Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A sziálsav GNE-vel kapcsolatos thrombocytopenia hatékonysága (SA-thrombo)

2018. január 29. frissítette: Hadassah Medical Organization

A 2. fázisú vizsgálat a sziálsav-nyújtott hatóanyag-leadású (SA-ER) tabletták hatékonyságának értékelésére GNE-vel összefüggő thrombocytopeniában szenvedő betegeknél

A sziálsav kiterjesztett felszabadulása (SA-ER, aceneuraminsav, UX001) a sziálsav (SA, más néven N-acetilneuraminsav vagy NANA) nyújtott hatóanyag-leadású készítménye. Az SA-ER-t jelenleg szubsztrátpótló terápiaként tanulmányozzák GNE myopathiában szenvedő betegeknél. A kutatók azt tervezik, hogy az SA-ER vegyületet egy öt, GNE-vel összefüggő thrombocytopeniában szenvedő betegből álló kohorszban tanulmányozzák.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kutatók 5 érintett személyt (3 férfi és 2 nő három családból, 19-40 évesek) azonosítottak GNE-vel összefüggő thrombocytopeniában. Minden alany 2 gramm SA-ER-t kap, naponta háromszor, összesen 6 gramm (6000 mg) napi adaggal. Az adagot étkezés közben kell bevenni (pl. étkezés vagy uzsonna után 30 percen belül).

A hatékonyságot a klinikai és laboratóriumi értékelések javulásával fogják értékelni. Az alapállapot-értékelések eredményeit összehasonlítják a kezelés utáni értékelések eredményeivel, és a hatékonysági következtetéseket a kiindulási állapot és az utolsó ütemezett értékelés közötti javuláson alapulnak. A biztonságot a nemkívánatos események előfordulási gyakorisága és gyakorisága alapján értékelik, beleértve a klinikailag jelentős változásokat a kiindulási állapottól a tervezett időpontokig:

  • Életjelek.
  • Anamnézis és fizikális vizsgálat leletei.
  • Laboratóriumi értékelések.
  • A szérum húgysavszintje és a húgysav vizelettel történő kiválasztása.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 2. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • GNE-vel összefüggő makrotrombocitopéniában szenvedő betegek a vizsgált családban

Kizárási kritériumok:

  • nem járul hozzá ehhez a tanulmányhoz
  • terhesség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Közbelépés
Sziálsav - Elnyújtott felszabadulás 2000 mg, naponta háromszor (TID) 3 hónapig
Drog: Sziálsavval kiterjesztett felszabadulás
Orális sziálsav gyógyszer
Más nevek:
  • aceneuraminsav, UX001

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A vérlemezkeszám növekedése a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 3 hónap
3 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Nemkívánatos események és SAE-k előfordulása és gyakorisága (biztonság)
Időkeret: 3 hónap
3 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hadassah Medical Organization

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. július 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. július 26.

Első közzététel (Becslés)

2016. július 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. január 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 29.

Utolsó ellenőrzés

2016. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SA thrombo-HMO-CLIT

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel