唾液酸 GNE 相关血小板减少症的疗效 (SA-thrombo)
2018年1月29日 更新者：Hadassah Medical Organization
一项评估唾液酸缓释 (SA-ER) 片剂对 GNE 相关血小板减少症患者疗效的 2 期研究
Sialic Acid-Extended Release (SA-ER, aceneuramic acid, UX001) 是唾液酸（SA，也称为 N-乙酰神经氨酸或 NANA）的缓释制剂。
SA-ER 目前正在研究作为 GNE 肌病患者的底物替代疗法。
研究人员计划在一组 5 名患有 GNE 相关血小板减少症的患者中研究 SA-ER 化合物。
研究概览
详细说明
研究人员确定了 5 名患有 GNE 相关血小板减少症的受影响个体（来自三个家庭的 3 名男性和 2 名女性，年龄在 19-40 岁之间）。 所有受试者将接受 2 克 SA-ER，每天三次，每日总剂量为 6 克（6,000 毫克）。 该剂量应与食物一起服用（即 进餐或点心后 30 分钟内）。
将通过临床和实验室评估的改进来评估疗效。 基线评估的结果将与治疗后评估的结果进行比较，并根据基线和最后一次预定评估之间的改善得出疗效结论。 安全性将通过不良事件的发生率和频率进行评估，包括从基线到预定时间点的临床显着变化：
- 生命体征。
- 病史和体格检查结果。
- 实验室评估。
- 血清尿酸水平和尿酸排泄。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 45年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 被调查家族中GNE相关巨血小板减少症患者
排除标准：
- 不同意这项研究
- 怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：干涉
唾液酸缓释 2000 毫克，每天 3 次 (TID)，持续 3 个月
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唾液酸口服药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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血小板计数较基线增加
大体时间：3个月
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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AE 和 SAE 的发生率和频率（安全性）
大体时间：3个月
|
3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年9月1日
初级完成 (实际的)
2017年9月1日
研究完成 (实际的)
2017年9月1日
研究注册日期
首次提交
2016年7月24日
首先提交符合 QC 标准的
2016年7月26日
首次发布 (估计)
2016年7月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年1月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年1月29日
最后验证
2016年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
唾液酸缓释的临床试验
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University of New MexicoNational Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)完全的