Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cannabidiol oral løsning for behandling av personer med Prader-Willi syndrom

10. juli 2023 oppdatert av: Radius Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 2-studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Cannabidiol oral løsning for behandling av personer med Prader-Willi syndrom

Hovedmålet med denne studien er å vurdere effekten av Cannabidiol Oral Solution på hyperfagi-relatert atferd hos personer med Prader-Willi syndrom (PWS). De sekundære målene for denne studien er å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen, innvirkningen på livskvalitet og påvirkningen på fysisk aktivitet av Cannabidiol Oral Solution hos personer med PWS.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's, UC San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • The University of Kansas , Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74135
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 13 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Oppfyller protokollspesifiserte kriterier for kvalifisering og prevensjon
  • Etter etterforskerens oppfatning er forelderen/omsorgspersonen(e) villige og i stand til å overholde studieprosedyrene og besøksplanene, inkludert venepunktur, og besøksplanene
  • Samtykker frivillig til å delta og gir skriftlig informert samtykke før eventuelle protokollspesifikke prosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  • Historie eller nåværende bruk av reseptfrie medisiner, kosttilskudd eller medisiner (inkludert nikotin og alkohol) utenfor protokollspesifiserte parametere

  • Tegn, symptomer eller historie på en tilstand som, i henhold til protokoll eller etter etterforskerens mening, kan kompromittere:

    1. sikkerheten eller trivselen til deltakeren eller studiepersonalet;
    2. sikkerheten eller velværet til deltakerens avkom (for eksempel gjennom graviditet eller amming);
    3. analysen av resultater

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placeboløsning delt inn i to daglige doser med et standardmåltid
Legemiddel: Placebo
Matchende mikstur
Eksperimentell: Cannabidiol
Cannabidiol mikstur (40 milligram/kilogram/dag [40 mg/kg/dag]) delt inn i to daglige doser med et standardmåltid
Legemiddel: Cannabidiol
Muntlig løsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i hyperfagi-atferd målt ved hjelp av Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tidsramme: Baseline, uke 13

HQ-CT måler hyperfagi av Prader-Willi syndrom (PWS)-spesialiserte klinikere. HQ-CT genererer en poengsum fra 0 til 36, der en høyere poengsum representerer mer alvorlig unormal matrelatert atferd.

Endringen fra baseline ble beregnet fra to tidspunkter som verdien på det senere tidspunktet minus verdien ved det tidligere tidspunktet: verdi ved uke 13 minus verdi ved baseline.
Baseline, uke 13

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i total kroppsvekt
Tidsramme: Baseline, uke 13
Total kroppsvekt refererer til deltakernes vekt gjennom hele studien. Endringen fra baseline ble beregnet fra to tidspunkter som verdien på det senere tidspunktet minus verdien ved det tidligere tidspunktet: verdi ved uke 13 minus verdi ved baseline.
Baseline, uke 13
Svarfrekvens fra baseline til fullføring av studie
Tidsramme: Baseline frem til uke 13
En responder ble definert som en reduksjon på 6 eller flere poeng i HQ-CT-score.
Baseline frem til uke 13
Endring i pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C) spørreskjema
Tidsramme: Uke 3, uke 13
Endringen i PGI-C-poengsum ved uke 3, uke 9 og uke 13 for deltakeren blir evaluert.
Uke 3, uke 13
Endring fra baseline i Three Factor Eating Questionnaire - 18-elementversjon (TFEQ-R18)
Tidsramme: Baseline, uke 13
Endringen fra baseline til uke 13 av deltakerens TFEQ-R18-poengsum blir evaluert.
Baseline, uke 13
Endring fra baseline i livskvalitet [Pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS) Spørreskjemaer om livstilfredshet og positiv påvirkning]
Tidsramme: Baseline, uke 13
Endringen fra baseline til uke 13 av deltakerens livskvalitet (PROMIS livstilfredshet og positive affekt spørreskjema) blir evaluert.
Baseline, uke 13
Endring fra baseline i fysisk aktivitet (PROMIS fysisk aktivitet og tretthetsspørreskjemaer)
Tidsramme: Baseline, uke 13
Endringen fra baseline til uke 13 av deltakerens fysiske aktivitet (PROMIS fysisk aktivitet og utmattelsesspørreskjema) blir evaluert.
Baseline, uke 13

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

17. juli 2019

Studiet fullført (Faktiske)

31. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. juli 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. juli 2016

Først lagt ut (Antatt)

26. juli 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INS011-16-085

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere