Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cannabidiol oral opløsning til behandling af personer med Prader-Willi syndrom

10. juli 2023 opdateret af: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 2-studie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​cannabidiol oral opløsning til behandling af forsøgspersoner med Prader-Willi syndrom

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten af ​​Cannabidiol Oral Solution på hyperfagi-relateret adfærd hos personer med Prader-Willi Syndrom (PWS). De sekundære mål for denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten, indvirkningen på livskvaliteten og indvirkningen på fysisk aktivitet af Cannabidiol Oral Solution hos personer med PWS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's, UC San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • The University of Kansas , Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74135
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Opfylder protokol-specificerede kriterier for kvalifikation og prævention
  • Efter investigators mening er forældrene/plejerne villige og i stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne og besøgsplanerne, herunder venepunktur og besøgsplanerne
  • Giver frivilligt samtykke til at deltage og giver skriftligt informeret samtykke forud for protokolspecifikke procedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Historie eller aktuel brug af håndkøbsmedicin, kosttilskud eller stoffer (herunder nikotin og alkohol) uden for protokolspecificerede parametre

  • Tegn, symptomer eller historie om enhver tilstand, der pr. protokol eller efter investigatorens mening kan kompromittere:

    1. deltagerens eller studiepersonalets sikkerhed eller velbefindende;
    2. sikkerheden eller trivslen for deltagerens afkom (såsom gennem graviditet eller amning);
    3. analyse af resultater

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placeboopløsning opdelt i to daglige doser med et standardmåltid
Medicin: Placebo
Matchende oral opløsning
Eksperimentel: Cannabidiol
Cannabidiol oral opløsning (40 milligram/kilogram/dag [40 mg/kg/dag]) opdelt i to daglige doser med et standardmåltid
Medicin: Cannabidiol
Oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hyperfagadfærd målt ved hjælp af Hyperphagia-spørgeskemaet for kliniske forsøg (HQ-CT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13

HQ-CT måler hyperfagi af Prader-Willi syndrom (PWS)-specialiserede klinikere. HQ-CT genererer en score fra 0 til 36, hvor en højere score repræsenterer mere alvorlig unormal fødevarerelateret adfærd.

Ændringen fra baseline blev beregnet ud fra to tidspunkter som værdien på det senere tidspunkt minus værdien på det tidligere tidspunkt: værdi ved uge 13 minus værdi ved baseline.
Baseline, uge ​​13

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i total kropsvægt
Tidsramme: Baseline, uge ​​13
Den samlede kropsvægt refererer til deltagernes vægt gennem hele undersøgelsen. Ændringen fra baseline blev beregnet ud fra to tidspunkter som værdien på det senere tidspunkt minus værdien på det tidligere tidspunkt: værdi ved uge 13 minus værdi ved baseline.
Baseline, uge ​​13
Svarfrekvens fra baseline til afslutning af undersøgelse
Tidsramme: Baseline op til uge 13
En responder blev defineret som havende et fald på 6 eller flere point i HQ-CT-score.
Baseline op til uge 13
Ændring i patientens globale indtryk af forandring (PGI-C) spørgeskema
Tidsramme: Uge 3, uge ​​13
Ændringen i PGI-C-score i uge 3, uge ​​9 og uge 13 for deltageren evalueres.
Uge 3, uge ​​13
Ændring fra baseline i Three Factor Eating Questionnaire - 18-element version (TFEQ-R18)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13
Ændringen fra baseline til uge 13 af deltagerens TFEQ-R18-score evalueres.
Baseline, uge ​​13
Ændring fra baseline i livskvalitet [Patientrapporterede resultater Måling Information System (PROMIS) Spørgeskemaer til livstilfredshed og positiv påvirkning]
Tidsramme: Baseline, uge ​​13
Ændringen fra baseline til uge 13 af deltagerens livskvalitet (PROMIS livstilfredshed og positive affekt spørgeskema) evalueres.
Baseline, uge ​​13
Ændring fra baseline i fysisk aktivitet (PROMIS fysisk aktivitet og træthedsspørgeskemaer)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13
Ændringen fra baseline til uge 13 af deltagerens score for fysisk aktivitet (PROMIS fysisk aktivitet og træthedsspørgeskemaer) evalueres.
Baseline, uge ​​13

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

31. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. juli 2016

Først opslået (Anslået)

26. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INS011-16-085

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med Cannabidiol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner