Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sialihappo GNE:hen liittyvän trombosytopenian tehokkuus (SA-thrombo)

maanantai 29. tammikuuta 2018 päivittänyt: Hadassah Medical Organization

Vaiheen 2 tutkimus sialihappoa vapauttavien (SA-ER) -tablettien tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on GNE:hen liittyvä trombosytopenia

Sialic Acid-Extended Release (SA-ER, aceneuramiinihappo, UX001) on pitkittyvästi vapauttava siaalihapon (SA, joka tunnetaan myös nimellä N-asetyylineuramiinihappo tai NANA) formulaatio. SA-ER:ää tutkitaan tällä hetkellä substraattikorvaushoitona potilaille, joilla on GNE-myopatia. Tutkijat aikovat tutkia SA-ER-yhdistettä viiden potilaan kohortissa, joilla on GNE:hen liittyvä trombosytopenia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkijat tunnistivat 5 sairastuvaa henkilöä (3 miestä ja 2 naista kolmesta perheestä, ikä 19-40 vuotta), joilla oli GNE:hen liittyvä trombosytopenia. Kaikki koehenkilöt saavat 2 grammaa SA-ER:ää kolme kertaa päivässä 6 gramman (6 000 mg) päivittäisen kokonaisannoksen osalta. Annos tulee ottaa ruoan kanssa (esim. 30 minuutin sisällä ateriasta tai välipalasta).

Tehoa arvioidaan parantamalla kliinisiä ja laboratorioarviointeja. Lähtötilanteen arvioiden tuloksia verrataan hoidon jälkeisten arvioiden tuloksiin tehokkuuden päätelmillä, jotka perustuvat lähtötilanteen ja viimeisimmän ajoitetun arvioinnin väliseen parantumiseen. Turvallisuus arvioidaan haittatapahtumien ilmaantuvuuden ja esiintymistiheyden perusteella, mukaan lukien kliinisesti merkittävät muutokset lähtötilanteesta suunniteltuihin ajankohtiin seuraavissa tilanteissa:

  • Elonmerkit.
  • Historia ja fyysisen tutkimuksen löydökset.
  • Laboratorioarvioinnit.
  • Seerumin virtsahappotasot ja virtsahapon erittyminen virtsaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 45 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on GNE:hen liittyvä makrotrombosytopenia tutkitussa perheessä

Poissulkemiskriteerit:

  • ei suostunut tähän tutkimukseen
  • raskaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventio
Sialihappo-pidennetty vapautuminen 2000 mg, kolme kertaa päivässä (TID) 3 kuukauden ajan
Lääke: Sialic Acid Extended Release
Suun kautta otettava siaalihappolääke
Muut nimet:
  • aceneuramiinihappo, UX001

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Verihiutaleiden määrän nousu lähtötasosta
Aikaikkuna: 3 kuukautta
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
AE ja SAE ilmaantuvuus ja esiintyvyys (turvallisuus)
Aikaikkuna: 3 kuukautta
3 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hadassah Medical Organization

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. syyskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 24. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 27. heinäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. tammikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. tammikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SA thrombo-HMO-CLIT

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sialic Acid Extended Release

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kosovo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa