Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kannabidioli-oraaliliuos Prader-Willin oireyhtymän hoitoon

maanantai 10. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2 tutkimus kannabidiolioraaliliuoksen tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilaiden hoidossa, joilla on Prader-Willi-oireyhtymä

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida kannabidiolioraaliliuoksen tehoa hyperfagiaan liittyvään käyttäytymiseen potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (PWS). Tämän tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on arvioida Cannabidiol Oral Solutionin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä, vaikutusta elämänlaatuun ja fyysiseen aktiivisuuteen henkilöillä, joilla on PWS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's, UC San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • The University of Kansas , Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74135
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Täyttää protokollan määrittämät kelpoisuus- ja ehkäisykriteerit
  • Tutkijan mielestä vanhemmat/hoitajat ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja käyntiaikatauluja, mukaan lukien laskimopunktio, ja käyntiaikatauluja
  • Vapaaehtoisesti suostuu osallistumaan ja antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen protokollakohtaisia ​​toimenpiteitä

Poissulkemiskriteerit:

  • Käsikauppalääkkeiden, ravintolisien tai lääkkeiden (mukaan lukien nikotiini ja alkoholi) historia tai nykyinen käyttö protokollassa määriteltyjen parametrien ulkopuolella

  • Merkit, oireet tai anamneesista sairaus, joka protokollan mukaan tai tutkijan mielestä saattaa vaarantaa:

    1. osallistujan tai tutkimushenkilöstön turvallisuus tai hyvinvointi;
    2. osallistujan jälkeläisten turvallisuus tai hyvinvointi (kuten raskauden tai imetyksen aikana);
    3. tulosten analysointia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Yhteensopiva lumelääkeliuos jaettuna kahteen päivittäiseen annokseen tavallisen aterian yhteydessä
Lääke: Plasebo
Sopiva oraaliliuos
Kokeellinen: Kannabidioli
Kannabidioli-oraaliliuos (40 milligrammaa/kg/vrk [40 mg/kg/vrk]) jaettuna kahteen vuorokausiannokseen tavallisen aterian yhteydessä
Lääke: Kannabidioli
Oraaliliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta hyperfagiakäyttäytymisessä kliinisten kokeiden hyperfagiakyselyllä (HQ-CT) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13

HQ-CT mittaa hyperfagiaa Prader-Willin oireyhtymään (PWS) erikoistuneiden kliinikkojen toimesta. HQ-CT tuottaa pistemäärän 0–36, jossa korkeampi pistemäärä edustaa vakavampaa epänormaalia ruokaan liittyvää käyttäytymistä.

Muutos perusviivasta laskettiin kahdesta aikapisteestä myöhemmän ajankohdan arvosta vähennettynä aikaisemman ajankohdan arvolla: arvo viikolla 13 miinus arvo lähtötilanteessa.
Perustaso, viikko 13

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaispainon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13
Kokonaispainolla tarkoitetaan osallistujien painoa koko tutkimuksen ajan. Muutos perusviivasta laskettiin kahdesta aikapisteestä myöhemmän ajankohdan arvosta vähennettynä aikaisemman ajankohdan arvolla: arvo viikolla 13 miinus arvo lähtötilanteessa.
Perustaso, viikko 13
Vastausprosentti lähtötasosta tutkimuksen loppuun asti
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13 asti
Vastaajan määriteltiin olevan vähintään 6 pisteen lasku HQ-CT-pisteissä.
Perustaso viikkoon 13 asti
Change In Patient Global Impression Of Change (PGI-C) -kyselylomake
Aikaikkuna: Viikko 3, viikko 13
Osallistujan PGI-C-pisteiden muutos viikolla 3, 9 ja viikolla 13 arvioidaan.
Viikko 3, viikko 13
Muutos lähtötasosta kolmen tekijän syömiskyselyssä – 18 kohdan versio (TFEQ-R18)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13
Osallistujan TFEQ-R18-pisteiden muutos lähtötasosta viikkoon 13 arvioidaan.
Perustaso, viikko 13
Elämänlaadun muutos lähtötilanteesta [potilaan raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) elämään tyytyväisyyden ja positiivisen vaikutuksen kyselylomakkeet]
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13
Arvioidaan osallistujan elämänlaadun (PROMIS-elämän tyytyväisyys ja positiivinen vaikutus -kysely) pisteytyksen muutos lähtötilanteesta viikkoon 13.
Perustaso, viikko 13
Muutos fyysisen aktiivisuuden lähtötasosta (PROMIS-fyysinen aktiivisuus ja väsymyskyselyt)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13
Osallistujan fyysisen aktiivisuuden (PROMIS-fyysinen aktiivisuus ja väsymyskyselyt) pistemäärän muutos lähtötilanteesta viikkoon 13 arvioidaan.
Perustaso, viikko 13

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 9. toukokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. heinäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 26. heinäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • INS011-16-085

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa