Eficacia del ácido siálico Trombocitopenia relacionada con GNE (SA-thrombo)
Un estudio de fase 2 para evaluar la eficacia de las tabletas de liberación prolongada de ácido siálico (SA-ER) en pacientes con trombocitopenia relacionada con GNE
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores identificaron a 5 personas afectadas (3 hombres y 2 mujeres de tres familias, de 19 a 40 años de edad) con trombocitopenia relacionada con GNE. Todos los sujetos recibirán 2 gramos de SA-ER, tres veces al día para una dosis diaria total de 6 gramos (6000 mg). La dosis debe administrarse con alimentos (es decir, dentro de los 30 minutos de una comida o merienda).
La eficacia se evaluará mediante la mejora en las evaluaciones clínicas y de laboratorio. Los resultados de las evaluaciones iniciales se compararán con los de las evaluaciones posteriores al tratamiento con conclusiones de eficacia basadas en la mejora entre las evaluaciones iniciales y la última programada. La seguridad se evaluará por la incidencia y la frecuencia de los eventos adversos, incluidos los cambios clínicamente significativos desde el inicio hasta los puntos de tiempo programados en:
- Signos vitales.
- Hallazgos de la historia y examen físico.
- Evaluaciones de laboratorio.
- Niveles séricos de ácido úrico y excreción urinaria de ácido úrico.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con macrotrombocitopenia relacionada con GNE en la familia investigada
Criterio de exclusión:
- sin consentimiento para este estudio
- el embarazo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Intervención
Ácido siálico: liberación prolongada 2000 mg, tres veces al día (TID) durante 3 meses
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Medicamento oral de ácido siálico
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Aumento en el recuento de plaquetas desde el inicio
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Incidencia y frecuencia de EA y SAE (Seguridad)
Periodo de tiempo: 3 meses
|
3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Actual)
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SA thrombo-HMO-CLIT
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