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Efficacité de la thrombocytopénie liée à l'acide sialique GNE (SA-thrombo)

29 janvier 2018 mis à jour par: Hadassah Medical Organization

Une étude de phase 2 pour évaluer l'efficacité des comprimés à libération prolongée d'acide sialique (SA-ER) chez les patients atteints de thrombocytopénie liée au GNE

L'acide sialique à libération prolongée (SA-ER, acide acéneuramique, UX001) est une formulation à libération prolongée d'acide sialique (SA, également connu sous le nom d'acide N-acétylneuraminique ou NANA). Le SA-ER est actuellement étudié comme thérapie de remplacement de substrat pour les patients atteints de myopathie GNE. Les chercheurs prévoient d'étudier le composé SA-ER dans une cohorte de cinq patients atteints de thrombocytopénie liée au GNE.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les enquêteurs ont identifié 5 personnes touchées (3 hommes et 2 femmes de trois familles, âgés de 19 à 40 ans) atteintes de thrombocytopénie liée à la GNE. Tous les sujets recevront 2 grammes de SA-ER, trois fois par jour pour une dose quotidienne totale de 6 grammes (6 000 mg). La dose doit être administrée avec de la nourriture (c. dans les 30 minutes suivant un repas ou une collation).

L'efficacité sera évaluée par l'amélioration des évaluations cliniques et de laboratoire. Les résultats des évaluations de référence seront comparés à ceux des évaluations post-traitement avec des conclusions d'efficacité basées sur l'amélioration entre la référence et la dernière évaluation prévue. L'innocuité sera évaluée en fonction de l'incidence et de la fréquence des événements indésirables, y compris les changements cliniquement significatifs entre la ligne de base et les moments prévus dans :

  • Signes vitaux.
  • Antécédents et résultats de l'examen physique.
  • Évaluations de laboratoire.
  • Niveaux sériques d'acide urique et excrétion urinaire d'acide urique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Phase 2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 45 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de macrothrombocytopénie liée au GNE dans la famille étudiée

Critère d'exclusion:

  • non consentant pour cette étude
  • grossesse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Intervention
Acide sialique à libération prolongée 2000 mg, trois fois par jour (TID) pendant 3 mois
Médicament: Libération prolongée d'acide sialique
Drogue orale de l'acide sialique
Autres noms:
  • acide acéneuramique, UX001

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Augmentation du nombre de plaquettes par rapport au départ
Délai: 3 mois
3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Incidence et fréquence des EI et des EIG (sécurité)
Délai: 3 mois
3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hadassah Medical Organization

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 juillet 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2016

Première publication (Estimation)

27 juillet 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 janvier 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 janvier 2018

Dernière vérification

1 juillet 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SA thrombo-HMO-CLIT

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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