbruch des Studienmedikaments (bis zu 34 Wochen).
Arzneimittel: ATYR1940
Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
TEAEs wurden als unerwünschte Ereignisse (UEs) definiert, die nach der Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments auftraten. Unter unerwünschten Ereignissen versteht man jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem das Studienmedikament verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dem Studienmedikament steht. Die Verschlechterung einer bereits bestehenden Erkrankung hätte als UE betrachtet werden müssen, wenn entweder eine Zunahme der Schwere, Häufigkeit oder Dauer der Erkrankung vorlag oder ein Zusammenhang mit deutlich schlechteren Ergebnissen bestand. SUE wurden als alle UE definiert, die nach Ansicht des Prüfarztes oder des Sponsors zu einem der folgenden Ergebnisse führten: tödlich, lebensbedrohlich, erforderlicher Krankenhausaufenthalt innerhalb des Teilnehmers oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes, mit anhaltender oder erheblicher Behinderung/ Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler, ein wichtiges medizinisches Ereignis. Eine Zusammenfassung aller SUEs und anderer UE (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Anzahl der Teilnehmer mit positiven Anti-Drug-Antikörpern (ADA)
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Zusammengefasste Titer werden unten angegeben.
Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Anzahl der Teilnehmer mit einem Jo-1-Antikörper (Ab)-Testergebnis ≥1,5 Einheiten/Milliliter (U/ml)
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Teilnehmer mit Jo-1-Ab-Werten ≥ 1,5 U/ml sollten von der Dosierung des Studienmedikaments ausgeschlossen werden.
Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Anzahl der Teilnehmer mit einer klinischen Laboranomalie, die zu einer UE führt
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Zu den Laborparametern gehörten Hämatologie (Hämatokrit, Hämoglobin, Anzahl roter Blutkörperchen, Anzahl weißer Blutkörperchen, Neutrophile, Lymphozyten, Monozyten, Eosinophile, Basophile und Thrombozytenzahl); Serumchemie (Blutharnstoffstickstoff, Kreatinin, Gesamtbilirubin, Aspartataminotransferase, Alaninaminotransferase, Gamma-Glutamyltransferase, alkalische Phosphatase, Gesamtprotein, Natrium, Kalium, Bicarbonat, Kalzium, Chlorid, Magnesium, anorganisches Phosphat, Kreatinkinase, Laktatdehydrogenase, C-reaktives Protein, Troponin, Myoglobin, insulinähnlicher Wachstumsfaktor 1 und Cholesterin [nicht nüchtern]); und Urinanalyse (Farbe, pH-Wert, spezifisches Gewicht, Protein, Glukose, Ketone und Blut). Klinisch signifikante Laboranomalien basierten auf dem Ermessen des Prüfarztes. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Anzahl der Teilnehmer mit einem klinisch signifikanten Lungenfunktionsereignis, das zu einem TEAE führt
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Zu den Lungenuntersuchungen gehörten Lungenfunktionstests und Pulsoximetrie. Klinisch signifikante Veränderungen waren als unerwünschte Ereignisse zu melden. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Anzahl der Teilnehmer mit einer klinisch signifikanten Anomalie im Elektrokardiogramm (EKG), die zu einem TEAE führt
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Zu den ausgewerteten EKG-Parametern gehörten die Herzfrequenz sowie PR-, QR- und QT-Intervalle. Eine klinisch signifikante EKG-Anomalie lag im Ermessen des Prüfarztes. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Anzahl der Teilnehmer mit einer Vitalzeichenanomalie, die zu einem TEAE führt
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Zu den ausgewerteten Vitalparametern gehörten Herzfrequenz, systolischer und diastolischer Blutdruck, Atemfrequenz und Temperatur. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zum Ende des Studiums (bis ca. Woche 39)
Änderung des MMT-Ergebnisses (Manual Muscle Testing) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
MMT (Muskelkraft) wird anhand einer modifizierten Skala des Medical Research Council bewertet. Die Ergebnisse wurden auf eine 13-Punkte-Skala umgerechnet (Bereich von 0 [bei spürbarer Kontraktion] bis 12 [normale Stärke]). Eine Gesamtpunktzahl wurde durch Summieren aller Bewertungen zu einer möglichen Gesamtpunktzahl von 336 berechnet. Eine verminderte Muskelkraft wurde durch einen verringerten Score angezeigt. Sofern 24 der 28 Einzelbewertungen nicht fehlten, wurde eine Gesamtpunktzahl ermittelt.
Ausgangswert, Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Kreatininkinase gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

aTyr Pharma, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Juli 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. April 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. April 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juni 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juli 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

19. Juli 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATYR1940-C-006

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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NEIN

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