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Estudo para avaliar a segurança a longo prazo, a tolerabilidade e a atividade biológica do ATYR1940 em pacientes com cintura escapular e distrofia muscular facioescapuloumeral (FSHD)

4 de dezembro de 2023 atualizado por: aTyr Pharma, Inc.

Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança a longo prazo, a tolerabilidade e a atividade biológica do ATYR1940 em pacientes com cintura escapular e distrofia muscular facioescapuloumeral

ATYR1940-C-006 é um estudo multinacional e multicêntrico conduzido em centros nos Estados Unidos (EUA) e na Europa que participaram do Estudo ATYR1940-C-003 (somente Fase 1) ou ATYR1940-C-004 (isto é, os pais estudam).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo ATYR1940-C-006 é um estudo de extensão multinacional, multicêntrico e aberto, projetado para avaliar a segurança a longo prazo, os efeitos no músculo e a DP do ATYR1940 em pacientes com LGMD2B ou FSHD previamente tratados no protocolo ATYR1940 -C-003 (somente Estágio 1) ou ATYR1940-C-004 (isto é, os estudos parentais). Este estudo será realizado nos mesmos centros de estudo em que os pacientes foram incluídos nos estudos principais.

Pacientes que completaram o período de tratamento no estudo principal; na opinião do investigador, demonstrou tolerabilidade aceitável do ATYR1940, são considerados pelo investigador como compatíveis com o ATYR1940 e os procedimentos do estudo e não atendem a nenhum critério para descontinuação do ATYR1940 são elegíveis para participação no estudo atual, dependendo da concordância do investigador e do paciente para continuar o tratamento com ATYR1940.

Durante as primeiras 12 semanas neste estudo de extensão, os pacientes receberão ATYR1940 na dose tolerada mais alta recebida no estudo principal; nenhum ajuste de dose é permitido durante este período de 12 semanas. Após 12 semanas, se o paciente demonstrar boa tolerabilidade, a dose de ATYR1940 pode ser aumentada com base no paciente específico, a critério do investigador, em consulta com o patrocinador e o monitor médico. Não são permitidos aumentos de dose de ATYR1940 para >3,0 mg/kg.

Todos os pacientes receberão ATYR1940 semanalmente neste estudo, independentemente da frequência da dosagem no estudo principal. ATYR1940 será administrado por infusão IV durante 90 minutos. Se indicado clinicamente, a duração e o volume da infusão podem ser ajustados a critério do investigador em consulta com o monitor médico e o patrocinador.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
  • Itália
      • Milan, Itália, 20133
        • Foundation IRCCS Neurological Institute Carlo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 25 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Inscreveu-se e completou o período de tratamento no estudo parental.
  2. Demonstrado, nas opiniões do patrocinador e do investigador, tolerabilidade aceitável de ATYR1940.
  3. Na opinião do investigador, o paciente demonstrou conformidade aceitável com o ATYR1940 e os procedimentos do estudo principal e está disposto e é capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo atual.
  4. É, na opinião do investigador e do patrocinador, um candidato adequado para o tratamento continuado com ATYR1940.
  5. Fornecer consentimento informado por escrito ou consentimento após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.

Critério de exclusão:

  1. Espera-se que necessite de tratamento com curcumina ou albuterol sistêmico (albuterol inalado intermitente é permitido) durante a participação no estudo; ou uso de um produto que supostamente aumenta o crescimento muscular (por exemplo, fator de crescimento semelhante à insulina, hormônio do crescimento) ou atividade (por exemplo, Coenzima Q, Coenzima A, creatina, L-carnitina) de forma crônica; ou início do tratamento com estatina ou ajuste significativo no regime de estatina (o uso estável e crônico de estatina é permitido).
  2. Planejado para receber qualquer vacinação durante a participação no estudo.
  3. Achados basais anormais, condição(ões) médica(s) ou achados laboratoriais que, na opinião do investigador, possam comprometer a segurança do paciente ou diminuir a chance de obter dados satisfatórios necessários para alcançar os objetivos do estudo.
  4. Evidência de doença cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, metabólica, dermatológica ou gastrointestinal clinicamente significativa, ou tem uma condição que requer intervenção cirúrgica imediata ou outro tratamento ou pode não permitir a participação segura.
  5. Se for do sexo feminino e com potencial para engravidar (pré-menopausa e não cirurgicamente estéril), tiver um teste de gravidez positivo na entrada ou não quiser usar contracepção desde o momento da entrada até a consulta de acompanhamento de 3 meses. Métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade incluem abstinência, métodos de barreira, hormônios ou dispositivo intra-uterino.
  6. Se for do sexo masculino, não está disposto a usar preservativo mais espermicida durante a relação sexual desde o início até a consulta de acompanhamento de 1 mês.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ATYR1940
Os participantes receberão ATYR1940 até 3,0 miligramas por quilograma (mg/kg) de infusão intravenosa (IV) uma vez por semana até a aprovação do ATYR1940, descontinuação de seu desenvolvimento, o estudo foi encerrado pelo Patrocinador ou um critério para descontinuação do medicamento do estudo (até até 34 semanas).
Medicamento: ATYR1940
Concentrado para solução para perfusão

