Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Köldökzsinórvér-infúzió autista spektrumzavarban szenvedő gyermekek számára (Duke ACT)

2020. május 31. frissítette: Joanne Kurtzberg, MD

Az intravénás köldökzsinórvér-infúzió hatékonysága sejtterápiaként autista spektrumzavarban (ASD) szenvedő gyermekeknél: Duke ACT

Ez egy egyetlen helyszínen végzett, prospektív, randomizált, kettős vak vizsgálat egyetlen intravénás autológ vagy allogén, nem rokon köldökzsinórvér (CB) infúzióval 2-7 éves autizmusspektrum-zavarban (ASD) szenvedő gyermekeknél. A résztvevőket véletlenszerűen besorolják az A szekvenciába, amely CB-sejtek egyszeri infúziójából áll a kiinduláskor, majd 6 hónappal később egyetlen placebo infúzióból, vagy a B szekvenciába, amely placebo infúziót tartalmaz az alapvonalon, majd 6 hónappal később egy CB sejtek. Végül minden résztvevőt CB-sejtekkel kezelnek a vizsgálat egy bizonyos pontján. A rendelkezésre álló minősített autológ CB egységgel rendelkező résztvevők autológ sejteket kapnak, míg a megfelelő autológ CB egységgel nem rendelkezők a Carolinas Cord Blood Bank egy ≥4/6 HLA-egyeztethető, ABO-egyeztetett allogén, nem rokon donor CB egység sejtjeit kapják. . Valamennyi infúzió kettős-vak lesz. Az elsődleges eredményeket a sorozat kezdeti infúziója után 6 hónappal értékelik. A másodlagos feltáró elemzésekhez további vizsgálatokat végeznek 12 hónap elteltével. A vizsgálatban való részvétel időtartama az alapinfúzió beadásától számított 12 hónap.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

180

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor ≥ 2 év és ≤ 7 év (7 év, 364 nap) az 1. látogatás időpontjában
  2. Az autizmus spektrum zavar megerősített klinikai DSM-5 diagnózisa a DSM-5 ellenőrzőlista segítségével
  3. Törékeny X tesztet végeztek, és negatív

  4. Rendelkezésre álló és minősített köldökzsinórvér egység ≥ 2,5 x 107 sejt/kg minimális bankolt összmagvas sejtdózissal, amely megfelel a 6.0 szakaszban leírt kritériumoknak, vagy:

    • Autológ köldökzsinórvér egység VAGY
    • ≥4/6 HLA-egyeztetett és ABO/Rh-egyeztetett allogén, nem rokon köldökzsinórvér egység a Carolinas Cord Blood Banktól
  5. Stabil a jelenlegi pszichiátriai gyógyszeres kezeléssel (adagolás és adagolási rend) legalább 2 hónapig a vizsgálati készítmény infúziója előtt
  6. Normál abszolút limfocitaszám (≥1500/uL)
  7. A résztvevő és a szülő/gondviselő angolul beszél
  8. Két alkalommal utazhat a Duke Egyetemre (a kiindulási és 6 hónappal az alaphelyzet után), és a szülő/gondviselő részt vehet közbenső felmérésekben és interjúkban
  9. Szülői beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  1. Tábornok:

    • Az orvosi feljegyzések áttekintése azt jelzi, hogy az ASD diagnózisa nem valószínű
    • A következő egyidejűleg fennálló pszichiátriai állapotok bármelyikének ismert diagnózisa: depresszió, bipoláris zavar, skizofrénia, kényszerbetegség, Tourette-szindróma
    • A szűrési adatok azt sugallják, hogy a résztvevő nem tudna megfelelni a vizsgálati eljárások követelményeinek, beleértve a vizsgálati eredmények mérését is, ahogyan azt a vizsgálati csoport értékelte.
    • A család nem hajlandó vagy nem tudja elkötelezni magát, hogy részt vegyen a tanulmányokkal kapcsolatos összes értékelésben, beleértve a körülbelül 12 hónapos nyomon követést
    • Ebbe a (DukeACT) vizsgálatba egy testvér is be van vonva

  2. Genetikai:

    • A feljegyzések azt mutatják, hogy a gyermeknek ismert genetikai szindrómája van, mint például (de nem kizárólagosan) Fragile X szindróma, neurofibromatózis, Rett-szindróma, gumós szklerózis, PTEN mutáció, cisztás fibrózis, izomdisztrófia b. Az ASD-vel kapcsolatos ismert patogén kópiaszám-variáció (CNV) (pl. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Fertőző:

    • Ismert aktív központi idegrendszeri fertőzés
    • Feljegyzések vagy klinikai értékelés alapján ellenőrizetlen fertőzés bizonyítéka
    • HIV pozitivitás

  4. Orvosi:

    • Ismert anyagcserezavar
    • Ismert mitokondriális diszfunkció
    • Instabil epilepszia vagy kontrollálatlan rohamzavar, csecsemőkori görcsök, Lennox Gastaut-szindróma, Dravet-szindróma vagy más hasonló krónikus görcsrohamos rendellenesség a kórtörténetben
    • Aktív rosszindulatú vagy korábbi rosszindulatú daganat, amelyet kemoterápiával kezeltek
    • Primer immunhiányos rendellenesség anamnézisében
    • Autoimmun citopéniák (azaz ITP, AIHA) anamnézisében
    • Egyidejűleg fennálló egészségügyi állapot, amely fokozott kockázatot jelent a gyermek számára a szedáció vagy más vizsgálati eljárások szövődményei számára
    • Egyidejű genetikai vagy szerzett betegség vagy társbetegség(ek), amelyek jövőbeli őssejt-transzplantációt igényelhetnek
    • Jelentős érzékszervi (pl. vakság, süketség, nem korrigált halláskárosodás) vagy motoros (pl. agyi bénulás) károsodás
    • Károsodott vese- vagy májfunkció, amelyet a szérum kreatinin > 1,5 mg/dl vagy az összbilirubin > 1,3 mg/dl határoz meg, kivéve az ismert Gilbert-kórban szenvedő betegeket
    • Jelentős hematológiai rendellenességek: hemoglobin <10,0 g/dl, fehérvérsejtszám < 3000 sejt/ml, abszolút limfocitaszám <1000/uL, vérlemezkék <150 x 10e9/uL
    • A genetikai szindrómára utaló, klinikailag releváns fizikai diszmorfológia bizonyítéka, amelyet a PI-k vagy más vizsgálók értékeltek, beleértve az idegrendszeri fejlődési állapotokhoz kapcsolódó diszmorf jellemzők azonosításában képzett orvosgenetikust vagy pszichiátert

  5. Jelenlegi/korábbi terápia:

    • Korábbi sejtterápia története
    • Immunglobulinok vagy más gyulladáscsökkentő gyógyszerek jelenlegi vagy korábbi használata, a nem szteroid gyulladáscsökkentők kivételével
    • Jelenlegi vagy korábbi immunszuppresszív terápia
    • Nincs szisztémás szteroidterápia, amely több mint 2 hétig tartott, és nem adnak szisztémás szteroidokat a felvételt megelőző 3 hónapon belül. Helyi és inhalációs szteroidok megengedettek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Köldökzsinórvér infúzió (legjobb forrás)
Az alanyokat véletlenszerű besorolásra osztják úgy, hogy köldökzsinórvér-infúziót kapjanak az alapvonalon vagy a 6 hónapos vizit alkalmával. A köldökzsinórvér autológ (ha rendelkezésre áll) vagy nem kapcsolódó köldökzsinórvér lesz.
Biológiai: Placebo
Biológiai: Köldökzsinórvér infúzió
Placebo Comparator: Placebo infúzió
Az alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy placebo infúziót kapjanak az alapvonalon vagy a 6 hónapos vizit alkalmával. A placebo egy acelluláris közegtermék, amely megjelenésében és szagában is hasonló.
Biológiai: Placebo
Biológiai: Köldökzsinórvér infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a társadalmi kommunikációban a Vineland Adaptive Behavior Scales, harmadik kiadás (VABS-3) szerint
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap
A Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (VABS-3) Szocializációs tartomány standard pontszáma átlag=100 és szórás=15 (tartomány: 20-140). A magasabb pontszámok jobban fejlett adaptív szociális viselkedést jeleznek. A szocializációs tartomány standard pontszámának változását minden résztvevő esetében kiszámítottuk a kiindulási állapottól a 6. hónapig. A szocializációs standard pontszám változásai a készségszerzést jelzik az időrendileg életkorú, azonos nemű társakhoz viszonyítva. Így a nulla (nincs változás) a vártnak megfelelő változást jelent. A növekedés a vártnál több készség megszerzését jelenti az idő múlásával. Azok a résztvevők, akiknél a szocializációs standard pontszám csökken, továbbra is rendelkezhetnek elsajátított készségekkel, bár nem az életkoruk és nemük alapján várt arányban.
Alapállapot, 6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a Vineland szocializációs tartomány nyers pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap
A VABS-3 szocializációs tartományán belül 3 nyers pontszám található. Ezek a személyközi kapcsolatok nyers pontszáma (tartomány: 0-86), a játék és szabadidő nyers pontszáma (tartomány: 0-72) és a megküzdési készségek nyers pontszáma (tartomány: 0-66). Mindhárom pontszám magasabb számai az egyes területek jobb működését jelzik. Minden nyers pontszám a szocializációs készségek megfelelő aldomainjének elempontszámainak összege. A tételek pontozása a következőképpen történik: 2 = általában jelen van, 1 = néha jelen van, 0 = soha nincs jelen. A tételpontszámokat egy képzett kérdező adja meg, aki megkérdezi a vizsgálatban részt vevő gyermek szülőjét. A nyers pontszám változását minden résztvevő esetében kiszámítottuk a kiindulási értékről a 6. hónapra. A pozitív pontszámok az idő múlásával javulást, míg a negatív pontszámok romlást, a nulla pedig a változás hiányát jelzik. A pontszámok nem normahivatkozások.
Alapállapot, 6 hónap
Változás a Vineland szocializációs tartomány életkorának megfelelőjében
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap
A VABS-3 szocializációs tartományán belül 3 életkorral egyenértékű pontszám létezik: az Interperszonális kapcsolatok életkorának megfelelő, a játék és szabadidő életkorának megfelelő és a megküzdési küszöbök életkorának megfelelő pontszám. Az egyes résztvevők életkorának megfelelője azt a kronológiai életkort jelenti (év:hónapban), amelynél a pontszám normatívnak tekinthető. Az életkornak megfelelő tartományok 0:0-22:0, 0:0-20:0 és 2:0-22:0 a személyközi kapcsolatok, a játék és szabadidő, valamint a megküzdési készségek életkorának megfelelőinél. Ennek az életkori egyenértéknek a változását minden résztvevő esetében kiszámítottuk az alaphelyzetről a 6. hónapra, és hónapok számában fejezték ki. A pozitív pontszámok a résztvevő társas kommunikációs készségeinek életkorának megfelelő növekedését jelzik, és előrelépésnek minősülnek. A negatív pontszámok a résztvevő társas kommunikációs készségeinek életkorának megfelelő csökkenését jelzik, és romlónak minősülnek, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
Alapállapot, 6 hónap
Változás a pervazív fejlődési rendellenességek viselkedési jegyzékében (PDD-BI) összetett standard pontszám (szülői kérdőív)
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. A PDD-BI felméri mind a szociális károsodásokat, mind a proszociális készségek fejlődését, amelyek szerves részét képezik a jobb kölcsönös szociális viselkedésnek. A PDD-BI egy standardizált ASD-populációval való összehasonlítás alapján T-pontokat ad (átlag=50, szórás=10). Az Autism Composite T pontszám 10 és 100 között mozog. A tipikus autizmussal élő gyermek 40-60 közötti pontszámot ér el. A magasabb pontszámok súlyosabb, az alacsonyabb pontszámok pedig enyhébb tüneteket jeleznek. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A negatív változási pontszámok az autizmus tüneteinek javulását jelzik az idő múlásával, míg a pozitív pontszámok a tünetek rosszabbodását jelzik, a nulla pedig azt, hogy a tünetek nem változtak.
Alapállapot, 6 hónap
Változás a klinikai globális benyomásokban – a betegség súlyossága (CGI-S) pontszám, klinikai értékelés
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap
A CGI-S egy 7 pontos skála, amelyet az alapvonalon és a 6 hónapos vizitek során töltenek ki, amely megköveteli, hogy a klinikus értékelje a résztvevő autizmus tüneteinek súlyosságát az értékeléskor, a klinikusnak azokkal a résztvevőkkel kapcsolatos korábbi tapasztalataihoz képest diagnózis. Három CGI-S pontszám létezik: a közösségi kommunikáció pontszáma, a korlátozott és ismétlődő viselkedési pontszám és az általános pontszám. A klinikus az autizmus tüneteinek súlyosságát értékeli – 1, normális, nincs tünet; 2, a tünetek határszintje; 3, enyhe tünetek; 4, mérsékelt tünetek; 5, markáns tünetek; 6, súlyos tünetek; vagy 7, rendkívül súlyos tünetek. A változási pontszám növekedése a tünetek súlyosságának növekedését jelenti, a változási pontszám csökkenése javulást, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
Alapállapot, 6 hónap
Klinikai globális benyomások – Globális javulás (CGI-I) pontszám, klinikai értékelés
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap
A CGI-I egy 7 pontos skála, amely megköveteli a klinikustól, hogy felmérje, mennyit javultak vagy romlottak a résztvevő autizmus tünetei az alapszintű értékeléshez képest. A tünetek értékelése a következő: 1, nagyon sokat javult; 2, sokat javult; 3, minimálisan javítva; 4, nincs változás; 5, minimálisan rosszabb; 6, sokkal rosszabb; vagy 7, sokkal rosszabb. Három különálló CGI-I minősítés létezik: szociális kommunikációs működés, korlátozott/ismétlődő érdeklődési körök és viselkedésmódok, valamint általános javulás.
Alapállapot, 6 hónap
Változás a kifejező egyszavas képszókincs tesztjében (klinikus értékelés)
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap
Ez a kifejező egyszavas szókincs teszt a gyermek kifejező egyszavas szókincsének szabványosított értékelése egy képzett klinikus által. Azt teszteli, hogy az egyén képes-e egyetlen szóval megnevezni tárgyakat, cselekvéseket és fogalmakat, ha színes illusztrációkkal mutatják be. A magasabb EOWPVT standard pontszámok jobb szókincset tükröznek. A minimális pontszám életkorfüggő (év:hónap) az alábbiak szerint. 2:0 és 2:1 közötti korú gyermekek esetében a minimum 65 év; kor 2:2-2:3 (min=62); életkor 2:4-2:5 (min=60); kor 2:6-2:7 (min=58); kor 2:8-2:9 (min=57); kor 2:10-2:11 (min=56); életkor 3:0 és idősebb (min=55). A maximális pontszám minden korosztályban 145. Az eredmény mértéke a kiindulási értékről a 6. hónapra a pontszám változása volt. A növekedés a szókincs készségeinek növekedését tükrözi, a csökkenés a szókincs készségeinek csökkenését, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
Alapállapot, 6 hónap
Változás a Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) kommunikációs alskála standard pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap
A VABS-II a szocializáció, a kommunikáció, a mindennapi élet és a motoros készségek adaptív működését méri. A Kommunikációs alskála standard pontszámát úgy kapjuk meg, hogy összeadjuk a normára hivatkozott (korcsoport és nem szerinti) v-skála pontszámokat (átlag=15, szórás=3) a Fogadó, Expresszív és Írott kommunikáció aldomainből, és ezt az összeget normálra standardizáljuk. eloszlás átlag=100 és szórás=15. A kommunikációs standard pontszámban bekövetkezett változások a képességek elsajátítását jelzik a kronológiailag életkorú, azonos nemű társakhoz viszonyítva. Így a nulla (nincs változás) a vártnak megfelelő változást jelent. A növekedés a vártnál több készség megszerzését jelenti az idő múlásával. Azok a résztvevők, akiknél csökken a kommunikációs standard pontszám, továbbra is rendelkezhetnek elsajátított készségekkel, bár nem az életkoruk és nemük alapján várt arányban.
Alapállapot, 6 hónap
Változás a Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) napi életvitel alskála standard pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap
A VABS-II a szocializáció, a kommunikáció, a mindennapi élet és a motoros készségek adaptív működését méri. A napi életvitel standard pontszámát úgy kapjuk meg, hogy a normákra hivatkozott (korcsoport és nem szerinti) v-skála pontszámokat (átlag=15, szórás=3) összegezzük a személyes, a belföldi és a közösségi aldomainből, és ezt az összeget normál eloszlásra standardizáljuk. átlag=100 és szórás=15. A napi életvitel standard pontszámában bekövetkezett változások a képességek elsajátítását jelzik a kronológiailag életkorú, azonos nemű társakhoz viszonyítva. Így a nulla (nincs változás) a vártnak megfelelő változást jelent. A növekedés a vártnál több készség megszerzését jelenti az idő múlásával. Azok a résztvevők, akiknél a napi életvitel standard pontszáma csökken, továbbra is rendelkezhetnek készségekkel, bár nem az életkoruk és nemük alapján várt mértékben.
Alapállapot, 6 hónap
Változás a Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) összetett pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap
A Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) a szocializáció, a kommunikáció, a mindennapi élet és a motoros készségek adaptív működését méri. Az Adaptive Behavior Composite átfogó összefoglalót nyújt az összes tartomány adaptív viselkedéséről. Minden résztvevő pontszámát normál eloszlásra standardizálják, átlag=100 és szórás=15. A pozitív pontszámok az adaptív viselkedés összetett pontszámának időbeli növekedését jelzik, míg a negatív pontszámok az adaptív viselkedés összetett pontszámának csökkenését jelzik, a nulla pedig azt, hogy nem változott az adaptív viselkedés összetett pontszáma.
Alapállapot, 6 hónap
Változás a pervazív fejlődési rendellenességek viselkedési jegyzékében (PDD-BI) az ismétlődő, rituális és pragmatikus problémák T-score
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. Az ismétlődő, rituális és pragmatikus problémák T-pontszáma (átlag=50, szórás=10) az autizmussal kapcsolatos viselkedési problémák széles körét méri. A pontszám 26-100 között mozog a 2-8 éves betegeknél. A magasabb értékek a súlyosság fokozódását jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változás pontszámának növekedése a problémás viselkedés romlását jelzi, a csökkenés a javulást, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI megközelítési/visszavonási problémák T-score-jában
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. A megközelítési/visszavonási problémák T-pontszáma (átlag=50, szórás=10) az autizmussal összefüggő viselkedési problémák széles körét méri. A pontszám 27-100 között mozog a 2-8 éves betegeknél. A magasabb értékek a súlyosság fokozódását jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változás pontszámának növekedése a problémás viselkedés romlását jelzi, a csökkenés a javulást, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI szenzoros/perceptuális megközelítési viselkedésében T-score
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. A szenzoros/perceptuális megközelítési magatartások T-pontszáma (átlag=50, szórás=10) olyan viselkedéseket tartalmaz, amelyek nagyrészt nem kommunikatívak, és az aszociális ingerekhez való hozzáállással járnak. A pontszám 31 és 86 között mozog a 2-8 éves betegeknél. A magasabb értékek a súlyosság fokozódását jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változás pontszámának növekedése a problémás viselkedés romlását jelzi, a csökkenés a javulást, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI ritualizmusában/T-pontszám változással szembeni ellenállás
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. A Ritualizmusok/Változásokkal szembeni ellenállás T-pontszám (átlag=50, szórás=10) olyan viselkedésmódokat ír le, amelyek a gyermek rituálék végzésére irányuló vágyát, vagy a környezet vagy a rutin megváltozásával kapcsolatos elégedetlenségét közvetítik. A pontszám 34 és 100 között mozog a 2-8 éves résztvevők esetében. A magasabb értékek a súlyosság fokozódását jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változás pontszámának növekedése a problémás viselkedés romlását jelzi, a csökkenés a javulást, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI Társadalmi Pragmatikai Problémák T-Score-jában
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. A Társadalmi pragmatikai problémák T-pontszáma (átlag=50, szórás=10) azt méri, hogy az autizmussal élő gyerekek milyen nehézségekkel küzdenek mások megközelítésére való reagálásban, a társadalmi konvenciók megértésében vagy a másokkal való társas interakciók kezdeményezésében. A pontszám 29 és 100 között mozog a 2-8 éves résztvevők esetében. A magasabb értékek a súlyosság fokozódását jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változás pontszámának növekedése a problémás viselkedés romlását jelzi, a csökkenés a javulást, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI szemantikai/pragmatikai problémák T-pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. A Szemantikai/pragmatikai problémák T-pontszáma (átlag=50, szórás=10) azt méri fel, hogy az autista gyerekek milyen nehézségekkel szembesülnek a beszélt nyelv használatában a megértés jelzésére, a jelentés közlésére, a mások érdekeire való reagálásra és a beszélgetés fenntartására. A pontszám 34 és 100 között mozog a 2-8 éves résztvevők esetében. A magasabb értékek a súlyosság fokozódását jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változás pontszámának növekedése a problémás viselkedés romlását jelzi, a csökkenés a javulást, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI arousal szabályozási problémákban T-score
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. Az Arousal Regulas Problems T-score (átlag=50, szórás=10) azokat a viselkedéseket méri, amelyek nagyrészt nem kommunikatívak vagy nem reagálnak, és érzelmi beszűkülést, látszólagos kinesztetikus érzéskeresést, és a szülő változatban az alvásszabályozás nehézségeit tükrözik. . A pontszám 26 és 77 között mozog a 2-8 éves résztvevők esetében. A magasabb értékek a súlyosság fokozódását jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változás pontszámának növekedése a problémás viselkedés romlását jelzi, a csökkenés a javulást, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI specifikus félelmek T-pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. A Specifikus félelmek T-pontszáma (átlag=50, szórás=10) azokat a viselkedéseket méri, amelyek a társas vagy aszociális ingerektől való elzárkózással kapcsolatos félelmeket és szorongásokat kommunikálják. A pontszám 36 és 100 között mozog a 2-8 éves résztvevők esetében. A magasabb értékek a súlyosság fokozódását jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változás pontszámának növekedése a problémás viselkedés romlását jelzi, a csökkenés a javulást, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI agresszivitás T-pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. Az Agresszivitás T-pontszáma (átlag=50, szórás=10) az önmagunkkal vagy másokkal szembeni agresszív megközelítést, valamint az ilyen viselkedésekkel gyakran összefüggő negatív hangulatváltozásokat értékeli. A pontszám 36 és 100 között mozog a 2-8 éves résztvevők esetében. A magasabb értékek a súlyosság fokozódását jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változás pontszámának növekedése a problémás viselkedés romlását jelzi, a csökkenés a javulást, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI kifejező társadalmi kommunikációs képességeiben T-score
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. Az expresszív szociális kommunikációs képességek T-pontszáma (átlag=50, szórás=10) az autizmus által érintett szociális kommunikációs készségek széles skáláját méri. A pontszám 20 és 100 között mozog a 2-8 éves résztvevők esetében. A magasabb értékek a kompetencia szintjének növekedését jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változási pontszám növekedése javulást, a csökkenés a romlást, a nulla pedig a változás hiányát jelzi.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI befogadó/kifejező társadalmi kommunikációs képességének T-pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. A befogadó/kifejező szociális kommunikációs képesség T-pontszáma (átlag=50, szórás=10) az autizmus által érintett szociális kommunikációs készségek széles skáláját méri. A pontszám 20 és 100 között mozog a 2-8 éves résztvevők esetében. A magasabb értékek a kompetencia szintjének növekedését jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változási pontszám növekedése javulást, a csökkenés a romlást, a nulla pedig a változás hiányát jelzi.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI társadalmi megközelítési viselkedésében T-score
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. A Social Approach Behaviors T-score (átlag=50, szórás=10) azokat a társas kommunikációs készségeket méri fel, amelyek köztudottan nehezek az autista gyerekek számára (pl. szemkontaktus, közös figyelem, hatékony gesztushasználat, képzelőkészség). A pontszám 14 és 93 között mozog a 2-8 éves résztvevők esetében. A magasabb értékek a kompetencia szintjének növekedését jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változási pontszám növekedése javulást, a csökkenés a romlást, a nulla pedig a változás hiányát jelzi.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI Expressive Language T-score-ban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. Az expresszív nyelvi T-pontszám (átlag=50, szórás=10) azt méri fel, hogy a gyermek mennyire képes beszélni az angol nyelvhez kapcsolódó hangokat, és képes-e olyan szavakat és mondatokat használni, amelyek jelzik nyelvtani, hangnembeli kompetenciáját, és a másokkal való kommunikáció pragmatikai vonatkozásai. A pontszám 28 és 100 között mozog a 2-8 éves résztvevők esetében. A magasabb értékek a kompetencia szintjének növekedését jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változási pontszám növekedése javulást, a csökkenés a romlást, a nulla pedig a változás hiányát jelzi.
Alapállapot, 6. hónap
Változás a PDD-BI tanulásban, a memóriában és a befogadó nyelvi T-pontszámban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A PDD-BI egy informátoron alapuló értékelési skála, amely a problémás viselkedést, valamint a megfelelő szociális, nyelvi és tanulási/memóriai készségeket értékeli. A tanulás, memória és befogadó nyelv T-pontszáma (átlag=50, szórás=10) az autista gyermekek két változó kompetenciáját értékeli: (a) a memóriát és (b) a befogadó nyelvet. A pontszám 22 és 88 között mozog a 2-8 éves résztvevők esetében. A magasabb értékek a kompetencia szintjének növekedését jelzik. Ennek a pontszámnak a változását az alapértékről a 6. hónapra minden résztvevő esetében kiszámítottuk. A változási pontszám növekedése javulást, a csökkenés a romlást, a nulla pedig a változás hiányát jelzi.
Alapállapot, 6. hónap
Az infúziós reakcióban résztvevők száma
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Az infúziós reakciók súlyossága
Időkeret: 12 hónap
A fokozat/súlyosság a CTCAE v4.0 irányelvei szerint kerül értékelésre
12 hónap
A termékkel összefüggő fertőzésben szenvedők száma
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
A termékkel kapcsolatos fertőzések súlyossága
Időkeret: 12 hónap
A fokozat/súlyosság a CTCAE v4.0 irányelvei szerint kerül értékelésre
12 hónap
Az anti-HLA (humán leukocita antigén) és az anti-RBC (vörösvérsejt) antitestek és a szisztémás gyulladás nem specifikus markerei (ESR, CRP) keresztül történő alloimmunizáció bizonyítékai
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
A graft vs. host betegség előfordulása
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
A graft vs. host betegség súlyossága
Időkeret: 12 hónap
A fokozat/súlyosság a nemkívánatos események általános terminológiai kritériumai (CTCAE) v4.0 irányelvei szerint kerül értékelésre.
12 hónap
Váratlan nemkívánatos események előfordulása a vizsgálati termékhez viszonyítva
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
6 hónap, 12 hónap
A váratlan nemkívánatos események súlyossága, a vizsgálati termékhez viszonyítva
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
A fokozat/súlyosság a CTCAE v4.0 irányelvei szerint kerül értékelésre
6 hónap, 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Joanne Kurtzberg, MD

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. augusztus 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. július 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. július 27.

Első közzététel (Becslés)

2016. július 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. június 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 31.

Utolsó ellenőrzés

2020. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Pro00070514

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel