Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av sialsyra GNE-relaterad trombocytopeni (SA-thrombo)

29 januari 2018 uppdaterad av: Hadassah Medical Organization

En fas 2-studie för att utvärdera effektiviteten av sialic acid-extended release (SA-ER) tabletter hos patienter med GNE-relaterad trombocytopeni

Sialic Acid-Extended Release (SA-ER, aceneuramic acid, UX001) är en formulering med förlängd frisättning av sialinsyra (SA, även känd som N-acetylneuraminsyra eller NANA). SA-ER studeras för närvarande som en substratersättningsterapi för patienter med GNE-myopati. Utredarna planerar att studera SA-ER-föreningen i en kohort av fem patienter med GNE-relaterad trombocytopeni.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Utredarna identifierade 5 drabbade individer (3 män och 2 kvinnor från tre familjer, ålder 19-40 år) med GNE-relaterad trombocytopeni. Alla försökspersoner kommer att få 2 gram SA-ER tre gånger per dag för en total daglig dos på 6 gram (6 000 mg). Dosen ska administreras tillsammans med mat (dvs. inom 30 minuter efter en måltid eller mellanmål).

Effekten kommer att utvärderas genom förbättring av kliniska och laboratoriebedömningar. Resultat från Baseline-bedömningar kommer att jämföras med de från bedömningar efter behandling med effektslutsatser baserade på förbättringar mellan Baseline och den senaste planerade bedömningen. Säkerheten kommer att utvärderas utifrån förekomsten och frekvensen av biverkningar, inklusive kliniskt signifikanta förändringar från baslinje till schemalagda tidpunkter i:

  • Vitala tecken.
  • Anamnese och fynd av fysisk undersökning.
  • Laboratorieutvärderingar.
  • Serumurinsyranivåer och urinutsöndring av urinsyra.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 2

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 45 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med GNE-relaterad makrotrombocytopeni i den undersökta familjen

Exklusions kriterier:

  • inte samtycker till denna studie
  • graviditet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Intervention
Sialinsyra-förlängd frisättning 2000 mg, tre gånger per dag (TID) i 3 månader
Läkemedel: Sialsyra-förlängd frisättning
Oralt läkemedel av Sialinsyra
Andra namn:
  • aceneuraminsyra, UX001

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ökning av trombocytantalet från baslinjen
Tidsram: 3 månader
3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst och frekvens av biverkningar och SAE (säkerhet)
Tidsram: 3 månader
3 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 juli 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2016

Första postat (Uppskatta)

27 juli 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 januari 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 januari 2018

Senast verifierad

1 juli 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SA thrombo-HMO-CLIT

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sialsyra-förlängd frisättning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera