シアル酸 GNE に関連する血小板減少症の有効性 (SA-thrombo)
2018年1月29日 更新者：Hadassah Medical Organization
GNE関連血小板減少症患者におけるシアル酸徐放性（SA-ER）錠剤の有効性を評価する第2相試験
シアル酸徐放性製剤（SA-ER、アセネウラミン酸、UX001）は、シアル酸（SA、N-アセチルノイラミン酸または NANA としても知られる）の徐放性製剤です。
SA-ER は現在、GNE ミオパチー患者に対する基質補充療法として研究されています。
研究者らは、GNE関連血小板減少症患者5人のコホートでSA-ER化合物を研究することを計画している。
調査の概要
詳細な説明
研究者らは、GNE関連血小板減少症を患っている5人の罹患者（3家族の男性3人、女性2人、年齢19～40歳）を特定した。 すべての被験者は、2 グラムの SA-ER を 1 日 3 回、1 日の総用量 6 グラム (6,000 mg) の投与を受けます。 用量は食事と一緒に投与する必要があります（つまり、 食事または間食後 30 分以内）。
有効性は臨床評価および検査室評価の改善によって評価されます。 ベースライン評価の結果は治療後評価の結果と比較され、ベースラインと最後に予定された評価の間の改善に基づいて有効性が結論付けられます。 安全性は、ベースラインから予定された時点までの臨床的に重要な変化を含む、有害事象の発生率と頻度によって評価されます。
- バイタルサイン。
- 病歴と身体検査所見。
- 研究室での評価。
- 血清尿酸値と尿酸の尿排泄。
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ2
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～45年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 調査対象の家系におけるGNE関連大血小板減少症患者
除外基準:
- この研究に同意していない
- 妊娠
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：介入
シアル酸 - 徐放性 2000 mg、1 日 3 回 (TID)、3 か月間
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シアル酸の内服薬
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインからの血小板数の増加
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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AE および SAE の発生率と頻度 (安全性)
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年9月1日
一次修了 (実際)
2017年9月1日
研究の完了 (実際)
2017年9月1日
試験登録日
最初に提出
2016年7月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年7月26日
最初の投稿 (見積もり)
2016年7月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年1月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年1月29日
最終確認日
2016年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。