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Solution orale de cannabidiol pour le traitement des sujets atteints du syndrome de Prader-Willi

10 juillet 2023 mis à jour par: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 2 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la solution orale de cannabidiol pour le traitement des sujets atteints du syndrome de Prader-Willi

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité de la solution orale de cannabidiol sur le comportement lié à l'hyperphagie chez les sujets atteints du syndrome de Prader-Willi (PWS). Les objectifs secondaires de cette étude sont d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité, l'impact sur la qualité de vie et l'impact sur l'activité physique de la solution orale de cannabidiol chez les sujets atteints du SPW.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's, UC San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • The University of Kansas , Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74135
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Répond aux critères spécifiés par le protocole pour la qualification et la contraception
  • De l'avis de l'investigateur, le(s) parent(s)/soignant(s) est (sont) disposé(s) à respecter les procédures de l'étude et les horaires de visite, y compris la ponction veineuse, et les horaires de visite
  • Consent volontairement à participer et fournit un consentement éclairé écrit avant toute procédure spécifique au protocole

Critère d'exclusion:

  • Antécédents ou utilisation actuelle de médicaments en vente libre, de compléments alimentaires ou de drogues (y compris la nicotine et l'alcool) en dehors des paramètres spécifiés par le protocole

  • Signes, symptômes ou antécédents de toute condition qui, selon le protocole ou de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre :

    1. la sécurité ou le bien-être du participant ou du personnel de l'étude ;
    2. la sécurité ou le bien-être de la progéniture du participant (par exemple pendant la grossesse ou l'allaitement);
    3. l'analyse des résultats

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Solution placebo correspondante divisée en deux doses quotidiennes avec un repas standard
Médicament: Placebo
Solution buvable adaptée
Expérimental: Cannabidiol
Solution buvable de cannabidiol (40 milligrammes/kilogramme/jour [40 mg/kg/jour]) divisée en deux prises quotidiennes avec un repas standard
Médicament: Cannabidiol
Solution orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du comportement de l'hyperphagie tel que mesuré par le questionnaire sur l'hyperphagie pour les essais cliniques (HQ-CT)
Délai: Base de référence, semaine 13

Le HQ-CT mesure l'hyperphagie par des cliniciens spécialisés dans le syndrome de Prader-Willi (PWS). Le HQ-CT génère un score allant de 0 à 36, où un score plus élevé représente des comportements alimentaires anormaux plus graves.

Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé à partir de deux points dans le temps comme la valeur au point le plus tardif moins la valeur au point le plus tôt : la valeur à la semaine 13 moins la valeur à la ligne de base.
Base de référence, semaine 13

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du poids corporel total par rapport à la ligne de base
Délai: Base de référence, semaine 13
Le poids corporel total fait référence au poids des participants tout au long de l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé à partir de deux points dans le temps comme la valeur au point le plus tardif moins la valeur au point le plus tôt : la valeur à la semaine 13 moins la valeur à la ligne de base.
Base de référence, semaine 13
Taux de répondeurs de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 13
Un répondeur a été défini comme ayant une diminution de 6 points ou plus du score HQ-CT.
Base de référence jusqu'à la semaine 13
Changement dans le questionnaire sur l'impression globale de changement du patient (PGI-C)
Délai: Semaine 3, Semaine 13
Le changement des scores PGI-C à la semaine 3, à la semaine 9 et à la semaine 13 du participant est évalué.
Semaine 3, Semaine 13
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire à trois facteurs sur l'alimentation - Version à 18 items (TFEQ-R18)
Délai: Base de référence, semaine 13
Le changement de la ligne de base à la semaine 13 du score TFEQ-R18 du participant est évalué.
Base de référence, semaine 13
Changement par rapport à la ligne de base de la qualité de vie
Délai: Base de référence, semaine 13
Le changement de la ligne de base à la semaine 13 du score de qualité de vie du participant (questionnaire PROMIS sur la satisfaction à l'égard de la vie et l'affect positif) est évalué.
Base de référence, semaine 13
Changement par rapport au niveau de base de l'activité physique (questionnaires PROMIS sur l'activité physique et la fatigue)
Délai: Base de référence, semaine 13
Le changement entre le départ et la semaine 13 du score d'activité physique du participant (questionnaires PROMIS sur l'activité physique et la fatigue) est évalué.
Base de référence, semaine 13

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 mai 2018

Achèvement primaire (Réel)

17 juillet 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

31 juillet 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 juillet 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 juillet 2016

Première publication (Estimé)

26 juillet 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • INS011-16-085

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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