Tutkimus ATYR1940:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja biologisen aktiivisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on raajavyön ja facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia (FSHD)
maanantai 4. joulukuuta 2023 päivittänyt: aTyr Pharma, Inc.
Avoin laajennustutkimus ATYR1940:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja biologisen aktiivisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on raajavyön ja facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia
ATYR1940-C-006 on monikansallinen, monikeskustutkimus, jota suoritetaan Yhdysvalloissa (USA) ja Euroopassa sijaitsevissa keskuksissa, jotka osallistuivat tutkimukseen ATYR1940-C-003 (vain vaihe 1) tai ATYR1940-C-004 (eli vanhempi opiskelee).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus ATYR1940-C-006 on monikansallinen, monikeskus, avoin jatkotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida ATYR1940:n pitkäaikaisturvallisuutta, vaikutuksia lihakseen ja PD:tä potilailla, joilla on LGMD2B tai FSHD, joita on aiemmin hoidettu protokollan ATYR1940 mukaisesti. -C-003 (vain vaihe 1) tai ATYR1940-C-004 (eli kantatutkimukset). Tämä tutkimus suoritetaan samoissa tutkimuskeskuksissa, joissa potilaat otettiin mukaan emotutkimuksiin.
Potilaat, jotka suorittivat hoitojakson emotutkimuksessa; Tutkijan mielestä todistetusti hyväksyttävä ATYR1940:n siedettävyys, tutkijan mielestä ATYR1940:n ja tutkimusmenettelyjen mukaiset, eivätkä ne täytä ATYR1940:n keskeyttämisen kriteerejä, ovat oikeutettuja osallistumaan nykyiseen tutkimukseen tutkijan ja potilaan sopimuksen perusteella jatkaa ATYR1940-hoitoa.
Ensimmäiset 12 viikkoa tässä jatkotutkimuksessa potilaat saavat ATYR1940:tä suurimmalla siedetyllä annoksella, joka sai emotutkimuksessa; annosta ei saa muuttaa tämän 12 viikon aikana. 12 viikon kuluttua, jos potilaan sietokyky on hyvä, ATYR1940-annosta voidaan nostaa potilaskohtaisesti tutkijan harkinnan mukaan yhteistyössä sponsorin ja lääkärin kanssa. ATYR1940-annoksen korotukset >3,0 mg/kg:aan eivät ole sallittuja.
Kaikki potilaat saavat ATYR1940:tä viikoittain tässä tutkimuksessa riippumatta annostelutiheydestä emotutkimuksessa. ATYR1940 annetaan IV-infuusiona 90 minuutin aikana. Jos lääketieteellisesti aiheellista, infuusion kestoa ja määrää voidaan säätää tutkijan harkinnan mukaan lääkärin valvojan ja sponsorin kanssa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- Foundation IRCCS Neurological Institute Carlo
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ilmoittautui emotutkimukseen ja suoritti hoitojakson loppuun.
- Sponsorin ja tutkijan mielipiteiden mukaan osoitettu ATYR1940:n hyväksyttävä siedettävyys.
- Tutkijan näkemyksen mukaan potilas on osoittanut hyväksyttävää noudattamista ATYR1940:n ja tutkimusmenetelmien suhteen emotutkimuksessa ja on halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia nykyisen tutkimuksen toimenpiteitä.
- Onko tutkijan ja sponsorin mielestä sopiva ehdokas ATYR1940-hoidon jatkamiseen.
- Anna kirjallinen tietoinen suostumus tai suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Odotetaan vaativan hoitoa kurkumiinilla tai systeemisellä albuterolilla (albuterolin ajoittainen inhalaatio on sallittu) tutkimukseen osallistumisen aikana; tai sellaisen tuotteen käyttö, joka oletettavasti lisää lihaskasvua (esim. insuliinin kaltainen kasvutekijä, kasvuhormoni) tai aktiivisuutta (esim. koentsyymi Q, koentsyymi A, kreatiini, L-karnitiini) kroonisesti; tai statiinihoidon aloittaminen tai merkittävä muutos statiinihoitoon (stabiili, krooninen statiinien käyttö on sallittua).
- Suunniteltu saada kaikki rokotukset tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Epänormaalit lähtötilanteen löydökset, lääketieteelliset tila(t) tai laboratoriolöydökset, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa potilaan turvallisuuden tai heikentää mahdollisuuksia saada tutkimuksen tavoitteiden saavuttamiseksi tarvittavia tyydyttäviä tietoja.
- Kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologinen, aineenvaihdunta-, dermatologinen tai maha-suolikanavan sairaus tai tila, joka vaatii välitöntä leikkausta tai muuta hoitoa tai ei välttämättä mahdollista turvallista osallistumista.
- Jos nainen ja hedelmällisessä iässä oleva (premenopausaalinen ja ei kirurgisesti steriili), hänellä on positiivinen raskaustesti saapuessaan tai hän ei ole halukas käyttämään ehkäisyä maahantulohetkestä 3 kuukauden seurantakäynnille. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat raittius, estemenetelmät, hormonit tai kohdunsisäinen laite.
- Jos mies, hän ei ole halukas käyttämään kondomia ja siittiöiden torjunta-ainetta yhdynnän aikana maahantulohetkestä 1 kuukauden seurantakäyntiin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ATYR 1940
Osallistujat saavat ATYR1940:tä enintään 3,0 milligrammaa kilogrammaa kohden (mg/kg) suonensisäisenä (IV) infuusiona kerran viikossa ATYR1940:n hyväksymiseen, sen kehittämisen lopettamiseen, tutkimuksen päättämiseen sponsorin toimesta tai tutkimuslääkkeen lopettamisen kriteeriin asti (enintään 34 viikkoa).
|
Infuusiokonsentraatti liuosta varten
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi (AE), jotka alkoivat ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen antamisen jälkeen.
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi osallistujalle annetussa tutkimuslääkkeessä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen.
Aiemmin olemassa olevan sairauden pahenemista olisi pitänyt pitää haittavaikutuksena, jos tilan vakavuus, esiintymistiheys tai kesto on lisääntynyt tai yhteys merkittävästi huonompiin tuloksiin.
SAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka joko tutkijan tai sponsorin näkemyksen mukaan johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolemaan johtava, hengenvaarallinen, vaati osallistujan sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johti pysyvään tai merkittävään vammaan/ työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Yhteenveto kaikista vakavista haittavaikutuksista ja muista haittavaikutuksista (ei-vakavat) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on positiivisia lääkevasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
Tiitterit on yhteenveto raportoitu alla.
|
Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
|
Osallistujien määrä, joilla Jo-1-vasta-aine (Ab) -testitulos ≥1,5 yksikköä/millilitra (U/ml)
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
Osallistujat, joiden Jo-1 Ab -tasot olivat ≥ 1,5 U/ml, tutkimuslääkkeen annostelu lopetettiin.
|
Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliininen laboratoriopoikkeama, joka johtaa AE:hen
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
Laboratorioparametreihin kuuluivat hematologia (hematokriitti, hemoglobiini, punasolujen määrä, valkosolujen määrä neutrofiilit, lymfosyytit, monosyytit, eosinofiilit, basofiilit ja verihiutaleiden määrä); seerumikemiat (veren urea typpi, kreatiniini, kokonaisbilirubiini, aspartaattiaminotransferaasi, alaniiniaminotransferaasi, gamma-glutamyylitransferaasi, alkalinen fosfataasi, kokonaisproteiini, natrium, kalium, bikarbonaatti, kalsium, kloridi, magnesium, epäorgaaninen kreatiinilakkinaasi, kreogenaasidehydraasifosfaatti C-reaktiivinen proteiini, troponiini, myoglobiini, insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 ja kolesteroli [ei-paasto]); ja virtsan analyysi (väri, pH, ominaispaino, proteiini, glukoosi, ketonit ja veri).
Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat perustuivat tutkijan harkintaan.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä keuhkotoimintatapahtuma, joka on johtanut TEAE: hen
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
Keuhkojen arvioinnit sisälsivät keuhkojen toimintakokeita ja pulssioksimetriaa.
Kliinisesti merkittävät muutokset oli raportoitava haittatapahtumina.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä EKG-poikkeavuus, joka johtaa TEAE:hen
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
Arvioituihin EKG-parametreihin kuuluivat syke ja PR-, QR- ja QT-välit.
Kliinisesti merkittävä EKG-poikkeama perustui tutkijan harkintaan.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on TEAE:n johtanut elintoimintojen poikkeavuus
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
Arvioituja elintoimintoparametreja olivat systolinen ja diastolinen verenpaine, hengitystaajuus sekä lämpötila.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Opintojen loppuun asti (noin viikkoon 39 asti)
|
|
Muutos lähtötasosta manuaalisessa lihastestauksessa (MMT) viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
MMT (lihasvoima) arvostetaan muokatun Medical Research Councilin asteikolla.
Pisteet muutettiin 13 pisteen asteikolla (vaihteluväli 0 [supistuminen havaittavissa] 12 [normaali voimakkuus]).
Kokonaispistemäärä laskettiin laskemalla yhteen kaikki pisteet mahdolliseksi kokonaispistemääräksi 336.
Lihasvoiman heikkeneminen osoitti alentuneena pistemääränä.
Kokonaispistemäärä laskettiin niin kauan kuin 28 yksittäisestä pisteestä 24 puuttui.
|
Perustaso, viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kreatiniinikinaasin muutos lähtötasosta viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 13. heinäkuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 18. huhtikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 18. huhtikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. kesäkuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. heinäkuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 19. heinäkuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ATYR1940-C-006
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .