Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​Sialinsyre GNE-relateret trombocytopeni (SA-thrombo)

29. januar 2018 opdateret af: Hadassah Medical Organization

Et fase 2-studie til evaluering af effektiviteten af ​​Sialic Acid-Extended Release (SA-ER) tabletter hos patienter med GNE-relateret trombocytopeni

Sialic Acid-Extended Release (SA-ER, aceneuramic acid, UX001) er en forlænget frigivelsesformulering af sialinsyre (SA, også kendt som N-acetylneuraminsyre eller NANA). SA-ER er i øjeblikket undersøgt som en substraterstatningsterapi til patienter med GNE-myopati. Efterforskerne planlægger at studere SA-ER-forbindelsen i en kohorte på fem patienter med GNE-relateret trombocytopeni.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne identificerede 5 berørte individer (3 mænd og 2 kvinder fra tre familier i alderen 19-40 år) med GNE-relateret trombocytopeni. Alle forsøgspersoner vil modtage 2 gram SA-ER tre gange dagligt til en samlet daglig dosis på 6 gram (6.000 mg). Dosis skal indgives sammen med mad (dvs. inden for 30 minutter efter et måltid eller snack).

Effekten vil blive evalueret ved forbedring af kliniske og laboratorievurderinger. Resultaterne fra baseline-vurderinger vil blive sammenlignet med resultaterne af vurderinger efter behandling med effektkonklusioner baseret på forbedringer mellem baseline og den sidste planlagte vurdering. Sikkerheden vil blive evalueret ud fra forekomsten og hyppigheden af ​​uønskede hændelser, herunder klinisk signifikante ændringer fra baseline til planlagte tidspunkter i:

  • Vitale tegn.
  • Anamnese og fund af fysisk undersøgelse.
  • Laboratorieevalueringer.
  • Serumurinsyreniveauer og urinudskillelse af urinsyre.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 45 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med GNE-relateret makrotrombocytopeni i den undersøgte familie

Ekskluderingskriterier:

  • ikke samtykke til denne undersøgelse
  • graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intervention
Sialinsyre-Extended release 2000 mg, tre gange dagligt (TID) i 3 måneder
Medicin: Sialinsyre-forlænget frigivelse
Oralt lægemiddel af Sialinsyre
Andre navne:
  • aceneuraminsyre, UX001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Stigning i trombocyttal fra baseline
Tidsramme: 3 måneder
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og hyppighed af AE'er og SAE'er (sikkerhed)
Tidsramme: 3 måneder
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juli 2016

Først opslået (Skøn)

27. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. januar 2018

Sidst verificeret

1. juli 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SA thrombo-HMO-CLIT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Trombocytopeni

Kliniske forsøg med Sialinsyre-forlænget frigivelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner