プラダー・ウィリ症候群患者の治療のためのカンナビジオール経口溶液
2023年7月10日 更新者：Radius Pharmaceuticals, Inc.
プラダー・ウィリー症候群の被験者の治療のためのカンナビジオール経口溶液の有効性、安全性、および忍容性を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第2相試験
この研究の主な目的は、プラダー・ウィリー症候群 (PWS) の被験者の過食関連行動に対するカンナビジオール経口溶液の有効性を評価することです。
この研究の二次的な目的は、PWSの被験者におけるカンナビジオール経口溶液の有効性、安全性と忍容性、生活の質への影響、および身体活動への影響を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- University of Arizona
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's, UC San Diego
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- The University of Kansas , Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74135
- The University of Oklahoma Health Sciences Center
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Washington
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～13年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 資格と避妊のためのプロトコルで指定された基準を満たしています
- -調査員の意見では、親/介護者は、研究手順と訪問スケジュール（静脈穿刺を含む）、および訪問スケジュールを喜んで順守することができます
- -参加することに自発的に同意し、プロトコル固有の手順の前に書面によるインフォームドコンセントを提供します
除外基準:
- -市販薬、栄養補助食品、または薬物（ニコチンとアルコールを含む）の履歴または現在の使用 プロトコルで指定されたパラメーター外
プロトコルごとに、または調査官の意見で、以下を損なう可能性のある状態の徴候、症状、または病歴：
- 参加者または研究スタッフの安全または幸福;
- 参加者の子孫の安全または幸福（妊娠または授乳などによる）;
- 結果の分析
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
対応するプラセボ溶液を 1 日 2 回に分けて、標準的な食事と一緒に服用する
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マッチング経口液剤
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実験的：カンナビジオール
カンナビジオール経口溶液 (40 ミリグラム/キログラム/日 [40 mg/kg/日]) を標準食事とともに 1 日 2 回に分割
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内服液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床試験用の過食症アンケート (HQ-CT) によって測定された過食症行動のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、13 週目
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HQ-CT は、プラダーウィリ症候群 (PWS) 専門の臨床医によって過食症を測定します。 HQ-CT は 0 ～ 36 の範囲のスコアを生成します。スコアが高いほど、食品に関連した異常な行動がより深刻であることを表します。 ベースラインからの変化は、後の時点の値から前の時点の値を引いたものとして 2 つの時点から計算されました: 13 週目の値からベースラインの値を引いたもの。 |
ベースライン、13 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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総体重のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、13 週目
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総体重とは、研究全体を通しての参加者の体重を指します。
ベースラインからの変化は、後の時点の値から前の時点の値を引いたものとして 2 つの時点から計算されました: 13 週目の値からベースラインの値を引いたもの。
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ベースライン、13 週目
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ベースラインから研究完了までの奏効率
時間枠：13週目までのベースライン
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反応者は、HQ-CT スコアが 6 ポイント以上低下していると定義されました。
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13週目までのベースライン
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患者の変化に関する全体的な変化印象 (PGI-C) アンケート
時間枠：第3週、第13週
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参加者の 3 週目、9 週目、および 13 週目での PGI-C スコアの変化が評価されます。
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第3週、第13週
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3 要素食事アンケートのベースラインからの変化 - 18 項目バージョン (TFEQ-R18)
時間枠：ベースライン、13 週目
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参加者の TFEQ-R18 スコアのベースラインから 13 週目までの変化が評価されます。
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ベースライン、13 週目
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生活の質のベースラインからの変化 [患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) の生活満足度およびポジティブな影響アンケート]
時間枠：ベースライン、13 週目
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参加者の生活の質（PROMIS 生活満足度および肯定的な影響アンケート）スコアのベースラインから 13 週目までの変化が評価されます。
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ベースライン、13 週目
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身体活動のベースラインからの変化 (PROMIS 身体活動および疲労アンケート)
時間枠：ベースライン、13 週目
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参加者の身体活動 (PROMIS 身体活動および疲労アンケート) スコアのベースラインから 13 週目までの変化が評価されます。
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ベースライン、13 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Ahmed Elkashef, MD、INSYS Therapeutics Inc
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月9日
一次修了 (実際)
2019年7月17日
研究の完了 (実際)
2019年7月31日
試験登録日
最初に提出
2016年7月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年7月22日
最初の投稿 (推定)
2016年7月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月10日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。