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Os TEAEs foram definidos como eventos adversos (EAs) com início após a administração da primeira dose do medicamento em estudo. EAs foram definidos como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo e que não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo. O agravamento de uma condição médica pré-existente deveria ter sido considerado um EA se houvesse um aumento na gravidade, frequência ou duração da condição ou uma associação com resultados significativamente piores. Os EAGs foram definidos como qualquer EA que, na opinião do Investigador ou do Patrocinador, resultou em qualquer um dos seguintes resultados como fatal, com risco de vida, exigiu hospitalização do participante ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa. incapacidade, uma anomalia congênita/defeito congênito, um evento médico importante. Um resumo de todos os EAGs e outros EAs (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos Adversos Relatados'.
Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Número de participantes com anticorpos antidrogas positivos (ADA)
Prazo: Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Os títulos resumidos são relatados abaixo.
Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Número de participantes com resultado de teste de anticorpo Jo-1 (Ab) ≥1,5 unidades/mililitro (U/mL)
Prazo: Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Os participantes com níveis de Jo-1 Ab ≥1,5 U/mL deveriam ser descontinuados da dosagem do medicamento do estudo.
Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Número de participantes com uma anormalidade laboratorial clínica que leva a um EA
Prazo: Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Os parâmetros laboratoriais incluíram hematologia (hematócrito, hemoglobina, contagem de glóbulos vermelhos, contagem de glóbulos brancos, neutrófilos, linfócitos, monócitos, eosinófilos, basófilos e contagem de plaquetas); química sérica (nitrogênio ureico no sangue, creatinina, bilirrubina total, aspartato aminotransferase, alanina aminotransferase, gama-glutamil transferase, fosfatase alcalina, proteína total, sódio, potássio, bicarbonato, cálcio, cloreto, magnésio, fosfato inorgânico, creatina quinase, lactato desidrogenase, proteína C reativa, troponina, mioglobina, fator de crescimento semelhante à insulina 1 e colesterol (sem jejum)); e urinálise (cor, pH, gravidade específica, proteínas, glicose, cetonas e sangue). Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas foram baseadas no critério do investigador. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Número de participantes com evento de função pulmonar clinicamente significativo resultando em TEAE
Prazo: Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
As avaliações pulmonares incluíram testes de função pulmonar e oximetria de pulso. Alterações clinicamente significativas deveriam ser relatadas como eventos adversos. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Número de participantes com uma anormalidade clinicamente significativa no eletrocardiograma (ECG) que leva a um TEAE
Prazo: Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Os parâmetros de ECG avaliados incluíram frequência cardíaca e intervalos PR, QR e QT. Uma anormalidade de ECG clinicamente significativa foi baseada no critério do investigador. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Número de participantes com anormalidade de sinais vitais resultando em TEAE
Prazo: Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Os parâmetros de sinais vitais avaliados incluíram frequência cardíaca, pressão arterial sistólica e diastólica e frequência respiratória, bem como temperatura. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
Até o final do estudo (até aproximadamente a semana 39)
Mudança da linha de base na pontuação do teste muscular manual (MMT) na semana 12
Prazo: Linha de base, semana 12
MMT (força muscular) será avaliada usando uma escala modificada do Medical Research Council. As pontuações foram convertidas para uma escala de 13 pontos (variação de 0 [na contração palpável] a 12 [força normal]). Uma pontuação total geral foi calculada somando todas as pontuações para uma pontuação total possível de 336. A diminuição da força muscular foi indicada por uma pontuação diminuída. Uma pontuação total geral foi calculada desde que 24 das 28 pontuações individuais não estivessem faltando.
Linha de base, semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na creatinina quinase na semana 12
Prazo: Linha de base, semana 12
Linha de base, semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

aTyr Pharma, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de julho de 2016

Conclusão Primária (Real)

18 de abril de 2017

Conclusão do estudo (Real)

18 de abril de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de junho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de julho de 2016

Primeira postagem (Estimado)

19 de julho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ATYR1940-C-006

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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