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Infusão de Sangue do Cordão para Crianças com Transtorno do Espectro do Autismo (Duke ACT)

31 de maio de 2020 atualizado por: Joanne Kurtzberg, MD

Eficácia da Infusão Intravenosa de Sangue do Cordão Umbilical como Terapia Celular para Crianças com Transtorno do Espectro Autista (TEA): Duke ACT

Este é um estudo de local único, prospectivo, randomizado, duplo-cego de uma única infusão intravenosa autóloga ou alogênica de sangue do cordão umbilical (CB) não relacionado em crianças de 2 a 7 anos com Transtorno do Espectro Autista (TEA). Os participantes serão designados aleatoriamente para a Sequência A, que consiste em uma única infusão de células CB no início do estudo, seguida 6 meses depois por uma única infusão de placebo, ou Sequência B, que consiste em uma infusão de placebo no início do estudo, seguida 6 meses depois por uma infusão de Células CB. Todos os participantes serão finalmente tratados com células CB em algum momento durante o estudo. Os participantes com uma unidade CB autóloga qualificada disponível receberão células autólogas, e aqueles sem uma unidade CB autóloga adequada disponível receberão células de uma unidade CB de doador ≥4/6 compatível com HLA, alogênica compatível com ABO e não aparentada do Carolinas Cord Blood Bank . Todas as infusões serão duplo-cegas. Os desfechos primários serão avaliados 6 meses após a infusão inicial na sequência. Testes adicionais para análises exploratórias secundárias serão realizados em 12 meses. A duração da participação no estudo será de 12 meses a partir do momento da infusão inicial.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

180

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 7 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade ≥ 2 anos a ≤ 7 anos (7 anos, 364 dias) no momento da visita 1
  2. Diagnóstico clínico DSM-5 confirmado de Transtorno do Espectro do Autismo usando a Lista de Verificação do DSM-5
  3. Teste de X Frágil realizado e negativo

  4. Unidade de sangue de cordão umbilical disponível e qualificada com uma dose mínima de células nucleadas totais em banco de ≥ 2,5 x 107 células/kg que atenda aos critérios descritos na Seção 6.0, ou:

    • Unidade de sangue de cordão umbilical autólogo OU
    • ≥4/6 unidades de sangue de cordão umbilical alogênico não relacionado compatível com HLA e ABO/Rh do Carolinas Cord Blood Bank
  5. Estável no atual regime de medicação psiquiátrica (dose e esquema de dosagem) por pelo menos 2 meses antes da infusão do produto do estudo
  6. Contagem absoluta normal de linfócitos (≥1500/uL)
  7. O participante e os pais/responsáveis ​​falam inglês
  8. Capaz de viajar para a Duke University duas vezes (linha de base e 6 meses após a linha de base), e o pai/responsável pode participar de pesquisas e entrevistas provisórias
  9. consentimento dos pais

Critério de exclusão:

  1. Em geral:

    • A revisão dos registros médicos indica que o diagnóstico de TEA não é provável
    • Diagnóstico conhecido de qualquer uma das seguintes condições psiquiátricas coexistentes: depressão, transtorno bipolar, esquizofrenia, transtorno obsessivo-compulsivo, síndrome de Tourette
    • Os dados da triagem sugerem que o participante não seria capaz de cumprir os requisitos dos procedimentos do estudo, incluindo as medidas dos resultados do estudo, conforme avaliado pela equipe do estudo
    • A família não quer ou não pode se comprometer a participar de todas as avaliações relacionadas ao estudo, incluindo acompanhamento por aproximadamente 12 meses
    • O irmão está inscrito neste estudo (DukeACT)

  2. Genético:

    • Registros indicam que a criança tem uma síndrome genética conhecida, como (mas não limitada a) síndrome do X frágil, neurofibromatose, síndrome de Rett, esclerose tuberosa, mutação PTEN, fibrose cística, distrofia muscular b. Variação do número de cópias patogênicas conhecidas (CNV) associadas ao TEA (por exemplo, 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Infeccioso:

    • Infecção ativa conhecida do sistema nervoso central
    • Evidência de infecção não controlada com base em registros ou avaliação clínica
    • HIV positivo

  4. Médico:

    • Distúrbio metabólico conhecido
    • Disfunção mitocondrial conhecida
    • História de epilepsia instável ou distúrbio convulsivo descontrolado, espasmos infantis, síndrome de Lennox Gastaut, síndrome de Dravet ou outro distúrbio convulsivo crônico semelhante
    • Malignidade ativa ou malignidade prévia tratada com quimioterapia
    • História de um distúrbio primário de imunodeficiência
    • História de citopenias autoimunes (ou seja, ITP, AIHA)
    • Condição médica coexistente que colocaria a criança em risco aumentado de complicações de sedação ou outros procedimentos do estudo
    • Doença genética ou adquirida concomitante ou comorbidade(s) que podem exigir um futuro transplante de células-tronco
    • Comprometimento sensorial significativo (por exemplo, cegueira, surdez, deficiência auditiva não corrigida) ou motor (por exemplo, paralisia cerebral)
    • Função renal ou hepática prejudicada conforme determinado pela creatinina sérica >1,5mg/dL ou bilirrubina total >1,3mg/dL, exceto em pacientes com doença de Gilbert conhecida
    • Anormalidades hematológicas significativas definidas como: Hemoglobina <10,0 g/dL, Contagem de glóbulos brancos <3.000 células/mL, contagem absoluta de linfócitos <1000/uL, Plaquetas <150 x 10e9/uL
    • Evidência de dismorfologia física clinicamente relevante indicativa de uma síndrome genética conforme avaliado pelos PIs ou outros investigadores, incluindo um médico geneticista ou psiquiatras treinados na identificação de características dismórficas associadas a condições de neurodesenvolvimento

  5. Terapia atual/anterior:

    • História de terapia celular anterior
    • Uso atual ou anterior de imunoglobulinas ou outros medicamentos anti-inflamatórios, com exceção de medicamentos anti-inflamatórios não esteróides
    • Terapia imunossupressora atual ou anterior
    • Nenhuma terapia com esteróides sistêmicos que durou > 2 semanas e sem esteróides sistêmicos dentro de 3 meses antes da inscrição. Esteróides tópicos e inalatórios são permitidos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Infusão de Sangue do Cordão (melhor fonte)
Os indivíduos serão randomizados para receber uma infusão de sangue do cordão umbilical na linha de base ou na visita de 6 meses. O sangue do cordão será autólogo (se disponível) ou sangue do cordão não relacionado.
Biológico: Placebo
Biológico: Infusão de Sangue do Cordão
Comparador de Placebo: Infusão de Placebo
Os indivíduos serão randomizados para receber uma infusão de placebo na linha de base ou na visita de 6 meses. O placebo é um produto de mídia acelular semelhante em aparência e odor.
Biológico: Placebo
Biológico: Infusão de Sangue do Cordão

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na comunicação social medida pelas escalas de comportamento adaptativo de Vineland, terceira edição (VABS-3)
Prazo: Linha de base, 6 meses
A pontuação padrão do domínio Socialização da Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland, Terceira Edição (VABS-3) tem média = 100 e desvio padrão = 15 (intervalo: 20-140). Pontuações mais altas indicam comportamento social adaptativo melhor desenvolvido. A mudança na pontuação padrão do domínio Socialização foi calculada para cada participante desde a linha de base até o mês 6. As mudanças na pontuação padrão de Socialização são indicativas de aquisição de habilidade em relação a pares cronologicamente envelhecidos do mesmo sexo. Assim, um zero (sem alteração) representa uma alteração consistente com o esperado. Um aumento representa a aquisição de mais habilidades ao longo do tempo do que seria esperado. Os participantes que experimentam uma diminuição na pontuação padrão de Socialização ainda podem ter adquirido habilidades, embora não na taxa esperada com base em sua idade e sexo.
Linha de base, 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na pontuação bruta do domínio de socialização de Vineland
Prazo: Linha de base, 6 meses
Existem 3 pontuações brutas no domínio Socialização do VABS-3. Estas são a Pontuação Bruta de Relações Interpessoais (intervalo: 0-86), a Pontuação Bruta de Brincar e Lazer (intervalo: 0-72) e a Pontuação Bruta de Habilidades de Coping (intervalo: 0-66). Números mais altos em todas as três pontuações refletem melhor funcionamento em cada área. Cada pontuação bruta é a soma das pontuações dos itens no respectivo subdomínio das habilidades de Socialização. Os itens são pontuados da seguinte forma: 2=geralmente presente, 1=algumas vezes presente, 0=nunca presente. As pontuações dos itens são atribuídas por um entrevistador treinado que entrevista o pai da criança que participa do estudo. A alteração na pontuação bruta foi calculada para cada participante desde a linha de base até o mês 6. Pontuações positivas indicam melhora ao longo do tempo, enquanto pontuações negativas indicam piora e zero indica nenhuma alteração. As pontuações não são referenciadas por normas.
Linha de base, 6 meses
Mudança no equivalente de idade do domínio de socialização de Vineland
Prazo: Linha de base, 6 meses
Existem 3 pontuações equivalentes à idade dentro do domínio Socialização do VABS-3: o Equivalente à Idade das Relações Interpessoais, o Equivalente à Idade para Brincar e Lazer e o Equivalente à Idade para Coping Sills. O equivalente de idade de um participante individual representa a idade cronológica (em anos:meses) na qual sua pontuação seria considerada normativa. As faixas etárias equivalentes são 0:0-22:0, 0:0-20:0 e 2:0-22:0 para os equivalentes de idade Relacionamentos Interpessoais, Brincar e Lazer e Habilidades de Enfrentamento, respectivamente. A mudança neste equivalente de idade foi calculada para cada participante desde a linha de base até o mês 6 e expressa como um número de meses. Pontuações positivas indicam aumentos no equivalente à idade das habilidades de comunicação social do participante ao longo do tempo e são consideradas uma melhoria. Pontuações negativas indicam reduções no equivalente de idade das habilidades de comunicação social do participante e são consideradas pioras, e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, 6 meses
Mudança na Pontuação Padrão Composta do Inventário Comportamental de Transtorno Invasivo do Desenvolvimento (PDD-BI) (Questionário para os Pais)
Prazo: Linha de base, 6 meses
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O PDD-BI avalia as deficiências sociais e o desenvolvimento de habilidades pró-sociais que são essenciais para melhorar o comportamento social recíproco. O PDD-BI processa pontuações T (média = 50, desvio padrão = 10) com base em comparações com uma população padronizada de ASD. A pontuação do Autismo Composto T varia de 10 a 100. A criança típica com pontuação de autismo entre 40-60. Pontuações mais altas indicam sintomas de autismo mais graves e pontuações mais baixas refletem sintomas mais leves. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Pontuações de mudança negativas indicam melhora nos sintomas de autismo ao longo do tempo, enquanto pontuações positivas indicam piora dos sintomas e zero indica nenhuma mudança nos sintomas.
Linha de base, 6 meses
Mudança nas impressões clínicas globais - pontuação de gravidade da doença (CGI-S), avaliação clínica
Prazo: Linha de base, 6 meses
O CGI-S é uma escala de 7 pontos concluída na linha de base e nas visitas de 6 meses que exige que o clínico avalie a gravidade dos sintomas de autismo do participante no momento da avaliação, em relação à experiência anterior do clínico com participantes que têm o mesmo diagnóstico. Existem 3 pontuações CGI-S: a Pontuação de Comunicação Social, a Pontuação de Comportamentos Restritos e Repetitivos e a Pontuação Geral. O médico classifica a gravidade dos sintomas do autismo - 1, normal, sem sintomas; 2, nível limítrofe dos sintomas; 3, sintomas leves; 4, sintomas moderados; 5, sintomas marcantes; 6, sintomas graves; ou 7, sintomas extremamente graves. Aumentos na pontuação de mudança representam aumentos na gravidade dos sintomas, diminuições na pontuação de mudança indicam melhora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, 6 meses
Impressões clínicas globais - pontuação de melhora global (CGI-I), avaliação clínica
Prazo: Linha de base, 6 meses
O CGI-I é uma escala de 7 pontos que exige que o clínico avalie o quanto os sintomas de autismo do participante melhoraram ou pioraram em relação a uma avaliação inicial. Os sintomas são classificados como: 1, muito melhorados; 2, muito melhorado; 3, minimamente melhorado; 4, nenhuma mudança; 5, minimamente pior; 6, muito pior; ou 7, muito pior. Existem três classificações CGI-I separadas: funcionamento social comunicativo, interesses e comportamentos restritos/repetitivos e melhoria geral.
Linha de base, 6 meses
Mudança no Teste Expressivo de Vocabulário de Figuras de Uma Palavra (Avaliação do Médico)
Prazo: Linha de base, 6 meses
Este teste de vocabulário expressivo de uma palavra é uma avaliação padronizada do vocabulário expressivo de uma palavra da criança por um clínico treinado. Ele testa a capacidade de um indivíduo de nomear, com uma palavra, objetos, ações e conceitos quando apresentados com ilustrações coloridas. Pontuações padrão EOWPVT mais altas refletem um vocabulário melhor. A pontuação mínima depende da idade (anos:meses) como segue. Para uma criança de 2:0 a 2:1, o mínimo é 65; idade 2:2-2:3 (min=62); idade 2:4-2:5 (min=60); idade 2:6-2:7 (min=58); idade 2:8-2:9 (min=57); idade 2:10-2:11 (min=56); idade de 3:0 e mais (min = 55). A pontuação máxima possível em todas as idades é 145. A mudança na pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi a medida do resultado. Aumentos refletem aumentos nas habilidades de vocabulário, decréscimos refletem diminuições nas habilidades de vocabulário e zero reflete nenhuma mudança.
Linha de base, 6 meses
Mudança nas Escalas de Comportamento Adaptativo de Vineland II (VABS-II) Subescala de Comunicação Pontuação Padrão
Prazo: Linha de base, 6 meses
O VABS-II mede o funcionamento adaptativo na socialização, comunicação, vida diária e habilidades motoras. A pontuação padrão da subescala Comunicação é derivada da soma das pontuações da escala v (média = 15, desvio padrão = 3) referenciadas por norma (por faixa etária e sexo) dos subdomínios de comunicação receptiva, expressiva e escrita e padronizando essa soma para um valor normal distribuição com média=100 e desvio padrão=15. Mudanças na pontuação do padrão de comunicação são indicativas de aquisição de habilidades em relação a pares cronologicamente envelhecidos do mesmo sexo. Assim, um zero (sem alteração) representa uma alteração consistente com o esperado. Um aumento representa a aquisição de mais habilidades ao longo do tempo do que seria esperado. Os participantes que experimentam uma diminuição na pontuação padrão de Comunicação ainda podem ter adquirido habilidades, embora não na taxa esperada com base em sua idade e sexo.
Linha de base, 6 meses
Mudança nas Escalas de Comportamento Adaptativo de Vineland II (VABS-II) Subescala de Vida Diária Pontuação Padrão
Prazo: Linha de base, 6 meses
O VABS-II mede o funcionamento adaptativo na socialização, comunicação, vida diária e habilidades motoras. A pontuação padrão da Vida Diária é derivada da soma das pontuações da escala v referenciadas por normas (por faixa etária e sexo) (média = 15, desvio padrão = 3) dos subdomínios Pessoal, Doméstico e Comunitário e padronizando essa soma para uma distribuição normal com média=100 e desvio padrão=15. Mudanças na pontuação do padrão de vida diária são indicativas de aquisição de habilidades em relação a pares cronologicamente envelhecidos do mesmo sexo. Assim, um zero (sem alteração) representa uma alteração consistente com o esperado. Um aumento representa a aquisição de mais habilidades ao longo do tempo do que seria esperado. Os participantes que experimentam uma diminuição na pontuação padrão de Vida Diária ainda podem ter adquirido habilidades, embora não na taxa esperada com base em sua idade e sexo.
Linha de base, 6 meses
Mudança na pontuação composta da Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland II (VABS-II)
Prazo: Linha de base, 6 meses
A Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) mede o funcionamento adaptativo na socialização, comunicação, vida diária e habilidades motoras. O Adaptive Behavior Composite fornece um resumo geral do comportamento adaptativo em todos os domínios. A pontuação de cada participante é padronizada para uma distribuição normal com média=100 e desvio padrão=15. Pontuações positivas indicam um aumento na Pontuação Composta de Comportamento Adaptativo ao longo do tempo, enquanto pontuações negativas indicam diminuição na Pontuação Composta de Comportamento Adaptativo e zero indica nenhuma mudança na Pontuação Composta de Comportamento Adaptativo.
Linha de base, 6 meses
Mudança no Inventário Comportamental do Transtorno Invasivo do Desenvolvimento (PDD-BI) Problemas Repetitivos, Ritualísticos e Pragmáticos T-Score
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-Score de problemas repetitivos, ritualísticos e pragmáticos (média = 50, desvio padrão = 10) mede uma ampla gama de problemas comportamentais associados ao autismo. A pontuação varia de 26 a 100 em pacientes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de gravidade. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem a piora dos comportamentos problemáticos, diminuições indicam melhora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Mudança na Abordagem PDD-BI/Problemas de Retirada T-Score
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-Score de Problemas de Abordagem/Retirada (média=50, desvio padrão=10) mede uma ampla gama de problemas comportamentais associados ao autismo. A pontuação varia de 27 a 100 em pacientes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de gravidade. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem a piora dos comportamentos problemáticos, diminuições indicam melhora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Mudança nos Comportamentos de Abordagem Sensorial/Perceptiva PDD-BI T-Score
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-score de Comportamentos de Abordagem Sensorial/Perceptiva (média = 50, desvio padrão = 10) inclui comportamentos que são em grande parte não comunicativos e envolvem abordagem de estímulos sociais. A pontuação varia de 31 a 86 em pacientes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de gravidade. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem a piora dos comportamentos problemáticos, diminuições indicam melhora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Alteração nos Ritualismos PDD-BI/Resistência à Alteração do T-Score
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-Score de Ritualismos/Resistência à Mudança (média=50, desvio padrão=10) descreve comportamentos que comunicam o desejo da criança de realizar rituais ou comunicar insatisfação com uma mudança de ambiente ou rotina. A pontuação varia de 34 a 100 para participantes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de gravidade. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem a piora dos comportamentos problemáticos, diminuições indicam melhora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Mudança no T-Score de problemas sociais pragmáticos do PDD-BI
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-Score de problemas sociais pragmáticos (média = 50, desvio padrão = 10) mede as dificuldades que as crianças com autismo têm em reagir às abordagens de outras pessoas, entender as convenções sociais ou iniciar interações sociais com outras pessoas. A pontuação varia de 29 a 100 para participantes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de gravidade. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem a piora dos comportamentos problemáticos, diminuições indicam melhora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Mudança no T-Score de problemas semânticos/pragmáticos do PDD-BI
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-Score de problemas semânticos/pragmáticos (média = 50, desvio padrão = 10) avalia as dificuldades que crianças com autismo têm em usar a linguagem falada para indicar compreensão, comunicar significado, responder aos interesses dos outros e manter uma conversa. A pontuação varia de 34 a 100 para participantes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de gravidade. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem a piora dos comportamentos problemáticos, diminuições indicam melhora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Mudança nos problemas de regulação de excitação PDD-BI T-Score
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-Score de problemas de regulação da excitação (média = 50, desvio padrão = 10) mede comportamentos que são em grande parte não comunicativos ou não responsivos e refletem constrição emocional, a aparente busca de sensação cinestésica e, na versão dos pais, dificuldade de regulação do sono . A pontuação varia de 26 a 77 para participantes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de gravidade. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem a piora dos comportamentos problemáticos, diminuições indicam melhora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Mudança no T-Score de Medos Específicos do PDD-BI
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-Score de Medos Específicos (média = 50, desvio padrão = 10) mede comportamentos que comunicam os medos e ansiedades associados ao afastamento de estímulos sociais ou associais. A pontuação varia de 36 a 100 para participantes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de gravidade. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem a piora dos comportamentos problemáticos, diminuições indicam melhora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Alteração no T-Score de agressividade do PDD-BI
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-Score de agressividade (média = 50, desvio padrão = 10) avalia a abordagem agressiva em relação a si mesmo ou aos outros, bem como as mudanças negativas de humor que são frequentemente associadas a tais comportamentos. A pontuação varia de 36 a 100 para participantes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de gravidade. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem a piora dos comportamentos problemáticos, diminuições indicam melhora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Mudança nas Habilidades de Comunicação Social Expressiva PDD-BI T-Score
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-Score de Habilidades Expressivas de Comunicação Social (média = 50, desvio padrão = 10) mede uma ampla gama de habilidades de comunicação social afetadas pelo autismo. A pontuação varia de 20 a 100 para participantes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de competência. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem melhora, diminuições indicam piora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Mudança no T-Score da Habilidade de Comunicação Social Receptiva/Expressiva do PDD-BI
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-Score da Habilidade de Comunicação Social Receptiva/Expressiva (média=50, desvio padrão=10) mede uma ampla gama de habilidades de comunicação social afetadas pelo autismo. A pontuação varia de 20 a 100 para participantes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de competência. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem melhora, diminuições indicam piora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Mudança nos Comportamentos de Abordagem Social do PDD-BI T-Score
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-Score de Comportamentos de Abordagem Social (média = 50, desvio padrão = 10) avalia as habilidades de comunicação social que são notoriamente difíceis para crianças com autismo (por exemplo, contato visual, atenção conjunta, uso eficaz de gestos, habilidades imaginativas). A pontuação varia de 14 a 93 para participantes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de competência. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem melhora, diminuições indicam piora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Alteração no T-Score da linguagem expressiva PDD-BI
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O Expressive Language T-Score (média = 50, desvio padrão = 10) avalia a capacidade da criança de falar os sons associados à língua inglesa e de usar palavras e frases que indiquem sua competência com gramática, tom de voz, e os aspectos pragmáticos da comunicação com os outros. A pontuação varia de 28 a 100 para participantes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de competência. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem melhora, diminuições indicam piora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Mudança no T-Score de Aprendizagem, Memória e Linguagem Receptiva PDD-BI
Prazo: Linha de base, mês 6
O PDD-BI é uma escala de classificação baseada em informantes que avalia comportamentos problemáticos, bem como habilidades sociais, de linguagem e de aprendizado/memória apropriadas. O T-Score de Aprendizagem, Memória e Linguagem Receptiva (média=50, desvio padrão=10) avalia duas áreas de competência variável em crianças com autismo: (a) memória e (b) linguagem receptiva. A pontuação varia de 22 a 88 para participantes de 2 a 8 anos. Valores mais altos indicam níveis crescentes de competência. A mudança nesta pontuação desde a linha de base até o mês 6 foi calculada para cada participante. Aumentos na pontuação de mudança refletem melhora, diminuições indicam piora e zero indica nenhuma mudança.
Linha de base, mês 6
Número de participantes com reações à infusão
Prazo: 12 meses
12 meses
Gravidade das reações à infusão
Prazo: 12 meses
O grau/gravidade será avaliado de acordo com as diretrizes CTCAE v4.0
12 meses
Número de participantes com infecções relacionadas ao produto
Prazo: 12 meses
12 meses
Gravidade das Infecções Relacionadas ao Produto
Prazo: 12 meses
O grau/gravidade será avaliado de acordo com as diretrizes CTCAE v4.0
12 meses
Evidência de aloimunização por meio de anticorpos anti-HLA (antígeno leucocitário humano) e anti-RBC (glóbulos vermelhos) e marcadores inespecíficos de inflamação sistêmica (ESR, PCR)
Prazo: 12 meses
12 meses
Incidência de Doença do Enxerto vs. Hospedeiro
Prazo: 12 meses
12 meses
Gravidade da Doença do Enxerto vs. Hospedeiro
Prazo: 12 meses
O grau/gravidade será avaliado de acordo com as diretrizes do Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0.
12 meses
Incidência de eventos adversos inesperados, por relação ao produto do estudo
Prazo: 6 meses, 12 meses
6 meses, 12 meses
Gravidade de eventos adversos inesperados, por relação ao produto do estudo
Prazo: 6 meses, 12 meses
O grau/gravidade será avaliado de acordo com as diretrizes CTCAE v4.0
6 meses, 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Joanne Kurtzberg, MD

Investigadores

  • Investigador principal: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

19 de agosto de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de julho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de julho de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

28 de julho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de junho de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de maio de 2020

Última verificação

1 de maio de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Pro00070514

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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