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Solução Oral de Canabidiol para o Tratamento de Indivíduos com Síndrome de Prader-Willi

10 de julho de 2023 atualizado por: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2 para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da solução oral de canabidiol para o tratamento de indivíduos com síndrome de Prader-Willi

O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia da solução oral de canabidiol no comportamento relacionado à hiperfagia em indivíduos com síndrome de Prader-Willi (PWS). Os objetivos secundários deste estudo são avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade, impacto na qualidade de vida e impacto na atividade física da solução oral de canabidiol em indivíduos com PWS.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

7

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's, UC San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • The University of Kansas , Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Atende aos critérios especificados pelo protocolo para qualificação e contracepção
  • Na opinião do investigador, o(s) pai(s)/responsável(is) está(ão) disposto(s) e apto(s) a cumprir os procedimentos do estudo e horários de visitas, incluindo punção venosa, e os horários de visitas
  • Concorda voluntariamente em participar e fornece consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento específico do protocolo

Critério de exclusão:

  • Histórico ou uso atual de medicamentos de venda livre, suplementos dietéticos ou drogas (incluindo nicotina e álcool) fora dos parâmetros especificados pelo protocolo

  • Sinais, sintomas ou histórico de qualquer condição que, por protocolo ou na opinião do investigador, possa comprometer:

    1. a segurança ou bem-estar do participante ou equipe do estudo;
    2. a segurança ou bem-estar da prole do participante (como durante a gravidez ou amamentação);
    3. a análise de resultados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Solução de placebo correspondente dividida em duas doses diárias com uma refeição padrão
Medicamento: Placebo
Solução oral correspondente
Experimental: Canabidiol
Solução oral de canabidiol (40 miligramas/kg/dia [40 mg/kg/dia]) dividida em duas doses diárias com uma refeição padrão
Medicamento: Canabidiol
Solução oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no comportamento de hiperfagia conforme medido pelo questionário de hiperfagia para ensaios clínicos (HQ-CT)
Prazo: Linha de base, Semana 13

O HQ-CT mede a hiperfagia por médicos especializados na síndrome de Prader-Willi (PWS). O HQ-CT gera uma pontuação que varia de 0 a 36, ​​onde uma pontuação mais alta representa comportamentos anormais relacionados à alimentação mais graves.

A alteração da linha de base foi calculada a partir de dois pontos de tempo como o valor no ponto de tempo posterior menos o valor no ponto de tempo anterior: valor na semana 13 menos valor na linha de base.
Linha de base, Semana 13

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base no peso corporal total
Prazo: Linha de base, Semana 13
O peso corporal total refere-se ao peso dos participantes ao longo do estudo. A alteração da linha de base foi calculada a partir de dois pontos de tempo como o valor no ponto de tempo posterior menos o valor no ponto de tempo anterior: valor na semana 13 menos valor na linha de base.
Linha de base, Semana 13
Taxa de resposta desde a linha de base até a conclusão do estudo
Prazo: Linha de base até a semana 13
Um respondedor foi definido como tendo uma diminuição de 6 ou mais pontos na pontuação HQ-CT.
Linha de base até a semana 13
Mudança no questionário de impressão global de mudança do paciente (PGI-C)
Prazo: Semana 3, Semana 13
A mudança nas pontuações do PGI-C na Semana 3, Semana 9 e Semana 13 do participante é avaliada.
Semana 3, Semana 13
Mudança da linha de base no Questionário de Alimentação de Três Fatores - Versão de 18 itens (TFEQ-R18)
Prazo: Linha de base, Semana 13
A mudança da linha de base para a Semana 13 da pontuação do TFEQ-R18 do participante é avaliada.
Linha de base, Semana 13
Mudança desde a linha de base na qualidade de vida [Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) Satisfação com a Vida e Questionários de Afeto Positivo]
Prazo: Linha de base, Semana 13
A mudança da linha de base para a Semana 13 da pontuação da qualidade de vida do participante (questionário de satisfação com a vida e afeto positivo PROMIS) é avaliada.
Linha de base, Semana 13
Mudança da linha de base na atividade física (questionários de atividade física e fadiga PROMIS)
Prazo: Linha de base, Semana 13
A mudança da linha de base para a semana 13 da pontuação de atividade física do participante (questionários de atividade física e fadiga PROMIS) é avaliada.
Linha de base, Semana 13

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de maio de 2018

Conclusão Primária (Real)

17 de julho de 2019

Conclusão do estudo (Real)

31 de julho de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de julho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de julho de 2016

Primeira postagem (Estimado)

26 de julho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • INS011-16-085

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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