Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Navelsträngsblod infusion för barn med autismspektrumstörning (Duke ACT)

31 maj 2020 uppdaterad av: Joanne Kurtzberg, MD

Effekten av intravenös infusion av navelsträngsblod som cellterapi för barn med autismspektrumstörning (ASD): Duke ACT

Detta är en prospektiv, randomiserad, dubbelblind studie på ett ställe av en enstaka intravenös autolog eller allogen, obesläktad navelsträngsblod (CB) infusion hos barn i åldrarna 2-7 år med autismspektrumstörning (ASD). Deltagarna kommer att tilldelas slumpmässigt till sekvens A, bestående av en enda infusion av CB-celler vid baslinjen följt 6 månader senare av en enda infusion av placebo, eller sekvens B, bestående av en infusion av placebo vid baslinjen följt av en infusion av placebo 6 månader senare CB-celler. Alla deltagare kommer i slutändan att behandlas med CB-celler någon gång under studien. Deltagare med en tillgänglig kvalificerad autolog CB-enhet kommer att få autologa celler, och de som inte har en lämplig autolog CB-enhet tillgänglig kommer att få celler från en ≥4/6 HLA-matchad, ABO-matchad allogen, orelaterade donator-CB-enhet från Carolinas Cord Blood Bank . Alla infusioner kommer att vara dubbelblindade. De primära resultaten kommer att bedömas 6 månader efter den första infusionen i sekvensen. Ytterligare testning för sekundära explorativa analyser kommer att utföras efter 12 månader. Varaktigheten av studiedeltagandet kommer att vara 12 månader från tidpunkten för baslinjeinfusionen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

180

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 7 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥ 2 år till ≤ 7 år (7 år, 364 dagar) vid besökstillfället 1
  2. Bekräftad klinisk DSM-5-diagnos av autismspektrumstörning med hjälp av DSM-5-checklistan
  3. Fragilt X-test utfört och negativt

  4. Tillgänglig och kvalificerad navelsträngsblodenhet med en minsta samlad total kärncellsdos på ≥ 2,5 x 107 celler/kg som uppfyller kriterierna i avsnitt 6.0, antingen:

    • Autolog navelsträngsblodenhet ELLER
    • ≥4/6 HLA-matchad och ABO/Rh-matchad allogen obesläktad navelsträngsblodenhet från Carolinas Cord Blood Bank
  5. Stabil på nuvarande psykiatrisk medicinering (dos och doseringsschema) i minst 2 månader före infusion av studieprodukten
  6. Normalt absolut antal lymfocyter (≥1500/uL)
  7. Deltagare och förälder/vårdnadshavare är engelsktalande
  8. Kan resa till Duke University två gånger (baslinje och 6 månader efter baslinje), och förälder/vårdnadshavare kan delta i interimsundersökningar och intervjuer
  9. Föräldramedgivande

Exklusions kriterier:

  1. Allmän:

    • Granskning av journaler indikerar att ASD-diagnos inte är sannolikt
    • Känd diagnos av något av följande samexisterande psykiatriska tillstånd: depression, bipolär sjukdom, schizofreni, tvångssyndrom, Tourettes syndrom
    • Screeningsdata tyder på att deltagaren inte skulle kunna uppfylla kraven i studieprocedurerna, inklusive studieresultatmått, som bedömts av studiegruppen
    • Familjen är ovillig eller oförmögen att förbinda sig att delta i alla studierelaterade bedömningar, inklusive uppföljning i cirka 12 månader
    • Syskon är inskrivna i denna (DukeACT) studie

  2. Genetisk:

    • Journaler visar att barnet har ett känt genetiskt syndrom såsom (men inte begränsat till) Fragilt X-syndrom, neurofibromatos, Retts syndrom, tuberös skleros, PTEN-mutation, cystisk fibros, muskeldystrofi. Känd patogen kopietalsvariation (CNV) associerad med ASD (t.ex. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Infektiös:

    • Känd aktiv infektion i centrala nervsystemet
    • Bevis på okontrollerad infektion baserat på register eller klinisk bedömning
    • HIV-positivitet

  4. Medicinsk:

    • Känd metabol störning
    • Känd mitokondriell dysfunktion
    • Historik med instabil epilepsi eller okontrollerad anfallsstörning, infantila spasmer, Lennox Gastauts syndrom, Dravets syndrom eller annan liknande kronisk anfallsstörning
    • Aktiv malignitet eller tidigare malignitet som behandlats med kemoterapi
    • Historik av en primär immunbriststörning
    • Historik av autoimmuna cytopenier (dvs ITP, AIHA)
    • Samexisterande medicinskt tillstånd som skulle ge barnet ökad risk för komplikationer av sedering eller andra studieprocedurer
    • Samtidig genetisk eller förvärvad sjukdom eller samsjuklighet(er) som kan kräva en framtida stamcellstransplantation
    • Betydande sensorisk (t.ex. blindhet, dövhet, okorrigerad hörselnedsättning) eller motorisk (t.ex. cerebral pares) funktionsnedsättning
    • Nedsatt njur- eller leverfunktion som bestäms av serumkreatinin >1,5 mg/dL eller totalt bilirubin >1,3 mg/dL, förutom hos patienter med känd Gilberts sjukdom
    • Signifikanta hematologiska avvikelser definierade som: Hemoglobin <10,0 g/dL, Vitt blodvärde < 3 000 celler/ml, absolut antal lymfocyter <1 000/uL, Trombocyter <150 x 10e9/uL
    • Bevis på kliniskt relevant fysisk dysmorfologi som tyder på ett genetiskt syndrom som bedömts av PI:erna eller andra utredare, inklusive en medicinsk genetiker eller psykiatriker utbildade i att identifiera dysmorfa egenskaper associerade med neuroutvecklingstillstånd

  5. Nuvarande/tidigare terapi:

    • Historik om tidigare cellterapi
    • Nuvarande eller tidigare användning av immunglobuliner eller andra antiinflammatoriska läkemedel med undantag för icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel
    • Pågående eller tidigare immunsuppressiv terapi
    • Ingen systemisk steroidbehandling som har varat >2 veckor och inga systemiska steroider inom 3 månader före inskrivningen. Aktuella och inhalerade steroider är tillåtna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Infusion av navelsträngsblod (bästa källan)
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få en infusion av navelsträngsblod vid baslinjen eller 6 månaders besök. Navelsträngsblodet kommer att vara autologt (om tillgängligt) eller obesläktat navelsträngsblod.
Biologisk: Placebo
Biologisk: Infusion av navelsträngsblod
Placebo-jämförare: Placebo infusion
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få en placeboinfusion vid baslinjen eller 6 månaders besök. Placebo är en acellulär mediaprodukt som liknar både utseende och lukt.
Biologisk: Placebo
Biologisk: Infusion av navelsträngsblod

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i social kommunikation mätt med Vineland Adaptive Behavior Scales, tredje upplagan (VABS-3)
Tidsram: Baslinje, 6 månader
Vineland Adaptive Behavior Scales, tredje upplagan (VABS-3) socialiseringsdomänens standardpoäng har medelvärde=100 och standardavvikelse=15 (intervall: 20-140). Högre poäng indikerar bättre utvecklat adaptivt socialt beteende. Förändringen i standardpoängen för socialiseringsdomänen beräknades för varje deltagare från baslinjen till månad 6. Förändringar i standardpoängen för socialiseringsdomänen är en indikation på färdighetsförvärv i förhållande till jämnåriga jämnåriga i kronologisk ålder av samma kön. Således representerar en nolla (ingen förändring) förändring i överensstämmelse med vad som förväntas. En ökning innebär förvärv av mer kompetens över tid än vad som förväntas. Deltagare som upplever en minskning av standardpoängen för socialisering kan fortfarande ha förvärvat färdigheter men inte i den takt som förväntas baserat på deras ålder och kön.
Baslinje, 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Vineland Socialization Domain Raw Score
Tidsram: Baslinje, 6 månader
Det finns 3 råpoäng inom socialiseringsdomänen för VABS-3. Dessa är Raw Score för mellanmänskliga relationer (intervall: 0-86), Raw Score för lek och fritid (intervall: 0-72) och Coping Skills Raw Score (intervall: 0-66). Högre siffror på alla tre poäng återspeglar bättre funktion inom varje område. Varje råpoäng är summan av objektpoängen i respektive underdomän för socialiseringsfärdigheter. Objekten poängsätts enligt följande: 2=vanligtvis närvarande, 1=ibland närvarande, 0= aldrig närvarande. Punktpoängen tilldelas av en utbildad intervjuare som intervjuar föräldern till barnet som deltar i studien. Förändringen i råpoäng beräknades för varje deltagare från baslinje till månad 6. Positiva poäng indikerar förbättring över tid medan negativa poäng indikerar försämring och noll indikerar ingen förändring. Poängen är inte normrefererade.
Baslinje, 6 månader
Förändring i Vineland Socialization Domain Age Equivalent
Tidsram: Baslinje, 6 månader
Det finns 3 åldersekvivalenta poäng inom socialiseringsdomänen i VABS-3: åldersekvivalent mellan mellanmänskliga relationer, åldersekvivalent för lek och fritid och åldersekvivalent för Coping Sills. En individuell deltagares åldersekvivalent representerar den kronologiska ålder (i år:månader) då deras poäng skulle anses vara normativ. Åldersekvivalenterna är 0:0-22:0, 0:0-20:0 och 2:0-22:0 för åldersekvivalenterna mellanmänskliga relationer, lek och fritid och coping färdigheter. Förändringen i denna åldersekvivalent beräknades för varje deltagare från Baseline till månad 6 och uttrycktes som ett antal månader. Positiva poäng indikerar ökningar i åldersekvivalenten av deltagarens sociala kommunikationsförmåga över tid och anses vara en förbättring. Negativa poäng indikerar minskningar i åldersekvivalenten för deltagarens sociala kommunikationsförmåga och anses vara försämrade, och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, 6 månader
Förändring i Pervasive Developmental Disorder Behavior Inventory (PDD-BI) Composite Standard Score (parent Questionnaire)
Tidsram: Baslinje, 6 månader
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. PDD-BI bedömer både sociala funktionsnedsättningar och utveckling av prosociala färdigheter som är väsentliga för förbättrat ömsesidigt socialt beteende. PDD-BI ger T-poäng (medelvärde=50, standardavvikelse=10) baserat på jämförelser med en standardiserad ASD-population. Autism Composite T-poängen varierar från 10-100. Det typiska barnet med autism poäng mellan 40-60. Högre poäng indikerar allvarligare autismsymtom och lägre poäng återspeglar mildare symtom. Förändring i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Negativa förändringspoäng indikerar förbättring av autismsymtom över tid medan positiva poäng indikerar försämring av symtomen och noll indikerar ingen förändring av symtomen.
Baslinje, 6 månader
Förändring i kliniska globala intryck - Sjukdomens svårighetsgrad (CGI-S), bedömning av läkare
Tidsram: Baslinje, 6 månader
CGI-S är en 7-gradig skala som slutförs vid baslinjen och 6-månadersbesök som kräver att läkaren bedömer svårighetsgraden av deltagarens symptom på autism vid tidpunkten för bedömningen, i förhållande till läkarens tidigare erfarenhet av deltagare som har samma diagnos. Det finns 3 CGI-S-poäng: Poäng för social kommunikation, Poäng för begränsade och upprepade beteenden och Totalpoäng. Klinikerns betygsätter svårighetsgraden av autismsymtom - 1, normalt, inga symtom; 2, borderline nivå av symtom; 3, milda symtom; 4, måttliga symtom; 5, markerade symtom; 6, svåra symtom; eller 7, extremt svåra symtom. Ökningar i förändringspoängen representerar ökningar av symtomens svårighetsgrad, minskningar av förändringspoängen indikerar förbättring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, 6 månader
Clinical Global Impressions - Global Improvement (CGI-I) Score, Clinician Assessment
Tidsram: Baslinje, 6 månader
CGI-I är en 7-gradig skala som kräver att läkaren bedömer hur mycket deltagarens autismsymtom har förbättrats eller förvärrats i förhållande till en baslinjebedömning. Symtomen klassificeras som: 1, mycket förbättrade; 2, mycket förbättrad; 3, minimalt förbättrad; 4, ingen förändring; 5, minimalt värre; 6, mycket värre; eller 7, mycket värre. Det finns tre separata CGI-I-betyg: social kommunikativ funktion, begränsade/repetitiva intressen och beteenden och övergripande förbättring.
Baslinje, 6 månader
Förändring i uttrycksfulla ettordsbildsvokabulärtest (klinikerbedömning)
Tidsram: Baslinje, 6 månader
Detta uttrycksfulla ordförrådstest med ett ord är en standardiserad utvärdering av barnets uttrycksfulla ordförråd på ett ord av en utbildad läkare. Det testar en individs förmåga att namnge, med ett ord, objekt, handlingar och koncept när de presenteras med färgillustrationer. Högre EOWPVT-standardpoäng återspeglar ett bättre ordförråd. Minsta poäng är åldersberoende (år:månader) enligt följande. För ett barn i åldern 2:0 till 2:1 är minimum 65; ålder 2:2-2:3 (min=62); ålder 2:4-2:5 (min=60); ålder 2:6-2:7 (min=58); ålder 2:8-2:9 (min=57); ålder 2:10-2:11 (min=56); ålder 3:0 och äldre (min=55). Högsta möjliga poäng i alla åldrar är 145. Förändringen i poäng från baslinje till månad 6 var utfallsmåttet. Ökningar återspeglar ökningar i ordförrådsfärdigheter, minskande återspeglar minskningar i ordförrådsfärdigheter, och noll återspeglar ingen förändring.
Baslinje, 6 månader
Förändring i Vineland Adaptive Behaviour Scales II (VABS-II) Communication Subscale Standard Score
Tidsram: Baslinje, 6 månader
VABS-II mäter adaptiv funktion i socialisering, kommunikation, dagligt liv och motorik. Kommunikationsunderskalans standardpoäng härleds genom att summera normrefererade (efter åldersgrupp och kön) v-skalapoäng (medelvärde=15, standardavvikelse=3) från underdomänerna Receptiv, Expressiv och Skriftlig kommunikation och standardisera denna summa till en normal fördelning med medelvärde=100 och standardavvikelse=15. Förändringar i kommunikationsstandardpoängen är en indikation på färdighetsförvärv i förhållande till kronologiskt åldrade jämnåriga av samma kön. Således representerar en nolla (ingen förändring) förändring i överensstämmelse med vad som förväntas. En ökning innebär förvärv av mer kompetens över tid än vad som förväntas. Deltagare som upplever en minskning av standardpoängen för kommunikation kan fortfarande ha förvärvat färdigheter men inte i den takt som förväntas baserat på deras ålder och kön.
Baslinje, 6 månader
Förändring i Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Daily Living Subscale Standard Score
Tidsram: Baslinje, 6 månader
VABS-II mäter adaptiv funktion i socialisering, kommunikation, dagligt liv och motorik. Standardpoängen för Daily Living härleds genom att summera normreferenserade (efter åldersgrupp och kön) v-skalapoäng (medelvärde=15, standardavvikelse=3) från underdomänerna Personlig, Inrikes och Gemenskap och standardisera denna summa till en normalfördelning med medelvärde=100 och standardavvikelse=15. Förändringar i standardpoängen för dagligt liv är en indikation på färdighetsförvärv i förhållande till kronologiskt åldrade jämnåriga av samma kön. Således representerar en nolla (ingen förändring) förändring i överensstämmelse med vad som förväntas. En ökning innebär förvärv av mer kompetens över tid än vad som förväntas. Deltagare som upplever en minskning av standardpoängen för dagligt liv kan fortfarande ha förvärvat färdigheter men inte i den takt som förväntas baserat på deras ålder och kön.
Baslinje, 6 månader
Förändring i Vineland Adaptive Behaviour Scales II (VABS-II) Composite Score
Tidsram: Baslinje, 6 månader
Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) mäter adaptiv funktion i socialisering, kommunikation, dagligt liv och motorik. Adaptive Behavior Composite ger en övergripande sammanfattning av adaptivt beteende över alla domäner. Varje deltagares poäng är standardiserad till en normalfördelning med medelvärde=100 och standardavvikelse=15. Positiva poäng indikerar en ökning av det adaptiva beteendets sammansatta poäng över tid medan negativa poäng indikerar en minskning av det adaptiva beteendets sammansatta poängen, och noll indikerar ingen förändring i det adaptiva beteendets sammansatta poängen.
Baslinje, 6 månader
Förändring i genomgripande utvecklingsstörning beteendeinventering (PDD-BI) T-poäng för repetitiva, ritualistiska och pragmatiska problem
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. T-poängen för repetitiva, ritualistiska och pragmatiska problem (medelvärde=50, standardavvikelse=10) mäter ett brett spektrum av beteendeproblem associerade med autism. Poängen varierar från 26-100 hos patienter i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande svårighetsgrad. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökade förändringspoäng återspeglar försämring av problembeteenden, minskningar indikerar förbättring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI-metoden/uttagsproblemens T-poäng
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. Tillvägagångssätt/Uttagsproblem T-Score (medelvärde=50, standardavvikelse=10) mäter ett brett spektrum av beteendeproblem associerade med autism. Poängen varierar från 27-100 hos patienter i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande svårighetsgrad. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökade förändringspoäng återspeglar försämring av problembeteenden, minskningar indikerar förbättring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI sensoriskt/perceptuellt tillvägagångssätt Beteenden T-poäng
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. Det sensoriska/perceptuella tillvägagångssättets T-poäng (medelvärde=50, standardavvikelse=10) inkluderar beteenden som till stor del är icke-kommunikativa och involverar förhållningssätt till asociala stimuli. Poängen varierar från 31 till 86 hos patienter i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande svårighetsgrad. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökade förändringspoäng återspeglar försämring av problembeteenden, minskningar indikerar förbättring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI Ritualisms/Resistance to Change T-Score
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. Ritualisms/Resistance to Change T-Score (medelvärde=50, standardavvikelse=10) beskriver beteenden som kommunicerar barnets önskemål om att genomföra ritualer eller att kommunicera missnöje med en förändring i miljön eller rutin. Poängen sträcker sig från 34 till 100 för deltagare i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande svårighetsgrad. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökade förändringspoäng återspeglar försämring av problembeteenden, minskningar indikerar förbättring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI Social Pragmatic Problems T-Score
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. Social Pragmatic Problems T-Score (medelvärde=50, standardavvikelse=10) mäter svårigheterna som barn med autism har att antingen reagera på andras förhållningssätt, förstå sociala konventioner eller initiera sociala interaktioner med andra. Poängen sträcker sig från 29 till 100 för deltagare i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande svårighetsgrad. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökade förändringspoäng återspeglar försämring av problembeteenden, minskningar indikerar förbättring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI Semantic/Pragmatic Problems T-Score
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. Semantic/Pragmatic Problems T-Score (medelvärde=50, standardavvikelse=10) bedömer svårigheterna som barn med autism har med att använda talat språk för att indikera förståelse, kommunicera mening, svara på andras intressen och upprätthålla en konversation. Poängen sträcker sig från 34 till 100 för deltagare i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande svårighetsgrad. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökade förändringspoäng återspeglar försämring av problembeteenden, minskningar indikerar förbättring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI Arousal Regulation Problem T-Score
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. T-poängen för upphetsningsregleringsproblem (medelvärde=50, standardavvikelse=10) mäter beteenden som till stor del är icke-kommunikativa eller inte svarar och återspeglar känslomässig förträngning, det uppenbara sökandet efter kinestetisk känsla och, i moderversionen, svårigheter med sömnreglering . Poängen varierar från 26 till 77 för deltagare i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande svårighetsgrad. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökade förändringspoäng återspeglar försämring av problembeteenden, minskningar indikerar förbättring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI Specific Fears T-Score
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. Specifika rädslor T-poäng (medelvärde=50, standardavvikelse=10) mäter beteenden som kommunicerar rädslor och oro som är förknippade med tillbakadragande från sociala eller asociala stimuli. Poängen sträcker sig från 36 till 100 för deltagare i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande svårighetsgrad. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökade förändringspoäng återspeglar försämring av problembeteenden, minskningar indikerar förbättring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI Aggressivitet T-Score
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. Aggressiveness T-Score (medelvärde=50, standardavvikelse=10) bedömer den aggressiva inställningen till sig själv eller andra, såväl som de negativa humörförändringar som ofta är förknippade med sådana beteenden. Poängen sträcker sig från 36 till 100 för deltagare i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande svårighetsgrad. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökade förändringspoäng återspeglar försämring av problembeteenden, minskningar indikerar förbättring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI Expressive Social Communication Abilities T-Score
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. Expressive Social Communication Abilities T-Score (medelvärde=50, standardavvikelse=10) mäter ett brett spektrum av sociala kommunikationsförmåga som påverkas av autism. Poängen sträcker sig från 20 till 100 för deltagare i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande kompetensnivåer. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökning av förändringspoängen återspeglar förbättring, minskningar indikerar försämring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI Receptiv/Expressiv Social Communication Ability T-Score
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. T-poängen Receptive/Expressive Social Communication Ability (medelvärde=50, standardavvikelse=10) mäter ett brett spektrum av sociala kommunikationsförmåga som påverkas av autism. Poängen sträcker sig från 20 till 100 för deltagare i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande kompetensnivåer. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökning av förändringspoängen återspeglar förbättring, minskningar indikerar försämring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI Social Approach Behaviors T-Score
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. Social Approach Behaviors T-Score (medelvärde=50, standardavvikelse=10) bedömer de sociala kommunikationsförmåga som är notoriskt svåra för barn med autism (t.ex. ögonkontakt, gemensam uppmärksamhet, effektiv användning av gester, fantasifulla färdigheter). Poängen varierar från 14 till 93 för deltagare i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande kompetensnivåer. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökning av förändringspoängen återspeglar förbättring, minskningar indikerar försämring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI Expressive Language T-Score
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. Expressive Language T-Score (medelvärde=50, standardavvikelse=10) bedömer barnets förmåga att tala de ljud som förknippas med det engelska språket och att använda ord och meningar som indikerar hans eller hennes kompetens med grammatik, tonfall, och de pragmatiska aspekterna av att kommunicera med andra. Poängen sträcker sig från 28 till 100 för deltagare i åldrarna 2-8 år. Högre värden indikerar ökande kompetensnivåer. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökning av förändringspoängen återspeglar förbättring, minskningar indikerar försämring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Förändring i PDD-BI-inlärning, minne och T-poäng för mottagande språk
Tidsram: Baslinje, månad 6
PDD-BI är en informantbaserad betygsskala som bedömer problembeteenden såväl som lämpliga sociala, språkliga och inlärnings-/minnesfärdigheter. T-poängen för inlärning, minne och receptivt språk (medelvärde=50, standardavvikelse=10) bedömer två områden med varierande kompetens hos barn med autism: (a) minne och (b) receptivt språk. Poängen varierar från 22 till 88 för deltagare i åldern 2-8 år. Högre värden indikerar ökande kompetensnivåer. Förändringen i denna poäng från baslinje till månad 6 beräknades för varje deltagare. Ökning av förändringspoängen återspeglar förbättring, minskningar indikerar försämring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, månad 6
Antal deltagare med infusionsreaktioner
Tidsram: 12 månader
12 månader
Infusionsreaktionernas svårighetsgrad
Tidsram: 12 månader
Grad/allvarlighet kommer att bedömas enligt CTCAE v4.0 riktlinjer
12 månader
Antal deltagare med produktrelaterade infektioner
Tidsram: 12 månader
12 månader
Allvaret hos produktrelaterade infektioner
Tidsram: 12 månader
Grad/allvarlighet kommer att bedömas enligt CTCAE v4.0 riktlinjer
12 månader
Bevis på alloimmunisering via anti-HLA (Human Leukocyte Antigen) och Anti-RBC (röda blodkroppar) antikroppar och ospecifika markörer för systemisk inflammation (ESR, CRP)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förekomst av graft vs. värdsjukdom
Tidsram: 12 månader
12 månader
Svårighetsgraden av graft vs. värdsjukdom
Tidsram: 12 månader
Grad/allvarlighetsgrad kommer att bedömas enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0 riktlinjer.
12 månader
Förekomst av oväntade biverkningar, beroende på undersökningsprodukt
Tidsram: 6 månader, 12 månader
6 månader, 12 månader
Allvarligheten av oväntade biverkningar, beroende på undersökningsprodukt
Tidsram: 6 månader, 12 månader
Grad/allvarlighet kommer att bedömas enligt CTCAE v4.0 riktlinjer
6 månader, 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Utredare

  • Huvudutredare: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

19 augusti 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juli 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2016

Första postat (Uppskatta)

28 juli 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 juni 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 maj 2020

Senast verifierad

1 maj 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Pro00070514

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autismspektrumstörning

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera