自闭症谱系障碍儿童的脐带血输注 (Duke ACT)

纳入标准：

1. 就诊时年龄 ≥ 2 岁至 ≤ 7 岁（7 岁 364 天） 1
2. 使用 DSM-5 检查表确认自闭症谱系障碍的临床 DSM-5 诊断
3. 进行了脆性 X 测试且呈阴性

4. 可用且合格的脐带血单位，其最低库存总有核细胞剂量≥ 2.5 x 107 个细胞/kg，符合第 6.0 节中概述的标准，或者：

   • 自体脐带血单位或
   • 来自 Carolinas 脐带血库的≥4/6 HLA 匹配和 ABO/Rh 匹配的同种异体无关脐带血单位
5. 在输注研究产品前至少 2 个月在目前的精神科药物治疗方案（剂量和给药方案）上保持稳定
6. 淋巴细胞绝对计数正常（≥1500/uL）
7. 参与者和家长/监护人会说英语
8. 能够两次前往杜克大学（基线和基线后 6 个月），并且家长/监护人能够参与中期调查和访谈
9. 家长同意

排除标准：

1. 一般的：

   • 医疗记录审查表明 ASD 诊断不太可能
   • 已知诊断为以下任何并存的精神疾病：抑郁症、双相情感障碍、精神分裂症、强迫症、图雷特综合征
   • 筛选数据表明参与者将无法遵守研究程序的要求，包括研究小组评估的研究结果措施
   • 家人不愿意或不能承诺参与所有与研究相关的评估，包括大约 12 个月的随访
   • 兄弟姐妹参加了这项 (DukeACT) 研究

2. 遗传：

   • 记录表明孩子有已知的遗传综合征，例如（但不限于）脆性 X 综合征、神经纤维瘤病、Rett 综合征、结节性硬化症、PTEN 突变、囊性纤维化、肌营养不良 b. 与 ASD 相关的已知致病性拷贝数变异 (CNV)（例如 16p11.2、 15q13.2, 2q13.3)

3. 传染性：

   • 已知的活动性中枢神经系统感染
   • 基于记录或临床评估的不受控制的感染证据
   • 艾滋病毒阳性

4. 医疗的：

   • 已知代谢紊乱
   • 已知的线粒体功能障碍
   • 不稳定癫痫或不受控制的癫痫病史、婴儿痉挛症、Lennox Gastaut 综合征、Dravet 综合征或其他类似的慢性癫痫病史
   • 活动性恶性肿瘤或既往接受过化疗的恶性肿瘤
   • 原发性免疫缺陷病史
   • 自身免疫性血细胞减少史（即 ITP、AIHA）
   • 合并症会使孩子面临镇静或其他研究程序并发症的风险增加
   • 可能需要未来干细胞移植的并发遗传或获得性疾病或合并症
   • 严重的感觉（例如，失明、耳聋、未矫正的听力障碍）或运动（例如，脑瘫）障碍
   • 由血清肌酐 >1.5mg/dL 或总胆红素 >1.3mg/dL 确定的肾功能或肝功能受损，已知患有吉尔伯特病的患者除外
   • 显着的血液学异常定义为：血红蛋白 <10.0 g/dL，白细胞计数 < 3,000 个细胞/mL，绝对淋巴细胞计数 <1000/uL，血小板 <150 x 10e9/uL
   • 由 PI 或其他研究人员评估的表明遗传综合征的临床相关身体畸形的证据，包括医学遗传学家或接受过识别与神经发育状况相关的畸形特征培训的精神病学家

5. 当前/之前的治疗：

   • 既往细胞治疗史
   • 当前或之前使用免疫球蛋白或其他抗炎药物，非甾体类抗炎药物除外
   • 当前或既往免疫抑制治疗
   • 没有持续超过 2 周的全身性类固醇治疗，并且在入组前 3 个月内没有全身性类固醇。 允许局部和吸入类固醇。