Эффективность сиаловой кислоты при тромбоцитопении, связанной с ГНЭ (SA-thrombo)
Исследование фазы 2 по оценке эффективности таблеток с пролонгированным высвобождением сиаловой кислоты (SA-ER) у пациентов с тромбоцитопенией, связанной с ГНЭ
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследователи выявили 5 пострадавших (3 мужчины и 2 женщины из трех семей, возраст 19-40 лет) с тромбоцитопенией, связанной с ГНЭ. Все субъекты будут получать 2 грамма SA-ER три раза в день до общей суточной дозы 6 граммов (6000 мг). Дозу следует вводить с пищей (т.е. в течение 30 минут после еды или перекуса).
Эффективность будет оцениваться по улучшению клинических и лабораторных показателей. Результаты базовых оценок будут сравниваться с результатами оценок после лечения с выводами об эффективности, основанными на улучшении между исходным уровнем и последней запланированной оценкой. Безопасность будет оцениваться по частоте возникновения и частоте нежелательных явлений, включая клинически значимые изменения от исходного уровня до запланированных моментов времени в:
- Жизненно важные признаки.
- Анамнез и данные физического осмотра.
- Лабораторные оценки.
- Уровни мочевой кислоты в сыворотке крови и экскреция мочевой кислоты с мочой.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с макротромбоцитопенией, связанной с ГНЭ, в исследуемой семье
Критерий исключения:
- отказ от участия в этом исследовании
- беременность
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Вмешательство
Сиаловая кислота пролонгированного действия 2000 мг три раза в день (3 раза в день) в течение 3 месяцев
|
Пероральный препарат сиаловой кислоты
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Увеличение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 3 месяца
|
3 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Заболеваемость и частота НЯ и СНЯ (безопасность)
Временное ограничение: 3 месяца
|
3 месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SA thrombo-HMO-CLIT
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Продленное высвобождение сиаловой кислоты
-
University of New MexicoNational Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)ЗавершенныйНедержание мочи, позывыСоединенные Штаты