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自閉症スペクトラム障害児への臍帯血輸血 (Duke ACT)

2020年5月31日 更新者：Joanne Kurtzberg, MD

自閉症スペクトラム障害 (ASD) の子供に対する細胞療法としての静脈内臍帯血注入の有効性: デューク ACT

これは、自閉症スペクトラム障害 (ASD) の 2 ～ 7 歳の子供を対象に、自家または同種異系の無関係な臍帯血 (CB) を単回静脈内注入する、単一施設、前向き、無作為化、二重盲検試験です。 参加者は、ベースラインでのCB細胞の単回注入とそれに続く6か月後のプラセボの単回注入からなるシーケンスA、またはベースラインでのプラセボの注入とそれに続く6か月後の注入からなるシーケンスBにランダムに割り当てられます。 CB細胞。 すべての参加者は、最終的に研究中のある時点で CB 細胞で治療されます。 利用可能な適格な自家CBユニットを持つ参加者は自家細胞を受け取り、利用可能な適切な自家CBユニットを持たない参加者は、カロライナ臍帯血バンクからの≥4/6 HLA一致、ABO一致の同種異系、無関係のドナーCBユニットから細胞を受け取ります. すべての注入は二重盲検になります。 主要な結果は、シーケンスの初回注入から 6 か月後に評価されます。 二次探索的分析のための追加のテストは、12 か月で実行されます。 研究参加期間は、ベースライン注入時から12か月です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

180

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～7年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 受診時の年齢が2歳以上7歳以下（7歳364日） 1
  2. -DSM-5チェックリストを使用して自閉症スペクトラム障害の臨床DSM-5診断を確認
  3. Fragile X テストを実施し、陰性

  4. セクション 6.0 で概説されている基準を満たす、貯蔵された最小総有核細胞量が 2.5 x 107 細胞/kg 以上の利用可能で認定された臍帯血ユニット:

    • 自家臍帯血ユニット OR
    • Carolinas Cord Blood Bank からの 4/6 以上の HLA 一致および ABO/Rh 一致の同種異系非血縁臍帯血ユニット
  5. -研究製品の注入前の少なくとも2か月間、現在の精神医学的投薬計画（用量および投薬スケジュール）で安定している
  6. 正常な絶対リンパ球数 (≥1500/uL)
  7. 参加者と保護者は英語を話します
  8. デューク大学に2回（ベースラインとベースライン後6か月）旅行でき、保護者は中間調査とインタビューに参加できます
  9. 保護者の同意

除外基準:

  1. 全般的：

    • 医療記録のレビューによると、ASD 診断の可能性は低い
    • -次の共存する精神医学的状態のいずれかの既知の診断: うつ病, 双極性障害, 統合失調症, 強迫性障害, トゥーレット症候群
    • -スクリーニングデータは、研究チームによって評価されたように、参加者が研究結果の測定を含む研究手順の要件を順守できないことを示唆しています
    • -家族は、約12か月のフォローアップを含む、すべての研究関連の評価への参加を望まない、または参加することができません
    • 兄弟姉妹がこの (DukeACT) 研究に登録されている

  2. 遺伝:

    • 記録は、子供が脆弱X症候群、神経線維腫症、レット症候群、結節性硬化症、PTEN変異、嚢胞性線維症、筋ジストロフィーなどの（ただしこれらに限定されない）既知の遺伝的症候群を持っていることを示しています b. ASDに関連する既知の病原性コピー数変動（CNV）（例：16p11.2、 15q13.2、 2q13.3)

  3. 感染性:

    • -既知の中枢神経系感染症
    • -記録または臨床評価に基づく制御されていない感染の証拠
    • HIV陽性

  4. 医学：

    • 既知の代謝障害
    • 既知のミトコンドリア機能障害
    • -不安定てんかんまたは制御不能な発作障害、乳児痙攣、レノックスガストー症候群、ドラベ症候群、または他の同様の慢性発作障害の病歴
    • 進行中の悪性腫瘍または化学療法で治療された以前の悪性腫瘍
    • -原発性免疫不全疾患の病歴
    • -自己免疫性血球減少症の病歴（すなわち、ITP、AIHA）
    • -子供を鎮静またはその他の研究手順の合併症のリスクを高める併存する病状
    • -将来の幹細胞移植を必要とする可能性のある同時遺伝性または後天性疾患または併存症（複数可）
    • 重大な感覚障害（失明、難聴、未矯正の聴覚障害など）または運動障害（脳性麻痺など）
    • -血清クレアチニン> 1.5mg / dLまたは総ビリルビン> 1.3mg / dLによって決定される腎機能または肝機能の障害、既知のギルバート病の患者を除く
    • 次のように定義される重大な血液学的異常: ヘモグロビン < 10.0 g/dL、白血球数 < 3,000 細胞/mL、絶対リンパ球数 < 1000/uL、血小板 <150 x 10e9/uL
    • 神経発達状態に関連する異形の特徴を特定する訓練を受けた医療遺伝学者または精神科医を含む、PIまたは他の研究者によって評価された、遺伝的症候群を示す臨床的に関連する身体的異形の証拠

  5. 現在/以前の治療:

    • 以前の細胞療法の歴史
    • -免疫グロブリンまたは他の抗炎症薬の現在または以前の使用 非ステロイド性抗炎症薬を除く
    • 現在または以前の免疫抑制療法
    • -2週間を超えて持続した全身ステロイド療法はなく、登録前3か月以内に全身ステロイドはありません。 局所および吸入ステロイドは許可されています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：臍帯血輸液（最良の情報源）
被験者は無作為化され、ベースラインまたは6か月の来院時に臍帯血注入を受けます。 臍帯血は、自家（利用可能な場合）または無関係の臍帯血になります。
生物学的：プラセボ
生物学的：臍帯血輸液
プラセボコンパレーター：プラセボ注入
被験者は無作為に割り付けられ、ベースラインまたは 6 か月の来院時にプラセボ注入を受けます。 プラセボは、外観と匂いの両方が類似した無細胞培地製品です。
生物学的：プラセボ
生物学的：臍帯血輸液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
バインランド適応行動尺度、第 3 版 (VABS-3) によって測定される社会的コミュニケーションの変化
時間枠：ベースライン、6 か月
Vineland Adaptive Behavior Scales、Third Edition (VABS-3) 社会化ドメインの標準スコアは、平均 = 100、標準偏差 = 15 (範囲: 20 ～ 140) です。 スコアが高いほど、適応的な社会的行動がより発達していることを示します。 社会化ドメインの標準スコアの変化は、ベースラインから 6 か月目までの参加者ごとに計算されました。 したがって、ゼロ (変化なし) は、期待どおりの変化を表します。 増加は、時間の経過とともに予想よりも多くのスキルを獲得したことを表します。 社会化標準スコアの低下を経験した参加者は、年齢と性別に基づいて期待される速度ではありませんが、まだスキルを習得している可能性があります.
ベースライン、6 か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Vineland 社交ドメイン生スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月
VABS-3 の社会化ドメイン内に 3 つの生のスコアがあります。 これらは、対人関係の生スコア (範囲: 0 ～ 86)、遊びと余暇の生スコア (範囲: 0 ～ 72)、対処スキルの生スコア (範囲: 0 ～ 66) です。 3 つすべてのスコアの数値が高いほど、各領域での機能が優れていることを示しています。 各素点は、社会化スキルのそれぞれのサブドメインのアイテム スコアの合計です。 項目は次のように採点されます: 2 = 通常存在する、1 = 時々存在する、0 = まったく存在しない。 項目のスコアは、調査に参加している子供の親にインタビューする訓練を受けたインタビュアーによって割り当てられます。 ベースラインから 6 か月目までの各参加者の生スコアの変化を計算しました。正のスコアは経時的な改善を示し、負のスコアは悪化を示し、0 は変化がないことを示します。 スコアはノルム参照されていません。
ベースライン、6 か月
ヴァインランドの社会化ドメインの年齢相当の変化
時間枠：ベースライン、6 か月
VABS-3 の社会化ドメイン内には 3 つの年齢相当スコアがあります: 対人関係の年齢相当、遊びと余暇の年齢相当、コーピング シルズ年齢相当です。 個々の参加者の年齢相当は、スコアが標準と見なされる実年齢 (年:月) を表します。 年齢相当範囲は、対人関係、遊びと余暇、および対処スキルの年齢相当の場合、それぞれ 0:0-22:0、0:0-20:0、および 2:0-22:0 です。 この年齢相当の変化は、ベースラインから 6 か月までの各参加者について計算され、月数として表されました。 正のスコアは、時間の経過とともに参加者の社会的コミュニケーション スキルに相当する年齢が増加したことを示し、改善と見なされます。 負のスコアは、参加者の社会的コミュニケーション スキルに相当する年齢の低下を示し、悪化していると見なされ、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月
広汎性発達障害行動インベントリー (PDD-BI) 複合標準スコア (保護者アンケート) の変化
時間枠：ベースライン、6 か月
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 PDD-BI は、相互の社会的行動の改善に不可欠な社会的障害と向社会的スキルの発達の両方を評価します。 PDD-BI は、標準化された ASD 母集団との比較に基づいて、T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) をレンダリングします。 自閉症複合 T スコアの範囲は 10 ～ 100 です。 自閉症スコアが 40 ～ 60 の典型的な子供です。スコアが高いほど自閉症の症状がより重度であることを示し、スコアが低いほど症状が軽いことを示します。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 負の変化スコアは自閉症症状の経時的な改善を示し、正のスコアは症状の悪化を示し、0 は症状の変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月
臨床全体の印象の変化 - 病気の重症度 (CGI-S) スコア、臨床医の評価
時間枠：ベースライン、6 か月
CGI-S は、ベースライン時および 6 か月の来院時に完了した 7 段階の尺度であり、臨床医が評価時に参加者の自閉症の症状の重症度を評価する必要があります。診断。 CGI-S スコアには、ソーシャル コミュニケーション スコア、制限された反復行動スコア、総合スコアの 3 つがあります。 臨床医は自閉症の症状の重症度を評価します - 1、正常、症状なし。 2、症状の境界レベル。 3、軽い症状; 4、中程度の症状; 5、顕著な症状; 6、重度の症状;または 7、非常に重篤な症状。 変化スコアの増加は症状の重症度の増加を表し、変化スコアの減少は改善を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月
臨床全体の印象 - 全体的な改善 (CGI-I) スコア、臨床医の評価
時間枠：ベースライン、6 か月
CGI-I は、参加者の自閉症の症状がベースライン評価と比較してどの程度改善または悪化したかを臨床医が評価する必要がある 7 段階の尺度です。 症状は次のように評価されます。1、非常に改善されました。 2、大幅に改善。 3、最小限の改善。 4、変化なし。 5、最小限に悪化。 6、はるかに悪い。または7、非常に悪い。 3 つの個別の CGI-I 評価があります: 社会的コミュニケーション機能、制限された/反復的な興味と行動、および全体的な改善。
ベースライン、6 か月
表現力のある一言絵語彙テストの変化（臨床医の評価）
時間枠：ベースライン、6 か月
このExpressive One-Word Picture Vocabulary Testは、訓練を受けた臨床医による子供の表現力のある単語語彙の標準化された評価です。 カラーのイラストを使って、単語、オブジェクト、アクション、および概念に名前を付ける個人の能力をテストします。 EOWPVT 標準スコアが高いほど、語彙が優れていることを示します。 最小スコアは、次のように年齢 (年:月) に依存します。 2:0 から 2:1 の子供の場合、最小値は 65 です。年齢 2:2-2:3 (最小 = 62);年齢 2:4-2:5 (最小 = 60);年齢 2:6-2:7 (最小 = 58);年齢 2:8-2:9 (最小 = 57);年齢 2:10-2:11 (最小 = 56);年齢 3:0 以上 (最小 = 55)。 すべての年齢で可能な最大スコアは 145 です。 ベースラインから 6 か月目までのスコアの変化が結果の尺度でした。 増加は語彙力の増加を反映し、減少は語彙力の減少を反映し、0 は変化がないことを意味します。
ベースライン、6 か月
Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Communication Subscale Standard Score の変化
時間枠：ベースライン、6 か月
VABS-II は、社会化、コミュニケーション、日常生活、および運動能力における適応機能を測定します。 コミュニケーション サブスケール標準スコアは、受容、表現、および記述コミュニケーション サブドメインからの基準参照 (年齢層および性別による) V スケール スコア (平均 = 15、標準偏差 = 3) を合計し、この合計を正常値に標準化することによって導き出されます。平均=100、標準偏差=15の分布。 コミュニケーション標準スコアの変化は、年代順に同性の同性の仲間と比較したスキル獲得を示しています。 したがって、ゼロ (変化なし) は、期待どおりの変化を表します。 増加は、時間の経過とともに予想よりも多くのスキルを獲得したことを表します。 コミュニケーション標準スコアの低下を経験した参加者は、年齢と性別に基づいて期待される速度ではありませんが、まだスキルを習得している可能性があります.
ベースライン、6 か月
バインランド適応行動尺度 II (VABS-II) 日常生活サブスケール標準スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月
VABS-II は、社会化、コミュニケーション、日常生活、および運動能力における適応機能を測定します。 日常生活の標準スコアは、個人、家庭、およびコミュニティのサブドメインから基準参照 (年齢層と性別による) V スケール スコア (平均 = 15、標準偏差 = 3) を合計し、この合計を次の正規分布に標準化することによって導き出されます。平均=100、標準偏差=15。 日常生活の標準スコアの変化は、年齢順に同性の同性の仲間と比較して、スキルの習得を示しています。 したがって、ゼロ (変化なし) は、期待どおりの変化を表します。 増加は、時間の経過とともに予想よりも多くのスキルを獲得したことを表します。 日常生活の標準スコアが低下した参加者は、年齢と性別に基づいて期待される速度ではありませんが、まだスキルを習得している可能性があります。
ベースライン、6 か月
Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) 複合スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月
バインランド適応行動尺度 II (VABS-II) は、社会化、コミュニケーション、日常生活、および運動能力における適応機能を測定します。 Adaptive Behavior Composite は、すべてのドメインにわたる適応動作の全体的な概要を提供します。 各参加者のスコアは、平均が 100、標準偏差が 15 の正規分布に標準化されます。 正のスコアは適応行動複合スコアが時間の経過とともに増加したことを示し、負のスコアは適応行動複合スコアが減少したことを示し、0 は適応行動複合スコアに変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月
広汎性発達障害行動インベントリー (PDD-BI) の変化反復的、儀式的、実用的な問題の T スコア
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 反復的、儀式的、実用的な問題の T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) は、自閉症に関連する幅広い行動上の問題を測定します。 スコアは、2 ～ 8 歳の患者で 26 ～ 100 の範囲です。 値が大きいほど、重大度のレベルが高くなります。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は問題行動の悪化を反映し、減少は改善を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BIアプローチ/離脱問題のTスコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 アプローチ/撤退問題の T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) は、自閉症に関連する幅広い行動上の問題を測定します。 スコアは、2 歳から 8 歳の患者で 27 から 100 の範囲です。 値が大きいほど、重大度のレベルが高くなります。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は問題行動の悪化を反映し、減少は改善を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BI 感覚的/知覚的アプローチ行動の変化 Tスコア
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 感覚的/知覚的アプローチ行動の T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) には、ほとんどコミュニケーションをとらず、社会的刺激へのアプローチを伴う行動が含まれます。 スコアは、2 歳から 8 歳の患者で 31 から 86 の範囲です。 値が大きいほど、重大度のレベルが高くなります。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は問題行動の悪化を反映し、減少は改善を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BI 儀式の変化/T スコアの変化への抵抗
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 Ritualism/Resistance to Change Tスコア（平均= 50、標準偏差= 10）は、儀式を実行したい、または環境やルーチンの変化に対する不満を伝えたいという子供の欲求を伝える行動を表します. 2 歳から 8 歳の参加者のスコアは 34 から 100 の範囲です。 値が大きいほど、重大度のレベルが高くなります。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は問題行動の悪化を反映し、減少は改善を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BI の社会的語用論的問題の T スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 Social Pragmatic Problems T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) は、自閉症児が他人のアプローチに反応すること、社会的慣習を理解すること、または他者との社会的相互作用を開始することにおける困難を測定します。 2 歳から 8 歳の参加者のスコアは 29 から 100 の範囲です。 値が大きいほど、重大度のレベルが高くなります。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は問題行動の悪化を反映し、減少は改善を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BI の意味論的/語用論​​的問題の T スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 意味論的/語用論​​的問題の T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) は、自閉症児が話し言葉を使用して理解を示し、意味を伝え、他の人の興味に対応し、会話を維持することの難しさを評価します。 2 歳から 8 歳の参加者のスコアは 34 から 100 の範囲です。 値が大きいほど、重大度のレベルが高くなります。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は問題行動の悪化を反映し、減少は改善を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BI 覚醒調節問題の変化 Tスコア
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 覚醒調節問題の T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) は、主に非コミュニケーションまたは無反応である行動を測定し、感情的な収縮、明らかに運動感覚を求めていること、および親バージョンでは睡眠調節の困難を反映しています。 . 2 歳から 8 歳の参加者のスコアは 26 から 77 の範囲です。 値が大きいほど、重大度のレベルが高くなります。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は問題行動の悪化を反映し、減少は改善を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BI 固有の恐怖 T スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 特定の恐怖 T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) は、社会的または社会的刺激からの離脱に関連する恐怖と不安を伝える行動を測定します。 2 歳から 8 歳の参加者のスコアは 36 から 100 の範囲です。 値が大きいほど、重大度のレベルが高くなります。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は問題行動の悪化を反映し、減少は改善を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BI攻撃性Tスコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 攻撃性 T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) は、自己または他者に対する攻撃的なアプローチと、そのような行動にしばしば関連する否定的な気分の変化を評価します。 2 歳から 8 歳の参加者のスコアは 36 から 100 の範囲です。 値が大きいほど、重大度のレベルが高くなります。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は問題行動の悪化を反映し、減少は改善を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BI 表現力豊かな社会的コミュニケーション能力 T スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 表現力豊かな社会的コミュニケーション能力の T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) は、自閉症の影響を受ける幅広い社会的コミュニケーション スキルを測定します。 2 歳から 8 歳の参加者のスコアは 20 から 100 の範囲です。 値が高いほど、能力のレベルが上がっていることを示します。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は改善を反映し、減少は悪化を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BI 受容的/表現的社会的コミュニケーション能力 T スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 受容的/表現的ソーシャル コミュニケーション能力 T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) は、自閉症の影響を受ける幅広いソーシャル コミュニケーション スキルを測定します。 2 歳から 8 歳の参加者のスコアは 20 から 100 の範囲です。 値が高いほど、能力のレベルが上がっていることを示します。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は改善を反映し、減少は悪化を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BI 社会的アプローチ行動の T スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 社会的アプローチ行動の T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) は、自閉症児にとって難しいことで有名な社会的コミュニケーション スキル (アイ コンタクト、共同注意、身振りの効果的な使用、想像力など) を評価します。 2 歳から 8 歳の参加者のスコアは 14 から 93 の範囲です。 値が高いほど、能力のレベルが上がっていることを示します。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は改善を反映し、減少は悪化を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BI 表現言語の T スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 表現言語 T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) は、子供が英語に関連する音を話し、文法、声の調子、そして、他者とのコミュニケーションの実用的な側面。 2 歳から 8 歳の参加者のスコアは 28 から 100 の範囲です。 値が高いほど、能力のレベルが上がっていることを示します。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は改善を反映し、減少は悪化を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
PDD-BI 学習、記憶、受容言語の T スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
PDD-BI は、情報提供者に基づいた評価尺度であり、問​​題行動や適切な社会的スキル、言語スキル、学習/記憶スキルを評価します。 学習、記憶、および受容言語の T スコア (平均 = 50、標準偏差 = 10) は、自閉症児の可変能力の 2 つの領域、(a) 記憶および (b) 受容言語を評価します。 2 歳から 8 歳の参加者のスコアは 22 から 88 の範囲です。 値が高いほど、能力のレベルが上がっていることを示します。 ベースラインから 6 か月目までのこのスコアの変化は、参加者ごとに計算されました。 変化スコアの増加は改善を反映し、減少は悪化を示し、0 は変化がないことを示します。
ベースライン、6 か月目
注入反応のある参加者の数
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
注入反応の重症度
時間枠：12ヶ月
グレード/重症度は、CTCAE v4.0 ガイドラインに従って評価されます
12ヶ月
製品関連感染症の参加者数
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
製品関連の感染の深刻度
時間枠：12ヶ月
グレード/重症度は、CTCAE v4.0 ガイドラインに従って評価されます
12ヶ月
抗HLA（ヒト白血球抗原）および抗RBC（赤血球）抗体と全身性炎症の非特異的マーカー（ESR、CRP）による同種免疫の証拠
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
移植片対宿主病の発生率
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
移植片対宿主病の重症度
時間枠：12ヶ月
グレード/重大度は、有害事象の共通用語基準 (CTCAE) v4.0 ガイドラインに従って評価されます。
12ヶ月
研究製品との関連による予期しない有害事象の発生率
時間枠：6ヶ月、12ヶ月
6ヶ月、12ヶ月
研究製品との関連による、予期しない有害事象の重症度
時間枠：6ヶ月、12ヶ月
グレード/重症度は、CTCAE v4.0 ガイドラインに従って評価されます
6ヶ月、12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Joanne Kurtzberg, MD

捜査官

  • 主任研究者：Joanne Kurtzberg, MD、Duke Medicine

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年9月1日

一次修了 (実際)

2018年8月19日

研究の完了 (実際)

2019年5月1日

試験登録日

最初に提出

2016年7月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年7月27日

最初の投稿 (見積もり)

2016年7月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年6月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年5月31日

最終確認日

2020年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Pro00070514

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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