Eficácia da trombocitopenia relacionada ao ácido siálico GNE (SA-thrombo)
Um estudo de fase 2 para avaliar a eficácia dos comprimidos de liberação prolongada de ácido siálico (SA-ER) em pacientes com trombocitopenia relacionada ao GNE
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os investigadores identificaram 5 indivíduos afetados (3 homens e 2 mulheres de três famílias, com idades entre 19 e 40 anos) com trombocitopenia relacionada ao GNE. Todos os indivíduos receberão 2 gramas de SA-ER, três vezes ao dia para uma dose diária total de 6 gramas (6.000 mg). A dose deve ser administrada com alimentos (i.e. dentro de 30 minutos após uma refeição ou lanche).
A eficácia será avaliada pela melhoria nas avaliações clínicas e laboratoriais. Os resultados das avaliações iniciais serão comparados com os das avaliações pós-tratamento com conclusões de eficácia baseadas na melhora entre a avaliação inicial e a última avaliação agendada. A segurança será avaliada pela incidência e frequência de eventos adversos, incluindo alterações clinicamente significativas desde a linha de base até os pontos de tempo programados em:
- Sinais vitais.
- Achados da história e do exame físico.
- Avaliações laboratoriais.
- Níveis séricos de ácido úrico e excreção urinária de ácido úrico.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com macrotrombocitopenia relacionada ao GNE na família investigada
Critério de exclusão:
- não consentimento para este estudo
- gravidez
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Intervenção
Ácido siálico de liberação prolongada 2.000 mg, três vezes ao dia (TID) por 3 meses
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Droga oral de ácido siálico
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Aumento na contagem de plaquetas desde o início
Prazo: 3 meses
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3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidência e frequência de EAs e SAEs (Segurança)
Prazo: 3 meses
|
3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SA thrombo-HMO-CLIT
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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