Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cannabidiol orale oplossing voor de behandeling van proefpersonen met het Prader-Willi-syndroom

10 juli 2023 bijgewerkt door: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van cannabidiol orale oplossing te beoordelen voor de behandeling van proefpersonen met het Prader-Willi-syndroom

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid van cannabidiol orale oplossing op hyperfagie-gerelateerd gedrag bij proefpersonen met het Prader-Willi-syndroom (PWS). De secundaire doelstellingen van deze studie zijn het beoordelen van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid, impact op kwaliteit van leven en impact op fysieke activiteit van Cannabidiol orale oplossing bij proefpersonen met PWS.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's, UC San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • The University of Kansas , Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74135
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voldoet aan protocol-gespecificeerde criteria voor kwalificatie en anticonceptie
  • Naar het oordeel van de onderzoeker is (zijn) de ouder(s)/verzorger(s) bereid en in staat om zich te houden aan de onderzoeksprocedures en de bezoekschema's, waaronder venapunctie, en de bezoekschema's
  • Stemt vrijwillig in met deelname en geeft schriftelijke geïnformeerde toestemming voorafgaand aan protocolspecifieke procedures

Uitsluitingscriteria:

  • Voorgeschiedenis of huidig ​​gebruik van vrij verkrijgbare medicijnen, voedingssupplementen of drugs (waaronder nicotine en alcohol) buiten de in het protocol gespecificeerde parameters

  • Tekenen, symptomen of voorgeschiedenis van een aandoening die, volgens het protocol of naar de mening van de onderzoeker, in gevaar kan komen:

    1. de veiligheid of het welzijn van de deelnemer of het studiepersoneel;
    2. de veiligheid of het welzijn van de nakomelingen van de deelnemer (bijvoorbeeld door zwangerschap of borstvoeding);
    3. de analyse van resultaten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende placebo-oplossing verdeeld over twee dagelijkse doses bij een standaardmaaltijd
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende orale oplossing
Experimenteel: Cannabidiol
Cannabidiol drank (40 milligram/kilogram/dag [40 mg/kg/dag]) verdeeld over twee dagelijkse doses bij een standaardmaaltijd
Geneesmiddel: Cannabidiol
Orale oplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in hyperfagiegedrag zoals gemeten door de hyperfagievragenlijst voor klinische onderzoeken (HQ-CT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 13

De HQ-CT meet hyperfagie door in het Prader-Willi-syndroom (PWS) gespecialiseerde clinici. De HQ-CT genereert een score variërend van 0 tot 36, waarbij een hogere score staat voor ernstiger abnormaal voedselgerelateerd gedrag.

De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend op basis van twee tijdstippen als de waarde op het latere tijdstip minus de waarde op het eerdere tijdstip: waarde op week 13 minus waarde op basislijn.
Basislijn, week 13

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn in totaal lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Basislijn, week 13
Het totale lichaamsgewicht verwijst naar het gewicht van de deelnemers tijdens het onderzoek. De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend op basis van twee tijdstippen als de waarde op het latere tijdstip minus de waarde op het eerdere tijdstip: waarde op week 13 minus waarde op basislijn.
Basislijn, week 13
Responderpercentage vanaf baseline tot voltooiing van de studie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13
Een responder werd gedefinieerd als een afname van 6 of meer punten in de HQ-CT-score.
Basislijn tot week 13
Verandering in patiënt Global Impression Of Change (PGI-C) vragenlijst
Tijdsspanne: Week 3, week 13
De verandering in PGI-C-scores in week 3, week 9 en week 13 van de deelnemer wordt geëvalueerd.
Week 3, week 13
Verandering ten opzichte van baseline in de vragenlijst over eten met drie factoren - versie met 18 items (TFEQ-R18)
Tijdsspanne: Basislijn, week 13
De verandering van baseline tot week 13 van de TFEQ-R18-score van de deelnemer wordt geëvalueerd.
Basislijn, week 13
Verandering ten opzichte van baseline in kwaliteit van leven [Patiënt-gerapporteerde resultaten meetinformatiesysteem (PROMIS) Levenstevredenheid en positieve affectvragenlijsten]
Tijdsspanne: Basislijn, week 13
De verandering van baseline tot week 13 van de score voor kwaliteit van leven van de deelnemer (PROMIS-vragenlijst over levenstevredenheid en positief affect) wordt geëvalueerd.
Basislijn, week 13
Verandering van basislijn in fysieke activiteit (PROMIS-vragenlijsten over fysieke activiteit en vermoeidheid)
Tijdsspanne: Basislijn, week 13
De verandering van baseline tot week 13 van de score voor fysieke activiteit van de deelnemer (PROMIS-score voor fysieke activiteit en vermoeidheid) wordt geëvalueerd.
Basislijn, week 13

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 mei 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 juli 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juli 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 juli 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

26 juli 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INS011-16-085

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren