Navelstrengbloedinfusie voor kinderen met autismespectrumstoornis (Duke ACT)
31 mei 2020 bijgewerkt door: Joanne Kurtzberg, MD
Werkzaamheid van intraveneuze navelstrengbloedinfusie als celtherapie voor kinderen met autismespectrumstoornis (ASS): Duke ACT
Dit is een single-site, prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde studie van een enkele intraveneuze autologe of allogene, niet-verwante navelstrengbloedinfusie (CB) bij kinderen van 2-7 jaar met autismespectrumstoornis (ASS).
Deelnemers worden willekeurig toegewezen aan Sequentie A, bestaande uit een enkele infusie van CB-cellen bij aanvang, zes maanden later gevolgd door een enkele infusie van placebo, of Sequentie B, bestaande uit een infusie van placebo bij aanvang, zes maanden later gevolgd door een infusie van CB cellen.
Alle deelnemers zullen uiteindelijk op een bepaald moment tijdens het onderzoek met CB-cellen worden behandeld.
Deelnemers met een beschikbare gekwalificeerde autologe CB-eenheid zullen autologe cellen ontvangen, en deelnemers zonder een geschikte autologe CB-eenheid zullen cellen ontvangen van een ≥4/6 HLA-gematchte, ABO-gematchte allogene, niet-verwante donor-CB-eenheid van de Carolinas Cord Blood Bank .
Alle infusies zijn dubbelblind.
De primaire uitkomsten zullen 6 maanden na de eerste infusie in de reeks worden beoordeeld.
Aanvullende tests voor secundaire verkennende analyses zullen na 12 maanden worden uitgevoerd.
De duur van de studiedeelname is 12 maanden vanaf het tijdstip van de baseline-infusie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
180
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 7 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥ 2 jaar tot ≤ 7 jaar (7 jaar, 364 dagen) op het moment van bezoek 1
- Bevestigde klinische DSM-5-diagnose van autismespectrumstoornis met behulp van de DSM-5-checklist
- Fragiele X-test uitgevoerd en negatief
Beschikbare en gekwalificeerde navelstrengbloedeenheid met een minimum bewaarde totale genucleëerde celdosis van ≥ 2,5 x 107 cellen/kg die voldoet aan de criteria uiteengezet in rubriek 6.0, ofwel:
- Autoloog navelstrengbloed unit OK
- ≥4/6 HLA-gematchte en ABO/Rh-gematchte allogene niet-verwante navelstrengbloedeenheid van de Carolinas Cord Blood Bank
- Stabiel op het huidige psychiatrische medicatieregime (dosis en doseringsschema) gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan de infusie van het onderzoeksproduct
- Normaal absoluut aantal lymfocyten (≥1500/uL)
- Deelnemer en ouder/verzorger zijn Engelstalig
- Twee keer naar Duke University kunnen reizen (baseline en 6 maanden post-baseline), en ouder/voogd kan deelnemen aan tussentijdse enquêtes en interviews
- Ouderlijke toestemming
Uitsluitingscriteria:
Algemeen:
- Beoordeling van medische dossiers geeft aan dat ASS-diagnose niet waarschijnlijk is
- Bekende diagnose van een van de volgende naast elkaar bestaande psychiatrische aandoeningen: depressie, bipolaire stoornis, schizofrenie, obsessieve-compulsieve stoornis, syndroom van Gilles de la Tourette
- Screeningsgegevens suggereren dat de deelnemer niet in staat zou zijn om te voldoen aan de vereisten van de onderzoeksprocedures, inclusief studie-uitkomstmaten, zoals beoordeeld door het onderzoeksteam
- Familie is niet bereid of niet in staat om deel te nemen aan alle studiegerelateerde beoordelingen, inclusief follow-up gedurende ongeveer 12 maanden
- Broer of zus is ingeschreven in deze (DukeACT) studie
genetisch:
- Gegevens geven aan dat het kind een bekend genetisch syndroom heeft, zoals (maar niet beperkt tot) Fragile X-syndroom, neurofibromatose, Rett-syndroom, tubereuze sclerose, PTEN-mutatie, cystische fibrose, spierdystrofie b. Bekende pathogene kopie-aantalvariatie (CNV) geassocieerd met ASS (bijv. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
besmettelijk:
- Bekende actieve infectie van het centrale zenuwstelsel
- Bewijs van ongecontroleerde infectie op basis van dossiers of klinische beoordeling
- Hiv-positiviteit
Medisch:
- Bekende stofwisselingsziekte
- Bekende mitochondriale disfunctie
- Geschiedenis van onstabiele epilepsie of ongecontroleerde convulsies, infantiele spasmen, Lennox Gastaut-syndroom, Dravet-syndroom of andere soortgelijke chronische convulsies
- Actieve maligniteit of eerdere maligniteit die werd behandeld met chemotherapie
- Geschiedenis van een primaire immunodeficiëntiestoornis
- Geschiedenis van auto-immune cytopenieën (d.w.z. ITP, AIHA)
- Naast elkaar bestaande medische aandoening waardoor het kind een verhoogd risico loopt op complicaties van sedatie of andere onderzoeksprocedures
- Gelijktijdige genetische of verworven ziekte of comorbiditeit(en) waarvoor een toekomstige stamceltransplantatie nodig zou kunnen zijn
- Aanzienlijke sensorische (bijv. blindheid, doofheid, niet-gecorrigeerde slechthorendheid) of motorische (bijv. hersenverlamming) stoornis
- Verminderde nier- of leverfunctie zoals bepaald door serumcreatinine >1,5 mg/dl of totaal bilirubine >1,3 mg/dl, behalve bij patiënten met bekende ziekte van Gilbert
- Significante hematologische afwijkingen gedefinieerd als: hemoglobine <10,0 g/dl, aantal witte bloedcellen < 3.000 cellen/ml, absoluut aantal lymfocyten <1000/uL, bloedplaatjes <150 x 10e9/uL
- Bewijs van klinisch relevante fysieke dysmorfologie indicatief voor een genetisch syndroom zoals beoordeeld door de PI's of andere onderzoekers, waaronder een medisch geneticus of psychiaters die zijn opgeleid in het identificeren van dysmorfe kenmerken die verband houden met neurologische ontwikkelingsstoornissen
Huidige/eerdere therapie:
- Geschiedenis van eerdere celtherapie
- Huidig of eerder gebruik van immunoglobulinen of andere ontstekingsremmende medicijnen, met uitzondering van niet-steroïde ontstekingsremmende medicijnen
- Huidige of eerdere immunosuppressieve therapie
- Geen systemische steroïdentherapie die >2 weken heeft geduurd, en geen systemische steroïden binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving. Topische en geïnhaleerde steroïden zijn toegestaan.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Navelstrengbloedinfusie (beste bron)
Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om een infuus met navelstrengbloed te krijgen bij de basislijn of bij een bezoek van 6 maanden.
Het navelstrengbloed is autoloog (indien beschikbaar) of niet-verwant navelstrengbloed.
|
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo-infusie
Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om een placebo-infusie te krijgen bij de basislijn of bij een bezoek van 6 maanden.
De placebo is een acellulair mediaproduct dat qua uiterlijk en geur vergelijkbaar is.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in sociale communicatie zoals gemeten door de Vineland Adaptive Behavior Scales, derde editie (VABS-3)
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
|
De Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (VABS-3) Socialisatiedomeinstandaardscore heeft gemiddelde = 100 en standaarddeviatie = 15 (bereik: 20-140).
Hogere scores duiden op beter ontwikkeld adaptief sociaal gedrag.
De verandering in de standaardscore van het socialisatiedomein werd berekend voor elke deelnemer vanaf baseline tot maand 6. Veranderingen in de standaardscore van socialisatie zijn indicatief voor het verwerven van vaardigheden ten opzichte van leeftijdsgenoten van hetzelfde geslacht in chronologische volgorde.
Een nul (geen verandering) vertegenwoordigt dus verandering die consistent is met wat wordt verwacht.
Een toename vertegenwoordigt het verwerven van meer vaardigheden in de loop van de tijd dan zou worden verwacht.
Deelnemers die een afname van de standaardscore voor socialisatie ervaren, hebben mogelijk nog steeds vaardigheden verworven, hoewel niet in het tempo dat wordt verwacht op basis van hun leeftijd en geslacht.
|
Basislijn, 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in onbewerkte score van Vineland-socialisatiedomein
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
|
Er zijn 3 ruwe scores binnen het domein Socialisatie van de VABS-3.
Dit zijn de ruwe score interpersoonlijke relaties (bereik: 0-86), de ruwe score spel en vrije tijd (bereik: 0-72) en de ruwe score copingvaardigheden (bereik: 0-66).
Hogere cijfers op alle drie de scores weerspiegelen een beter functioneren op elk gebied.
Elke ruwe score is de som van de itemscores in het respectievelijke subdomein van socialisatievaardigheden.
De items worden als volgt gescoord: 2=meestal aanwezig, 1=soms aanwezig, 0=nooit aanwezig.
De itemscores worden toegekend door een getrainde interviewer die de ouder interviewt van het kind dat deelneemt aan het onderzoek.
De verandering in de ruwe score werd voor elke deelnemer berekend vanaf baseline tot maand 6. Positieve scores duiden op verbetering in de loop van de tijd, terwijl negatieve scores op verslechtering wijzen en nul op geen verandering.
De scores zijn niet normgerefereerd.
|
Basislijn, 6 maanden
|
|
Verandering in leeftijdsequivalent van Vineland-socialisatiedomein
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
|
Er zijn 3 leeftijdsequivalentscores binnen het socialisatiedomein van de VABS-3: de interpersoonlijke relaties leeftijdsequivalent, de spel- en vrijetijdsleeftijdsequivalent en de coping-drempelleeftijdsequivalent.
Het leeftijdsequivalent van een individuele deelnemer vertegenwoordigt de chronologische leeftijd (in jaren:maanden) waarop hun score als maatgevend zou worden beschouwd.
De leeftijdsequivalenten zijn 0:0-22:0, 0:0-20:0 en 2:0-22:0 voor respectievelijk de leeftijdsequivalenten Interpersoonlijke relaties, Spel en vrije tijd en Copingvaardigheden.
De verandering in dit leeftijdsequivalent werd voor elke deelnemer berekend vanaf baseline tot maand 6 en uitgedrukt in een aantal maanden.
Positieve scores duiden op een toename van het leeftijdsequivalent van de sociale communicatieve vaardigheden van de deelnemer in de loop van de tijd en worden als een verbetering beschouwd.
Negatieve scores duiden op een afname van het leeftijdsequivalent van de sociale communicatieve vaardigheden van de deelnemer en worden als verslechtering beschouwd, en nul geeft aan dat er geen verandering is.
|
Basislijn, 6 maanden
|
|
Verandering in Pervasive Developmental Disorder Behavior Inventory (PDD-BI) Samengestelde standaardscore (oudervragenlijst)
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De PDD-BI beoordeelt zowel sociale beperkingen als de ontwikkeling van pro-sociale vaardigheden die een integraal onderdeel zijn van verbeterd wederzijds sociaal gedrag.
De PDD-BI geeft T-scores weer (gemiddelde=50, standaarddeviatie=10) op basis van vergelijkingen met een gestandaardiseerde ASS-populatie.
De Autism Composite T-score varieert van 10-100.
Het typische kind met autisme scoort tussen de 40 en 60. Hogere scores duiden op ernstigere autismesymptomen en lagere scores op mildere symptomen.
Verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Negatieve veranderingsscores duiden op verbetering van autismesymptomen in de loop van de tijd, terwijl positieve scores op verslechtering van symptomen wijzen en nul duidt op geen verandering in symptomen.
|
Basislijn, 6 maanden
|
|
Verandering in klinische globale indrukken - Severity of Illness (CGI-S) Score, Clinician Assessment
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
|
De CGI-S is een 7-puntsschaal die wordt ingevuld bij de baseline- en 6-maandbezoeken en waarbij de clinicus de ernst van de symptomen van autisme van de deelnemer op het moment van beoordeling moet beoordelen, in verhouding tot de eerdere ervaring van de clinicus met deelnemers die hetzelfde hebben. diagnose.
Er zijn 3 CGI-S-scores: de score voor sociale communicatie, de score voor beperkt en repetitief gedrag en de algemene score.
De clinicus beoordeelt de ernst van autismesymptomen - 1, normaal, geen symptomen; 2, borderline niveau van symptomen; 3, milde symptomen; 4, matige symptomen; 5, duidelijke symptomen; 6, ernstige symptomen; of 7, extreem ernstige symptomen.
Stijgingen in de veranderingsscore vertegenwoordigen een toename in de ernst van de symptomen, dalingen in de veranderingsscore duiden op verbetering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, 6 maanden
|
|
Klinische globale impressies - Global Improvement (CGI-I) Score, Clinician Assessment
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
|
De CGI-I is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus beoordeelt hoeveel de autismesymptomen van de deelnemer zijn verbeterd of verslechterd ten opzichte van een nulmeting.
De symptomen worden beoordeeld als: 1, zeer sterk verbeterd; 2, veel verbeterd; 3, minimaal verbeterd; 4, geen verandering; 5, minimaal slechter; 6, veel erger; of 7, heel veel erger.
Er zijn drie afzonderlijke CGI-I-beoordelingen: sociaal-communicatief functioneren, beperkte/repetitieve interesses en gedragingen en algehele verbetering.
|
Basislijn, 6 maanden
|
|
Verandering in expressieve woordenschattest van één woord (beoordeling door arts)
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
|
Deze Expressive One-Word Picture Vocabulary Test is een gestandaardiseerde evaluatie van de expressieve woordenschat van een kind door een getrainde clinicus.
Het test het vermogen van een individu om met één woord objecten, acties en concepten te benoemen wanneer het wordt gepresenteerd met kleurenillustraties.
Hogere EOWPVT-standaardscores weerspiegelen een betere woordenschat.
De minimumscore is als volgt leeftijdsafhankelijk (jaren:maanden).
Voor een kind van 2:0 tot 2:1 is het minimum 65 jaar; leeftijd 2:2-2:3 (min=62); leeftijd 2:4-2:5 (min=60); leeftijd 2:6-2:7 (min=58); leeftijd 2:8-2:9 (min=57); leeftijd 2:10-2:11 (min=56); leeftijd 3:0 en ouder (min=55).
De maximaal mogelijke score voor alle leeftijden is 145.
De verandering in score van baseline tot maand 6 was de uitkomstmaat.
Toenames weerspiegelen toenames in woordenschatvaardigheden, afnames weerspiegelen afnames in woordenschatvaardigheden en nul geeft geen verandering aan.
|
Basislijn, 6 maanden
|
|
Verandering in Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Communicatie Subschaal Standaard Score
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
|
De VABS-II meet adaptief functioneren op het gebied van socialisatie, communicatie, dagelijks leven en motorische vaardigheden.
De standaardscore van de subschaal Communicatie wordt afgeleid door op de norm gebaseerde (per leeftijdsgroep en geslacht) v-schaalscores (gemiddelde=15, standaarddeviatie=3) van de subdomeinen Receptieve, Expressieve en Schriftelijke communicatie op te tellen en deze som te standaardiseren tot een normale score. verdeling met gemiddelde=100 en standaarddeviatie=15.
Veranderingen in de communicatiestandaardscore zijn indicatief voor het verwerven van vaardigheden in vergelijking met chronologisch verouderde leeftijdsgenoten van hetzelfde geslacht.
Een nul (geen verandering) vertegenwoordigt dus verandering die consistent is met wat wordt verwacht.
Een toename vertegenwoordigt het verwerven van meer vaardigheden in de loop van de tijd dan zou worden verwacht.
Deelnemers die een afname in de standaardscore voor communicatie ervaren, hebben mogelijk nog steeds vaardigheden verworven, hoewel niet in het tempo dat wordt verwacht op basis van hun leeftijd en geslacht.
|
Basislijn, 6 maanden
|
|
Verandering in Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Standaardscore subschaal dagelijks leven
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
|
De VABS-II meet adaptief functioneren op het gebied van socialisatie, communicatie, dagelijks leven en motorische vaardigheden.
De standaardscore Dagelijks leven wordt afgeleid door optelling van normgerefereerde (per leeftijdsgroep en geslacht) v-schaalscores (gemiddelde=15, standaarddeviatie=3) van de subdomeinen Persoonlijk, Huiselijk en Gemeenschap en deze som standaardiseren tot een normale verdeling met gemiddelde=100 en standaarddeviatie=15.
Veranderingen in de standaardscore voor dagelijks leven zijn indicatief voor het verwerven van vaardigheden ten opzichte van chronologisch verouderde leeftijdsgenoten van hetzelfde geslacht.
Een nul (geen verandering) vertegenwoordigt dus verandering die consistent is met wat wordt verwacht.
Een toename vertegenwoordigt het verwerven van meer vaardigheden in de loop van de tijd dan zou worden verwacht.
Deelnemers die een afname van de standaardscore Dagelijks leven ervaren, hebben mogelijk nog steeds vaardigheden verworven, hoewel niet in het tempo dat wordt verwacht op basis van hun leeftijd en geslacht.
|
Basislijn, 6 maanden
|
|
Verandering in Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) samengestelde score
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
|
De Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) meet adaptief functioneren in socialisatie, communicatie, dagelijks leven en motorische vaardigheden.
De Adaptive Behavior Composite biedt een algemeen overzicht van adaptief gedrag in alle domeinen.
De score van elke deelnemer is gestandaardiseerd naar een normale verdeling met gemiddelde=100 en standaarddeviatie=15.
Positieve scores duiden op een toename van de samengestelde adaptieve gedragsscore in de loop van de tijd, terwijl negatieve scores duiden op een afname van de samengestelde adaptieve gedragsscore en nul duidt op geen verandering in de samengestelde adaptieve gedragsscore.
|
Basislijn, 6 maanden
|
|
Verandering in Pervasive Developmental Disorder Behaviour Inventory (PDD-BI) Repetitieve, Ritualistische en Pragmatische Problemen T-Score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De T-score voor repetitieve, rituele en pragmatische problemen (gemiddelde = 50, standaarddeviatie = 10) meet een breed scala aan gedragsproblemen die verband houden met autisme.
De score varieert van 26-100 bij patiënten van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende niveaus van ernst.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verslechtering van probleemgedrag, dalingen duiden op verbetering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI aanpak/terugtrekkingsproblemen T-Score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De T-score voor toenaderings-/terugtrekkingsproblemen (gemiddelde=50, standaarddeviatie=10) meet een breed scala aan gedragsproblemen die samenhangen met autisme.
De score varieert van 27-100 bij patiënten van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende niveaus van ernst.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verslechtering van probleemgedrag, dalingen duiden op verbetering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI sensorisch/perceptueel benaderingsgedrag T-score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De T-score van sensorische/perceptuele benaderingsgedragingen (gemiddelde=50, standaarddeviatie=10) omvat gedragingen die grotendeels niet-communicatief zijn en betrekking hebben op de benadering van asociale stimuli.
De score varieert van 31 tot 86 bij patiënten van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende niveaus van ernst.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verslechtering van probleemgedrag, dalingen duiden op verbetering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI-rituelen/weerstand tegen verandering van T-score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De T-score Ritualismen/Weerstand tegen verandering (gemiddelde=50, standaarddeviatie=10) beschrijft gedrag dat de wens van het kind om rituelen uit te voeren of ontevredenheid over een verandering in de omgeving of routine uit te drukken.
De score varieert van 34 tot 100 voor deelnemers van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende niveaus van ernst.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verslechtering van probleemgedrag, dalingen duiden op verbetering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI sociaal-pragmatische problemen T-score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De T-score voor sociale pragmatische problemen (gemiddelde=50, standaarddeviatie=10) meet de moeilijkheden die kinderen met autisme hebben bij het reageren op de benaderingen van anderen, het begrijpen van sociale conventies of het initiëren van sociale interacties met anderen.
De score varieert van 29 tot 100 voor deelnemers van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende niveaus van ernst.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verslechtering van probleemgedrag, dalingen duiden op verbetering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI semantische/pragmatische problemen T-Score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De T-score voor semantische/pragmatische problemen (gemiddelde=50, standaarddeviatie=10) beoordeelt de moeilijkheden die kinderen met autisme hebben bij het gebruik van gesproken taal om begrip aan te geven, betekenis over te brengen, te reageren op de interesses van anderen en een gesprek te voeren.
De score varieert van 34 tot 100 voor deelnemers van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende niveaus van ernst.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verslechtering van probleemgedrag, dalingen duiden op verbetering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI problemen met opwindingsregulatie T-score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De Arousal Regulation Problems T-Score (gemiddelde = 50, standaarddeviatie = 10) meet gedrag dat grotendeels niet-communicatief of niet-reagerend is en een weerspiegeling is van emotionele beklemming, het klaarblijkelijke zoeken naar kinesthetische sensatie en, in de ouderversie, moeite met slaapregulatie .
De score varieert van 26 tot 77 voor deelnemers van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende niveaus van ernst.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verslechtering van probleemgedrag, dalingen duiden op verbetering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI Specifieke Fears T-Score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De T-score voor specifieke angsten (gemiddelde = 50, standaarddeviatie = 10) meet gedrag dat de angsten en angsten communiceert die gepaard gaan met terugtrekking uit sociale of asociale prikkels.
De score varieert van 36 tot 100 voor deelnemers van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende niveaus van ernst.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verslechtering van probleemgedrag, dalingen duiden op verbetering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI Agressiviteit T-Score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De Agressiviteit T-Score (gemiddelde = 50, standaarddeviatie = 10) beoordeelt de agressieve benadering van zichzelf of anderen, evenals de negatieve stemmingswisselingen die vaak gepaard gaan met dergelijk gedrag.
De score varieert van 36 tot 100 voor deelnemers van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende niveaus van ernst.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verslechtering van probleemgedrag, dalingen duiden op verbetering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI Expressieve sociale communicatievaardigheden T-Score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De Expressive Social Communication Abilities T-Score (gemiddelde=50, standaarddeviatie=10) meet een breed scala aan sociale communicatieve vaardigheden die worden beïnvloed door autisme.
De score varieert van 20 tot 100 voor deelnemers van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende competentieniveaus.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verbetering, dalingen duiden op verslechtering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI Receptief/Expressief vermogen tot sociale communicatie T-Score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De T-score voor receptieve/expressieve sociale communicatie (gemiddelde = 50, standaarddeviatie = 10) meet een breed scala aan sociale communicatieve vaardigheden die door autisme worden beïnvloed.
De score varieert van 20 tot 100 voor deelnemers van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende competentieniveaus.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verbetering, dalingen duiden op verslechtering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI Social Approach Gedrag T-Score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De Social Approach Behaviors T-Score (gemiddelde = 50, standaarddeviatie = 10) beoordeelt die sociale communicatieve vaardigheden die notoir moeilijk zijn voor kinderen met autisme (bijv. oogcontact, gezamenlijke aandacht, effectief gebruik van gebaren, verbeeldingskracht).
De score varieert van 14 tot 93 voor deelnemers van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende competentieniveaus.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verbetering, dalingen duiden op verslechtering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI Expressieve Taal T-Score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De Expressive Language T-Score (gemiddelde=50, standaarddeviatie=10) beoordeelt het vermogen van het kind om de klanken te spreken die horen bij de Engelse taal en om woorden en zinnen te gebruiken die zijn of haar competentie aangeven op het gebied van grammatica, stemgebruik, en de pragmatische aspecten van communiceren met anderen.
De score varieert van 28 tot 100 voor deelnemers van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende competentieniveaus.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verbetering, dalingen duiden op verslechtering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Verandering in PDD-BI Learning, Memory en Receptive Language T-Score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
De PDD-BI is een op informanten gebaseerde beoordelingsschaal die zowel probleemgedrag als passende sociale, taal- en leer-/geheugenvaardigheden beoordeelt.
De T-score voor leren, geheugen en receptieve taal (gemiddelde = 50, standaarddeviatie = 10) beoordeelt twee gebieden van variabele competentie bij kinderen met autisme: (a) geheugen en (b) receptieve taal.
De score varieert van 22 tot 88 voor deelnemers van 2-8 jaar.
Hogere waarden duiden op toenemende competentieniveaus.
De verandering in deze score van baseline tot maand 6 werd voor elke deelnemer berekend.
Stijgingen in de veranderingsscore weerspiegelen verbetering, dalingen duiden op verslechtering en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn, maand 6
|
|
Aantal deelnemers met infusiereacties
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
|
Ernst van infusiereacties
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De graad/ernst wordt beoordeeld volgens de CTCAE v4.0-richtlijnen
|
12 maanden
|
|
Aantal deelnemers met productgerelateerde infecties
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
|
Ernst van productgerelateerde infecties
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De graad/ernst wordt beoordeeld volgens de CTCAE v4.0-richtlijnen
|
12 maanden
|
|
Bewijs van alloimmunisatie via anti-HLA (humaan leukocytenantigeen) en anti-RBC (rode bloedcellen) antilichamen en niet-specifieke markers van systemische ontsteking (ESR, CRP)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
|
Incidentie van graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
|
Ernst van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Graad/ernst wordt beoordeeld volgens de richtlijnen van Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0.
|
12 maanden
|
|
Incidentie van onverwachte bijwerkingen, per relatie tot studieproduct
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden
|
6 maanden, 12 maanden
|
|
|
Ernst van onverwachte bijwerkingen, per relatie tot onderzoeksproduct
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden
|
De graad/ernst wordt beoordeeld volgens de CTCAE v4.0-richtlijnen
|
6 maanden, 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 september 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
19 augustus 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 juli 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 juli 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
28 juli 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 juni 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 mei 2020
Laatst geverifieerd
1 mei 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Pro00070514
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .