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Solución oral de cannabidiol para el tratamiento de sujetos con síndrome de Prader-Willi

10 de julio de 2023 actualizado por: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la solución oral de cannabidiol para el tratamiento de sujetos con síndrome de Prader-Willi

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de la solución oral de cannabidiol en el comportamiento relacionado con la hiperfagia en sujetos con síndrome de Prader-Willi (PWS). Los objetivos secundarios de este estudio son evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad, el impacto en la calidad de vida y el impacto en la actividad física de la solución oral de cannabidiol en sujetos con SPW.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's, UC San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • The University of Kansas , Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cumple con los criterios especificados en el protocolo para la calificación y la anticoncepción
  • En opinión del investigador, los padres/cuidadores están dispuestos y son capaces de cumplir con los procedimientos del estudio y los programas de visitas, incluida la venopunción, y los programas de visitas
  • Consiente voluntariamente en participar y proporciona su consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento específico del protocolo.

Criterio de exclusión:

  • Historial o uso actual de medicamentos de venta libre, suplementos dietéticos o drogas (incluidas la nicotina y el alcohol) fuera de los parámetros especificados en el protocolo

  • Signos, síntomas o antecedentes de cualquier condición que, por protocolo o a juicio del investigador, pueda comprometer:

    1. la seguridad o el bienestar del participante o del personal del estudio;
    2. la seguridad o el bienestar de la descendencia del participante (por ejemplo, durante el embarazo o la lactancia);
    3. el analisis de resultados

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Solución de placebo correspondiente dividida en dos dosis diarias con una comida estándar
Droga: Placebo
Solución oral a juego
Experimental: Cannabidiol
Solución oral de cannabidiol (40 miligramos/kilogramo/día [40 mg/kg/día]) dividida en dos dosis diarias con una comida estándar
Droga: Cannabidiol
Solucion Oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el comportamiento de la hiperfagia medido por el Cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos (HQ-CT)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 13

El HQ-CT mide la hiperfagia por médicos especialistas en el síndrome de Prader-Willi (PWS). El HQ-CT genera una puntuación que va de 0 a 36, ​​donde una puntuación más alta representa conductas anormales más graves relacionadas con los alimentos.

El cambio desde el punto de referencia se calculó a partir de dos puntos de tiempo como el valor en el punto de tiempo posterior menos el valor en el punto de tiempo anterior: valor en la semana 13 menos valor en el punto de referencia.
Línea de base, semana 13

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en el peso corporal total
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 13
El peso corporal total se refiere al peso de los participantes a lo largo del estudio. El cambio desde el punto de referencia se calculó a partir de dos puntos de tiempo como el valor en el punto de tiempo posterior menos el valor en el punto de tiempo anterior: valor en la semana 13 menos valor en el punto de referencia.
Línea de base, semana 13
Tasa de respuesta desde el inicio hasta la finalización del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 13
Un respondedor se definió como una disminución de 6 o más puntos en la puntuación de HQ-CT.
Línea de base hasta la semana 13
Cambio en el cuestionario de impresión global del cambio del paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Semana 3, Semana 13
Se evalúa el cambio en las puntuaciones de PGI-C en la Semana 3, la Semana 9 y la Semana 13 del participante.
Semana 3, Semana 13
Cambio desde el inicio en el Cuestionario alimentario de tres factores - Versión de 18 ítems (TFEQ-R18)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 13
Se evalúa el cambio desde el inicio hasta la semana 13 de la puntuación TFEQ-R18 del participante.
Línea de base, semana 13
Cambio desde el inicio en la calidad de vida [Cuestionarios de satisfacción con la vida y afecto positivo del sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)]
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 13
Se evalúa el cambio desde el inicio hasta la semana 13 de la puntuación de la calidad de vida del participante (cuestionario de satisfacción con la vida y afecto positivo PROMIS).
Línea de base, semana 13
Cambio desde el inicio en la actividad física (cuestionarios PROMIS de actividad física y fatiga)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 13
Se evalúa el cambio desde el inicio hasta la semana 13 de la puntuación de la actividad física del participante (cuestionarios de actividad física y fatiga PROMIS).
Línea de base, semana 13

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de mayo de 2018

Finalización primaria (Actual)

17 de julio de 2019

Finalización del estudio (Actual)

31 de julio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de julio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de julio de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

26 de julio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • INS011-16-085

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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