Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Napanuoraveren infuusio lapsille, joilla on autismikirjon häiriö (Duke ACT)

sunnuntai 31. toukokuuta 2020 päivittänyt: Joanne Kurtzberg, MD

Suonensisäisen napanuoraveren infuusion teho soluterapiana lapsille, joilla on autismispektrihäiriö (ASD): Duke ACT

Tämä on yksipaikkainen, prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus yhdestä suonensisäisestä autologisesta tai allogeenisesta napanuoraveren (CB) infuusiosta 2–7-vuotiailla lapsilla, joilla on autismispektrihäiriö (ASD). Osallistujat jaetaan satunnaisesti sekvenssiin A, joka koostuu yhdestä CB-solujen infuusiosta lähtötilanteessa, jota seuraa 6 kuukautta myöhemmin yksi lumelääkeinfuusio, tai sekvenssiin B, joka koostuu lumelääkeinfuusiosta lähtötilanteessa ja 6 kuukautta myöhemmin CB-solut. Kaikki osallistujat hoidetaan lopulta CB-soluilla jossain vaiheessa tutkimuksen aikana. Osallistujat, joilla on käytettävissä pätevä autologinen CB-yksikkö, saavat autologisia soluja, ja ne, joilla ei ole saatavilla sopivaa autologista CB-yksikköä, saavat soluja ≥4/6 HLA-sovitetusta, ABO-sovitetusta allogeenisesta, ei-sukuisesta luovuttajan CB-yksiköstä Carolinas Cord Blood Bankista. . Kaikki infuusiot tehdään kaksoissokkoutetusti. Ensisijaiset tulokset arvioidaan 6 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen. Lisätestit toissijaisia ​​tutkivia analyysejä varten suoritetaan 12 kuukauden kuluttua. Tutkimukseen osallistumisen kesto on 12 kuukautta perusinfuusion alkamisesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

180

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 7 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 2 vuotta ≤ 7 vuotta (7 vuotta, 364 päivää) käyntihetkellä 1
  2. Vahvistettu autismispektrihäiriön kliininen DSM-5-diagnoosi käyttämällä DSM-5-tarkistuslistaa
  3. Fragile X -testi tehty ja negatiivinen

  4. Saatavilla oleva ja hyväksytty napanuoraveriyksikkö, jonka tumallisten solujen kokonaismäärä on vähintään 2,5 x 107 solua/kg ja joka täyttää kohdassa 6.0 esitetyt kriteerit, joko:

    • Autologinen napanuoraveriyksikkö TAI
    • ≥4/6 HLA-sovitettu ja ABO/Rh-yhteensopiva allogeeninen riippumaton napanuoraveriyksikkö Carolinas Cord Blood Bankista
  5. Stabiili nykyisellä psykiatrisella lääkitysohjelmalla (annos ja annosteluohjelma) vähintään 2 kuukautta ennen tutkimustuotteen infuusiota
  6. Normaali absoluuttinen lymfosyyttimäärä (≥1500/uL)
  7. Osallistuja ja vanhempi/huoltaja puhuvat englantia
  8. Pystyy matkustamaan Duke Universityyn kaksi kertaa (perustilanne ja 6 kuukautta perustilanteen jälkeen), ja vanhempi/huoltaja voi osallistua välitutkimuksiin ja haastatteluihin
  9. Vanhempien suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Yleistä:

    • Lääketieteellisten asiakirjojen tarkastelu osoittaa, että ASD-diagnoosi ei ole todennäköinen
    • Tunnettu diagnoosi jostakin seuraavista rinnakkaisista psykiatrisista tiloista: masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, skitsofrenia, pakko-oireinen häiriö, Touretten oireyhtymä
    • Seulontatiedot viittaavat siihen, että osallistuja ei pystyisi noudattamaan tutkimusmenettelyjen vaatimuksia, mukaan lukien tutkimustulosmittaukset, kuten tutkimusryhmä on arvioinut
    • Perhe ei halua tai pysty sitoutumaan kaikkiin tutkimukseen liittyviin arviointeihin, mukaan lukien noin 12 kuukauden seuranta
    • Sisarus on mukana tässä (DukeACT) tutkimuksessa

  2. Geneettinen:

    • Tietojen mukaan lapsella on tunnettu geneettinen oireyhtymä, kuten (mutta ei rajoittuen) Fragile X -oireyhtymä, neurofibromatoosi, Rett-oireyhtymä, mukula-skleroosi, PTEN-mutaatio, kystinen fibroosi, lihasdystrofia b. Tunnettu patogeeninen kopiomäärän vaihtelu (CNV), joka liittyy ASD:hen (esim. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Tarttuva:

    • Tunnettu aktiivinen keskushermoston infektio
    • Todisteet hallitsemattomasta infektiosta tietueiden tai kliinisen arvioinnin perusteella
    • HIV-positiivisuus

  4. Lääketieteellinen:

    • Tunnettu aineenvaihduntahäiriö
    • Tunnettu mitokondrioiden toimintahäiriö
    • Epästabiili epilepsia tai hallitsematon kohtaushäiriö, infantiilit kouristukset, Lennox Gastaut -oireyhtymä, Dravetin oireyhtymä tai muu vastaava krooninen kohtaushäiriö
    • Aktiivinen pahanlaatuisuus tai aiempi pahanlaatuisuus, jota on hoidettu kemoterapialla
    • Primaarisen immuunikatohäiriön historia
    • Aiemmat autoimmuunisytopeniat (eli ITP, AIHA)
    • Samanaikainen sairaus, joka lisää lapsen riskiä saada sedaatiosta tai muista tutkimustoimenpiteistä aiheutuvia komplikaatioita
    • Samanaikainen geneettinen tai hankittu sairaus tai samanaikaiset sairaudet, jotka saattavat vaatia tulevaa kantasolusiirtoa
    • Merkittävä sensorinen (esim. sokeus, kuurous, korjaamaton kuulovaurio) tai motorinen (esim. aivohalvaus) heikkeneminen
    • Munuaisten tai maksan vajaatoiminta määritettynä seerumin kreatiniinilla > 1,5 mg/dl tai kokonaisbilirubiinilla > 1,3 mg/dl, paitsi potilailla, joilla on tunnettu Gilbertin tauti
    • Merkittävät hematologiset poikkeavuudet määritellään seuraavasti: Hemoglobiini <10,0 g/dl, valkoveren määrä < 3000 solua/ml, absoluuttinen lymfosyyttien määrä <1000/ul, verihiutaleet <150 x 10e9/uL
    • Todisteet kliinisesti merkityksellisestä fysikaalisesta dysmorfologiasta, joka viittaa geneettiseen oireyhtymään, sellaisena kuin PI:t tai muut tutkijat ovat arvioineet, mukaan lukien lääketieteen geneetikko tai psykiatrit, jotka ovat koulutettuja tunnistamaan hermoston kehityssairauksiin liittyviä dysmorfisia piirteitä

  5. Nykyinen/aiempi hoito:

    • Aikaisempi soluterapiahistoria
    • Immuuniglobuliinien tai muiden tulehduskipulääkkeiden nykyinen tai aiempi käyttö, ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä lukuun ottamatta
    • Nykyinen tai aikaisempi immunosuppressiohoito
    • Ei systeemistä steroidihoitoa, joka on kestänyt yli 2 viikkoa, eikä systeemisiä steroideja 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista. Paikalliset ja inhaloitavat steroidit ovat sallittuja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Napanuoraveren infuusio (paras lähde)
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan napanuoraveri-infuusion lähtötilanteessa tai 6 kuukauden käynnin aikana. Napanuoraveri on autologista (jos saatavilla) tai siihen liittymätöntä napanuoraverta.
Biologinen: Plasebo
Biologinen: Napanuoraveren infuusio
Placebo Comparator: Placebo-infuusio
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan lumelääkeinfuusion lähtötilanteessa tai 6 kuukauden käynnillä. Plasebo on soluton mediatuote, joka on samanlainen sekä ulkonäöltään että tuoksultaan.
Biologinen: Plasebo
Biologinen: Napanuoraveren infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sosiaalisen viestinnän muutos Vineland Adaptive Behavior Scales -asteikolla, kolmas painos (VABS-3)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta
Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (VABS-3) Socialization-verkkoalueen standardipistemäärä on keskiarvo = 100 ja keskihajonta = 15 (alue: 20-140). Korkeammat pisteet osoittavat paremmin kehittyneen mukautuvan sosiaalisen käyttäytymisen. Sosialisaatioalueen standardipisteiden muutos laskettiin kullekin osallistujalle lähtötasosta kuukauteen 6. Muutokset sosialisaatiostandardipisteissä ovat osoitus taitojen hankinnasta suhteessa kronologisesti ikääntyneisiin samaa sukupuolta oleviin ikätovereihin. Siten nolla (ei muutosta) edustaa muutosta, joka on yhdenmukainen odotetun kanssa. Kasvu tarkoittaa, että ajan myötä hankitaan enemmän taitoja kuin olisi odotettu. Osallistujat, joiden sosialisaatiostandardipisteet laskevat, saattavat silti olla hankkineet taitoja, vaikkakaan eivät ikänsä ja sukupuolensa perusteella odotetulla tavalla.
Perustaso, 6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos Vineland Socialization Domain Raw Score
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta
VABS-3:n Socialization-alueella on 3 raakapistettä. Nämä ovat ihmissuhteiden raakapisteet (vaihteluväli: 0–86), leikin ja vapaa-ajan raakapisteet (vaihteluväli: 0–72) ja selviytymistaitojen raakapisteet (alue: 0–66). Korkeammat luvut kaikissa kolmessa pisteessä kuvastavat parempaa toimintaa kullakin alueella. Jokainen raakapistemäärä on kunkin Sosialisointitaitojen aliverkkotunnuksen kohteiden pisteiden summa. Kohteet pisteytetään seuraavasti: 2 = yleensä läsnä, 1 = joskus läsnä, 0 = ei koskaan läsnä. Kohdepisteet antaa koulutettu haastattelija, joka haastattelee tutkimukseen osallistuvan lapsen vanhempaa. Raakapistemäärän muutos laskettiin jokaiselle osallistujalle lähtötasosta kuukauteen 6. Positiiviset pisteet osoittavat parantumista ajan myötä, kun taas negatiiviset pisteet osoittavat huononemista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole. Pisteet eivät ole normiviittauksia.
Perustaso, 6 kuukautta
Muutos Vinelandin sosialisaatioalueen ikävastaavassa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta
VABS-3:n sosiaalistumisalueella on kolme ikävastaava pistettä: ihmissuhteiden ikävastaava, leikki- ja vapaa-ajan ikävastaava ja selviytymiskynnysten ikävastaava. Yksittäisen osallistujan ikävastaava edustaa kronologista ikää (vuosina:kuukausina), jolloin hänen pisteensä katsottaisiin normatiiviseksi. Ikävastaavuusalueet ovat 0:0-22:0, 0:0-20:0 ja 2:0-22:0 ihmissuhteiden, leikki- ja vapaa-ajan sekä selviytymistaitojen ikävastaaville. Tämän ikäekvivalentin muutos laskettiin jokaiselle osallistujalle lähtötasosta kuukauteen 6 ja ilmaistiin kuukausina. Positiiviset pisteet osoittavat osallistujan sosiaalisten kommunikaatiotaitojen ikävastaavuuden nousua ajan myötä, ja niitä pidetään parannuksina. Negatiiviset pisteet osoittavat osallistujan sosiaalisten kommunikaatiotaitojen ikävastaavuuden laskua ja niiden katsotaan heikkenevän, ja nolla tarkoittaa, ettei muutosta ole.
Perustaso, 6 kuukautta
