用于治疗普瑞德-威利综合征患者的大麻二酚口服液
2023年7月10日 更新者：Radius Pharmaceuticals, Inc.
一项随机、双盲、安慰剂对照的 2 期研究，旨在评估大麻二酚口服液治疗普瑞德威利综合征患者的疗效、安全性和耐受性
本研究的主要目的是评估大麻二酚口服液对普瑞德-威利综合征 (PWS) 患者食欲过盛相关行为的疗效。
本研究的次要目标是评估大麻二酚口服液对 PWS 受试者的疗效、安全性和耐受性、对生活质量的影响以及对身体活动的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85724
- University of Arizona
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California
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's, UC San Diego
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- The University of Kansas , Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、美国、74135
- The University of Oklahoma Health Sciences Center
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Washington
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Tacoma、Washington、美国、98405
- Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 13年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 符合协议规定的资格和避孕标准
- 研究者认为，父母/看护人愿意并能够遵守研究程序和访问时间表，包括静脉穿刺和访问时间表
- 自愿同意参与并在任何协议特定程序之前提供书面知情同意
排除标准：
- 非处方药、膳食补充剂或超出方案规定参数的药物（包括尼古丁和酒精）的历史或当前使用情况
根据方案或研究者认为可能危及的任何病症的体征、症状或病史：
- 参与者或研究人员的安全或福祉；
- 参与者后代的安全或福祉（例如通过怀孕或哺乳）；
- 结果分析
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
匹配的安慰剂溶液分为两次每日剂量和标准膳食
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配套口服液
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实验性的：大麻二酚
大麻二酚口服溶液（40 毫克/公斤/天 [40 毫克/公斤/天]）分为每日两次剂量，随标准膳食服用
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口服溶液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过临床试验暴食问卷 (HQ-CT) 测量的暴食行为相对于基线的变化
大体时间：基线，第 13 周
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HQ-CT 由普瑞德-威利综合征 (PWS) 专业临床医生测量食欲过盛。 HQ-CT 生成的分数范围为 0 到 36，其中分数越高表示食物相关的异常行为越严重。 从两个时间点计算相对于基线的变化，即较晚时间点的值减去较早时间点的值：第 13 周的值减去基线的值。 |
基线，第 13 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体重较基线的变化
大体时间：基线，第 13 周
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总体重是指参与者在整个研究过程中的体重。
从两个时间点计算相对于基线的变化，即较晚时间点的值减去较早时间点的值：第 13 周的值减去基线的值。
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基线，第 13 周
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从基线到研究完成的响应率
大体时间：基线至第 13 周
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响应者被定义为 HQ-CT 评分下降 6 分或更多。
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基线至第 13 周
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患者总体印象变化 (PGI-C) 问卷的变化
大体时间：第 3 周、第 13 周
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评估参与者在第 3 周、第 9 周和第 13 周的 PGI-C 评分变化。
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第 3 周、第 13 周
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三因素饮食问卷中基线的变化 - 18 项版本 (TFEQ-R18)
大体时间：基线，第 13 周
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评估参与者 TFEQ-R18 评分从基线到第 13 周的变化。
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基线，第 13 周
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生活质量相对基线的变化 [患者报告的结果测量信息系统 (PROMIS) 生活满意度和积极影响问卷]
大体时间：基线，第 13 周
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评估参与者生活质量（PROMIS 生活满意度和积极影响问卷）评分从基线到第 13 周的变化。
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基线，第 13 周
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体力活动基线的变化（PROMIS 体力活动和疲劳问卷）
大体时间：基线，第 13 周
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评估参与者身体活动（PROMIS 身体活动和疲劳问卷）评分从基线到第 13 周的变化。
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基线，第 13 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Ahmed Elkashef, MD、INSYS Therapeutics Inc
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月9日
初级完成 (实际的)
2019年7月17日
研究完成 (实际的)
2019年7月31日
研究注册日期
首次提交
2016年7月22日
首先提交符合 QC 标准的
2016年7月22日
首次发布 (估计的)
2016年7月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月10日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
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