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시알산 GNE 관련 혈소판감소증의 효능 (SA-thrombo)

2018년 1월 29일 업데이트: Hadassah Medical Organization

GNE 관련 혈소판 감소증 환자에서 시알산 연장 방출(SA-ER) 정제의 효능을 평가하기 위한 2상 연구

Sialic Acid-Extended Release(SA-ER, aceneuramic acid, UX001)는 시알산(SA, N-아세틸뉴라민산 또는 NANA라고도 함)의 확장 방출 제제입니다. SA-ER은 현재 GNE 근육병증 환자를 위한 기질 대체 요법으로 연구되고 있습니다. 연구자들은 GNE 관련 혈소판 감소증 환자 5명의 코호트에서 SA-ER 화합물을 연구할 계획입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

조사관은 GNE 관련 혈소판 감소증이 있는 5명의 영향을 받은 개인(19-40세 연령의 세 가족의 남성 3명과 여성 2명)을 확인했습니다. 모든 피험자는 SA-ER 2g을 1일 3회 총 6g(6,000mg) 투여받습니다. 용량은 음식과 함께 투여해야 합니다(즉, 식사 또는 간식 후 30분 이내).

효능은 임상 및 실험실 평가의 개선에 의해 평가될 것이다. 기준선 평가의 결과는 기준선과 마지막으로 예정된 평가 사이의 개선을 기반으로 한 효능 결론과 함께 치료 후 평가의 결과와 비교됩니다. 안전성은 기준선에서 예정된 시점까지의 임상적으로 유의미한 변화를 포함하여 부작용의 발생률 및 빈도에 의해 평가됩니다.

  • 활력징후.
  • 병력 및 신체 검사 소견.
  • 실험실 평가.
  • 혈청 요산 수치 및 요산 배설.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 2 단계

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 조사 대상 가족 중 GNE 관련 거대혈소판감소증 환자

제외 기준:

  • 이 연구에 동의하지 않음
  • 임신

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 간섭
시알산-서방형 2000 mg, 3개월 동안 1일 3회(TID)
의약품: 시알산 연장 방출
시알산의 내복약
다른 이름들:
  • 아세뉴라민산, UX001

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
기준선에서 혈소판 수 증가
기간: 3 개월
3 개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
AE 및 SAE의 발생률 및 빈도(안전성)
기간: 3 개월
3 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hadassah Medical Organization

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2017년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 7월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 7월 26일

처음 게시됨 (추정)

2016년 7월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 1월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 1월 29일

마지막으로 확인됨

2016년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SA thrombo-HMO-CLIT

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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