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Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività biologica a lungo termine di ATYR1940 in pazienti con distrofia muscolare dei cingoli e facioscapolo-omerale (FSHD)

4 dicembre 2023 aggiornato da: aTyr Pharma, Inc.

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività biologica a lungo termine di ATYR1940 in pazienti con distrofia muscolare dei cingoli e facioscapolo-omerale

ATYR1940-C-006 è uno studio multinazionale e multicentrico condotto presso centri negli Stati Uniti (USA) e in Europa che hanno partecipato allo studio ATYR1940-C-003 (solo Fase 1) o ATYR1940-C-004 (ovvero, il genitore studia).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio ATYR1940-C-006 è uno studio di estensione multinazionale, multicentrico, in aperto progettato per valutare la sicurezza a lungo termine, gli effetti sui muscoli e la PD di ATYR1940 in pazienti con LGMD2B o FSHD precedentemente trattati nel protocollo ATYR1940 -C-003 (solo Fase 1) o ATYR1940-C-004 (ovvero, gli studi principali). Questo studio sarà condotto presso gli stessi centri di studio in cui i pazienti sono stati arruolati negli studi parentali.

Pazienti che hanno completato il periodo di trattamento nello studio principale; secondo l'opinione dello sperimentatore, hanno dimostrato una tollerabilità accettabile di ATYR1940, sono considerati dallo sperimentatore conformi all'ATYR1940 e alle procedure dello studio e non soddisfano alcun criterio per l'interruzione dell'ATYR1940 sono idonei per la partecipazione allo studio in corso, subordinatamente all'accordo dello sperimentatore e del paziente continuare il trattamento ATYR1940.

Per le prime 12 settimane in questo studio di estensione, i pazienti riceveranno ATYR1940 alla massima dose tollerata ricevuta nello studio principale; non sono consentiti aggiustamenti della dose durante questo periodo di 12 settimane. Dopo 12 settimane, se il paziente dimostra una buona tollerabilità, la dose di ATYR1940 può essere aumentata su base specifica del paziente a discrezione dello sperimentatore, in consultazione con lo sponsor e il monitor medico. Non sono consentiti aumenti della dose di ATYR1940 a >3,0 mg/kg.

Tutti i pazienti riceveranno ATYR1940 su base settimanale in questo studio, indipendentemente dalla frequenza di somministrazione nello studio principale. ATYR1940 verrà somministrato tramite infusione endovenosa della durata di 90 minuti. Se indicato dal punto di vista medico, la durata e il volume dell'infusione possono essere regolati a discrezione dello sperimentatore in consultazione con il monitor medico e lo sponsor.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Foundation IRCCS Neurological Institute Carlo
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Si è iscritto e ha completato il periodo di trattamento nello studio principale.
  2. Dimostrato, secondo le opinioni dello Sponsor e dello Sperimentatore, tollerabilità accettabile di ATYR1940.
  3. Secondo l'opinione dello sperimentatore, il paziente ha mostrato una conformità accettabile con ATYR1940 e le procedure dello studio nello studio principale ed è disposto e in grado di rispettare tutte le procedure nello studio corrente.
  4. È, secondo l'opinione dello sperimentatore e dello sponsor, un candidato idoneo per il proseguimento del trattamento ATYR1940.
  5. Fornire il consenso informato scritto o il consenso dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.

Criteri di esclusione:

  1. Si prevede che richieda un trattamento con curcumina o albuterolo sistemico (è consentito l'albuterolo per via inalatoria intermittente) durante la partecipazione allo studio; o uso di un prodotto che presumibilmente migliora la crescita muscolare (ad es. Fattore di crescita insulino-simile, ormone della crescita) o l'attività (ad es. Coenzima Q, Coenzima A, creatina, L-carnitina) su base cronica; o inizio del trattamento con statine o aggiustamento significativo al regime di statine (è consentito l'uso stabile e cronico di statine).
  2. Previsto per ricevere qualsiasi vaccinazione durante la partecipazione allo studio.
  3. Risultati anomali al basale, condizioni mediche o risultati di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero mettere a repentaglio la sicurezza del paziente o ridurre la possibilità di ottenere dati soddisfacenti necessari per raggiungere gli obiettivi dello studio.
  4. Evidenza di malattia cardiovascolare, polmonare, epatica, renale, ematologica, metabolica, dermatologica o gastrointestinale clinicamente significativa o presenta una condizione che richiede un intervento chirurgico immediato o altro trattamento o potrebbe non consentire una partecipazione sicura.
  5. Se di sesso femminile e in età fertile (in premenopausa e non sterile chirurgicamente), ha un test di gravidanza positivo all'ingresso o non è disposto a usare la contraccezione dal momento dell'ingresso fino alla visita di follow-up di 3 mesi. I metodi accettabili di controllo delle nascite includono l'astinenza, i metodi di barriera, gli ormoni o il dispositivo intrauterino.
  6. Se maschio, non è disposto a usare un preservativo più spermicida durante i rapporti sessuali dal momento dell'ingresso fino alla visita di follow-up di 1 mese.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ATYR1940
I partecipanti riceveranno ATYR1940 fino a 3,0 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) per infusione endovenosa (IV) una volta alla settimana fino all'approvazione di ATYR1940, all'interruzione del suo sviluppo, alla chiusura dello studio da parte dello Sponsor o a un criterio per l'interruzione del farmaco in studio (fino a 34 settimane).
Droga: ATYR1940
Concentrato per soluzione per infusione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi (AE) con esordio successivo alla somministrazione della prima dose del farmaco in studio. Gli eventi avversi sono stati definiti come qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante a cui è stato somministrato il farmaco in studio e che non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. Il peggioramento di una condizione medica preesistente avrebbe dovuto essere considerato un evento avverso se si fosse verificato un aumento della gravità, della frequenza o della durata della condizione o un'associazione con esiti significativamente peggiori. Gli SAE sono stati definiti come qualsiasi evento avverso che, dal punto di vista dello sperimentatore o dello sponsor, ha provocato uno dei seguenti risultati come fatale, pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero del partecipante o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato disabilità persistente o significativa/ incapacità, un'anomalia congenita/un difetto congenito, un evento medico importante. Un riepilogo di tutti gli SAE e gli altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
Numero di partecipanti con anticorpi antifarmaco positivi (ADA)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
Di seguito sono riportati i titoli riepilogativi.
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
Numero di partecipanti con un risultato del test sugli anticorpi Jo-1 (Ab) ≥ 1,5 unità/millilitro (U/mL)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
Ai partecipanti con livelli di Jo-1 Ab ≥ 1,5 U/mL sarebbe stato interrotto il dosaggio del farmaco in studio.
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
Numero di partecipanti con un'anomalia clinica di laboratorio che ha portato a un evento avverso
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
I parametri di laboratorio includevano ematologia (ematocrito, emoglobina, conta dei globuli rossi, conta dei globuli bianchi, neutrofili, linfociti, monociti, eosinofili, basofili e conta piastrinica); esami chimici del siero (azoto ureico nel sangue, creatinina, bilirubina totale, aspartato aminotransferasi, alanina aminotransferasi, gamma-glutamil transferasi, fosfatasi alcalina, proteine ​​totali, sodio, potassio, bicarbonato, calcio, cloruro, magnesio, fosfato inorganico, creatina chinasi, lattato deidrogenasi, proteina C-reattiva, troponina, mioglobina, fattore di crescita insulino-simile 1 e colesterolo [non a digiuno]); e analisi delle urine (colore, pH, peso specifico, proteine, glucosio, chetoni e sangue). Anomalie di laboratorio clinicamente significative erano basate sulla discrezione dello sperimentatore. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
Numero di partecipanti con un evento di funzionalità polmonare clinicamente significativo che ha dato luogo a un TEAE
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
Le valutazioni polmonari includevano test di funzionalità polmonare e pulsossimetria. Cambiamenti clinicamente significativi dovevano essere riportati come eventi avversi. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
Numero di partecipanti con un'anomalia dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significativa che porta a un TEAE
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
I parametri ECG valutati includevano la frequenza cardiaca e gli intervalli PR, QR e QT. Un'anomalia dell'ECG clinicamente significativa è stata stabilita a discrezione dello sperimentatore. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali risultanti in un TEAE
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
I parametri dei segni vitali valutati includevano la frequenza cardiaca, la pressione sanguigna sistolica e diastolica, la frequenza respiratoria e la temperatura. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 39 circa)
Variazione rispetto al basale nel punteggio del test muscolare manuale (MMT) alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
La MMT (forza muscolare) sarà valutata utilizzando una scala modificata del Medical Research Council. I punteggi sono stati convertiti in una scala a 13 punti (intervallo da 0 [sulla contrazione palpabile] a 12 [forza normale]). È stato calcolato un punteggio totale complessivo sommando tutti i punteggi per un punteggio totale possibile di 336. La diminuzione della forza muscolare è stata indicata da un punteggio ridotto. È stato calcolato un punteggio totale complessivo purché 24 dei 28 punteggi individuali non fossero mancanti.
Riferimento, settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della creatinina chinasi alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

aTyr Pharma, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 luglio 2016

Completamento primario (Effettivo)

18 aprile 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

18 aprile 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2016

Primo Inserito (Stimato)

19 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATYR1940-C-006

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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