Muutos Pervasiivisen kehityshäiriökäyttäytymiskartoituksen (PDD-BI) yhdistelmästandardipisteissä (vanhempien kyselylomake)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. PDD-BI arvioi sekä sosiaalisia häiriöitä että pro-sosiaalisten taitojen kehittymistä, jotka ovat olennaisia ​​parantuneen vastavuoroisen sosiaalisen käyttäytymisen kannalta. PDD-BI antaa T-pisteet (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) perustuen vertailuun standardoituun ASD-populaatioon. Autism Composite T -pisteet vaihtelevat 10-100. Tyypillinen autistinen lapsi saa 40-60 pistettä. Korkeammat pisteet osoittavat vakavampia autismin oireita ja pienemmät pisteet lievempiä oireita. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin jokaiselle osallistujalle. Negatiiviset muutospisteet osoittavat autismin oireiden paranemista ajan myötä, kun taas positiiviset pisteet osoittavat oireiden pahenemista ja nolla tarkoittaa, että oireet eivät muutu.
Perustaso, 6 kuukautta
Muutos kliinisissä yleisissä vaikutelmissa – sairauden vakavuuden (CGI-S) pisteet, kliinisen arvio
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta
CGI-S on 7 pisteen asteikko, joka täytetään lähtötasolla ja 6 kuukauden käyntien aikana, ja se vaatii kliinikon arvioimaan osallistujan autismin oireiden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa kliikon aiempaan kokemuksiin osallistujista, joilla on sama. diagnoosi. CGI-S-pisteitä on kolme: Social Communication Score, Restricted and Repetitive Behaviors Score ja Overall Score. Lääkäri arvioi autismin oireiden vakavuuden - 1, normaali, ei oireita; 2, oireiden rajataso; 3, lieviä oireita; 4, kohtalaiset oireet; 5, näkyvät oireet; 6, vakavia oireita; tai 7, erittäin vaikeita oireita. Muutospisteiden nousut edustavat oireiden vakavuuden lisääntymistä, muutospisteiden laskut osoittavat paranemista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, 6 kuukautta
Kliiniset maailmanlaajuiset näyttökerrat – globaali parannus (CGI-I) -pisteet, kliinisen arvio
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta
CGI-I on 7 pisteen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan, kuinka paljon osallistujan autismin oireet ovat parantuneet tai pahentuneet verrattuna perusarvioon. Oireet luokitellaan seuraavasti: 1, erittäin paljon parantunut; 2, paljon parannettu; 3, minimaalisesti parannettu; 4, ei muutosta; 5, vähän huonompi; 6, paljon huonompi; tai 7, paljon huonompi. On olemassa kolme erillistä CGI-I-luokitusta: sosiaalinen kommunikaatiotoiminta, rajoitetut/toistuvat kiinnostuksen kohteet ja käytöstavat sekä yleinen parantuminen.
Perustaso, 6 kuukautta
Muutos ekspressiivisen yhden sanan kuvasanastotestissä (kliinikon arviointi)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta
Tämä ilmaiseva yhden sanan kuvasanastotesti on koulutetun kliinikkon standardoitu arvio lapsen ilmeikkäästä yhden sanan sanavarastosta. Se testaa yksilön kykyä nimetä yhdellä sanalla esineitä, toimia ja käsitteitä, kun ne esitetään värikuvin. Korkeammat EOWPVT-standardipisteet heijastavat parempaa sanastoa. Vähimmäispistemäärä riippuu iästä (vuodet:kuukaudet) seuraavasti. 2:0-2:1 lapsen ikäraja on 65; ikä 2:2-2:3 (min = 62); ikä 2:4-2:5 (min = 60); ikä 2:6-2:7 (min = 58); ikä 2:8-2:9 (min = 57); ikä 2:10-2:11 (min = 56); ikä 3:0 ja vanhempi (min = 55). Suurin mahdollinen pistemäärä kaikissa ikäryhmissä on 145. Tulosmittaus oli lähtötilanteen muutos 6. kuukauteen. Lisäykset heijastavat sanavaraston taitojen lisääntymistä, väheneminen sanavaraston taitojen heikkenemistä ja nolla ei muutosta.
Perustaso, 6 kuukautta
Muutos Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) -viestinnän alaskaalan vakiopisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta
VABS-II mittaa mukautuvaa toimintaa sosialisaatiossa, viestinnässä, jokapäiväisessä elämässä ja motorisissa taidoissa. Viestintä-ala-asteikon standardipistemäärä saadaan summaamalla normiin viittaavat (ikäryhmän ja sukupuolen mukaan) v-asteikon pisteet (keskiarvo = 15, keskihajonta = 3) vastaanottavan, ilmeisen ja kirjallisen viestinnän alialueilta ja standardoimalla tämä summa normaaliksi. jakauma, jonka keskiarvo = 100 ja keskihajonta = 15. Muutokset viestintästandardipisteissä ovat osoitus taitojen hankinnasta suhteessa kronologisesti ikääntyneisiin samaa sukupuolta oleviin ikätovereihin. Siten nolla (ei muutosta) edustaa muutosta, joka on yhdenmukainen odotetun kanssa. Kasvu tarkoittaa, että ajan myötä hankitaan enemmän taitoja kuin olisi odotettu. Osallistujat, joiden viestintästandardipisteet laskevat, saattavat silti olla hankkineet taitoja, vaikkakaan eivät ikänsä ja sukupuolensa perusteella odotetulla tasolla.
Perustaso, 6 kuukautta
Muutos Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) päivittäisen elämän alaskaalan vakiopisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta
VABS-II mittaa mukautuvaa toimintaa sosialisaatiossa, viestinnässä, jokapäiväisessä elämässä ja motorisissa taidoissa. Päivittäisen elämän standardipisteet saadaan laskemalla yhteen normeihin viitatut (ikäryhmän ja sukupuolen mukaan) v-asteikon pisteet (keskiarvo = 15, keskihajonta = 3) henkilökohtaisista, kotimaisista ja yhteisöllisistä aliverkkotunnuksista ja standardoimalla tämä summa normaalijakaumaan keskiarvo = 100 ja keskihajonta = 15. Muutokset päivittäisen elämän standardipisteissä ovat osoitus taitojen hankinnasta suhteessa kronologisesti ikääntyneisiin samaa sukupuolta oleviin ikätovereihin. Siten nolla (ei muutosta) edustaa muutosta, joka on yhdenmukainen odotetun kanssa. Kasvu tarkoittaa, että ajan myötä hankitaan enemmän taitoja kuin olisi odotettu. Osallistujat, joiden päivittäisen elämän standardipisteet laskevat, saattavat silti olla hankkineet taitoja, vaikkakaan eivät ikänsä ja sukupuolensa perusteella odotetulla vauhdilla.
Perustaso, 6 kuukautta
Muutos Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) -yhdistelmäpisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta
Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) mittaa mukautuvaa toimintaa sosialisaatiossa, viestinnässä, jokapäiväisessä elämässä ja motorisissa taidoissa. Adaptive Behavior Composite tarjoaa yleisen yhteenvedon mukautuvasta käyttäytymisestä kaikilla toimialueilla. Jokaisen osallistujan pisteet standardisoidaan normaalijakaumaan, jossa keskiarvo = 100 ja keskihajonta = 15. Positiiviset pisteet osoittavat mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmäpisteiden nousua ajan myötä, kun taas negatiiviset pisteet osoittavat mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmäpisteiden laskua ja nolla tarkoittaa, että mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmäpistemäärässä ei ole muutosta.
Perustaso, 6 kuukautta
Muutos Pervasive Developmental Disorder Behavior Inventory (PDD-BI) -toistuvat, rituaaliset ja käytännölliset ongelmat T-pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Toistuvien, ritualististen ja pragmaattisten ongelmien T-piste (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) mittaa monia autismiin liittyviä käyttäytymisongelmia. Pistemäärä vaihtelee 26–100 2–8-vuotiailla potilailla. Suuremmat arvot osoittavat lisääntyvää vaikeusastetta. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden nousu kuvastaa ongelmakäyttäytymisen pahenemista, laskut parantumista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI-lähestymistapa-/peruuttamisongelmien T-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Lähestymis-/peruuttamisongelmien T-piste (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) mittaa monia autismiin liittyviä käyttäytymisongelmia. Pistemäärä vaihtelee välillä 27-100 2-8-vuotiailla potilailla. Suuremmat arvot osoittavat lisääntyvää vaikeusastetta. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden nousu kuvastaa ongelmakäyttäytymisen pahenemista, laskut parantumista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI:n aistinvaraisessa/havaittavassa lähestymistavassa T-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Sensorisen/havainnon lähestymiskäyttäytymisen T-pisteet (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) sisältävät käytökset, jotka ovat suurelta osin ei-kommunikatiivisia ja joihin liittyy lähestymistapa asosiaalisiin ärsykkeisiin. Pistemäärä vaihtelee välillä 31–86 2–8-vuotiailla potilailla. Suuremmat arvot osoittavat lisääntyvää vaikeusastetta. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden nousu kuvastaa ongelmakäyttäytymisen pahenemista, laskut parantumista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI-ritualismissa/muutosvastus T-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Ritualismien/muutosvastuksen T-piste (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) kuvaa käyttäytymistä, joka viestii lapsen halusta suorittaa rituaaleja tai viestiä tyytymättömyydestä ympäristön tai rutiinien muutokseen. Pisteet vaihtelevat 34–100 2–8-vuotiaiden osallistujien osalta. Suuremmat arvot osoittavat lisääntyvää vaikeusastetta. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden nousu kuvastaa ongelmakäyttäytymisen pahenemista, laskut parantumista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI:n sosiaalisten pragmaattisten ongelmien T-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Sosiaaliset pragmaattiset ongelmat T-pisteet (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) mittaavat autististen lasten vaikeuksia joko reagoida toisten lähestymistapoihin, ymmärtää sosiaalisia konventioita tai aloittaa sosiaalista vuorovaikutusta muiden kanssa. Pisteet vaihtelevat 29–100 2–8-vuotiaiden osallistujien osalta. Suuremmat arvot osoittavat lisääntyvää vaikeusastetta. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden nousu kuvastaa ongelmakäyttäytymisen pahenemista, laskut parantumista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI:n semanttisten/pragmaattisten ongelmien T-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Semanttisten/pragmaattisten ongelmien T-pistemäärä (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) arvioi autististen lasten vaikeuksia käyttää puhuttua kieltä osoittamaan ymmärtämistä, välittämään merkitystä, vastaamaan muiden etuihin ja ylläpitämään keskustelua. Pisteet vaihtelevat 34–100 2–8-vuotiaiden osallistujien osalta. Suuremmat arvot osoittavat lisääntyvää vaikeusastetta. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden nousu kuvastaa ongelmakäyttäytymisen pahenemista, laskut parantumista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI:n heräämissääntelyongelmien T-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Herätyssääntelyongelmien T-piste (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) mittaa käyttäytymistä, joka on suurelta osin ei-kommunikatiivista tai reagoimatonta ja heijastaa emotionaalista supistumista, ilmeistä kinesteettisen tuntemuksen etsimistä ja emoversiossa unen säätelyn vaikeuksia. . Pisteet vaihtelevat 26–77 2–8-vuotiaiden osallistujien osalta. Suuremmat arvot osoittavat lisääntyvää vaikeusastetta. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden nousu kuvastaa ongelmakäyttäytymisen pahenemista, laskut parantumista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI-kohtaisten pelkojen T-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Spesifisten pelkojen T-piste (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) mittaa käyttäytymistä, joka viestii peloista ja ahdistuksista, jotka liittyvät sosiaalisista tai epäsosiaalisista ärsykkeistä vetäytymiseen. Pisteet vaihtelevat 36–100 2–8-vuotiaiden osallistujien osalta. Suuremmat arvot osoittavat lisääntyvää vaikeusastetta. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden nousu kuvastaa ongelmakäyttäytymisen pahenemista, laskut parantumista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI Aggressiivisuuden T-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Aggressiivisuuden T-piste (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) arvioi aggressiivista lähestymistapaa itseään tai muita kohtaan sekä negatiivisia mielialan muutoksia, jotka usein liittyvät tällaiseen käyttäytymiseen. Pisteet vaihtelevat 36–100 2–8-vuotiaiden osallistujien osalta. Suuremmat arvot osoittavat lisääntyvää vaikeusastetta. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden nousu kuvastaa ongelmakäyttäytymisen pahenemista, laskut parantumista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI Expressive Social Communication Abilities T-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Expressive Social Communication Abilities T-Score (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) mittaa monenlaisia ​​sosiaalisen kommunikoinnin taitoja, joihin autismi vaikuttaa. Pisteet vaihtelevat 20–100 2–8-vuotiaiden osallistujien osalta. Korkeammat arvot osoittavat kasvavaa osaamistasoa. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden lisäykset heijastavat paranemista, laskut osoittavat huononemista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI:n vastaanottavan/ekspressiivisen sosiaalisen kommunikoinnin T-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Vastaanottokykyinen/ekspressiivinen sosiaalisen kommunikaatiokyvyn T-piste (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) mittaa monenlaisia ​​sosiaalisen kommunikoinnin taitoja, joihin autismi vaikuttaa. Pisteet vaihtelevat 20–100 2–8-vuotiaiden osallistujien osalta. Korkeammat arvot osoittavat kasvavaa osaamistasoa. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden lisäykset heijastavat paranemista, laskut osoittavat huononemista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI:n sosiaalisen lähestymistavan käyttäytymisessä T-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Social Approach Behaviors T-Score (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) arvioi niitä sosiaalisen kommunikoinnin taitoja, jotka ovat tunnetusti vaikeita autistisille lapsille (esim. katsekontakti, yhteinen huomio, tehokas eleiden käyttö, mielikuvitustaidot). Pisteet vaihtelevat 14–93 2–8-vuotiaiden osallistujien osalta. Korkeammat arvot osoittavat kasvavaa osaamistasoa. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden lisäykset heijastavat paranemista, laskut osoittavat huononemista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI Expressive Language T-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Expressive Language T-Score (keskiarvo=50, keskihajonta=10) arvioi lapsen kykyä puhua englannin kieleen liittyviä ääniä ja käyttää sanoja ja lauseita, jotka osoittavat hänen pätevyyttään kieliopin, äänensävyn, ja muiden kanssa kommunikoinnin pragmaattiset näkökohdat. Pisteet vaihtelevat 28–100 2–8-vuotiaiden osallistujien osalta. Korkeammat arvot osoittavat kasvavaa osaamistasoa. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden lisäykset heijastavat paranemista, laskut osoittavat huononemista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos PDD-BI-oppimisen, muistin ja vastaanottavan kielen T-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
PDD-BI on informanttipohjainen luokitusasteikko, joka arvioi ongelmakäyttäytymistä sekä asianmukaisia ​​sosiaalisia, kieli- ja oppimis-/muistitaitoja. Oppimisen, muistin ja vastaanottavan kielen T-pisteet (keskiarvo = 50, keskihajonta = 10) arvioivat kahta vaihtelevan osaamisen aluetta autistisilla lapsilla: (a) muisti ja (b) vastaanottava kieli. Pisteet vaihtelevat 22–88 2–8-vuotiaiden osallistujien osalta. Korkeammat arvot osoittavat kasvavaa osaamistasoa. Tämän pistemäärän muutos lähtötasosta kuukauteen 6 laskettiin kunkin osallistujan osalta. Muutospisteiden lisäykset heijastavat paranemista, laskut osoittavat huononemista ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso, kuukausi 6
Infuusioreaktion saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Infuusioreaktioiden vakavuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Aste/vakavuus arvioidaan CTCAE v4.0 -ohjeiden mukaisesti
12 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on tuotteisiin liittyviä infektioita
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Tuotteisiin liittyvien infektioiden vakavuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Aste/vakavuus arvioidaan CTCAE v4.0 -ohjeiden mukaisesti
12 kuukautta
Todisteet alloimmunisaatiosta anti-HLA (ihmisen leukosyyttiantigeeni) ja anti-RBC (punasolujen) vasta-aineiden ja epäspesifisten systeemisen tulehduksen merkkiaineiden (ESR, CRP) kautta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Siirrännäisen vs. isäntätaudin ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Siirrännäisen vs. isäntätaudin vakavuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Aste/vakavuus arvioidaan haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) v4.0 -ohjeiden mukaisesti.
12 kuukautta
Odottamattomien haittatapahtumien ilmaantuvuus suhteessa tutkimustuotteeseen
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
6 kuukautta, 12 kuukautta
Odottamattomien haittatapahtumien vakavuus suhteessa tutkimustuotteeseen
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
Aste/vakavuus arvioidaan CTCAE v4.0 -ohjeiden mukaisesti
6 kuukautta, 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Joanne Kurtzberg, MD

Tutkijat

  • Päätutkija: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 19. elokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 25. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 28. heinäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 9. kesäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 31. toukokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00070514

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Autismispektrihäiriö

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Iran

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa