Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av Sialic Acid GNE-relatert trombocytopeni (SA-thrombo)

29. januar 2018 oppdatert av: Hadassah Medical Organization

En fase 2-studie for å evaluere effekten av Sialic Acid-Extended Release (SA-ER) tabletter hos pasienter med GNE-relatert trombocytopeni

Sialic Acid-Extended Release (SA-ER, aceneuramic acid, UX001) er en forlenget utgivelsesformulering av sialinsyre (SA, også kjent som N-acetylneuraminsyre eller NANA). SA-ER er for tiden studert som en substraterstatningsterapi for pasienter med GNE-myopati. Etterforskerne planlegger å studere SA-ER-forbindelsen i en kohort på fem pasienter med GNE-relatert trombocytopeni.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne identifiserte 5 berørte individer (3 menn og 2 kvinner fra tre familier, i alderen 19-40 år) med GNE-relatert trombocytopeni. Alle forsøkspersoner vil motta 2 gram SA-ER, tre ganger per dag for en total daglig dose på 6 gram (6000 mg). Dosen skal gis sammen med mat (dvs. innen 30 minutter etter et måltid eller mellommåltid).

Effekten vil bli evaluert ved forbedring i kliniske og laboratorievurderinger. Resultater fra baseline-vurderinger vil bli sammenlignet med resultatene fra etterbehandlingsvurderinger med effektkonklusjoner basert på forbedring mellom baseline og siste planlagte vurdering. Sikkerhet vil bli evaluert ut fra forekomsten og frekvensen av uønskede hendelser, inkludert klinisk signifikante endringer fra baseline til planlagte tidspunkter i:

  • Livstegn.
  • Anamnese og funn av fysiske undersøkelser.
  • Laboratorieevalueringer.
  • Serumurinsyrenivåer og urinutskillelse av urinsyre.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 45 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med GNE-relatert makrotrombocytopeni i den undersøkte familien

Ekskluderingskriterier:

  • ikke samtykke til denne studien
  • svangerskap

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Innblanding
Sialinsyre-Extended release 2000 mg, tre ganger per dag (TID) i 3 måneder
Legemiddel: Sialic Acid-Extended Release
Oralt medikament av sialinsyre
Andre navn:
  • aceneuraminsyre, UX001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Økning i antall blodplater fra baseline
Tidsramme: 3 måneder
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og frekvens av AE og SAE (sikkerhet)
Tidsramme: 3 måneder
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. juli 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2016

Først lagt ut (Anslag)

27. juli 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. januar 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2018

Sist bekreftet

1. juli 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SA thrombo-HMO-CLIT

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere