Wirksamkeit von Sialinsäure-GNE-bedingter Thrombozytopenie (SA-thrombo)
Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Sialinsäure-Retardtabletten (SA-ER) bei Patienten mit GNE-bedingter Thrombozytopenie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Forscher identifizierten 5 betroffene Personen (3 Männer und 2 Frauen aus drei Familien, Alter 19–40 Jahre) mit GNE-bedingter Thrombozytopenie. Alle Probanden erhalten dreimal täglich 2 Gramm SA-ER, was einer täglichen Gesamtdosis von 6 Gramm (6.000 mg) entspricht. Die Dosis sollte zusammen mit der Nahrung (d. h. innerhalb von 30 Minuten nach einer Mahlzeit oder einem Snack).
Die Wirksamkeit wird anhand verbesserter klinischer und Laboruntersuchungen bewertet. Die Ergebnisse der Baseline-Bewertungen werden mit denen der Nachbehandlungsbewertungen verglichen, wobei die Schlussfolgerungen zur Wirksamkeit auf der Verbesserung zwischen Baseline und der letzten geplanten Bewertung basieren. Die Sicherheit wird anhand der Inzidenz und Häufigkeit unerwünschter Ereignisse bewertet, einschließlich klinisch signifikanter Änderungen vom Ausgangswert zu geplanten Zeitpunkten in:
- Vitalfunktionen.
- Anamnese und Befunde der körperlichen Untersuchung.
- Laborauswertungen.
- Serumharnsäurespiegel und Harnsäureausscheidung im Urin.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit GNE-bedingter Makrothrombozytopenie in der untersuchten Familie
Ausschlusskriterien:
- nicht mit dieser Studie einverstanden
- Schwangerschaft
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Intervention
Sialinsäure – verlängerte Freisetzung 2000 mg, dreimal täglich (TID) für 3 Monate
|
Orales Medikament aus Sialinsäure
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Anstieg der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 3 Monate
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3 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Inzidenz und Häufigkeit von UEs und SUEs (Sicherheit)
Zeitfenster: 3 Monate
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3 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- SA thrombo-HMO-CLIT
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