Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Infuze pupečníkové krve pro děti s poruchou autistického spektra (Duke ACT)

31. května 2020 aktualizováno: Joanne Kurtzberg, MD

Účinnost intravenózní infuze pupečníkové krve jako buněčné terapie pro děti s poruchou autistického spektra (ASD): Duke ACT

Toto je jednomístná, prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie jediné intravenózní autologní nebo alogenní infuze nepříbuzné pupečníkové krve (CB) u dětí ve věku 2–7 let s poruchou autistického spektra (ASD). Účastníci budou náhodně rozděleni do sekvence A, sestávající z jedné infuze CB buněk na začátku následované o 6 měsíců později jedné infuze placeba, nebo do sekvence B, která se skládá z infuze placeba na začátku a po 6 měsících následuje infuze CB buňky. Všichni účastníci budou nakonec léčeni CB buňkami v určitém okamžiku během studie. Účastníci s dostupnou kvalifikovanou autologní CB jednotkou obdrží autologní buňky a ti, kteří nemají k dispozici vhodnou autologní CB jednotku, obdrží buňky z ≥4/6 HLA-shodné, ABO-shodné alogenní, nepříbuzné dárcovské CB jednotky z Carolinas Cord Blood Bank . Všechny infuze budou dvojitě zaslepené. Primární výsledky budou hodnoceny 6 měsíců po počáteční infuzi v pořadí. Další testování pro sekundární průzkumné analýzy bude provedeno po 12 měsících. Délka účasti ve studii bude 12 měsíců od doby základní infuze.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

180

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 7 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 2 roky až ≤ 7 let (7 let, 364 dní) v době návštěvy 1
  2. Potvrzená klinická diagnóza DSM-5 poruchy autistického spektra pomocí kontrolního seznamu DSM-5
  3. Provedeno testování křehkého X a negativní

  4. Dostupné a kvalifikované jednotky pupečníkové krve s minimální celkovou dávkou jaderných buněk v banku ≥ 2,5 x 107 buněk/kg, která splňuje kritéria uvedená v části 6.0, buď:

    • Autologní jednotka pupečníkové krve NEBO
    • ≥4/6 alogenní nepříbuzné jednotky pupečníkové krve odpovídající HLA a ABO/Rh z Carolinas Cord Blood Bank
  5. Stabilní na současném psychiatrickém léčebném režimu (dávka a dávkovací schéma) alespoň 2 měsíce před infuzí studovaného produktu
  6. Normální absolutní počet lymfocytů (≥1500/ul)
  7. Účastník a rodič/zákonný zástupce hovoří anglicky
  8. Schopnost cestovat na Duke University dvakrát (základní a 6 měsíců po základním stavu) a rodič/opatrovník se může účastnit průběžných průzkumů a rozhovorů
  9. Souhlas rodičů

Kritéria vyloučení:

  1. Všeobecné:

    • Kontrola lékařských záznamů naznačuje, že diagnóza ASD není pravděpodobná
    • Známá diagnóza některého z následujících souběžných psychiatrických stavů: deprese, bipolární porucha, schizofrenie, obsedantně kompulzivní porucha, Tourettův syndrom
    • Údaje ze screeningu naznačují, že účastník nebude schopen splnit požadavky studijních postupů, včetně měření výsledků studie, jak bylo hodnoceno studijním týmem.
    • Rodina se nechce nebo nemůže zavázat k účasti na všech hodnoceních souvisejících se studií, včetně sledování po dobu přibližně 12 měsíců
    • Sourozenec je zařazen do této studie (DukeACT).

  2. Genetický:

    • Záznamy ukazují, že dítě má známý genetický syndrom, jako je (ale nejen) syndrom křehkého X, neurofibromatóza, Rettův syndrom, tuberózní skleróza, mutace PTEN, cystická fibróza, svalová dystrofie b. Známá patogenní variace počtu kopií (CNV) spojená s ASD (např. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Infekční:

    • Známá aktivní infekce centrálního nervového systému
    • Důkaz o nekontrolované infekci na základě záznamů nebo klinického hodnocení
    • HIV pozitivita

  4. Lékařský:

    • Známá metabolická porucha
    • Známá mitochondriální dysfunkce
    • Anamnéza nestabilní epilepsie nebo nekontrolované záchvatové poruchy, kojenecké křeče, Lennox Gastautův syndrom, Dravetův syndrom nebo jiná podobná chronická záchvatová porucha
    • Aktivní malignita nebo předchozí malignita, která byla léčena chemoterapií
    • Primární imunodeficitní porucha v anamnéze
    • Historie autoimunitních cytopenií (tj. ITP, AIHA)
    • Současný zdravotní stav, který by dítě vystavil zvýšenému riziku komplikací sedace nebo jiných studijních postupů
    • Současné genetické nebo získané onemocnění nebo komorbidita, které by mohly vyžadovat budoucí transplantaci kmenových buněk
    • Významné smyslové (např. slepota, hluchota, nekorigovaná porucha sluchu) nebo motorické (např. dětská mozková obrna) postižení
    • Zhoršená funkce ledvin nebo jater stanovená podle sérového kreatininu > 1,5 mg/dl nebo celkového bilirubinu > 1,3 mg/dl, s výjimkou pacientů se známou Gilbertovou chorobou
    • Významné hematologické abnormality definované jako: Hemoglobin < 10,0 g/dl, počet bílých krvinek < 3 000 buněk/ml, absolutní počet lymfocytů < 1 000/ul, krevní destičky < 150 x 10e9/ul
    • Důkazy o klinicky relevantní fyzické dysmorfologii svědčící o genetickém syndromu, jak byly hodnoceny PI nebo jinými výzkumníky, včetně lékařského genetika nebo psychiatrů vyškolených v identifikaci dysmorfických rysů spojených s neurovývojovými stavy

  5. Současná/předchozí terapie:

    • Historie předchozí buněčné terapie
    • Současné nebo předchozí užívání imunoglobulinů nebo jiných protizánětlivých léků s výjimkou nesteroidních protizánětlivých léků
    • Současná nebo předchozí imunosupresivní léčba
    • Žádná léčba systémovými steroidy, která trvala > 2 týdny, a žádné systémové steroidy během 3 měsíců před zařazením do studie. Topické a inhalační steroidy jsou povoleny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Infuze pupečníkové krve (nejlepší zdroj)
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostali infuzi pupečníkové krve na začátku nebo po 6 měsících návštěvy. Pupečníková krev bude autologní (pokud je k dispozici) nebo nepříbuzná pupečníková krev.
Biologický: Placebo
Biologický: Infuze pupečníkové krve
Komparátor placeba: Placebo infuze
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly infuzi placeba na začátku nebo po 6 měsících návštěvy. Placebo je produkt acelulárního média podobný jak vzhledem, tak vůní.
Biologický: Placebo
Biologický: Infuze pupečníkové krve

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v sociální komunikaci měřená stupnicemi adaptivního chování Vineland, třetí vydání (VABS-3)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Standardní skóre domény socializace Vineland Adaptive Behavior Scale, třetí vydání (VABS-3) má průměr = 100 a směrodatnou odchylku = 15 (rozsah: 20-140). Vyšší skóre ukazuje na lépe vyvinuté adaptivní sociální chování. Změna ve standardním skóre socializace byla vypočtena pro každého účastníka od základního stavu do měsíce 6. Změny ve standardním skóre socializace svědčí o získání dovedností ve vztahu k chronologicky starým vrstevníkům stejného pohlaví. Nula (žádná změna) tedy představuje změnu konzistentní s tím, co se očekává. Nárůst představuje získání více dovedností v průběhu času, než by se očekávalo. Účastníci, kteří pociťují pokles standardního skóre socializace, mohou stále získat dovednosti, i když ne v míře očekávané na základě jejich věku a pohlaví.
Výchozí stav, 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna nezpracovaného skóre socializační domény Vineland
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
V doméně Socializace VABS-3 jsou 3 nezpracovaná skóre. Jedná se o syrové skóre mezilidských vztahů (rozsah: 0-86), syrové skóre hry a volného času (rozsah: 0-72) a syrové skóre copingových dovedností (rozsah: 0-66). Vyšší čísla ve všech třech skóre odrážejí lepší fungování v každé oblasti. Každé hrubé skóre je součtem skóre položek v příslušné subdoméně socializačních dovedností. Položky jsou hodnoceny následovně: 2=obvykle přítomné, 1=někdy přítomné, 0= nikdy přítomné. Skóre položek přiděluje vyškolený tazatel, který vede rozhovor s rodičem dítěte účastnícího se studie. Změna hrubého skóre byla vypočtena pro každého účastníka od základního stavu do měsíce 6. Pozitivní skóre značí zlepšení v průběhu času, zatímco negativní skóre znamená zhoršení a nula znamená žádnou změnu. Skóre se nevztahuje na normu.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změna ve Vineland Socialization Domain Věkový ekvivalent
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
V doméně socializace VABS-3 existují 3 skóre ekvivalentní věku: ekvivalent mezilidských vztahů, věkový ekvivalent hry a volného času a věkový ekvivalent Coping Sills. Věkový ekvivalent jednotlivého účastníka představuje chronologický věk (v letech:měsících), kdy by bylo jejich skóre považováno za normativní. Věková ekvivalentní rozmezí jsou 0:0-22:0, 0:0-20:0 a 2:0-22:0 pro věkové ekvivalenty pro mezilidské vztahy, hru a volný čas a dovednosti zvládání. Změna tohoto věkového ekvivalentu byla vypočtena pro každého účastníka od výchozího stavu do 6. měsíce a vyjádřena jako počet měsíců. Pozitivní skóre ukazuje na zvýšení věkového ekvivalentu dovedností sociální komunikace účastníka v průběhu času a je považováno za zlepšení. Negativní skóre značí pokles věkového ekvivalentu dovedností sociální komunikace účastníka a je považováno za zhoršení a nula znamená, že nedochází k žádné změně.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změna v inventáři chování pervazivních vývojových poruch (PDD-BI) Složené standardní skóre (dotazník pro rodiče)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. PDD-BI hodnotí jak sociální postižení, tak rozvoj prosociálních dovedností, které jsou nedílnou součástí zlepšení vzájemného sociálního chování. PDD-BI vykresluje T skóre (průměr=50, standardní odchylka=10) na základě srovnání se standardizovanou populací ASD. Autism Composite T skóre se pohybuje v rozmezí 10-100. Typické dítě s autismem má skóre mezi 40-60. Vyšší skóre indikuje závažnější symptomy autismu a nižší skóre odráží mírnější symptomy. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Skóre negativní změny ukazuje zlepšení symptomů autismu v průběhu času, zatímco pozitivní skóre ukazuje zhoršení symptomů a nula znamená žádnou změnu symptomů.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změna v globálních klinických dojmech – skóre závažnosti onemocnění (CGI-S), hodnocení klinického lékaře
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
CGI-S je 7 bodová škála dokončená při výchozích a 6měsíčních návštěvách, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost symptomů autismu účastníka v době hodnocení, ve vztahu k předchozí zkušenosti lékaře s účastníky, kteří mají stejné diagnóza. Existují 3 skóre CGI-S: skóre sociální komunikace, skóre omezeného a opakujícího se chování a celkové skóre. Lékař hodnotí závažnost symptomů autismu - 1, normální, žádné příznaky; 2, hraniční úroveň symptomů; 3, mírné příznaky; 4, mírné příznaky; 5, výrazné příznaky; 6, závažné příznaky; nebo 7, extrémně závažné příznaky. Zvýšení skóre změny představuje zvýšení závažnosti příznaků, snížení skóre změny znamená zlepšení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, 6 měsíců
Globální klinické dojmy – skóre globálního zlepšení (CGI-I), hodnocení klinického lékaře
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
CGI-I je 7 bodová škála, která vyžaduje, aby lékař zhodnotil, jak moc se symptomy autismu účastníka zlepšily nebo zhoršily ve srovnání s výchozím hodnocením. Příznaky jsou hodnoceny jako: 1, velmi zlepšené; 2, mnohem lepší; 3, minimálně vylepšené; 4, žádná změna; 5, minimálně horší; 6, mnohem horší; nebo 7, mnohem horší. Existují tři samostatná hodnocení CGI-I: sociální komunikativní fungování, omezené/opakující se zájmy a chování a celkové zlepšení.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změna v testu slovní zásoby expresivního jednoslovného obrázku (hodnocení lékařem)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Tento test expresivní jednoslovné obrázkové slovní zásoby je standardizované hodnocení expresivní jednoslovné slovní zásoby dítěte vyškoleným klinikem. Testuje schopnost jednotlivce pojmenovat jedním slovem předměty, akce a koncepty, když jsou prezentovány s barevnými ilustracemi. Vyšší standardní skóre EOWPVT odráží lepší slovní zásobu. Minimální skóre je závislé na věku (roky:měsíce) následovně. Pro dítě ve věku 2:0 až 2:1 je minimum 65 let; věk 2:2-2:3 (min=62); věk 2:4-2:5 (min=60); věk 2:6-2:7 (min=58); věk 2:8-2:9 (min=57); věk 2:10-2:11 (min=56); věk 3:0 a starší (min=55). Maximální možné skóre ve všech věkových skupinách je 145. Měřítkem výsledku byla změna skóre od základního stavu do 6. měsíce. Zvýšení odráží zvýšení slovní zásoby, snížení odráží snížení slovní zásoby a nula neodráží žádnou změnu.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změna ve škálách adaptivního chování Vineland II (VABS-II) Standardní skóre komunikační subškály
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
VABS-II měří adaptivní fungování v socializaci, komunikaci, každodenním životě a motorických dovednostech. Standardní skóre subškály Komunikace je odvozeno sečtením skóre na stupnici v normě (podle věkové skupiny a pohlaví) (průměr=15, směrodatná odchylka=3) ze subdomén Receptivní, Expresivní a Písemná komunikace a standardizací tohoto součtu na normální rozdělení s průměrem=100 a standardní odchylkou=15. Změny ve standardním skóre komunikace ukazují na získání dovedností ve vztahu k chronologicky starým vrstevníkům stejného pohlaví. Nula (žádná změna) tedy představuje změnu konzistentní s tím, co se očekává. Nárůst představuje získání více dovedností v průběhu času, než by se očekávalo. Účastníci, u kterých došlo ke snížení standardního skóre komunikace, mohou mít stále nabyté dovednosti, i když ne v míře očekávané na základě jejich věku a pohlaví.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změna ve Vinelandových škálách adaptivního chování II (VABS-II) Standardní skóre dílčí škály denního života
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
VABS-II měří adaptivní fungování v socializaci, komunikaci, každodenním životě a motorických dovednostech. Standardní skóre denního života je odvozeno sečtením skóre na stupnici v normě (podle věkové skupiny a pohlaví) (průměr=15, směrodatná odchylka=3) ze subdomén Osobní, Domácí a Komunitní a standardizací tohoto součtu na normální rozdělení s průměr = 100 a standardní odchylka = 15. Změny ve standardním skóre denního života ukazují na získání dovedností ve vztahu k chronologicky starým vrstevníkům stejného pohlaví. Nula (žádná změna) tedy představuje změnu konzistentní s tím, co se očekává. Nárůst představuje získání více dovedností v průběhu času, než by se očekávalo. Účastníci, kteří pociťují pokles standardního skóre každodenního života, mohou stále získat dovednosti, i když ne v míře očekávané na základě jejich věku a pohlaví.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změna ve složeném skóre Vineland Adaptive Behavior Scale II (VABS-II).
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Vineland Adaptive Behavior Scale II (VABS-II) měří adaptivní fungování v socializaci, komunikaci, každodenním životě a motorických dovednostech. Adaptive Behavior Composite poskytuje celkový souhrn adaptivního chování napříč všemi doménami. Skóre každého účastníka je standardizováno na normální rozdělení s průměrem=100 a směrodatnou odchylkou=15. Pozitivní skóre označují zvýšení složeného skóre adaptivního chování v průběhu času, zatímco negativní skóre indikují snížení složeného skóre adaptivního chování a nula znamená žádnou změnu ve složeném skóre adaptivního chování.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změna v inventáři pervazivních vývojových poruch chování (PDD-BI) Opakované, rituální a pragmatické problémy T-skóre
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. T-skóre opakujících se, rituálních a pragmatických problémů (průměr=50, směrodatná odchylka=10) měří širokou škálu behaviorálních problémů spojených s autismem. Skóre se pohybuje od 26-100 u pacientů ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají zvyšující se úroveň závažnosti. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zhoršení problémového chování, snížení znamená zlepšení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v T-skóre problémů s přístupem/výběrem PDD-BI
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. T-skóre problémů s přístupem/odvykáním (průměr=50, směrodatná odchylka=10) měří širokou škálu behaviorálních problémů spojených s autismem. Skóre se pohybuje od 27-100 u pacientů ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají zvyšující se úroveň závažnosti. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zhoršení problémového chování, snížení znamená zlepšení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v PDD-BI senzorického/percepčního přístupu chování T-score
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. T-skóre Sensory/Perceptual Approach Behaviors (průměr=50, směrodatná odchylka=10) zahrnuje chování, které je převážně nekomunikativní a zahrnuje přístup k asociálním podnětům. Skóre se pohybuje od 31 do 86 u pacientů ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají zvyšující se úroveň závažnosti. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zhoršení problémového chování, snížení znamená zlepšení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v PDD-BI rituálech/odolnost vůči změně T-skóre
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. Ritualisms/Resistance to Change T-score (průměr=50, směrodatná odchylka=10) popisuje chování, které vyjadřuje přání dítěte provádět rituály nebo sdělovat nespokojenost se změnou prostředí nebo rutiny. Skóre se pohybuje od 34 do 100 pro účastníky ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají zvyšující se úroveň závažnosti. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zhoršení problémového chování, snížení znamená zlepšení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v T-skóre PDD-BI sociálně pragmatických problémů
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. T-skóre sociálně pragmatických problémů (průměr = 50, směrodatná odchylka = 10) měří obtíže, které mají děti s autismem v reakci na přístup druhých, porozumění společenským konvencím nebo zahájení sociálních interakcí s ostatními. Skóre se pohybuje od 29 do 100 pro účastníky ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají zvyšující se úroveň závažnosti. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zhoršení problémového chování, snížení znamená zlepšení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v T-skóre sémantických/pragmatických problémů PDD-BI
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. T-skóre sémantických/pragmatických problémů (průměr=50, směrodatná odchylka=10) hodnotí obtíže, které mají děti s autismem při používání mluvené řeči k vyjádření porozumění, sdělování významu, reakce na zájmy ostatních a udržení konverzace. Skóre se pohybuje od 34 do 100 pro účastníky ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají zvyšující se úroveň závažnosti. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zhoršení problémového chování, snížení znamená zlepšení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v T-skóre problémů s regulací vzrušení PDD-BI
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. T-skóre problémů s regulací vzrušení (průměr=50, směrodatná odchylka=10) měří chování, které je převážně nekomunikativní nebo nereagující a odráží emocionální zúžení, zjevné hledání kinestetického vjemu a v rodičovské verzi potíže s regulací spánku. . Skóre se pohybuje od 26 do 77 pro účastníky ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají zvyšující se úroveň závažnosti. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zhoršení problémového chování, snížení znamená zlepšení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v T-skóre specifických obav PDD-BI
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. Specific Fears T-score (průměr = 50, směrodatná odchylka = 10) měří chování, které komunikuje strachy a úzkosti spojené s odstoupením od sociálních nebo asociálních podnětů. Skóre se pohybuje od 36 do 100 pro účastníky ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají zvyšující se úroveň závažnosti. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zhoršení problémového chování, snížení znamená zlepšení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v PDD-BI Aggressiveness T-Score
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. T-skóre agresivity (průměr = 50, směrodatná odchylka = 10) hodnotí agresivní přístup k sobě nebo k ostatním, stejně jako negativní změny nálady, které jsou s takovým chováním často spojeny. Skóre se pohybuje od 36 do 100 pro účastníky ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají zvyšující se úroveň závažnosti. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zhoršení problémového chování, snížení znamená zlepšení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v PDD-BI expresivní sociální komunikační schopnosti T-score
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. T-skóre expresivních sociálních komunikačních schopností (průměr=50, směrodatná odchylka=10) měří širokou škálu sociálních komunikačních dovedností postižených autismem. Skóre se pohybuje od 20 do 100 pro účastníky ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají rostoucí úroveň kompetence. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zlepšení, snížení znamená zhoršení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v T-skóre schopnosti PDD-BI Receptivní/Expresivní sociální komunikace
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. T-skóre schopnosti vnímavé/expresivní sociální komunikace (průměr=50, směrodatná odchylka=10) měří širokou škálu sociálních komunikačních dovedností postižených autismem. Skóre se pohybuje od 20 do 100 pro účastníky ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají rostoucí úroveň kompetence. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zlepšení, snížení znamená zhoršení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v PDD-BI Social Approach Behaviors T-Score
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. T-skóre sociálního přístupu Behaviors (průměr=50, směrodatná odchylka=10) hodnotí ty dovednosti sociální komunikace, které jsou pro děti s autismem notoricky obtížné (např. oční kontakt, společná pozornost, efektivní používání gest, představivost). Skóre se pohybuje od 14 do 93 pro účastníky ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají rostoucí úroveň kompetence. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zlepšení, snížení znamená zhoršení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v PDD-BI Expressive Language T-Score
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. T-skóre expresivního jazyka (průměr=50, směrodatná odchylka=10) hodnotí schopnost dítěte mluvit zvuky souvisejícími s anglickým jazykem a používat slova a věty, které naznačují jeho gramatiku, tón hlasu, a pragmatické aspekty komunikace s ostatními. Skóre se pohybuje od 28 do 100 pro účastníky ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají rostoucí úroveň kompetence. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zlepšení, snížení znamená zhoršení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna v PDD-BI učení, paměti a T-skóre vnímavého jazyka
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
PDD-BI je hodnotící stupnice založená na informátorech, která posuzuje problémové chování a také vhodné sociální, jazykové a učení/paměťové dovednosti. T-skóre učení, paměti a vnímavosti jazyka (průměr=50, směrodatná odchylka=10) hodnotí dvě oblasti proměnlivé kompetence u dětí s autismem: (a) paměť a (b) receptivní jazyk. Skóre se pohybuje od 22 do 88 pro účastníky ve věku 2-8 let. Vyšší hodnoty znamenají rostoucí úroveň kompetence. Pro každého účastníka byla vypočtena změna tohoto skóre od výchozího stavu do 6. měsíce. Zvýšení skóre změny odráží zlepšení, snížení znamená zhoršení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, měsíc 6
Počet účastníků s infuzními reakcemi
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Závažnost infuzních reakcí
Časové okno: 12 měsíců
Stupeň/závažnost bude hodnocena podle pokynů CTCAE v4.0
12 měsíců
Počet účastníků s infekcemi souvisejícími s produktem
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Závažnost infekcí souvisejících s produktem
Časové okno: 12 měsíců
Stupeň/závažnost bude hodnocena podle pokynů CTCAE v4.0
12 měsíců
Důkaz aloimunizace prostřednictvím anti-HLA (lidský leukocytární antigen) a anti-RBC (červené krvinky) protilátek a nespecifických markerů systémového zánětu (ESR, CRP)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Výskyt onemocnění štěpu vs
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Závažnost reakce štěpu vs
Časové okno: 12 měsíců
Stupeň/závažnost bude hodnocena podle obecných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE) v4.0 pokynů.
12 měsíců
Výskyt neočekávaných nežádoucích příhod podle vztahu ke studovanému produktu
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
6 měsíců, 12 měsíců
Závažnost neočekávaných nežádoucích příhod podle vztahu ke studovanému produktu
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
Stupeň/závažnost bude hodnocena podle pokynů CTCAE v4.0
6 měsíců, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Joanne Kurtzberg, MD

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2016

Primární dokončení (Aktuální)

19. srpna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. července 2016

První zveřejněno (Odhad)

28. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. května 2020

Naposledy ověřeno

1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00070514

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit