Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cannabidiol oral lösning för behandling av patienter med Prader-Willis syndrom

10 juli 2023 uppdaterad av: Radius Pharmaceuticals, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 2-studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och toleransen av Cannabidiol oral lösning för behandling av patienter med Prader-Willis syndrom

Det primära syftet med denna studie är att bedöma effekten av Cannabidiol oral lösning på hyperfagi-relaterat beteende hos personer med Prader-Willis syndrom (PWS). De sekundära målen för denna studie är att bedöma effektivitet, säkerhet och tolerabilitet, påverkan på livskvalitet och påverkan på fysisk aktivitet av Cannabidiol Oral Solution hos patienter med PWS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's, UC San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • The University of Kansas , Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74135
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Uppfyller protokollspecificerade kriterier för kvalificering och preventivmedel
  • Enligt utredarens åsikt är föräldern/vårdnadshavarna villig och kapabel att följa studieprocedurerna och besöksscheman, inklusive venpunktion, och besöksscheman
  • Samtycker frivilligt att delta och ger skriftligt informerat samtycke före eventuella protokollspecifika procedurer

Exklusions kriterier:

  • Historik eller aktuell användning av receptfria läkemedel, kosttillskott eller droger (inklusive nikotin och alkohol) utanför protokollspecificerade parametrar

  • Tecken, symtom eller historia av något tillstånd som, enligt protokoll eller enligt utredarens åsikt, kan äventyra:

    1. deltagarens eller studiepersonalens säkerhet eller välbefinnande;
    2. säkerheten eller välbefinnandet för deltagarens avkomma (t.ex. genom graviditet eller amning);
    3. analysen av resultaten

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande placebolösning uppdelad i två dagliga doser med en standardmåltid
Läkemedel: Placebo
Matchande oral lösning
Experimentell: Cannabidiol
Cannabidiol oral lösning (40 milligram/kilogram/dag [40 mg/kg/dag]) uppdelad i två dagliga doser med en standardmåltid
Läkemedel: Cannabidiol
Oral lösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i hyperfagibeteende mätt med Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tidsram: Baslinje, vecka 13

HQ-CT mäter hyperfagi av Prader-Willi syndrom (PWS)-specialiserade läkare. HQ-CT genererar en poäng som sträcker sig från 0 till 36, där en högre poäng representerar mer allvarliga onormala matrelaterade beteenden.

Förändringen från baslinjen beräknades från två tidpunkter som värdet vid den senare tidpunkten minus värdet vid den tidigare tidpunkten: värde vid vecka 13 minus värde vid baslinjen.
Baslinje, vecka 13

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i total kroppsvikt
Tidsram: Baslinje, vecka 13
Total kroppsvikt avser deltagarnas vikt genom hela studien. Förändringen från baslinjen beräknades från två tidpunkter som värdet vid den senare tidpunkten minus värdet vid den tidigare tidpunkten: värde vid vecka 13 minus värde vid baslinjen.
Baslinje, vecka 13
Svarsfrekvens från baslinje till slutförande av studien
Tidsram: Baslinje fram till vecka 13
En responder definierades som en minskning med 6 eller fler poäng i HQ-CT-poäng.
Baslinje fram till vecka 13
Förändring i patientens globala intryck av förändring (PGI-C) frågeformulär
Tidsram: Vecka 3, Vecka 13
Förändringen i PGI-C-poäng vid vecka 3, vecka 9 och vecka 13 för deltagaren utvärderas.
Vecka 3, Vecka 13
Ändring från baslinjen i frågeformuläret för trefaktorsätning - version med 18 artiklar (TFEQ-R18)
Tidsram: Baslinje, vecka 13
Förändringen från baslinjen till vecka 13 av deltagarens TFEQ-R18-poäng utvärderas.
Baslinje, vecka 13
Förändring från baslinjen i livskvalitet [Patientrapporterade resultat Mätning Information System (PROMIS) Life Satisfaction and Positive Affect Questionnaires]
Tidsram: Baslinje, vecka 13
Förändringen från baslinjen till vecka 13 av deltagarens livskvalitet (PROMIS-livstillfredsställelse och frågeformulär för positiv påverkan) utvärderas.
Baslinje, vecka 13
Förändring från baslinjen i fysisk aktivitet (PROMIS Frågeformulär för fysisk aktivitet och trötthet)
Tidsram: Baslinje, vecka 13
Förändringen från baslinjen till vecka 13 av deltagarens poäng för fysisk aktivitet (PROMIS fysisk aktivitet och utmattningsfrågeformulär) utvärderas.
Baslinje, vecka 13

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 maj 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

17 juli 2019

Avslutad studie (Faktisk)

31 juli 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 juli 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 juli 2016

Första postat (Beräknad)

26 juli 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • INS011-16-085

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera