Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność małopłytkowości związanej z kwasem sialowym GNE (SA-thrombo)

29 stycznia 2018 zaktualizowane przez: Hadassah Medical Organization

Badanie fazy 2 oceniające skuteczność tabletek kwasu sialowego o przedłużonym uwalnianiu (SA-ER) u pacjentów z trombocytopenią związaną z GNE

Kwas sialowy o przedłużonym uwalnianiu (SA-ER, kwas aceneuramowy, UX001) to preparat kwasu sialowego o przedłużonym uwalnianiu (SA, znany również jako kwas N-acetyloneuraminowy lub NANA). SA-ER jest obecnie badany jako substratowa terapia zastępcza dla pacjentów z miopatią GNE. Badacze planują zbadać związek SA-ER w kohorcie pięciu pacjentów z trombocytopenią związaną z GNE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badacze zidentyfikowali 5 osób dotkniętych chorobą (3 mężczyzn i 2 kobiety z trzech rodzin, w wieku 19-40 lat) z trombocytopenią związaną z GNE. Wszyscy badani otrzymają 2 gramy SA-ER trzy razy dziennie, co daje całkowitą dzienną dawkę 6 gramów (6000 mg). Dawkę należy podawać z jedzeniem (tj. w ciągu 30 minut od posiłku lub przekąski).

Skuteczność będzie oceniana poprzez poprawę ocen klinicznych i laboratoryjnych. Wyniki ocen stanu wyjściowego zostaną porównane z wynikami ocen po leczeniu z wnioskami dotyczącymi skuteczności opartymi na poprawie między punktem wyjściowym a ostatnią zaplanowaną oceną. Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie częstości występowania i częstości zdarzeń niepożądanych, w tym klinicznie istotnych zmian od punktu początkowego do zaplanowanych punktów czasowych w:

  • Oznaki życia.
  • Historia i wyniki badania fizykalnego.
  • Oceny laboratoryjne.
  • Stężenie kwasu moczowego w surowicy i wydalanie kwasu moczowego z moczem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 45 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z makrotrombocytopenią związaną z GNE w badanej rodzinie

Kryteria wyłączenia:

  • nie wyrażający zgody na to badanie
  • ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Interwencja
Kwas sialowy o przedłużonym uwalnianiu 2000 mg, trzy razy dziennie (TID) przez 3 miesiące
Lek: Kwas sialowy o przedłużonym uwalnianiu
Doustny lek kwasu sialowego
Inne nazwy:
  • kwas aceneuramowy, UX001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zwiększenie liczby płytek krwi w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 3 miesiące
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie i częstotliwość AE i SAE (Bezpieczeństwo)
Ramy czasowe: 3 miesiące
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lipca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 lipca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 stycznia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SA thrombo-HMO-CLIT

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kwas sialowy o przedłużonym uwalnianiu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj