Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Infuzja krwi pępowinowej dla dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (Duke ACT)

31 maja 2020 zaktualizowane przez: Joanne Kurtzberg, MD

Skuteczność dożylnego wlewu krwi pępowinowej jako terapii komórkowej dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD): Duke ACT

Jest to jednoośrodkowe, prospektywne, randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą pojedynczego dożylnego autologicznego lub allogenicznego wlewu niespokrewnionej krwi pępowinowej (CB) u dzieci w wieku od 2 do 7 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD). Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do Sekwencji A, składającej się z pojedynczego wlewu komórek CB na początku badania, a następnie 6 miesięcy później pojedynczego wlewu placebo, lub do Sekwencji B, składającej się z wlewu placebo na początku badania, a następnie 6 miesięcy później wlewu Komórki CB. Wszyscy uczestnicy zostaną ostatecznie poddani leczeniu komórkami CB w pewnym momencie badania. Uczestnicy z dostępną kwalifikowaną autologiczną jednostką CB otrzymają komórki autologiczne, a ci, którzy nie mają dostępnej odpowiedniej autologicznej jednostki CB, otrzymają komórki z dopasowanej ≥4/6 pod względem HLA, dopasowanej pod względem ABO jednostki CB allogenicznego, niespokrewnionego dawcy z banku krwi pępowinowej Carolinas . Wszystkie infuzje będą podwójnie ślepe. Główne wyniki zostaną ocenione 6 miesięcy po pierwszym wlewie w sekwencji. Dodatkowe testy do wtórnych analiz eksploracyjnych zostaną przeprowadzone po 12 miesiącach. Czas trwania udziału w badaniu wyniesie 12 miesięcy od początkowego wlewu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

180

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 7 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od ≥ 2 lat do ≤ 7 lat (7 lat, 364 dni) w momencie wizyty 1
  2. Potwierdzona kliniczna diagnoza DSM-5 zaburzeń ze spektrum autyzmu przy użyciu listy kontrolnej DSM-5
  3. Wykonano testy na zespół łamliwego chromosomu X i wynik negatywny

  4. Dostępna i kwalifikowana jednostka krwi pępowinowej o minimalnej całkowitej zgromadzonej w banku dawce komórek jądrzastych ≥ 2,5 x 107 komórek/kg, która spełnia kryteria określone w sekcji 6.0:

    • Autologiczna jednostka krwi pępowinowej LUB
    • ≥4/6 dopasowana pod względem HLA i dopasowana pod względem ABO/Rh jednostka allogenicznej niespokrewnionej krwi pępowinowej z Banku Krwi Pępowinowej Carolinas
  5. Stabilny przy aktualnym schemacie leczenia psychiatrycznego (dawka i schemat dawkowania) przez co najmniej 2 miesiące przed infuzją badanego produktu
  6. Prawidłowa bezwzględna liczba limfocytów (≥1500/ul)
  7. Uczestnik i rodzic/opiekun mówią po angielsku
  8. Możliwość dwukrotnego wyjazdu na Duke University (podstawowo i 6 miesięcy po okresie bazowym), a rodzic/opiekun może uczestniczyć w ankietach i wywiadach okresowych
  9. Zgoda rodziców

Kryteria wyłączenia:

  1. Ogólny:

    • Przegląd dokumentacji medycznej wskazuje, że diagnoza ASD jest mało prawdopodobna
    • Znane rozpoznanie któregokolwiek z następujących współistniejących zaburzeń psychicznych: depresja, choroba afektywna dwubiegunowa, schizofrenia, zaburzenie obsesyjno-kompulsyjne, zespół Tourette'a
    • Dane przesiewowe sugerują, że uczestnik nie byłby w stanie spełnić wymagań procedur badania, w tym miar wyników badania, zgodnie z oceną zespołu badawczego
    • Rodzina nie chce lub nie może zobowiązać się do udziału we wszystkich ocenach związanych z badaniem, w tym obserwacji przez około 12 miesięcy
    • W tym badaniu (DukeACT) bierze udział rodzeństwo

  2. Genetyczny:

    • Dane wskazują, że dziecko ma znany zespół genetyczny, taki jak (między innymi) zespół łamliwego chromosomu X, nerwiakowłókniakowatość, zespół Retta, stwardnienie guzowate, mutacja PTEN, mukowiscydoza, dystrofia mięśniowa b. Znana patogenna zmienność liczby kopii (CNV) związana z ASD (np. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Zakaźny:

    • Znana aktywna infekcja ośrodkowego układu nerwowego
    • Dowody na niekontrolowaną infekcję na podstawie zapisów lub oceny klinicznej
    • pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV

  4. Medyczny:

    • Znane zaburzenie metaboliczne
    • Znana dysfunkcja mitochondriów
    • Historia niestabilnej padaczki lub niekontrolowanych napadów padaczkowych, napadów drgawek dziecięcych, zespołu Lennoxa-Gastauta, zespołu Draveta lub innego podobnego przewlekłego zaburzenia napadowego
    • Aktywny nowotwór złośliwy lub wcześniejszy nowotwór złośliwy leczony chemioterapią
    • Historia pierwotnego niedoboru odporności
    • Historia cytopenii autoimmunologicznych (tj. ITP, AIHA)
    • Współistniejący stan chorobowy, który naraziłby dziecko na zwiększone ryzyko powikłań związanych z sedacją lub innymi procedurami badawczymi
    • Jednoczesna genetyczna lub nabyta choroba lub choroby współistniejące, które mogą wymagać przyszłego przeszczepu komórek macierzystych
    • Znaczne upośledzenie czuciowe (np. ślepota, głuchota, nieskorygowane uszkodzenie słuchu) lub motoryczne (np. porażenie mózgowe)
    • Zaburzenia czynności nerek lub wątroby określone na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl lub stężenia bilirubiny całkowitej >1,3 mg/dl, z wyjątkiem pacjentów z rozpoznaną chorobą Gilberta
    • Istotne nieprawidłowości hematologiczne określone jako: Hemoglobina <10,0 g/dl, Liczba białych krwinek < 3000 komórek/ml, Bezwzględna liczba limfocytów <1000/uL, Płytki krwi <150 x 10e9/uL
    • Dowody na klinicznie istotną dysmorfologię fizyczną wskazującą na zespół genetyczny, ocenioną przez PI lub innych badaczy, w tym genetyka medycznego lub psychiatrów przeszkolonych w identyfikowaniu cech dysmorficznych związanych z warunkami neurorozwojowymi

  5. Obecna/przeszła terapia:

    • Historia wcześniejszej terapii komórkowej
    • Obecne lub wcześniejsze stosowanie immunoglobulin lub innych leków przeciwzapalnych, z wyjątkiem niesteroidowych leków przeciwzapalnych
    • Obecna lub wcześniejsza terapia immunosupresyjna
    • Brak ogólnoustrojowej terapii sterydowej, która trwała >2 tygodnie, oraz brak ogólnoustrojowych sterydów w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem. Dozwolone są sterydy miejscowe i wziewne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Infuzja krwi pępowinowej (najlepsze źródło)
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej infuzję krwi pępowinowej podczas wizyty początkowej lub wizyty po 6 miesiącach. Krew pępowinowa będzie autologiczna (jeśli jest dostępna) lub niespokrewniona krew pępowinowa.
Biologiczny: Placebo
Biologiczny: Infuzja krwi pępowinowej
Komparator placebo: Infuzja placebo
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej infuzję placebo podczas wizyty początkowej lub wizyty po 6 miesiącach. Placebo to bezkomórkowy produkt pożywkowy podobny zarówno pod względem wyglądu, jak i zapachu.
Biologiczny: Placebo
Biologiczny: Infuzja krwi pępowinowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w komunikacji społecznej mierzona skalą zachowania adaptacyjnego Vinelanda, wydanie trzecie (VABS-3)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy
Skala zachowań adaptacyjnych Vinelanda, wydanie trzecie (VABS-3) Standardowy wynik domeny socjalizacji ma średnią = 100 i odchylenie standardowe = 15 (zakres: 20-140). Wyższe wyniki wskazują na lepiej rozwinięte adaptacyjne zachowania społeczne. Zmiana w standardowym wyniku w dziedzinie socjalizacji została obliczona dla każdego uczestnika od punktu początkowego do miesiąca 6. Zmiany w standardowym wyniku w zakresie socjalizacji wskazują na nabywanie umiejętności w stosunku do rówieśników tej samej płci w wieku chronologicznym. Zatem zero (brak zmian) oznacza zmianę zgodną z oczekiwaniami. Wzrost oznacza nabycie większej liczby umiejętności w czasie, niż można by się spodziewać. Uczestnicy, którzy doświadczają spadku standardowego wyniku socjalizacji, mogą nadal nabywać umiejętności, chociaż nie w tempie oczekiwanym na podstawie ich wieku i płci.
Wartość bazowa, 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana surowego wyniku domeny socjalizacji Vineland
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy
Istnieją 3 surowe wyniki w domenie socjalizacji VABS-3. Są to Surowy Wynik Relacji Interpersonalnych (zakres: 0-86), Surowy Wynik Zabawy i Rekreacji (zakres: 0-72) oraz Surowy Wynik Umiejętności Radzenia sobie (zakres: 0-66). Wyższe liczby we wszystkich trzech wynikach odzwierciedlają lepsze funkcjonowanie w każdym obszarze. Każdy surowy wynik jest sumą wyników przedmiotów w odpowiedniej subdomenie umiejętności socjalizacyjnych. Pozycje są punktowane w następujący sposób: 2=zazwyczaj występuje, 1=czasami występuje, 0=nigdy nie występuje. Punktacja pozycji jest przypisywana przez przeszkolonego ankietera, który przeprowadza wywiad z rodzicem dziecka biorącego udział w badaniu. Zmianę surowego wyniku obliczono dla każdego uczestnika od punktu początkowego do miesiąca 6. Wyniki dodatnie wskazują na poprawę w czasie, podczas gdy wyniki ujemne wskazują na pogorszenie, a zero oznacza brak zmiany. Wyniki nie odnoszą się do norm.
Wartość bazowa, 6 miesięcy
Zmiana ekwiwalentu wieku domeny socjalizacji Vineland
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy
Istnieją 3 wyniki równoważne wiekowi w domenie socjalizacji VABS-3: odpowiednik wieku relacji międzyludzkich, odpowiednik wieku zabawy i czasu wolnego oraz odpowiednik wieku radzenia sobie z progami. Ekwiwalent wieku indywidualnego uczestnika reprezentuje wiek chronologiczny (w latach:miesiącach), w którym jego wynik zostałby uznany za normatywny. Odpowiedniki wiekowe to odpowiednio 0:0-22:0, 0:0-20:0 i 2:0-22:0 dla relacji międzyludzkich, zabawy i czasu wolnego oraz umiejętności radzenia sobie ze stresem. Zmianę tego ekwiwalentu wieku obliczono dla każdego uczestnika od wartości początkowej do miesiąca 6 i wyrażono jako liczbę miesięcy. Pozytywne wyniki wskazują na wzrost umiejętności komunikacji społecznej uczestnika w ekwiwalencie wieku i są uważane za poprawę. Wyniki ujemne wskazują na spadek umiejętności komunikacji społecznej uczestnika w ekwiwalencie wieku i są uważane za pogorszenie, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, 6 miesięcy
Zmiana w Inwentarzu Zachowania Całościowych Zaburzeń Rozwojowych (PDD-BI) Złożony Standardowy Wynik (Kwestionariusz Rodzica)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. PDD-BI ocenia zarówno upośledzenie społeczne, jak i rozwój umiejętności prospołecznych, które są integralną częścią poprawy wzajemnych zachowań społecznych. PDD-BI przedstawia wyniki T (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) na podstawie porównań ze standaryzowaną populacją ASD. Wynik Autism Composite T wynosi od 10 do 100. Typowe dziecko z autyzmem osiąga wyniki między 40 a 60. Wyższe wyniki wskazują na cięższe objawy autyzmu, a niższe wyniki na łagodniejsze objawy. Dla każdego uczestnika obliczono zmianę tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6. Ujemne wyniki zmian wskazują na poprawę objawów autyzmu w czasie, podczas gdy pozytywne wyniki wskazują na pogorszenie objawów, a zero oznacza brak zmian w objawach.
Wartość bazowa, 6 miesięcy
Zmiana ogólnego wrażenia klinicznego — wskaźnik ciężkości choroby (CGI-S), ocena klinicysty
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy
CGI-S to 7-punktowa skala wypełniona na początku badania i podczas 6-miesięcznych wizyt, która wymaga od klinicysty oceny nasilenia objawów autyzmu u uczestnika w czasie oceny w stosunku do wcześniejszych doświadczeń klinicysty z uczestnikami, którzy mają te same objawy autyzmu. diagnoza. Istnieją 3 wyniki CGI-S: wynik komunikacji społecznej, wynik zachowań ograniczonych i powtarzalnych oraz wynik ogólny. Lekarz ocenia nasilenie objawów autyzmu - 1, norma, brak objawów; 2, graniczny poziom objawów; 3, łagodne objawy; 4, umiarkowane objawy; 5, zaznaczone objawy; 6, ciężkie objawy; lub 7, wyjątkowo ciężkie objawy. Wzrost wyniku zmiany oznacza wzrost nasilenia objawów, spadek wyniku zmiany oznacza poprawę, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, 6 miesięcy
Globalne wrażenia kliniczne — wynik globalnej poprawy (CGI-I), ocena klinicysty
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy
CGI-I to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo objawy autyzmu u uczestnika uległy poprawie lub pogorszeniu w stosunku do oceny wyjściowej. Objawy są oceniane jako: 1, bardzo duża poprawa; 2, znacznie ulepszone; 3, minimalnie ulepszone; 4, bez zmian; 5, minimalnie gorzej; 6, znacznie gorzej; lub 7, znacznie gorzej. Istnieją trzy oddzielne oceny CGI-I: funkcjonowanie w zakresie komunikacji społecznej, ograniczone/powtarzające się zainteresowania i zachowania oraz ogólna poprawa.
Wartość bazowa, 6 miesięcy
Zmiana ekspresyjnego testu słownictwa obrazkowego zawierającego jedno słowo (ocena lekarza)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy
Ten Ekspresyjny Test Jednowyrazowego Słownictwa Obrazkowego jest standaryzowaną oceną ekspresyjnego jednowyrazowego słownictwa dziecka przez wyszkolonego klinicystę. Testuje zdolność danej osoby do nazywania jednym słowem przedmiotów, działań i pojęć, gdy są prezentowane z kolorowymi ilustracjami. Wyższe standardowe wyniki EOWPVT odzwierciedlają lepsze słownictwo. Minimalny wynik zależy od wieku (lata:miesiące) w następujący sposób. Dla dziecka w wieku od 2:0 do 2:1 minimalny wiek to 65 lat; wiek 2:2-2:3 (min=62); wiek 2:4-2:5 (min=60); wiek 2:6-2:7 (min=58); wiek 2:8-2:9 (min=57); wiek 2:10-2:11 (min=56); wiek 3:0 i więcej (min=55). Maksymalny możliwy wynik we wszystkich grupach wiekowych to 145. Miarą wyniku była zmiana wyniku od punktu początkowego do miesiąca 6. Wzrosty odzwierciedlają wzrost umiejętności słownictwa, spadek odzwierciedla spadek umiejętności słownictwa, a zero oznacza brak zmian.
Wartość bazowa, 6 miesięcy
Zmiana w Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Communication Subscale Standard Wynik
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy
VABS-II mierzy adaptacyjne funkcjonowanie w socjalizacji, komunikacji, życiu codziennym i zdolnościach motorycznych. Standardowy wynik podskali komunikacji jest uzyskiwany poprzez zsumowanie wyników w skali v odnoszących się do norm (według grupy wiekowej i płci) (średnia = 15, odchylenie standardowe = 3) z subdomen komunikacji receptywnej, ekspresyjnej i pisemnej oraz standaryzacji tej sumy do wartości normalnej rozkład ze średnią=100 i odchyleniem standardowym=15. Zmiany w wyniku standardu komunikacji wskazują na nabywanie umiejętności w stosunku do rówieśników tej samej płci w wieku chronologicznym. Zatem zero (brak zmian) oznacza zmianę zgodną z oczekiwaniami. Wzrost oznacza nabycie większej liczby umiejętności w czasie, niż można by się spodziewać. Uczestnicy, u których wystąpił spadek standardowego wyniku w zakresie komunikacji, mogli nadal nabywać umiejętności, chociaż nie w tempie oczekiwanym na podstawie ich wieku i płci.
Wartość bazowa, 6 miesięcy
Zmiana w Vineland Adaptive Behaviour Scales II (VABS-II) Daily Living Subscale Standard Wynik
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy
VABS-II mierzy adaptacyjne funkcjonowanie w socjalizacji, komunikacji, życiu codziennym i zdolnościach motorycznych. Standardowy wynik życia codziennego jest uzyskiwany przez zsumowanie wyników w skali v odnoszących się do norm (według grupy wiekowej i płci) (średnia = 15, odchylenie standardowe = 3) z poddomen Osobistych, Domowych i Społecznościowych oraz standaryzacja tej sumy do rozkładu normalnego z średnia = 100 i odchylenie standardowe = 15. Zmiany w standardowym wyniku Daily Living wskazują na nabywanie umiejętności w porównaniu z rówieśnikami tej samej płci w wieku chronologicznym. Zatem zero (brak zmian) oznacza zmianę zgodną z oczekiwaniami. Wzrost oznacza nabycie większej liczby umiejętności w czasie, niż można by się spodziewać. Uczestnicy, którzy doświadczają spadku standardowego wyniku życia codziennego, mogą nadal nabywać umiejętności, chociaż nie w tempie oczekiwanym na podstawie ich wieku i płci.
Wartość bazowa, 6 miesięcy
Zmiana w złożonym wyniku Vineland Adaptive Behaviour Scales II (VABS-II).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy
Vineland Adaptive Behaviour Scales II (VABS-II) mierzy adaptacyjne funkcjonowanie w socjalizacji, komunikacji, życiu codziennym i umiejętnościach motorycznych. Adaptive Behaviour Composite zawiera ogólne podsumowanie zachowań adaptacyjnych we wszystkich domenach. Wynik każdego uczestnika jest standaryzowany do rozkładu normalnego ze średnią = 100 i odchyleniem standardowym = 15. Wyniki dodatnie wskazują na wzrost Złożonego Wyniku Zachowania Adaptacyjnego w czasie, podczas gdy wyniki ujemne wskazują na spadek Złożonego Wyniku Zachowania Adaptacyjnego, a zero wskazuje na brak zmian w Złożonym Wyniku Zachowania Adaptacyjnego.
Wartość bazowa, 6 miesięcy
Zmiany w Inwentarzu Zachowań Całościowych Zaburzeń Rozwojowych (PDD-BI) Problemy powtarzalne, rytualne i pragmatyczne Wynik T-Score
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Powtarzalne, rytualne i pragmatyczne problemy T-Score (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) mierzy szeroki zakres problemów behawioralnych związanych z autyzmem. Wynik waha się od 26-100 u pacjentów w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnące poziomy dotkliwości. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla pogorszenie problematycznych zachowań, spadek oznacza poprawę, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana podejścia PDD-BI/Problemy z wycofaniem T-Score
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Problemy związane z podejściem/wycofaniem T-Score (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) mierzy szeroki zakres problemów behawioralnych związanych z autyzmem. Wynik waha się od 27-100 u pacjentów w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnące poziomy dotkliwości. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla pogorszenie problematycznych zachowań, spadek oznacza poprawę, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana w zachowaniach sensorycznych/percepcyjnych PDD-BI T-Score
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Wynik T dla zachowań związanych z podejściem sensorycznym/percepcyjnym (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) obejmuje zachowania, które są w dużej mierze niekomunikacyjne i obejmują podejście do bodźców aspołecznych. Wynik mieści się w przedziale od 31 do 86 punktów u pacjentów w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnące poziomy dotkliwości. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla pogorszenie problematycznych zachowań, spadek oznacza poprawę, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana w Rytualizmach PDD-BI/Opór przed zmianą T-Score
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Rytualizmy/Odporność na Zmiany T-Score (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) opisuje zachowania, które komunikują pragnienia dziecka do wykonywania rytuałów lub komunikują niezadowolenie ze zmiany w środowisku lub rutynie. Wynik waha się od 34 do 100 dla uczestników w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnące poziomy dotkliwości. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla pogorszenie problematycznych zachowań, spadek oznacza poprawę, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana w PDD-BI Problemy społeczno-pragmatyczne T-Score
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Społeczno-pragmatyczne problemy T-Score (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) mierzy trudności dzieci z autyzmem w reagowaniu na podejście innych, zrozumieniu konwencji społecznych lub inicjowaniu interakcji społecznych z innymi. Wynik waha się od 29 do 100 dla uczestników w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnące poziomy dotkliwości. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla pogorszenie problematycznych zachowań, spadek oznacza poprawę, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana w PDD-BI Problemy semantyczne / pragmatyczne T-Score
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Problemy semantyczne/pragmatyczne T-Score (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) ocenia trudności, jakie dzieci z autyzmem mają w używaniu języka mówionego do wyrażania zrozumienia, komunikowania znaczenia, odpowiadania na zainteresowania innych i podtrzymywania rozmowy. Wynik waha się od 34 do 100 dla uczestników w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnące poziomy dotkliwości. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla pogorszenie problematycznych zachowań, spadek oznacza poprawę, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana w PDD-BI Problemy regulacji pobudzenia T-Score
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Problemy z regulacją pobudzenia T-Score (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) mierzy zachowania, które są w dużej mierze niekomunikatywne lub niereagujące i odzwierciedlają emocjonalne ograniczenie, widoczne poszukiwanie doznań kinestetycznych oraz, w wersji dla rodziców, trudności z regulacją snu . Wynik waha się od 26 do 77 dla uczestników w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnące poziomy dotkliwości. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla pogorszenie problematycznych zachowań, spadek oznacza poprawę, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana wyniku T-Score specyficznych obaw PDD-BI
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Wynik T-Score specyficznych lęków (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) mierzy zachowania, które komunikują lęki i niepokoje związane z wycofaniem się z bodźców społecznych lub aspołecznych. Wynik waha się od 36 do 100 dla uczestników w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnące poziomy dotkliwości. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla pogorszenie problematycznych zachowań, spadek oznacza poprawę, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana T-Score agresywności PDD-BI
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Agresywność T-Score (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) ocenia agresywne podejście do siebie lub innych, a także negatywne zmiany nastroju, które często są związane z takimi zachowaniami. Wynik waha się od 36 do 100 dla uczestników w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnące poziomy dotkliwości. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla pogorszenie problematycznych zachowań, spadek oznacza poprawę, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana w PDD-BI Ekspresyjne Zdolności Komunikacji Społecznej T-Score
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Ekspresyjna zdolność komunikacji społecznej T-Score (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) mierzy szeroki zakres umiejętności komunikacji społecznej dotkniętych autyzmem. Wynik waha się od 20 do 100 dla uczestników w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnący poziom kompetencji. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla poprawę, spadek oznacza pogorszenie, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana w PDD-BI receptywnej/ekspresyjnej zdolności komunikacji społecznej T-Score
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Receptywna/ekspresyjna zdolność komunikacji społecznej T-Score (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) mierzy szeroki zakres umiejętności komunikacji społecznej dotkniętych autyzmem. Wynik waha się od 20 do 100 dla uczestników w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnący poziom kompetencji. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla poprawę, spadek oznacza pogorszenie, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana w zachowaniach społecznych PDD-BI T-Score
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Social Approach Behaviors T-Score (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) ocenia te umiejętności komunikacji społecznej, które są niezwykle trudne dla dzieci z autyzmem (np. kontakt wzrokowy, wspólna uwaga, efektywne wykorzystanie gestów, umiejętności wyobraźni). Wynik waha się od 14 do 93 dla uczestników w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnący poziom kompetencji. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla poprawę, spadek oznacza pogorszenie, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana w PDD-BI Expressive Language T-Score
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. The Expressive Language T-Score (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) ocenia zdolność dziecka do wypowiadania dźwięków kojarzonych z językiem angielskim oraz używania słów i zdań, które wskazują na jego kompetencje w zakresie gramatyki, tonu głosu, oraz pragmatyczne aspekty komunikowania się z innymi. Wynik waha się od 28 do 100 dla uczestników w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnący poziom kompetencji. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla poprawę, spadek oznacza pogorszenie, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana w uczeniu się PDD-BI, pamięci i wyniku T-Score języka receptywnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
PDD-BI to skala ocen oparta na informatorach, która ocenia problematyczne zachowania, a także odpowiednie umiejętności społeczne, językowe i uczenia się/zapamiętywania. Uczenie się, pamięć i język receptywny T-Score (średnia = 50, odchylenie standardowe = 10) ocenia dwa obszary zmiennych kompetencji u dzieci z autyzmem: (a) pamięć i (b) język receptywny. Wynik waha się od 22 do 88 dla uczestników w wieku 2-8 lat. Wyższe wartości wskazują na rosnący poziom kompetencji. Zmiana tego wyniku od wartości początkowej do miesiąca 6 została obliczona dla każdego uczestnika. Wzrost wyniku zmiany odzwierciedla poprawę, spadek oznacza pogorszenie, a zero oznacza brak zmiany.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Liczba uczestników z reakcjami na wlew
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Nasilenie reakcji związanych z infuzją
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Stopień/dotkliwość zostanie oceniony zgodnie z wytycznymi CTCAE v4.0
12 miesięcy
Liczba uczestników z zakażeniami związanymi z produktem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Nasilenie infekcji związanych z produktem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Stopień/dotkliwość zostanie oceniony zgodnie z wytycznymi CTCAE v4.0
12 miesięcy
Dowody alloimmunizacji poprzez przeciwciała anty-HLA (antygen ludzkich leukocytów) i anty-RBC (czerwone krwinki) oraz niespecyficzne markery ogólnoustrojowego zapalenia (OB, CRP)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Częstość występowania choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Nasilenie choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Stopień/dotkliwość zostanie oceniony zgodnie z wytycznymi Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0.
12 miesięcy
Częstość występowania nieoczekiwanych zdarzeń niepożądanych według związku z badanym produktem
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
6 miesięcy, 12 miesięcy
Nasilenie nieoczekiwanych zdarzeń niepożądanych według związku z badanym produktem
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Stopień/dotkliwość zostanie oceniony zgodnie z wytycznymi CTCAE v4.0
6 miesięcy, 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Śledczy

  • Główny śledczy: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lipca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 lipca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00070514

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj